本刊訊北京協(xié)和醫(yī)院自2005年6月起,率先在我國使用自體外周血造血干細胞移植治療骨硬化性骨髓瘤(以下稱POEMS綜合征),迄今已完成自體外周血造血干細胞移植22例次,取得了顯著療效。目前,國外報道的移植病例數(shù)累計為38例。
POEMS綜合征是一種由漿細胞異常導(dǎo)致的周圍神經(jīng)、內(nèi)分泌、血液、消化、皮膚、骨、腎臟、漿膜等多系統(tǒng)臟器損害的罕見病。北京協(xié)和醫(yī)院多科協(xié)作,證明自體外周血造血干細胞移植是POEMS綜合征有效且安全的治療手段,可最大限度改善癥狀。來自山東的胥女士是自體外周血造血干細胞移植治療POEMS綜合征的受益者。2006年,30多歲的胥女士由于出現(xiàn)不明原因的足下垂、皮膚變黑等癥狀,來到協(xié)和醫(yī)院就診,被確診為POEMS綜合征。經(jīng)過分析論證,北京協(xié)和醫(yī)院為胥女士進行了自體外周血造血干細胞移植。由于發(fā)現(xiàn)早、治療及時,術(shù)后,胥女士的神經(jīng)系統(tǒng)功能大半恢復(fù)。半年后,胥女士進行了第二次自體外周血造血干細胞移植,其神經(jīng)系統(tǒng)基本恢復(fù),至今無復(fù)發(fā)。
北京協(xié)和醫(yī)院血液科副主任周道斌教授介紹,自體外周血造血干細胞移植的核心是大劑量化療,回輸?shù)淖泽w造血干細胞主要為恢復(fù)造血功能所用。其基本流程為事先從外周血中采集足夠的造血干細胞,在低溫冰箱凍存。選取合適的時機,對病人進行超大劑量化療后,重新將造血干細胞輸回病人體內(nèi)。在自體外周血造血干細胞移植過程中,超大劑量的化療清除了引起POEMS綜合征的異常漿細胞,同時,也摧毀了患者自身的免疫系統(tǒng)和造血系統(tǒng),患者需進入無菌的層流病房進行保護性隔離?;剌敽蟮?~3周內(nèi),患者的造血功能和免疫功能基本恢復(fù),即可離開層流病房。
北京協(xié)和醫(yī)院從1986年至今,共診治一百余例POEMS綜合征患者,并在國際上率先采用ONLS評分客觀評價神經(jīng)系統(tǒng)療效,率先應(yīng)用VEGF水平評估療效,研究病例數(shù)及療效接近國際先進水平。