美國科學(xué)家在近日出版的《自然》雜志上撰文指出，針對活體酵母細菌的實驗以及在試管中進行的實驗證實，他們能夠操控蛋白質(zhì)制造過程中的信號閱讀，將來可以通過修改遺傳編碼來治愈遺傳疾病?？茖W(xué)家們希望將這種他們稱為“現(xiàn)代醫(yī)學(xué)奇跡”的技術(shù)用于人體試驗，最終治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥等遺傳疾病。

遺傳信息被編碼在DNA（脫氧核糖核酸）中，作為身體自己的“使用說明書”，向細胞發(fā)布制造蛋白質(zhì)的指令，指導(dǎo)身體如何發(fā)育、如何執(zhí)行功能。如果DNA出錯，會使細胞失效或不朝它們應(yīng)該“前進”的方向發(fā)育，導(dǎo)致人罹患遺傳疾病。

身體細胞會依照該說明書制造出相應(yīng)的蛋白質(zhì)，但是，DNA片段上的錯誤或變異會影響蛋白質(zhì)的制造。一般情況下，當(dāng)某個未成熟的“停止”信號出現(xiàn)時，它會命令細胞部分地停止閱讀遺傳編碼，導(dǎo)致身體制造出不完全的、縮短的蛋白質(zhì)。

而現(xiàn)在，科學(xué)家們表示，他們能將“停止”信號變?yōu)椤扒斑M”信號，使細胞能完全地閱讀指令，最終制造出正常的、長度完整的蛋白質(zhì)。這套系統(tǒng)通過修改信使RNA（mRNA）來起作用，mRNA通常將DNA發(fā)出的指令轉(zhuǎn)運到細胞來制造蛋白質(zhì)。

科學(xué)家們已經(jīng)在活的酵母細菌身上和試管實驗中證實了這一結(jié)論，他們希望盡快將其應(yīng)用于人體試驗。

該研究的領(lǐng)導(dǎo)者、紐約羅徹斯特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的余一濤（音譯）說：“這是一個非常令人震驚的發(fā)現(xiàn)，我們從來未曾想過能改變停止信號?！?/p>

另一名研究者羅伯特·邦伯拉表示，盡管這項發(fā)現(xiàn)還處于早期階段，但其重要性卻不容置疑，因為“能夠操作蛋白質(zhì)的制造過程是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的奇跡”，最新突破有望幫助科學(xué)家改變治療囊腫性纖維化、肌肉萎縮癥和某些癌癥等致命性遺傳病的治療方向。

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