熊蔚霞+陳代杰

（中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)研究總院 上海 200040）

摘 要 為加快國(guó)家制藥行業(yè)創(chuàng)新體系的建設(shè)，國(guó)務(wù)院組織實(shí)施了“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)，“十一五”期間專項(xiàng)建設(shè)取得了豐碩的成果：在平臺(tái)建設(shè)方面，受到本次專項(xiàng)中平臺(tái)建設(shè)資助的科研院所，其藥物研發(fā)的硬件和軟件都得到了能力上長(zhǎng)足的提高，有些技術(shù)平臺(tái)正在接近世界先進(jìn)水平；在新藥研發(fā)方面，國(guó)內(nèi)新藥的研發(fā)無論是數(shù)量還是速度都呈現(xiàn)了強(qiáng)勁的增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。但仔細(xì)分析專項(xiàng)建設(shè)期間研發(fā)的新藥，可發(fā)現(xiàn)其中me-too的品種占據(jù)了絕大多數(shù)，不少只是“自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)新藥”，而非“自主創(chuàng)新新藥”。中國(guó)制造到中國(guó)創(chuàng)造的突破，還需要全社會(huì)創(chuàng)新理念的培植，以及國(guó)家對(duì)“藥物創(chuàng)新、技術(shù)進(jìn)步”的持續(xù)支持，任重而道遠(yuǎn)。

關(guān)鍵詞 新藥創(chuàng)制 me-too新藥 自主創(chuàng)新藥物 自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)新藥

中圖分類號(hào)：G322 文獻(xiàn)標(biāo)識(shí)碼：C 文章編號(hào)：1006-1533（2014）17-0054-02

From made in China to innovated in China， long way to go

XIONG Weixia*， CHEN Daijie

（China State Institute of Pharmaceutical Industry， Shanghai 200040， China）

ABSTRACT This paper briefly reviews the impacts of National Science and Technology Plan on new drug innovation in our country. Though many achievements have been made in the field of new drug innovation， the majority of new drugs studied and developed are new “me-too drug” and new drug licensed in different development stage from other countries. It is long way to go for us from “made in China” to “innovated in China” in the field of new drug innovation.

KEY WORDS drug innovation； me-too drug； new drug； proprietary drug

國(guó)家科技計(jì)劃及“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)

“十一五”期間，為加快推進(jìn)國(guó)家創(chuàng)新體系建設(shè)，適應(yīng)新形勢(shì)要求，國(guó)家對(duì)原有的科技計(jì)劃體系進(jìn)行了改革和調(diào)整，現(xiàn)主要由基本計(jì)劃和重大專項(xiàng)構(gòu)成。

基本計(jì)劃是國(guó)家財(cái)政穩(wěn)定持續(xù)支持科技創(chuàng)新活動(dòng)的基本形式，包括重點(diǎn)基礎(chǔ)研究發(fā)展計(jì)劃（即“973計(jì)劃”）、高技術(shù)研究發(fā)展計(jì)劃（即“863計(jì)劃”）、科技支撐計(jì)劃（即原有的科技攻關(guān)計(jì)劃）、科技基礎(chǔ)條件平臺(tái)建設(shè)計(jì)劃等四大主體計(jì)劃和政策引導(dǎo)類科技計(jì)劃等。

重大專項(xiàng)則體現(xiàn)出國(guó)家戰(zhàn)略目標(biāo)，由政府支持并組織實(shí)施的重大戰(zhàn)略產(chǎn)品開發(fā)、關(guān)鍵共性技術(shù)攻關(guān)或重大工程建設(shè)，通過重大專項(xiàng)的實(shí)施，在若干重點(diǎn)領(lǐng)域集中突破，實(shí)現(xiàn)科技創(chuàng)新的局部跨越式發(fā)展?！秶?guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）》[1]提出了16個(gè)重大專項(xiàng)，并按照國(guó)家發(fā)展的戰(zhàn)略需求，明確實(shí)施的目標(biāo)，根據(jù)需要和條件分步實(shí)施。

2008年9月國(guó)務(wù)院決定組織實(shí)施“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)（以下簡(jiǎn)稱專項(xiàng)）[2]，本專項(xiàng)計(jì)劃針對(duì)10類（種）嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病，自主研發(fā)一批化學(xué)藥物、現(xiàn)代中藥和生物技術(shù)新藥；同時(shí)進(jìn)行綜合性新藥研究開發(fā)技術(shù)大平臺(tái)、專業(yè)性新藥研發(fā)技術(shù)平臺(tái)的構(gòu)建，旨在分區(qū)域整合優(yōu)勢(shì)資源，構(gòu)筑現(xiàn)代化、國(guó)際化的綜合性創(chuàng)新藥物研究技術(shù)平臺(tái)。專項(xiàng)共設(shè)置了5個(gè)項(xiàng)目：“創(chuàng)新藥物研究開發(fā)”、“新藥研究開發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究”、“創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)”、“藥物大品種技術(shù)改造”和“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)”。資助范圍主要包括三個(gè)方面：一是新藥各階段的研究，包括候選藥物（資助500個(gè)）、臨床前研究（資助200個(gè)）、臨床試驗(yàn)若干個(gè)；二是研發(fā)過程中各支撐體系的建設(shè)，包括綜合性新藥研究開發(fā)技術(shù)大平臺(tái)， 11個(gè)新藥臨床前研發(fā)專業(yè)性技術(shù)平臺(tái)；三是產(chǎn)業(yè)化工藝及生產(chǎn)化企業(yè)的培植提升等?！笆晃濉逼陂g獲得本專項(xiàng)資助的課題近千項(xiàng)，資助經(jīng)費(fèi)約53億，近一萬五千名專家參與了項(xiàng)目的研究工作，受資助單位涵蓋了國(guó)內(nèi)藥物研究院所、高等院校和藥品生產(chǎn)企業(yè)，可謂是中國(guó)有史以來參與規(guī)模最大、資助力度最強(qiáng)的科技專項(xiàng)，這既彰現(xiàn)了國(guó)家對(duì)科技事業(yè)的極大重視并化為了鼎力的支持，也彰現(xiàn)了全國(guó)藥物研究和生產(chǎn)單位高漲的創(chuàng)新熱情。

重大專項(xiàng)獲得的成就及分析思考

“十一五”期間在專項(xiàng)及國(guó)家其它配套政策多管齊下的推動(dòng)下，國(guó)內(nèi)新藥研究體系得到了長(zhǎng)足的發(fā)展，受到本次專項(xiàng)中平臺(tái)建設(shè)資助的科研院所，其藥物研發(fā)的硬件和軟件都得到了能力上長(zhǎng)足的提高，有些技術(shù)平臺(tái)正在接近世界先進(jìn)水平。由此，承接國(guó)外研發(fā)服務(wù)的能力大幅提升，也為我國(guó)自主創(chuàng)新藥物的研發(fā)服務(wù)打下了基礎(chǔ)。

“十一五”期間我國(guó)新藥的研發(fā)無論是數(shù)量還是速度也都呈現(xiàn)了強(qiáng)勁的增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。據(jù)科技部重大專項(xiàng)辦介紹[3]，截至2012年12月，新藥專項(xiàng)實(shí)施以來，累計(jì)獲得新藥證書62件，擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的品種約占三分之二，其中1類新藥12個(gè)；臨床在研品種近400種，獲得了199個(gè)臨床批件，完成104項(xiàng)Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗(yàn)；申請(qǐng)發(fā)明專利近9 000項(xiàng)，獲得專利授權(quán)3 000余項(xiàng)（其中國(guó)際專利授權(quán)560項(xiàng)），制定各項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)2 200項(xiàng)；產(chǎn)業(yè)化上市品種23個(gè)，總產(chǎn)值達(dá)12.4億元。實(shí)施新藥專項(xiàng)，累積新增產(chǎn)值近800億元。

借著重大專項(xiàng)的東風(fēng)，2013年我國(guó)有70多個(gè)1.1類新藥在研發(fā)注冊(cè)中：其中獲批上市4項(xiàng)，完成臨床試驗(yàn)5項(xiàng)，獲得臨床批件近30項(xiàng)，申報(bào)臨床近40項(xiàng)。但是，仔細(xì)分析上述申報(bào)注冊(cè)的一類新藥，就可以看到其中me-too的品種占據(jù)了絕大多數(shù)，不少還是“自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)新藥”，而非“自主創(chuàng)新新藥”。究其原因，一方面，在當(dāng)今人心躁動(dòng)、萬事趨利的大環(huán)境下，研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)缺乏投資周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)大的原創(chuàng)新藥基礎(chǔ)研究的熱情和動(dòng)力（如有關(guān)病理病因的探索、靶點(diǎn)的研究、以及與之相關(guān)的成藥新物質(zhì)的發(fā)現(xiàn)等等）；另一方面，目前國(guó)家資助和考評(píng)的機(jī)制也是更偏向于摘果子的速效方式，即使是本次重大專項(xiàng)的支持也是從候選藥物開始的，還無暇考慮候選藥物的來源研究；再一方面，“自主創(chuàng)新”，特別是“自主創(chuàng)新藥物”牽涉到更基礎(chǔ)的體系，雖然國(guó)家基礎(chǔ)計(jì)劃中對(duì)該體系的資助已有所體現(xiàn)，但其支持的力度顯然與本次重大專項(xiàng)是不相匹配的，以至在本次重大專項(xiàng)中，“自主創(chuàng)新藥物”的研究幾乎是處在了“無米之炊、無源之本”的狀態(tài)。自主創(chuàng)新藥物研發(fā)，任重道遠(yuǎn)。

在企業(yè)方面，本次專項(xiàng)資助了近百個(gè)“藥物大品種技術(shù)改造”和6個(gè)“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)”的項(xiàng)目。但是，對(duì)于我國(guó)多達(dá) 4千多家的制藥企業(yè)、可生產(chǎn)的化藥原料藥有1 500多種、化學(xué)藥物制劑規(guī)格有近5 000個(gè)、中藥制劑規(guī)格有近萬個(gè)品種的現(xiàn)狀而言，不難發(fā)現(xiàn)國(guó)家對(duì)企業(yè)科技的投入，相比于行業(yè)對(duì)進(jìn)步的渴求，只可謂是杯水車薪，“大品種、大企業(yè)”的引領(lǐng)作用還遠(yuǎn)不夠凸現(xiàn)。

藥品是一種特殊的商品，當(dāng)今的創(chuàng)新藥物已必須建立在基礎(chǔ)研究的重大突破上，也必須建立在“持之以恒”的創(chuàng)新理念培植上；隨著我們與國(guó)際同步研發(fā)過程的經(jīng)驗(yàn)積累，隨著國(guó)內(nèi)制藥龍頭企業(yè)的逐年接軌國(guó)際，隨著國(guó)力的增強(qiáng)國(guó)家對(duì)基礎(chǔ)研究投入力度的逐步加大，漸漸地我們必然會(huì)迎來中國(guó)制造到中國(guó)創(chuàng)造的突破。而要實(shí)現(xiàn)這個(gè)宏偉目標(biāo)，不僅需要國(guó)家持續(xù)的經(jīng)費(fèi)投入，更需要營(yíng)造全社會(huì)的創(chuàng)新氛圍。藥物研究單位和制藥企業(yè)是創(chuàng)新的主體，激發(fā)他們的內(nèi)生動(dòng)力和爆發(fā)活力，就一定會(huì)達(dá)到“事半功倍”的效果。隨著我國(guó)國(guó)民經(jīng)濟(jì)的持續(xù)向好發(fā)展，以及國(guó)家對(duì)“藥物創(chuàng)新、技術(shù)進(jìn)步”的持續(xù)支持，隨著藥物研發(fā)人員水平的不斷提高和制藥企業(yè)創(chuàng)新動(dòng)力的不斷加強(qiáng)，我國(guó)從制藥大國(guó)向制藥強(qiáng)國(guó)的轉(zhuǎn)變指日可待。

參考文獻(xiàn)

中華人民共和國(guó)國(guó)務(wù)院. 國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006-2020年）[EB/OL]. [2014-04-18]. http：//www.most.gov.cn/kjgh/kjghzcq/.

中華人民共和國(guó)科學(xué)技術(shù)部. 關(guān)于組織“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)“十一五”計(jì)劃第一批課題申報(bào)的通知[EB/OL]. （2008-09-01）[2014-04-18]. http：//www.most.gov.cn/tztg/200809/t20080901_63712.htm.

國(guó)家科技重大專項(xiàng)辦公室.重 大新藥創(chuàng)制重大專項(xiàng)已獲得62個(gè)新藥證書[EB/OL]. （2013.02.27）[2014-04-18]. http：//www.nmp.gov.cn/gzxgz/zdxy/201302/t20130227_3118.htm.

（收稿日期：2014-04-18）