基因編輯技術(shù)可治療疾病

英國(guó)《自然》雜志網(wǎng)站近日在報(bào)道中指出，未來，病人或許不需要通過服用藥片來治療疾病，而是選擇“基因手術(shù)”——使用CRISPR這種創(chuàng)新性的基因編輯技術(shù)將有害的變異剪除并植入健康的DNA來治療疾病。目前，已經(jīng)有人看到了商機(jī)，創(chuàng)辦了公司來研發(fā)和推廣這種基因編輯技術(shù)。

在過去的一年內(nèi)，一種能快速、方便有效地靶向人類基因組任何基因的新方法——CRISPR技術(shù)引起了科學(xué)界的廣泛關(guān)注，成為全球科學(xué)家的新寵。遺傳工程師、神經(jīng)科學(xué)家甚至植物生物學(xué)家都將其看成是高效且精確的研究工具。現(xiàn)在，這套基因編輯系統(tǒng)已經(jīng)催生了一家生物技術(shù)公司，引得眾多投資人士紛紛拋出橄欖枝。

科學(xué)家們?cè)谘芯恐邪l(fā)現(xiàn)，細(xì)菌具備一種有高度適應(yīng)性的免疫系統(tǒng)，使它們能發(fā)現(xiàn)并擊退來自某種噬菌體的多次進(jìn)攻，很多科學(xué)家據(jù)此意識(shí)到，細(xì)菌的免疫系統(tǒng)擁有一個(gè)非常有價(jià)值的特性：以某個(gè)特定的基因序列為目標(biāo)。

2013年1月，4個(gè)研究團(tuán)隊(duì)報(bào)告了這一被稱為CRISPR的系統(tǒng)。細(xì)菌用這一策略來探測(cè)并剪除外來DNA。剪除DNA的酶Cas9會(huì)在一個(gè)RNA引導(dǎo)序列的幫助下發(fā)現(xiàn)目標(biāo)?，F(xiàn)在，研究人員可以借用基因工程方法，追蹤任何基因。

隨后，許多科研團(tuán)隊(duì)利用這一系統(tǒng)來刪除、添加、激活或抑制人體、老鼠、斑馬魚、細(xì)菌、果蠅、酵母、線蟲和農(nóng)作物細(xì)胞中的目標(biāo)基因，從而證明了這個(gè)技術(shù)的廣泛適用性。美國(guó)哈佛大學(xué)的喬治·徹奇說，生物學(xué)家最近研發(fā)了一些新方法來精確操縱基因，“但CRISPR的功效和易用性在各方面都更勝一籌”。

基于CRISPR，科學(xué)家構(gòu)建人類疾病小鼠模型的速度要比之前快得多，研究單個(gè)基因則更為快速，能立刻方便地改變細(xì)胞中的多個(gè)基因，以便研究它們的相互作用。

Editas公司并沒有透露其主要研究哪些疾病，不過，該公司的聯(lián)合創(chuàng)辦人之一、麻省理工學(xué)院（MIT）麥戈文腦研究所的神經(jīng)科學(xué)家張峰（音譯）表示，他們可能首先會(huì)對(duì)由單個(gè)錯(cuò)誤的基因副本所導(dǎo)致的疾病進(jìn)行研究。而要治療與兩個(gè)錯(cuò)誤的基因副本有關(guān)的疾病更加麻煩，因此，可能需要更進(jìn)一步的研究。

（劉 霞）endprint