百濟神州：身處癌癥免疫治療最前沿

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“我們希望最終創(chuàng)制出屬于中國本土的具有全球競爭力的新藥，讓中國的腫瘤新藥研發(fā)也可以與國際接軌，達到世界先進水平，進而改善國人的健康狀況。”

2014年11月14日，百濟神州（北京）生物科技有限公司（以下簡稱“百濟神州”）宣布成功完成了超過人民幣4.5億元的融資，創(chuàng)下中國生物醫(yī)藥領域從事腫瘤新藥研發(fā)企業(yè)的融資新高。高瓴資本、中信產業(yè)基金旗下美元基金和來自美國一家專注于生命科技領域的藍籌股公共投資基金成為這一輪主要投資者。

百濟神州位于北京中關村生命科學園，創(chuàng)始人是榮膺美國科學院院士、中國科學院外籍院士的王曉東博士，以及擁有豐富的生物醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)經驗的CEO歐雷強。公司于2011年成立，僅僅用了4年時間，百濟神州就已經躍升為國內創(chuàng)新藥研發(fā)的領軍企業(yè)。

王曉東將公司戰(zhàn)略定位于“探索和開發(fā)對亞太地區(qū)常見癌癥有效的新型抗腫瘤藥物，且僅僅專注于那些有潛力成為全球最佳的項目?！?/p>

“百創(chuàng)新藥，濟世惠民”是百濟神州名字的由來，也是王曉東的夢想。他希望百濟神州可以創(chuàng)制出屬于中國本土的具有全球競爭力的新藥，讓中國的腫瘤新藥研發(fā)與國際接軌，達到世界先進水平，進而改善國人的健康狀況。

廣闊的發(fā)展空間

中國生物醫(yī)藥產業(yè)有著廣闊的發(fā)展空間。

有數據統計，從各國生物醫(yī)藥產業(yè)占GDP比例的水平來看，英國為11%，德國為12%，美國為17%，而中國僅為4%，我國生物醫(yī)藥產業(yè)的發(fā)展空間很大。據艾美仕（IMS）預測，2020年，我國生物醫(yī)藥市場將成為僅次于美國的全球第二大生物醫(yī)藥市場。到2015年，中國生物醫(yī)藥市場有望達到1000億美元。

生物醫(yī)藥已被我國確定為“戰(zhàn)略性新興產業(yè)”。國務院印發(fā)的《生物產業(yè)發(fā)展規(guī)劃》提出，2013-2015年，生物產業(yè)產值年均增速保持在20%以上。

雖然中國生物制藥產業(yè)正經歷著非?？焖俚陌l(fā)展，但中國制藥行業(yè)整體仍處于仿制階段。在使用最新的更有效的抗癌藥物上，中國癌癥患者仍主要依賴于國外進口的昂貴的治療藥物。近兩年來，在政府政策大力支持下，一些生物醫(yī)藥企業(yè)開始布局研發(fā)適用于國人和外國患者、能受國際認可、可以在國內外上市的抗腫瘤新藥。

百濟神州就是其中的代表。

2013年5月與10月，百濟神州與跨國制藥巨頭德國默克雪蘭諾分別就BRAF抑制劑項目BGB-283和PARP抑制劑項目BGB-290簽署達成了兩項海外合作開發(fā)與銷售協議。根據合作條款，百濟神州將負責中國地區(qū)的開發(fā)和銷售， 默克公司負責世界其他國家地區(qū)的開發(fā)和銷售。目前，這兩項藥物已經進入臨床階段。

有人預測，如果臨床開發(fā)成功，并且達到預期的進度，百濟神州將獲得高達4.65億美元的收益。

2014年11月14日，公司又完成了超過人民幣4.5億元的融資，創(chuàng)下中國生物醫(yī)藥領域從事腫瘤新藥研發(fā)企業(yè)的融資新高。

百濟神州藥研生物部首席總監(jiān)羅侶松博士對記者強調，這次融入的資金將用來支持公司正在進行的臨床開發(fā)項目，從而更快地獲取臨床數據，早日把更好的藥物提供給急需的病人。

2014年，百濟神州有兩個新的候選藥物進入臨床階段，2015年還將有1個創(chuàng)新藥物加入進來。同時，公司還會進一步投入早期的產品線開發(fā)。

“百濟神州提供了在迅速增長的生命科學領域獨一無二的投資機會?！备哧操Y本投資人對公司給予了極高的評價，他認為“百濟神州是一個極具創(chuàng)新力的生物科技公司，非常符合我們的投資理念?！?/p>

中信產業(yè)基金副總裁唐柯強調，“百濟神州與默克雪蘭諾的合作協議及其不斷增長的有眾多具有同類最佳潛力的抗癌藥物的產品線都是我們愿意投資百濟神州的原因?！卑贊裰菀呀浽谀[瘤免疫研發(fā)方面表現出不凡的實力。

可以說，創(chuàng)新藥研發(fā)在全世界都是炙手可熱的領域，尤其是在癌癥治療方面。

2014年，全球生物醫(yī)藥公司取得了年銷售1萬億美元的成績單，僅美國FDA就批準了41個新藥，其中抗腫瘤領域的新藥達到了9個，有4個獲得美國FDA的“突破性藥物”認定。有媒體指出，2014年新批準的9個抗腫瘤藥物到2019年可超過250億美元市場規(guī)模。隨著全球新藥開發(fā)進程的不斷加速，臨床用藥的日趨完善，抗腫瘤藥物已成為醫(yī)藥市場的主流品種。

投身抗癌第三次革命

“百濟神州是國內真正進行自主研發(fā)創(chuàng)新藥的為數不多的公司之一。從規(guī)模上看，以如此大的投入去做創(chuàng)新藥研發(fā)、尤其是治療癌癥的創(chuàng)新藥研發(fā)的公司屈指可數。”

作為百濟神州最早的員工之一，羅侶松看到了廣闊的發(fā)展空間。

目前，癌癥已成為嚴重威脅國人健康的頭號殺手。根據全國腫瘤登記中心2012年數據顯示，中國每年新增癌癥病例約350萬，約有250萬人因此死亡，全國每6分鐘就有一人被確診為癌癥，每天有8550人成為癌癥患者。世界衛(wèi)生組織下屬國際癌癥研究機構于2014年2月3日發(fā)布的最新《世界癌癥報告》指出，平均每8個死亡病例中就有1人死于癌癥，在這些新發(fā)病例中，有一半出現在亞洲，其中大部分發(fā)生在中國。

而相對于癌癥的高發(fā)率，中國癌癥患者的生存率和治愈率僅為13%，研究開發(fā)有效的抗癌藥物迫在眉睫。

雖然現實是嚴峻的，但人們也看到了一線曙光。

如今在腫瘤治療領域，興起了一種新的療法——癌癥免疫療法。它不僅革命性地改變了癌癥治療的效果，也在逐漸改變著癌癥治療的理念。免疫療法與以往的化療和靶向治療有本質的區(qū)別。

以往，無論手術、化療還是放療，目標都是直接去除或殺死癌細胞。但結果卻是“殺敵一千，自損八百”，極大地傷害了病人的身體，大大降低了病人的免疫力。另外，每個病人的癌細胞不同，絕大多數抗癌藥尤其是新一代的靶向藥物只對一小部分病人有效。第三，癌細胞進化很快，很容易出現抗藥性，導致癌癥復發(fā)率提升。

而免疫療法的目標是激活人體自身的免疫系統來治療癌癥。它不直接損傷、反而會增強人體的免疫系統;可以治療多種癌癥，對很多病人都會有效;還可以抑制癌細胞進化，復發(fā)率低。

雖然對癌癥的研究已經進入到第三個階段，但在國內，癌癥病人大多數仍采取傳統療法即化療的形式來對抗癌癥。即使在藥企研發(fā)領域，多數新藥仍然是靶向治療藥物，未來10年會有幾十種新的靶向藥物上市。

與其他藥企相比，百濟神州已經投身到治療癌癥的第三次革命中。

羅侶松對記者談到，“近三年來，癌癥免疫學成為公司重點關注的領域，無論在中國還是全球范圍內，我們已經處于免疫腫瘤學研究的最前沿?！边@一研究不僅需要生物技術的創(chuàng)新，還需要具備藥物開發(fā)的綜合實力和規(guī)模，而百濟神州兩者兼?zhèn)洹?/p>

“我們正在構建自己的靶向治療藥物與免疫調節(jié)劑最佳藥物組合產品，并借助擁有獨特專利技術的臨床前模型以了解藥物組合的作用機理?！彼麑τ浾邚娬{，有別于前兩種療法，根據臨床數據顯示，免疫抗腫瘤藥物的表現遠遠超過預期。

雖然百濟神州的3款抗癌產品還未正式上市，但據有關數據表明，已經上市的癌癥免疫治療藥物可以讓病人壽命延長2-3年，相較于傳統化療只延長2-3個月，已經是一大進步。更為重要的是，他大大減輕了患者的疼痛，不會大幅度破壞人體免疫系統。

“在癌癥免疫療法中，還有很多嶄新的機會，聯合用藥倍受青睞。我們不僅需要找到單獨用藥的同類最佳，還希望找出聯合用藥的同類最佳。聯合用藥的好處是提升治療效率，更有效地對付疾病的抗藥性。”羅侶松強調。

“我們每一款產品都針對不同的病人，除了靶向類藥物外，還有免疫類的藥物。靶向類藥物有嚴格的細分，細化到它會針對某一種基因突變的胃癌或某一種基因突變的肺癌進行治療。公司在研的創(chuàng)新藥物幾乎涵蓋了80%-90%的癌癥，包括胃癌、肺癌、腦瘤、乳腺癌、卵巢癌、淋巴癌和白血病等?！?/p>

目前治療黑色素瘤的BGB-283是公司推進最為迅速的項目，其他項目也在快速地開展研究。

一顆創(chuàng)新的種子

百濟神州的成功取決于幾個方面。

首先是人才優(yōu)勢。生物醫(yī)藥行業(yè)專業(yè)性強，一家企業(yè)的成功主要取決于人才團隊的優(yōu)劣。以創(chuàng)制新藥為戰(zhàn)略導向的百濟神州正是憑借這一優(yōu)勢，讓同行難以望其項背。

目前，百濟神州投資近億元建立了涵蓋化學、生物學、生物分析和動物實驗中心的實驗室，公司匯聚了國際一流水平的管理團隊，核心團隊既包括在國際領先大型跨國制藥公司擔任過要職、參與過全球癌癥治療藥物研發(fā)的高級管理人員，也包括多年從事新藥研發(fā)的多領域專業(yè)科學家，還有代表國際腫瘤研究頂尖水準的科學顧問委員會。團隊之中包括1名國家“千人計劃”入選者、6名北京“海聚工程”入選者、1名北京市“百名領軍人才培養(yǎng)工程” 骨干人才、1名“中關村高端領軍人才”，以及兩名北京市“科技新星計劃”青年人才、兩名“北京市留學人員擇優(yōu)資助人才”等。

新藥研發(fā)工作需要多學科專業(yè)人才多方交叉合作與互補，而這些人才分別從事化學、生物和醫(yī)學等工作，在新藥研發(fā)的每個環(huán)節(jié)緊密配合，推動了公司創(chuàng)制新藥從立項到臨床試驗，最終讓越來越多的需要它的人受益。

對公司而言，員工入選北京“海聚工程”既體現了國家對高端人才的重視的體現，又為公司凝聚和培養(yǎng)人才起到了重要作用。

值得一提的是，百濟神州管理團隊都擁有海外留學和工作的經歷，他們曾在國外知名制藥公司工作過，擁有平均10年以上的工作經驗，他們的科研才能和技術就是公司的核心價值。

其次是環(huán)境優(yōu)勢。“未來，中國會成為創(chuàng)新研發(fā)中心，而北京擁有得天獨厚的新藥研發(fā)資源?！?/p>

正是這樣的堅持，讓王曉東在創(chuàng)業(yè)之初，選擇了北京，進駐了中關村生命科學園。除公司自身優(yōu)異的基因外，環(huán)境的利好也推動了百濟神州“平步青云”、“扶搖直上”。

“在北京，我們能夠招募到世界其他地方很難招募到的一線患者和特定患者，這一獨特的優(yōu)勢能夠讓我們實現快捷、成本合理的臨床概念驗證實驗，以便在藥物開發(fā)早期確認候選藥物是否真的有潛力成為全球最佳藥物;而在人才招募上，北京擁有中國數一數二的專業(yè)人才培養(yǎng)學校和頂尖的科研院所;而且，中關村科技園區(qū)在產業(yè)發(fā)展和政策扶持上也擁有區(qū)別于其他城市的顯著優(yōu)勢。”王曉東在接受媒體采訪時就強調。

眾多創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的種子在中關村發(fā)芽成長。生物醫(yī)藥產業(yè)作為未來中國重點培育的戰(zhàn)略新興產業(yè)，已獲得了長足的發(fā)展，蒸蒸日上。

如今，百濟神州是中關村生物醫(yī)藥產業(yè)聯盟的一員。在中關村的支持下，公司科研項目獲得了國家衛(wèi)計委重大新藥創(chuàng)制科技專項的立項支持，在臨床申報上可以獲得優(yōu)先推薦，進入特殊審評通道，加速了藥物研發(fā)進程。

在這里，百濟神州及其團隊收獲了眾多榮譽。2011年，百濟神州CEO 歐雷強獲得“中關村高端領軍人才”稱號;同一年，百濟神州被評為“中關村高新技術企業(yè)”;2012年，百濟神州獲得政府股權融資，由中關村發(fā)展集團代持股份;2013年，百濟神州獲選“中關村瞪羚企業(yè)”。

“越來越多的制藥企業(yè)開始布局新藥研發(fā)，越來越多的投資者開始關注新藥研發(fā)產業(yè)，借助國家政策支持，相信百濟神州的未來將會精彩紛呈?！?/p>

鏈接：王曉東，國家“千人計劃”，北京“海聚工程”入選者，北京市特聘專家，美國科學院院士，中國科學院外籍院士，百濟神州（北京）生物科技有限公司董事長。