據(jù)2017年7月8日《光明日報》報道,由中國科學(xué)院生物物理研究所劉光慧課題組、北京大學(xué)湯富酬課題組和中國科學(xué)院動物研究所曲靜課題組聯(lián)合開展的一項研究,首次利用基因編輯技術(shù),在實驗室中獲得了遺傳增強(qiáng)的“超級”人類干細(xì)胞(GES細(xì)胞),不僅為開展安全有效的干細(xì)胞治療提供了可能的解決途徑,也進(jìn)一步拓展了基因編輯技術(shù)的應(yīng)用范圍。相關(guān)成果發(fā)表于《細(xì)胞研究》雜志。
小鼠實驗表明,GES細(xì)胞在移植后表現(xiàn)出優(yōu)于普通干細(xì)胞的再生修復(fù)能力。研究人員首先篩選了可以延緩干細(xì)胞衰老的小分子化合物,發(fā)現(xiàn)抗氧化轉(zhuǎn)錄因子NRF2的激動劑能延緩人類早衰癥患者間充質(zhì)干細(xì)胞的加速衰老。隨后將基因編輯的人類胚胎干細(xì)胞定向分化成為具有治療潛力的間充質(zhì)干細(xì)胞,并發(fā)現(xiàn)這些間充質(zhì)干細(xì)胞的自我更新以及抵抗應(yīng)激和細(xì)胞衰老等能力均獲得了顯著增強(qiáng)。而且,由該種胚胎干細(xì)胞定向誘導(dǎo)分化而來的血管內(nèi)皮細(xì)胞,也表現(xiàn)出強(qiáng)大的抵御氧化損傷的能力。
同時,研究人員對GES細(xì)胞進(jìn)行了安全性評價,發(fā)現(xiàn)其在移植入免疫缺陷小鼠體內(nèi)后并不會形成腫瘤。更令人興奮的是,GES細(xì)胞還表現(xiàn)出對癌基因誘導(dǎo)的細(xì)胞惡性轉(zhuǎn)化的強(qiáng)抵抗作用。這說明,利用GES細(xì)胞進(jìn)行干細(xì)胞移植,能夠降低細(xì)胞移植治療的安全風(fēng)險。