美國FDA于2018年12月21日批準(zhǔn)亞力兄制藥公司(Alexion Pharmaceuticals)的一種新藥物Ultomiris (ravulizumab，CAS登記號為1803171-55-2)用于成人治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)，這是一種罕見的可能致命的血液疾病。

PNH是一種后天獲得性疾病，可導(dǎo)致溶血(血紅細(xì)胞破裂)。所有年齡段人群均可能發(fā)病，但多見于成年早期(青年期)人群。PNH患者體內(nèi)缺失某種蛋白，這種蛋白可以阻止機(jī)體的免疫系統(tǒng)攻擊和破壞血紅細(xì)胞。PNH患者會出現(xiàn)突然的、反復(fù)性的發(fā)病，誘因可能是機(jī)體承受到各種壓力，如感染、強(qiáng)體力活動(dòng)等。PNH癥狀包括嚴(yán)重貧血、深度疲勞、氣短、間歇性尿色暗沉、腎臟疾病、反復(fù)性疼痛等。

Ultomiris是一種長效補(bǔ)體抑制劑，可預(yù)防溶血癥。Ultomiris的有效性經(jīng)1項(xiàng)臨床試驗(yàn)得到驗(yàn)證，該項(xiàng)臨床試驗(yàn)共有246名初治PNH患者參加，受試者被隨機(jī)分成兩組，分別接受Ultomiris或者eculizumab(目前PNH的標(biāo)準(zhǔn)治療藥物)治療。結(jié)果顯示，Ultomiris的療效與eculizumab相似(非劣效，non-inferior)，患者均無需進(jìn)行輸血，溶血發(fā)生率也相似。此外，還進(jìn)行了第2項(xiàng)臨床試驗(yàn)，受試者為195名經(jīng)eculizumab進(jìn)行為期至少6個(gè)月治療后病情穩(wěn)定的PNH患者，這些受試者被隨機(jī)分成兩組，分別接受Ultomiris治療和進(jìn)行eculizumab的后續(xù)治療，結(jié)果同樣顯示Ultomiris的療效與eculizumab相似(非劣效)。

在臨床試驗(yàn)中，Ultomiris常見的毒副作用有頭痛和上呼吸道感染。全身性感染患者慎用。Ultomiris的說明書含有加黑杠的警告，提示醫(yī)生和患者使用本品可能會增加發(fā)生腦膜炎球菌感染及敗血癥的風(fēng)險(xiǎn)，可能危及生命?；颊哂盟幥靶柚辽偬崆皟芍苓M(jìn)行腦膜炎球菌疫苗接種。但腦膜炎球菌疫苗接種并不能杜絕而只能降低發(fā)生腦膜炎球菌感染的風(fēng)險(xiǎn)。醫(yī)生應(yīng)密切留意任何可能出現(xiàn)的腦膜炎球菌感染征兆并及時(shí)進(jìn)行相應(yīng)處理。

FDA同時(shí)還授予Ultomiris優(yōu)先評審(Priority Review)資格及孤兒藥地位。