黃思卓

9月5日，8歲的小雅在網(wǎng)絡(luò)意外“走紅”。一則瀏覽量超過800萬次的視頻中。小雅怯怯地走到鄭州的一個(gè)大藥店，和藥劑師說她要買“西地那非”。

西地那非俗稱“偉哥”，傳統(tǒng)認(rèn)知中，這是一種治療男性勃起功能障礙的藥。藥劑師琢磨事情有點(diǎn)不對(duì)勁，便攔住小雅詢問買“偉哥”給誰用。

“這個(gè)藥是我在用，這個(gè)藥能治我的病。”小雅怯怯地答道。

異樣的目光中，小雅媽媽出現(xiàn)了，“偉哥是小雅的救命藥?！彼瑴I解釋，小雅是肺動(dòng)脈高壓患者，吃“偉哥”可以幫助緩解肺血管的壓力。

肺動(dòng)脈高壓常被稱作“心血管疾病中的癌癥”，也因患者嘴唇常呈藍(lán)色而被稱作“藍(lán)嘴唇”。如不治療，患者平均存活年限僅2.8年。長(zhǎng)江學(xué)者特聘教授、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院荊志成此前曾公開表示，保守估計(jì)，國(guó)內(nèi)肺動(dòng)脈高壓患者約500萬，僅有兩三萬人接受過治療。

長(zhǎng)期藥物治療可以顯著提高肺動(dòng)脈高壓患者的生存率，但經(jīng)年累月的藥費(fèi)和檢查費(fèi)掏空的不止小雅一家。他們無奈轉(zhuǎn)向了價(jià)格更便宜的“偉哥”。

糟糕的“生日禮物”

噩夢(mèng)是在小雅3歲時(shí)開始的。小雅因疑似腦炎住院治療，當(dāng)?shù)蒯t(yī)生經(jīng)過各項(xiàng)檢查后發(fā)現(xiàn)，小雅有輕微心臟病，而且肺動(dòng)脈收縮壓遠(yuǎn)超正常值。

在醫(yī)生的轉(zhuǎn)診建議下，小雅父母帶她去了武漢亞洲心臟病醫(yī)院。3歲生日當(dāng)天，小雅收到了一份糟糕至極的“生日禮物”——特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓。

肺動(dòng)脈高壓患者很容易疲勞，無法像正常人一樣進(jìn)行高強(qiáng)度運(yùn)動(dòng)，更不能勞累，小雅現(xiàn)在只能靠“坐車”出門——坐著媽媽的折疊小拖車。由于長(zhǎng)期缺氧，他們的每一步行走都無比艱難。常伴左右的是輪椅和制氧機(jī)，稍一活動(dòng)便呼吸急促，這是晚期肺動(dòng)脈高壓患者的真實(shí)生活寫照。

“肺動(dòng)脈高壓的藥品可以改變患者命運(yùn)?！毙⊙诺闹髟\醫(yī)生荊志成介紹，只要持續(xù)不斷地服藥，很多患者就可以高質(zhì)量地生存下去。阜外華中心血管病醫(yī)院結(jié)構(gòu)性心臟病主任醫(yī)師程江濤坦言，“關(guān)鍵是藥得跟上。但中國(guó)目前沒有治療肺動(dòng)脈高壓的原研藥，只有進(jìn)口藥和仿制藥。”

吃“藍(lán)色藥丸”只為省錢

從2014年起，小雅已經(jīng)嘗試過很多種靶向藥組合。

“馬昔騰坦，每月29980元;利奧西呱，每月8000元;安立生坦、波生坦每月5385元;注射的瑞莫杜林，每月三支左右，每支一萬元。還有兩種或三種藥物的聯(lián)合用藥?！毙⊙艐寢寣?duì)這些昂貴的救命藥如數(shù)家珍。

不過，這些靶向藥在河南省無一進(jìn)入醫(yī)保。小雅父母一開始也盡力讓女兒吃進(jìn)口靶向藥，但后來經(jīng)濟(jì)實(shí)在拮據(jù)，看到有病友靠“偉哥”延緩病情，無奈之下，只好讓小雅也吃起了相對(duì)便宜的“偉哥”。西地那非每粒126元，一天需掰開服用三次。盡管如此，一個(gè)月下來，藥費(fèi)也需要三千多元。

程江濤介紹，西地那非片可以幫助小雅舒張肺動(dòng)脈血管，降低肺血管阻力。服用藥物后可能出現(xiàn)臉紅心跳等反應(yīng)，總的來說副作用不是很大，可以耐受，但要在醫(yī)師指導(dǎo)下服用。

談起這些年看病的總花費(fèi)。小雅母親用“難以估計(jì)”輕輕帶過。這背后是家人帶著孩子輾轉(zhuǎn)北京、武漢、鄭州多地看病，一次次地買藥、復(fù)查、診治。

醫(yī)生的尷尬：超說明書用藥

對(duì)于使用西地那非治療肺動(dòng)脈高壓。普通人或許覺得奇怪。其實(shí)，西地那非現(xiàn)在眾所周知的“主要功效”不過是無心插柳。

西地那非在最初研發(fā)時(shí)是作為治療冠心病的藥物，招募志愿者進(jìn)行臨床試驗(yàn)的藥效并不理想，但當(dāng)制藥公司輝瑞打算從受試者那里收回剩余的試驗(yàn)藥物時(shí)，男性志愿者都不愿意拿回來。科學(xué)家們這才偶然發(fā)現(xiàn)了藥物具有“意外功效”，轉(zhuǎn)而成為風(fēng)靡全球的“偉哥”。此后，研究發(fā)現(xiàn)這個(gè)藥還能擴(kuò)張肺血管，于是又成為肺動(dòng)脈高壓患者的靶向藥物。

尷尬的是，盡管西地那非在歐美等國(guó)獲批上市多年，并在肺動(dòng)脈高壓診療指南中作為一線藥物推薦使用，中國(guó)的臨床診療指南也認(rèn)可了這一做法。但在中國(guó)，它的適應(yīng)癥只有“男性勃起功能障礙”（以下簡(jiǎn)稱ED）。換言之，治療肺動(dòng)脈高壓屬于“超說明書用藥”。

正因?yàn)閲?guó)內(nèi)“偉哥”的劑量是為了治療ED而設(shè)定的，所以對(duì)于肺動(dòng)脈高壓患者而言，很多時(shí)候需要把一片藥掰成4～5份吃。

在中國(guó)，之所以西地那非沒有增加肺動(dòng)脈高壓的適應(yīng)證，背后的原因錯(cuò)綜復(fù)雜。

一位知情的醫(yī)生透露，2005年，Revatio（西地那非作為治療肺動(dòng)脈高壓適應(yīng)證的商品名）在美國(guó)上市后，研發(fā)出這款藥物的跨國(guó)藥企輝瑞曾萌發(fā)過在中國(guó)市場(chǎng)上市這款藥物的想法，但當(dāng)時(shí)，中國(guó)醫(yī)學(xué)界對(duì)這種特殊的心血管疾病所知不多。此外，增加適應(yīng)證需要按照藥品注冊(cè)管理辦法和相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則進(jìn)行藥學(xué)和臨床研究，并通過國(guó)家藥監(jiān)局審批。臨床試驗(yàn)投入大，加之肺動(dòng)脈高壓發(fā)病率低，在預(yù)期獲利不明朗的情況下，藥企的動(dòng)力并不大。

讓更多患者用得起藥

記者在百度的“肺動(dòng)脈高壓”貼吧發(fā)現(xiàn)，不乏一些像小雅一樣尋求便宜藥續(xù)命的患者。

荊志成了解到，在很多國(guó)家或地區(qū)，治療肺動(dòng)脈高壓的藥品都納入了醫(yī)保。他見過很多患者充滿期待地從外地趕來北京，卻因?yàn)榻?jīng)濟(jì)窘迫只能失望離去——盡管他們清楚地知道醫(yī)院有藥可醫(yī)，吃藥他們就能活下去。

好消息是，國(guó)家和企業(yè)正在努力讓更多患者用得起藥。

2018年8月，國(guó)產(chǎn)首仿藥物安立生坦片批準(zhǔn)上市。目前已有5個(gè)省份將其納入醫(yī)保報(bào)銷目錄。該藥的生產(chǎn)商豪森藥業(yè)的媒體聯(lián)系人表示，如患者正常使用該藥物，通過“買三贈(zèng)三”的慈善援助，患者的月花費(fèi)在1200元至2400元。比服用原研藥費(fèi)用下降約三分之二。

2018年12月，內(nèi)蒙古自治區(qū)醫(yī)保局正式下文，將肺動(dòng)脈高壓納入基本醫(yī)保門診特慢病保障范圍，藥品包括波生坦片、安立生坦片、曲前列尼爾注射液、吸入用伊洛前列素溶液，每年將為患者節(jié)省費(fèi)用近4萬元。內(nèi)蒙古也成為全國(guó)首個(gè)將肺動(dòng)脈高壓大部分治療途徑的藥物一舉納入醫(yī)保目錄范圍的省份。

浙江、江蘇、西藏、山東、寧夏、湖南等省區(qū)，也將個(gè)別肺動(dòng)脈高壓藥物納入了當(dāng)?shù)蒯t(yī)保目錄。

9月14日，小雅媽媽告訴記者，現(xiàn)在小雅的心衰已經(jīng)得到一定的控制。小雅可以去上學(xué)，但無法上體育課，更不能劇烈運(yùn)動(dòng)。

在小雅媽媽發(fā)起眾籌的“輕松籌”平臺(tái)上，一位病友留言道，小雅是一個(gè)大眼睛、長(zhǎng)睫毛的漂亮小姑娘，花一樣的年紀(jì)卻要和病魔相伴，“希望你早日康復(fù)，不要像我一樣終生與肺動(dòng)脈高壓做斗爭(zhēng)。”