兒童生長激素缺乏癥是一種腺垂體無法產(chǎn)生足夠生長激素的嚴重罕見病。GHD 兒童不僅表現(xiàn)為矮身材，還存在代謝異常、社會心理障礙、認知缺陷和生活質(zhì)量下降。數(shù)十年以來，GHD 兒童的常規(guī)治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對于患者和其照護者而言，沉重的每日注射治療負擔(dān)，導(dǎo)致依從性不佳和總體的治療效果下降。目前在中國 GHD 的患者和家庭最常選擇的治療藥物為每日一次的生長激素。在數(shù)年的療程內(nèi)，患者需要接受數(shù)千次的每日注射。這常導(dǎo)致患者依從性不佳，從而無法實現(xiàn)預(yù)期的治療目標。

近日，中國 上海 /-維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）獲得 Ascendis Pharma 的獨家授權(quán)，負責(zé) Ascendis Pharma 旗下的內(nèi)分泌罕見病治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。Ascendis Pharma 宣布其在生長激素缺乏癥（GHD）兒童中進行的，每周一次的 TransCon 生長激素與每日一次的生長激素（Genotropin?）相比較的隨機、開放、陽性藥對照的全球三期 heiGHt 研究中獲得了陽性的關(guān)鍵性結(jié)果。該研究達到了預(yù)期的主要目標，證實 TransCon 生長激素在治療52周后主要療效終點年化的生長速率（AHV）非劣于，并且優(yōu)效于每日一次的生長激素。該研究結(jié)果證實 TransCon 生長激素的總體安全性和耐受性良好，所觀察到的不良事件的類型和頻率與每日一次生長激素一致，在試驗中兩組相當。Ascendis Pharma 的董事會主席和首席執(zhí)行官 Jan Mikkelsen總結(jié)，“今天公布的 heiGHt 研究結(jié)果預(yù)示這很有可能是對患者及其未來 GHD 的治療選擇上的重大突破。heiGHt 研究證實 TransCon 生長激素與每日一次的生長激素相比，療效更佳，同時安全性和耐受性保持一致。這些研究結(jié)果也證明了公司 TransCon 技術(shù)平臺的實力，這是公司內(nèi)分泌領(lǐng)域產(chǎn)品線和未來其他治療領(lǐng)域拓展的基礎(chǔ)?！盩ransCon 生長激素可以在 1 周內(nèi)以可控的速度釋放未經(jīng)修飾的生長激素，即與目前使用的每日一次治療生長激素完全一樣的生長激素。維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出，“每周一次的 TransCon 生長激素可以降低每日注射的負擔(dān)，使得所有兒童患者有更好的機會達到正常成年身高和總體的內(nèi)分泌健康，從而獲得健康的未來。維昇藥業(yè)將努力盡快使 TransCon 生長激素早日進入中國，希望給中國罹患生長激素缺乏癥的兒童帶來新的治療選擇。”（內(nèi)分泌時間）