樂(lè)城先行區(qū)實(shí)現(xiàn)“兩個(gè)100例”突破

易秋

海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“樂(lè)城先行區(qū)”），于2013年2月經(jīng)國(guó)務(wù)院批準(zhǔn)設(shè)立。樂(lè)城先行區(qū)作為試點(diǎn)，發(fā)展特許醫(yī)療、腫瘤防治、健康管理、照護(hù)康復(fù)、醫(yī)美抗衰等國(guó)際醫(yī)療旅游相關(guān)產(chǎn)業(yè)，旨在實(shí)現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)、裝備、藥品與國(guó)際先進(jìn)水平“三同步”，是全國(guó)唯一的醫(yī)療領(lǐng)域?qū)ν忾_(kāi)放的醫(yī)療產(chǎn)業(yè)園區(qū)。近年來(lái)，樂(lè)城建設(shè)的速度非常之快，截止2020年5月底，樂(lè)城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種首例共計(jì)突破100例，可用抗腫瘤新藥、罕見(jiàn)病藥達(dá)100種?，F(xiàn)將海南博鰲樂(lè)城先行區(qū)管理局局長(zhǎng)顧剛先生在博鰲樂(lè)城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種新聞發(fā)布會(huì)上的講話(huà)整理如下1：

2019年8月份以前，樂(lè)城先行區(qū)總共創(chuàng)造了14個(gè)“全國(guó)首例”；2020年3月底累計(jì)達(dá)到50個(gè)“全國(guó)首例”；再到2020年6月初創(chuàng)新藥械引進(jìn)達(dá)到100例，可以說(shuō)是高速發(fā)展。其中，可用抗腫瘤新藥、罕見(jiàn)病藥，更是實(shí)現(xiàn)了從0到100的突破。100例創(chuàng)新藥械，100種抗腫瘤新藥、罕見(jiàn)病藥，這兩個(gè)100例的背后，牽動(dòng)著數(shù)萬(wàn)個(gè)乃至數(shù)千萬(wàn)個(gè)家庭。對(duì)于中國(guó)患者來(lái)說(shuō)，他們可以不出國(guó)門(mén)得益于全球最先進(jìn)的藥物和醫(yī)療器械的診療。這對(duì)于樂(lè)城先行區(qū)的醫(yī)院和醫(yī)生來(lái)說(shuō)，可以直接為一部分原本需要出國(guó)看病的病人提供服務(wù)；對(duì)于樂(lè)城先行區(qū)而言，可以快速成為全球最新醫(yī)療技術(shù)進(jìn)入中國(guó)的門(mén)戶(hù)；對(duì)于藥械廠商來(lái)說(shuō)，能夠極大地縮短全球創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的時(shí)間，讓他們有更高的積極性，將全球最好的藥物、最好的器械帶入中國(guó)市場(chǎng)。

100個(gè)創(chuàng)新藥械和100種抗腫瘤新藥及罕見(jiàn)病藥物的特點(diǎn)

100個(gè)創(chuàng)新藥械和100種抗腫瘤新藥、罕見(jiàn)病藥物的有以下幾個(gè)特點(diǎn)。

（一）100個(gè)首例，意味著樂(lè)城先行區(qū)擁有了一批特色的優(yōu)勢(shì)專(zhuān)科。樂(lè)城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種首例突破100例，這就意味著醫(yī)院的這個(gè)科室在該領(lǐng)域是具有相當(dāng)醫(yī)學(xué)技術(shù)水平的，是受到行業(yè)內(nèi)肯定的。如樂(lè)城先行區(qū)2020年6月7日召開(kāi)的超級(jí)眼科發(fā)布會(huì)報(bào)道：眼科從0開(kāi)始到現(xiàn)在，樂(lè)城先行區(qū)已經(jīng)擁有了18款產(chǎn)品可用于診療的最新藥品、藥械。這18款產(chǎn)品絕大多數(shù)都是未在中國(guó)上市的，比如我們耳熟能詳?shù)牟ㄊ款D人工角膜。該產(chǎn)品1992年就在美國(guó)上市，但由于它相對(duì)小眾，從未申請(qǐng)?jiān)谥袊?guó)注冊(cè)，所以國(guó)內(nèi)患者沒(méi)有辦法享受到這款人工角膜技術(shù)。因?yàn)橛辛藰?lè)城先行區(qū)先行先試的政策，現(xiàn)已有37位病人在樂(lè)城先行區(qū)重見(jiàn)了光明，且大多數(shù)病人中都是失明15至20年以上的患者。

因?yàn)檫@100個(gè)首例，樂(lè)城先行區(qū)目前已逐步打造了眼視光、心血管、醫(yī)美、耳鼻喉、骨科、康復(fù)醫(yī)學(xué)科等科室。這些科室將使樂(lè)城先行區(qū)成為更多國(guó)人前來(lái)診療，解決病痛的新的目的地。同時(shí)也解決了大病不出國(guó)的問(wèn)題。

（二）51種腫瘤新藥，讓樂(lè)城先行區(qū)可以為更多的國(guó)人抗腫瘤提供服務(wù)。這次引進(jìn)的51種腫瘤新藥，來(lái)自22個(gè)廠商，對(duì)應(yīng)70種腫瘤病種，都是在國(guó)內(nèi)尚未上市的新藥，代表了國(guó)際目前最前沿的藥物研究成果。樂(lè)城先行區(qū)不僅給廣大患者提供了國(guó)際先進(jìn)的治療方案，還通過(guò)臨床急需進(jìn)口通道，幫助許多患者采購(gòu)到未在國(guó)內(nèi)上市的國(guó)際新藥。現(xiàn)有了50多種腫瘤新藥，就能為更多的腫瘤患者打開(kāi)一扇生命的窗戶(hù)。

（三）近50種罕見(jiàn)病的新藥，使樂(lè)城先行區(qū)有望成為全國(guó)罕見(jiàn)病治療中心。罕見(jiàn)病之所以稱(chēng)之為“罕見(jiàn)病”，是因?yàn)槭芤嫒巳禾貏e小，卻需要強(qiáng)大的研發(fā)能力和投入。這也帶來(lái)了另外一個(gè)問(wèn)題，就是這些藥物由于研發(fā)困難，申請(qǐng)注冊(cè)成本特別高，而且受益人群小，因此一些廠商就不愿意花費(fèi)高昂成本去申請(qǐng)注冊(cè)。即便是注冊(cè)上市的新藥，藥品價(jià)格也極其高昂。所以很多罕見(jiàn)病的病人，往往都是無(wú)藥可醫(yī)。雖然每一種罕見(jiàn)病的個(gè)例都不多，但是在龐大的人口基數(shù)下，我國(guó)大約有2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者。現(xiàn)在通過(guò)樂(lè)城先行區(qū)的特許政策，罕見(jiàn)病藥物不需要在國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市，就可以用于診療病人，這就為國(guó)內(nèi)2000多萬(wàn)罕見(jiàn)病患者帶去了希望。

樂(lè)城先行區(qū)引進(jìn)的首批罕見(jiàn)病藥品品種共有48種，來(lái)自10多個(gè)不同國(guó)家的廠商，而納入全國(guó)罕見(jiàn)病目錄的病種目前也只有121種。在一個(gè)區(qū)域，能夠有這么集中的罕見(jiàn)病藥品可以使用，在全國(guó)獨(dú)一無(wú)二。這也是屬于樂(lè)城先行區(qū)的光和榮耀。比如在這次罕見(jiàn)病藥物的清單里，由日本武田制藥提供的“達(dá)澤優(yōu)”，適用于12歲及以上患者預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。這種水腫發(fā)作以后的病人會(huì)非常痛苦，嚴(yán)重時(shí)可引起呼吸衰竭，危及生命。有了相應(yīng)的藥品，樂(lè)城先行區(qū)就對(duì)病人的生病安危提供了一份保障。

100個(gè)創(chuàng)新藥械和100種抗腫瘤新藥及罕見(jiàn)病藥物快速引進(jìn)所取得的成果

100個(gè)創(chuàng)新藥械和100種抗腫瘤新藥、罕見(jiàn)病藥物的快速引進(jìn)，反映了樂(lè)城先行區(qū)在自貿(mào)港建設(shè)中的以下成果。

（一）說(shuō)明樂(lè)城先行區(qū)藥械引進(jìn)越來(lái)越快速，“三同步”效應(yīng)越來(lái)越突出。一款藥物從研發(fā)到三期臨床，進(jìn)而順利上市，成功率僅為0.1%左右，耗資數(shù)億美金，耗時(shí)長(zhǎng)達(dá)5-10年。即便從申報(bào)注冊(cè)開(kāi)始計(jì)算，平均也需要3-5年。而樂(lè)城先行區(qū)這次引進(jìn)的100個(gè)創(chuàng)新藥械和100種腫瘤、罕見(jiàn)病新藥，有11例是國(guó)外上市不到一年，就在樂(lè)城先行區(qū)得到了應(yīng)用。比如樂(lè)城先行區(qū)正在使用的特許藥品YUTIQ（氟輕松玻璃體內(nèi)植入劑），這款產(chǎn)品也是在國(guó)外上市不到一年，就在樂(lè)城先行區(qū)得到應(yīng)用，治愈了10多名患者。另外一款心臟收縮力調(diào)節(jié)器產(chǎn)品，在美國(guó)上市僅半年就在樂(lè)城先行區(qū)實(shí)現(xiàn)了應(yīng)用。

（二）體現(xiàn)了樂(lè)城先行區(qū)自貿(mào)港下良好的營(yíng)商環(huán)境。目前，海南省藥監(jiān)局現(xiàn)在平均對(duì)新藥的審批進(jìn)入樂(lè)城先行區(qū)的時(shí)間是1.8個(gè)工作日，患者基本上無(wú)法感受到審批的時(shí)間。對(duì)于醫(yī)生來(lái)講，提出申請(qǐng)藥物很快就可以到達(dá)，從而確保了每一例病患快速得到診療。?？诤ｊP(guān)對(duì)于樂(lè)城進(jìn)口的藥械，允許先入倉(cāng)后檢疫，甚至對(duì)于樂(lè)城先行區(qū)特殊的藥物，會(huì)以最快的速度放行，讓樂(lè)城先行區(qū)能夠最快用于診療。這一系列鏈條的打通，體現(xiàn)了海南獨(dú)具特色的極簡(jiǎn)審批的獨(dú)立性，也是自貿(mào)港良好營(yíng)商環(huán)境的一個(gè)縮影。

（三）反應(yīng)了樂(lè)城先行區(qū)是海南自貿(mào)港目前國(guó)際合作最廣泛、最開(kāi)放的園區(qū)。樂(lè)城先行區(qū)引進(jìn)的進(jìn)口特許藥械、抗腫瘤新藥、罕見(jiàn)病藥，由大約40家跨國(guó)藥械企業(yè)提供。同時(shí)，樂(lè)城先行區(qū)也和20多家國(guó)際知名的跨國(guó)藥企和廠商在近半年之內(nèi)，簽訂了戰(zhàn)略合作協(xié)議?？梢哉f(shuō)，樂(lè)城先行區(qū)是海南省所有園區(qū)里開(kāi)展合作最廣泛的園區(qū)之一。

（四）展現(xiàn)了自貿(mào)港的早期收獲。樂(lè)城先行區(qū)作為全國(guó)唯一的醫(yī)療特區(qū)，肩負(fù)著在醫(yī)療領(lǐng)域?yàn)閲?guó)家探索開(kāi)放創(chuàng)新的重大歷史使命。經(jīng)過(guò)兩年的全力攻堅(jiān)，樂(lè)城已初步具備承接自貿(mào)港政策的條件，為下一步建設(shè)成海南自貿(mào)港的樣板區(qū)和試驗(yàn)區(qū)打下了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。比如最近因疫情原因，患者難以出國(guó)就醫(yī)，正急于尋找能使用國(guó)際先進(jìn)藥械的替代之地。這對(duì)樂(lè)城先行區(qū)來(lái)說(shuō)無(wú)異于是一個(gè)難得的患者引流契機(jī)。2020年5月，僅周末兩天，就有33名小患者在樂(lè)城先行區(qū)進(jìn)行了科利耳N7人工耳蝸聲音處理器（體外機(jī)）升級(jí)。如果沒(méi)有樂(lè)城先行區(qū)的特許政策、暢通的申報(bào)渠道和高效的審批服務(wù)，這些患者就沒(méi)有辦法進(jìn)行下一階段的診療，很可能就耽誤了最好的聽(tīng)力訓(xùn)練恢復(fù)的時(shí)機(jī)。

目前，樂(lè)城先行區(qū)臨床急需進(jìn)口藥械品種首例使用品種數(shù)量取得了新突破，可用的抗腫瘤新藥和罕見(jiàn)病用藥品種數(shù)量大幅增加，為相關(guān)領(lǐng)域重大疾病在國(guó)內(nèi)的治療提供了更多的產(chǎn)品選擇和更新的治療途徑?；颊卟挥米叱鰢?guó)門(mén)，就可以使用到國(guó)際上最先進(jìn)的藥械，享受到世界一流的醫(yī)療健康服務(wù)。尤其是在新冠肺炎疫情全球大流行、國(guó)人出國(guó)醫(yī)療旅游受阻、國(guó)際消費(fèi)需求下降的形勢(shì)下，樂(lè)城先行區(qū)“?！敝袑ぁ皺C(jī)”，捕捉創(chuàng)造機(jī)遇，充分發(fā)揮了特殊政策的效應(yīng)。2020年2月以后，臨床急需進(jìn)口藥品醫(yī)療器械使用量及使用人數(shù)大幅提升，多家全球領(lǐng)先的藥械企業(yè)與樂(lè)城先行區(qū)建立了深度合作。這些成果的取得標(biāo)志著臨床急需進(jìn)口藥械政策的先導(dǎo)性作用已逐步顯現(xiàn)，有效帶動(dòng)了博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的優(yōu)質(zhì)快速發(fā)展。同時(shí)，極大地證明了特許藥械政策取得了顯著的臨床成效、社會(huì)成效、經(jīng)濟(jì)成效和監(jiān)管成效。