美國FDA批準Breyanzi(lisocabtagene maraleucel)用于治療大B細胞淋巴瘤

美國FDA 于2021年2月5日批準一種新的CAR-T 細胞治療藥物（基因療法）Breyanzi(lisocabtagene maraleucel,CAS 登記號2099722-39-9)用于成人治療復發(fā)性或頑固性大B 細胞淋巴瘤(large B-cell lymphoma)，適用于之前經(jīng)過至少2 種藥物治療但無效的患者。這是FDA 批準的第3 種用于治療非霍奇金淋巴瘤（包括彌漫大B 細胞淋巴瘤,diffuse large B-cell lymphoma,DLBCL）的基因治療藥物。Breyanzi不可用于治療原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤。

據(jù)統(tǒng)計，美國每年約有77 000人被新診斷罹患非霍奇金淋巴瘤，其中彌漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)約占1/3。

Breyanzi 的有安全性與有效性經(jīng)過1 項多中心臨床試驗得到驗證，該試驗共有250 名復發(fā)性或頑固性大B 細胞淋巴瘤成年患者參加，經(jīng)過治療后受試者的完全緩解率為54%。

但Breyanzi 可能引發(fā)嚴重的副作用。藥物的說明書帶有加黑框的警告文字，提醒藥物可能引起細胞因子釋放綜合征(cytokine release syndrome,CRS，也稱細胞因子風暴)，導致高熱、流感樣癥狀及神經(jīng)毒性。其中細胞因子釋放綜合征和神經(jīng)毒性可能具有致命性。其他副作用包括過敏反應、嚴重感染、低血細胞計數(shù)、免疫功能減弱。副作用通常在治療開始后1～2周內出現(xiàn)，但有些副作用可能出現(xiàn)更晚。

Breyanzi 獲FDA 授予突破性療法認證(Breakthrough Therapy designation)、再生醫(yī)學先進療法資格認定(Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation,RMAT)和孤兒藥地位(Orphan Drug designation)。

Breyanzi由布邁施貴寶公司(Bristol-Myers Squibb Company)旗下的Juno治療公司(Juno Therapeutics Inc.)研制。