成本-效果分析中藥物成本測量的良好研究規(guī)范：社會角度——ISPOR藥物成本工作組報告之二

一、引言

為完成這項(xiàng)使命，ISPOR成本-效果分析中藥物成本測量的良好研究規(guī)范工作組通過從多個角度對諸多問題進(jìn)行考慮來解決這一復(fù)雜課題。在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域中，歷來經(jīng)常推薦使用“社會角度”，有人認(rèn)為社會角度是實(shí)踐中最重要的評價角度。我們這個小組負(fù)責(zé)對社會角度下藥物成本測量的相關(guān)問題進(jìn)行探索，這些問題可能比人們已意識到的更為復(fù)雜。我們已于2008年發(fā)布了一份報告草案，并得到了來自DCFT成員及廣大ISPOR成員的評論，這些評論使我們獲益良多。

自美國公共衛(wèi)生署健康與醫(yī)療成本-效果專家組（US Public Health Service Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine，PCEHM）發(fā)布權(quán)威的CEA技術(shù)水平建議以來，至今已過去10年有余［1］。為改進(jìn)可比性和一致性，專家組建議所有的研究至少應(yīng)包括一項(xiàng)遵循一系列統(tǒng)一原則和方法的“參考案例”分析。該參考案例的核心是采用社會角度。從大量文獻(xiàn)中尋找社會角度的簡明定義并非易事。最清晰的定義可能仍是來自PCEHM的版本（p.61）：……全面的社會角度存在重要的方法學(xué)新問題。它意味著全部成本和全部效果均應(yīng)被納入，無論哪一方支付了成本或哪一方獲得了效果……它意味著對社會而言各種有價值的資源均應(yīng)被計入；因此患者的時間成本（誤工時間，損失的閑暇時間）應(yīng)被納入……它意味著機(jī)會成本是較為適宜的計算方法……，并且意味著公眾是健康產(chǎn)出偏好的合適來源。

自報告發(fā)布以來，盡管許多已公開發(fā)表的CEA均聲明采用了社會角度，但實(shí)際上即使存在，也是極少數(shù)研究能夠滿足以上所有條件。通常，聲明采用社會角度的即表示已試圖計算與生產(chǎn)力損失相關(guān)的間接成本，鮮有研究嘗試了評估資源的真實(shí)機(jī)會成本，而不是使用藥物及其他投入要素的市場價格。假定對于多種資源（如醫(yī)師診療及住院）而言，市場價格反映機(jī)會成本這一假設(shè)是合理的，但當(dāng)涉及到專利藥品的機(jī)會成本計算時，市場價格與真實(shí)機(jī)會成本之間的差異仍可能是CEA研究中最顯著的影響因素。

正如過去10年中實(shí)證研究文獻(xiàn)的讀者所知，絕大多數(shù)CEA中使用的藥物價格是基于平均零售價（AWPs）（在美國）或基于政府協(xié)議價格（在歐洲）而制定的。前者不僅無法完全反映真實(shí)的支付價格（如，忽略了折扣和回扣），還可能由于以專利保護(hù)為目的的壟斷定價政策所導(dǎo)致的隱匿性企業(yè)加價，而顯著高估社會機(jī)會成本。后者可能與真實(shí)的機(jī)會成本有關(guān)，也可能與真實(shí)的機(jī)會成本無關(guān)。

這就引出了我們即將在下文中討論的三個問題：（1）如何定義“社會角度”中的“社會”？（2）社會角度下進(jìn)行的CEA將扮演何種角色？（3）假如藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域打算審慎采納社會角度的參考案例這一建議，具體將如何操作？

為便于討論，我們接受PCEHM“真實(shí)社會角度”的定義，簡言之即滿足以下三個關(guān)鍵條件：（1）涵蓋生產(chǎn)力獲得及損失（即，間接或時間成本）；（2）用機(jī)會成本來度量藥物及其他投入要素的成本；（3）使用集體偏好估計健康狀態(tài)效用值。

由于此文關(guān)注的焦點(diǎn)是成本，因此我們在這里僅考慮前兩種情況。同時，鑒于忽略了不相關(guān)的體格檢查或反映收入損失的效用值，因此在這里將不就社會角度下的不一致性進(jìn)行重點(diǎn)討論［2］。

這里的關(guān)鍵點(diǎn)是，處于專利保護(hù)中的品牌藥價格通常遠(yuǎn)高于短期的社會機(jī)會成本，“真實(shí)的社會角度”極少得以應(yīng)用且相關(guān)性有限。我們推薦一種參考案例分析的新方法，與真實(shí)的社會角度或應(yīng)用更為廣泛的支付者角度相比，該方法將明確使用一種稱為“有限的社會角度”或稱為“衛(wèi)生系統(tǒng)角度”的評價角度。

我們首先探討“社會角度”這一術(shù)語的來源，隨后對其作為一種與實(shí)證或行為方法恰恰相反的經(jīng)濟(jì)評價方法，即規(guī)范方法的角色，進(jìn)行評價。然后，依次對三個相關(guān)概念展開討論：壟斷定價的經(jīng)濟(jì)學(xué)，短期和長期角度下的藥物研發(fā)（R＆D），公共產(chǎn)品的全球性而非區(qū)域性創(chuàng)新。最后，為未來的研究提供一系列具體而詳細(xì)的推薦意見。

二、術(shù)語“社會角度”的來源及使用

據(jù)我們所知，目前尚無人研究“社會角度”這一術(shù)語的歷史及概念。它確實(shí)很可能已經(jīng)在衛(wèi)生技術(shù)評估、結(jié)果研究和/或藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)這些領(lǐng)域出現(xiàn)，其應(yīng)用范圍也主要局限于這些領(lǐng)域。

回顧以往傳統(tǒng)的成本-效果分析文獻(xiàn)，并未發(fā)現(xiàn)與這一術(shù)語相匹配的內(nèi)容。在古典經(jīng)濟(jì)學(xué)和公共金融學(xué)尤其是環(huán)境經(jīng)濟(jì)學(xué)中，差別通常存在于“私人”和“社會”之間的成本及收益。

可能有人認(rèn)為“Societal”是“Social”的變型，后者來源于衛(wèi)生技術(shù)的經(jīng)濟(jì)學(xué)評估。問題的產(chǎn)生可能是由于研究者在選擇評價角度時能夠在支付者角度和政府角度二者中進(jìn)行選擇，尤其是當(dāng)支付者與政府不是指同一方時?；蛘呤怯捎谛l(wèi)生服務(wù)領(lǐng)域中存在大量的跨學(xué)科社會科學(xué)研究，“Social”這一術(shù)語的使用容易引起歧義。該術(shù)語的全面檢索和歷史將是一個有趣的課題，但超出了本研究的范圍。

同樣有趣的是，這一術(shù)語并非僅持續(xù)且廣泛深入地應(yīng)用于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)教材當(dāng)中。我們在醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)的檢索中發(fā)現(xiàn)了少量針對該問題的方法學(xué)探討。實(shí)際上，ISPOR術(shù)語用書［3］中并沒有“Perspective”的明確條目，也沒有對社會角度的定義。在書中：生產(chǎn)力損失被視為一種間接成本（p.5）；定義了機(jī)會成本的概念（pp.52-53）；也涉及到了在福利經(jīng)濟(jì)學(xué)框架下的“累加社會福利比較”。甚至連著名的Drummond等人［4］制定的標(biāo)準(zhǔn)參照方法手冊也沒有對社會角度進(jìn)行定義或清晰界定。在第9頁，作者提及：“分析角度可能包含任一或所有……社區(qū)或社會角度”。在第18頁，他們的分析人員表示應(yīng)采用“更為廣泛的社會角度”。之后還提到：簡言之，我們認(rèn)為在可行的情況下應(yīng)當(dāng)考慮使用社會角度進(jìn)行衛(wèi)生技術(shù)評估，盡管有時分析上的困難會阻礙我們以貨幣形式對全部成本和結(jié)果進(jìn)行完整的計量與評估（第87頁）［4］。

有趣的是，他們對“視角（Viewpoint）”的使用比“角度（Perspective）”更為頻繁，并且并沒有詳細(xì)探討哪種情況下應(yīng)使用藥物的機(jī)會成本而非市場價格。

針對這一問題，PCEHM的討論可能仍然是最為深刻和全面的，其中Luce等人對“研發(fā)成本和其他首仿成本”進(jìn)行了討論。他們認(rèn)為：嚴(yán)格地講，如果決策的目的是判斷是否提供某項(xiàng)干預(yù)措施，那么研發(fā)成本應(yīng)當(dāng)被納入。即，如果該干預(yù)措施尚不存在，那么從適當(dāng)?shù)拈L期角度來看，預(yù)期的研發(fā)成本、生產(chǎn)成本、配送及給藥成本均應(yīng)包括在內(nèi)（p.195）［5］。

但如果該干預(yù)措施已存在并已被應(yīng)用，他們則建議應(yīng)剔除研發(fā)成本。他們認(rèn)為：對于藥物而言，某一藥品生產(chǎn)和配送的邊際成本通常顯著低于市場價格，尤其是該藥品仍然處于專利保護(hù)期內(nèi)的情況下……（p.195）［5］。

最終，他們進(jìn)行了一場實(shí)用主義的爭論，即計量成本這一行為本身的代價將會十分高昂，藥物分級必須達(dá)到“收支平衡”，現(xiàn)存的交易價格（如平均零售價格）是“評估藥物資源消耗的有用方式”（p.195）。在實(shí)踐中，研究者已經(jīng)遵照了上述建議，并因此從社會角度的嚴(yán)格定義中解脫出來。

三、為什么使用“社會角度”：修正市場機(jī)制的規(guī)范經(jīng)濟(jì)學(xué)

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)領(lǐng)域中進(jìn)行的各種CEA的經(jīng)濟(jì)學(xué)理論基礎(chǔ)有以下兩種：（1）源于福利經(jīng)濟(jì)學(xué)及效用理論的激勵［6，7］；（2）超福利主義方法［8］。兩者的主要區(qū)別很難辨識，但根據(jù)ISPOR術(shù)語用書可知，后者注重健康收益最大化，而前者則強(qiáng)調(diào)廣義福利的最大化。

本文中另一個可能有用的區(qū)別是實(shí)證經(jīng)濟(jì)學(xué)和規(guī)范經(jīng)濟(jì)學(xué)之間的區(qū)別。實(shí)證或行為經(jīng)濟(jì)學(xué)是描述性的，旨在解釋、預(yù)測以及幫助理解；規(guī)范經(jīng)濟(jì)學(xué)則是非解釋性的，宗旨是確定應(yīng)該做什么。

顯然，社會角度屬于規(guī)范經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究范疇。然而人們有理由提出以下疑問：是否有人在實(shí)踐中應(yīng)用了這種評價角度？例如，即使是像英國國家醫(yī)療服務(wù)系統(tǒng)（NHS）那樣的國家層面的支付者也表示，主要采用支付者角度。以市場為導(dǎo)向的經(jīng)濟(jì)學(xué)家可能提出充分的理由證明，一個功能完好的自由市場可以近似估計社會角度下的研究結(jié)果。那么，進(jìn)行這些分析的社會價值又是什么呢？此時，我們想到了兩種相關(guān)爭論。第一，從類似英國體系的角度來看，人們可能會認(rèn)為決策者至少應(yīng)當(dāng)了解他們的支付導(dǎo)向性決策在多大程度上偏離了社會最優(yōu)原則。第二，實(shí)際上與多數(shù)國家市場一樣，美國健康市場充斥著由于稅收、保險補(bǔ)助金、行業(yè)壟斷聯(lián)盟等導(dǎo)致的種種價格扭曲現(xiàn)象，需要借助外部標(biāo)準(zhǔn)來思考公共政策決策和改革。

但是在這種扭曲的體制之下，從社會角度進(jìn)行分析的目的是什么？答案可能是，它可以通過測量機(jī)會成本，為臨床及公共政策制定者提供一個標(biāo)準(zhǔn)，而這一標(biāo)準(zhǔn)能夠幫助他們從這些扭曲的市場現(xiàn)象中做出判斷。因此，通過定義“做事情的正確方法”（如臨床治療指南）作為實(shí)踐標(biāo)準(zhǔn)、社會規(guī)范甚至法律準(zhǔn)則，能夠產(chǎn)生一種獨(dú)立的力量，用以在扭曲的市場中平衡支付者、醫(yī)師及患者追求各自的狹義利益。

先前的討論不僅僅適用于藥品效用或藥品價格，還包括醫(yī)師和醫(yī)院治療在內(nèi)，藥品的所有相關(guān)因素均會受到“次優(yōu)”世界固有的市場扭曲的影響。但鑒于本報告的目的，我們將關(guān)注點(diǎn)聚焦于藥品價格和長期邊際社會成本之間的差異。

四、基于社會角度的壟斷藥品定價

根據(jù)PCEHM所述，參考案例中社會角度下藥品成本的測量不應(yīng)基于價格或獲得成本，而應(yīng)當(dāng)僅基于藥品生產(chǎn)及配送的邊際成本。對此，目前有兩點(diǎn)不同的觀點(diǎn)。第一種觀點(diǎn)基于微觀經(jīng)濟(jì)理論的古典觀察法，認(rèn)為生產(chǎn)者剩余、價格與邊際成本之間的累積差異是社會的收益而非損失［9，10］。第二種觀點(diǎn)基于以下建議，即測量健康相關(guān)干預(yù)措施的社會成本時應(yīng)排除轉(zhuǎn)移支付。

（一）生產(chǎn)者剩余——社會福利的增加

圖1說明了在均衡價格超過生產(chǎn)和配送的社會邊際成本（MSC）的市場中的交易收益（為方便起見，圖1假定MSC固定不變并忽略稅收的影響）。人們可能期望不論生產(chǎn)廠商是壟斷者還是以產(chǎn)品差別化為特征的寡頭壟斷市場下的競爭者，價格與MSC之間的這種關(guān)系也適用于專利保護(hù)的藥品。

圖1上方的三角區(qū)域代表“消費(fèi)者剩余”（CS），可視為對每個消費(fèi)者而言，產(chǎn)品價值與為獲得該產(chǎn)品所須支付的價格之間的累計差異。假設(shè)采用社會角度，此時CS代表產(chǎn)品的邊際社會收益（MSB）與均衡價格（假設(shè)等于總獲得成本、凈折扣和回扣）之間的累計差異。需要注意的是，對于制藥業(yè)，MSB是所有相關(guān)方如患者、患者家庭和雇主獲得的所有邊際收益之和。

圖1下方的矩形區(qū)域表示在該藥品的銷售和使用過程中所獲得的另一部分社會福利。該區(qū)域代表“生產(chǎn)者剩余”（PS），可視為該藥品均衡價格（即，每單位的銷售收入）與生產(chǎn)和配送的邊際社會成本（MSC）之間的累計差異。該藥品的交易總收益——藥品生產(chǎn)、配送和消費(fèi)過程中增加的所有社會福利，等于其MSB和MSC之間的累計差異。等于生產(chǎn)者剩余與消費(fèi)者剩余之和（CS+PS）。

圖1 忽略了稅收的交易收益

（二）社會角度下的藥品成本

適用于其他領(lǐng)域的交易收益同樣也適用于藥品領(lǐng)域。但由于種種原因，當(dāng)對藥物干預(yù)進(jìn)行評估時，生產(chǎn)者剩余及其代表的社會收益的增加均被大大地忽視了。我們認(rèn)為，原因在于藥品價格或獲得成本與其生產(chǎn)和配送的邊際成本之間即使存在差異，也是微乎其微的。大體上對社會而言，某一藥品的單位成本被認(rèn)為高于或等于其均衡價格［即，最終獲得成本（扣除折扣）和回扣］。然而在專利藥品市場上，均衡價格不被認(rèn)為等于邊際成本。因此，當(dāng)使用價格或獲得成本而非邊際成本進(jìn)行一項(xiàng)社會經(jīng)濟(jì)評價時，則該評價暗含了這樣一個假設(shè)，即生產(chǎn)者剩余是社會的一種損失——這種觀點(diǎn)與傳統(tǒng)微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)理論是不一致的。

（三）從社會經(jīng)濟(jì)評價中扣除轉(zhuǎn)移支付

對于經(jīng)濟(jì)學(xué)家而言，生產(chǎn)者剩余是一種社會收益的事實(shí)可能相當(dāng)直接地解釋了為什么價格或獲得成本不能很好地測量藥品的邊際社會成本。然而，這種觀點(diǎn)對于非經(jīng)濟(jì)學(xué)家而言則可能是不太清晰和/或不太令人信服的。鑒于此，我們提出了第二種觀點(diǎn)，即基于從社會角度下的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中排除轉(zhuǎn)移支付。

正如其他研究者所言，轉(zhuǎn)移支付不應(yīng)作為成本項(xiàng)計入社會經(jīng)濟(jì)學(xué)評價。請參考Luce等人［5］在PCEHM文集中發(fā)表的健康干預(yù)成本-效果分析的相關(guān)文章：包括貨幣再分配在內(nèi)的所得轉(zhuǎn)移，對于社會而言不是真正的成本，不應(yīng)包括在成本-效果比中。貨幣交換自身未必表示資源已被消耗……由于對成本-效果分析的受眾而言，干預(yù)的再分配作用往往十分重要，因此我們建議分析人員應(yīng)對重大轉(zhuǎn)移進(jìn)行追蹤與報告。在描述轉(zhuǎn)移成本時需要特別強(qiáng)調(diào)在分析中不應(yīng)將其計入真正的社會資源成本中（pp.138–140）［5］。

以上觀點(diǎn)與我們的論證以及Harberger在其1971年發(fā)表的相關(guān)論文中所提到的應(yīng)用福利經(jīng)濟(jì)學(xué)著名的第三假設(shè)一致：當(dāng)評價某一特定活動（計劃、項(xiàng)目或者政策）的凈收益或成本時，各相關(guān)部門（如，國家）的成本和收益通常應(yīng)該累計加入，而無論這些增加的成本和收益由哪一方獲得［11］。

然而，當(dāng)涉及到藥品的評價時，許多分析者未能認(rèn)識到，藥品的成本大多體現(xiàn)于不同社會成員之間的轉(zhuǎn)移。

正如上文所引Luce等人的敘述，轉(zhuǎn)移對于經(jīng)濟(jì)評價的使用者而言十分重要，在這種情況下，追蹤這些轉(zhuǎn)移的分配作用可能是有用的。例如，轉(zhuǎn)移的流向通常是由邊際利潤相對較低的公司到邊際利潤相對較高的公司，因此有人認(rèn)為專利保護(hù)帶來的超額利潤導(dǎo)致了行業(yè)中的不公平。而另一些人則認(rèn)為，對于承擔(dān)新藥研發(fā)高風(fēng)險的企業(yè)吸引投資而言，向持有專利保護(hù)期內(nèi)藥品的制藥企業(yè)大量轉(zhuǎn)移是十分必要的（新藥一旦過了保護(hù)期，其價格將會變得低廉）。無論如何，當(dāng)從“真正的”社會角度進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)評價時，這些轉(zhuǎn)移不應(yīng)作為成本項(xiàng)計入分析。

例如，Mansley和Abbott［12］已闡明如何判斷藥品的短期邊際成本，并認(rèn)為社會邊際成本約為總獲得成本的40％～60％。因此，從“真正的”社會角度而言，迄今為止絕大多數(shù)CEA都可能高估了新藥的成本和成本-效果比。

五、社會角度和長期分析：靜態(tài)與動態(tài)效率

此前的討論引出了如何處理伴隨大多數(shù)成功專利藥品的超額利潤的問題。Philipson和Jena［13］認(rèn)為，以抗艾滋病藥為例，獲得性免疫缺陷綜合征（艾滋病，AIDS）治療藥物的制造商獲得了其創(chuàng)新藥所創(chuàng)造的總剩余價值中很小的一部分（5％）作為生產(chǎn)者剩余。由于我們假設(shè)投資是這些激勵的一種作用，這種以產(chǎn)生知識產(chǎn)權(quán)的專利以及與增量健康價值粗略對應(yīng)的償付為基礎(chǔ)的創(chuàng)新激勵機(jī)制，顯然對全球的研發(fā)水平有著深遠(yuǎn)的影響，并最終影響創(chuàng)新。

對于市場上某一特定的產(chǎn)品，其研發(fā)的沉沒成本已經(jīng)被分擔(dān)，因此社會視角是短期的，在社會角度下進(jìn)行的成本-效果分析需要使用短期邊際成本。但是Philipson和Jena認(rèn)為，這樣實(shí)際上只能看到“靜態(tài)效率”而非“動態(tài)效率”，“動態(tài)效率”即同時考慮到研發(fā)的成本和收益。

在專利有時間限制的世界中，藥品價格不僅體現(xiàn)了創(chuàng)新的成本，還體現(xiàn)了對創(chuàng)新的激勵。如果從社會的角度分析，為什么不考慮對研發(fā)所耗費(fèi)資源的影響呢？

支付者和患者需要支付既定的價格，并在既定的預(yù)算范圍內(nèi)使其健康或福利狀況最優(yōu)化，這在市場體系或集中的政府采購中是合理的。一項(xiàng)成本-效果分析體現(xiàn)了在適當(dāng)社會角度下的參考案例分析其效用是有限的。的確，多數(shù)支付者可能均不恰當(dāng)?shù)厥褂昧薃WP（Average Wholesale Price，平均批發(fā)價）進(jìn)行分析。只有當(dāng)個案會影響到臨床指南或護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)時，正確進(jìn)行的參考案例才會發(fā)揮作用，從而促使支付者在決策制定時考慮這一因素。

設(shè)想美國有一個功能健全的、基于市場的醫(yī)療保險體系（例如Enthoven［14］的管理競爭或Emanuel和Fuchs［15］的付款憑單制度）。換言之，即假設(shè)醫(yī)療保險覆蓋到每一個人，且衛(wèi)生保健市場能夠有效運(yùn)轉(zhuǎn)，支付者從自身角度出發(fā)，才能夠就消費(fèi)者真正需要何種藥物為藥廠提供良好的信號。那么還有必要從“社會角度”進(jìn)行分析嗎？這樣做是否因?yàn)槲覀冋J(rèn)為這樣可以調(diào)節(jié)市場失靈？而市場失靈的原因可能是什么？有些人可能會認(rèn)為是專利體系造成了市場失靈。

因此，社會角度下的參考案例也可能被視為糾正壟斷定價造成的福利損失的方法。通過強(qiáng)制制定一個不基于市場價格的社會基準(zhǔn)，保險覆蓋決策能夠使更多的患者享受到醫(yī)療保險。這樣可以提高基于競爭均衡水平的消耗量，而這也意味著更多的利潤。

從社會角度進(jìn)行的分析是否必須解決動態(tài)（即，長期）效果問題？例如，研發(fā)的沉沒成本已被分擔(dān)，而用于決策的正確的社會分析就應(yīng)該忽略這部分成本。但是，在由中央政府決定醫(yī)保范圍和藥價（例如澳大利亞）的情況下，政府應(yīng)該考慮到激勵研發(fā)及生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新對提高社會成員未來健康水平的長期影響。

雖然已超出本文的討論范圍，但還是要提及一個問題，即當(dāng)藥品價格由于專利和醫(yī)保體系而發(fā)生嚴(yán)重“扭曲”時，應(yīng)考慮該體系下社會角度的有效性問題。這樣的扭曲最終會影響投資總額的大小和類型，以及醫(yī)藥創(chuàng)新。

非洲和巴西抗艾滋病藥物的例子說明，藥物研發(fā)對全人類的健康與幸福有著長期的影響，日益增強(qiáng)的全球化更加彰顯了它的作用。我們不得不質(zhì)疑現(xiàn)行的專利制度能否使全球化研發(fā)數(shù)量最優(yōu)化。Kremer［16］、Hay［17］和其他學(xué)者提出了專利買斷或根據(jù)價值定價的替代機(jī)制，以促進(jìn)更高的動態(tài)效率。

六、國家的社會角度與全球的社會角度

通常，信息（包括藥物在體內(nèi)如何生效的相關(guān)知識）可以作為一種全球性的公共產(chǎn)品。全世界人民都可能從藥物創(chuàng)新中獲益。貫穿本文始末，我們未特別說明“社會”指的是全世界還是包括利益相關(guān)人員和參與藥物生產(chǎn)、配送的相關(guān)各方在內(nèi)的某個具體國家?？紤]另一種可能的替代情況，例如制藥商在所定義的“社會”之外（例如，在所關(guān)注的國家之外）：那么對生產(chǎn)者剩余和轉(zhuǎn)移支付的考慮則變得更為復(fù)雜。

例如設(shè)想一種情況，“社會”指國家X，分析者正在對一種用于X國但產(chǎn)自Y國的藥物的成本-效果進(jìn)行評價。在這種情況下，上文提到的轉(zhuǎn)移可能會很小。雖然一些稅收收入仍會流入X國政府，并且一些轉(zhuǎn)移支付會流向居住在X國的國際投資者，但大部分轉(zhuǎn)移支付會流入Y國，而Y國則在被關(guān)注的“社會”之外。此問題迫使人們更仔細(xì)地考慮他們的“社會角度”代表什么，這一問題在醫(yī)療保健經(jīng)濟(jì)評估領(lǐng)域已公開發(fā)表的指南中并不是十分明了。

其他投入和藥物的機(jī)會成本、對生產(chǎn)力的影響以及患者的偏好會隨著國家的不同而不同，顯然在不同國家中從國家的社會角度進(jìn)行成本-效果分析往往會得到不同的建議。

當(dāng)考慮研發(fā)（R＆D）的成本和動態(tài)效率的成本時，全球性社會角度似乎更有意義。全球性長期社會角度對研發(fā)更為合適的一個原因是，在不同國家的價格歧視（即，差別定價）中，我們可以更好地獲得生物醫(yī)藥創(chuàng)新的聚集性（全球性）意愿支付。這將由于信息的公共產(chǎn)品屬性而減少搭便車的情況，并且隨著更多信息的出現(xiàn)，我們的境況會變得更好［18］。

例如，在這種情況下全球的專利買斷或獎勵體系才有一些意義；但是，由于所付出的努力已轉(zhuǎn)變?yōu)閿U(kuò)張“自由貿(mào)易”及世界貿(mào)易組織下的專利制度，全球性獎勵（被忽視的疾病除外）似乎并不能一蹴而就。但是改革本土國家的定價和補(bǔ)償體系以促進(jìn)更加持久和透明的價值與創(chuàng)新，卻是值得去做的。

七、社會角度相關(guān)的結(jié)論與建議

本文試圖闡明品牌藥物的衛(wèi)生技術(shù)評估和成本-效果評價中“社會”角度這一概念的恰當(dāng)定義與用法。然而由于這一術(shù)語被廣泛誤解和誤用，本文也提出了當(dāng)前實(shí)踐中存在的許多實(shí)質(zhì)性問題和爭議。此外，關(guān)注靜態(tài)效率、不考慮動態(tài)效率的現(xiàn)行做法，使決策者們忽略了這樣一種事實(shí)，即他們的短期決策對生物醫(yī)藥研發(fā)存在著長期的影響，從全球的角度來看尤為如此。

考慮到幾乎存在于所有國家中的衛(wèi)生保健保險和配送的次優(yōu)世界固有的嚴(yán)重扭曲，澄清和界定包含不同做法的參考案例可能會更有意義。的確，定義或介紹新的術(shù)語，比如“限制”或“有限”的社會角度，或“擴(kuò)展的”支付者角度，使目前的實(shí)踐與我們關(guān)注領(lǐng)域中的指南相一致或許更有意義。另外考慮到“社會角度”和“支付者角度”的應(yīng)用范圍相對較廣，因此重新關(guān)注“衛(wèi)生系統(tǒng)角度”這一術(shù)語或許是更好的做法。也就是說，這種觀點(diǎn)包括了使用公共事業(yè)的集體偏好時的支付者角度再加上間接成本。參考案例中不會使用真實(shí)的機(jī)會成本，但對于希望強(qiáng)調(diào)這一點(diǎn)的人，可以增加一個明確的補(bǔ)充討論或定性描述。依賴于靜態(tài)成本-效果分析評估的補(bǔ)償政策將需要考慮其對于本國及全球的長期影響。

為支持這種觀點(diǎn)，我們建議ISPOR良好研究規(guī)范專門工作組——用于成本效果分析的藥品成本（DCTF）全組在形成建議時對以下潛在要點(diǎn)予以考慮：

（1）增強(qiáng)對下述問題的意識，即已發(fā)表的成本-效果研究很少能夠產(chǎn)生真正在社會視角下的“參考案例”，尤其是由于對藥物成本的高估。

（2）考慮提議包括“限制的”或“有限的”社會視角這一概念的參考案例，該概念定義為滿足社會視角必需的三個條件中的兩個，即，納入間接成本和使用集體偏好。或者，與支付者角度或真實(shí)的社會角度相比，重新定義其為“衛(wèi)生系統(tǒng)角度”可能更為容易和清晰。

（3）堅持認(rèn)為當(dāng)分析者未采用真正的社會角度時，他們不會聲稱采用了這樣的角度。

（4）建議分析者注意在對已上市藥品進(jìn)行社會成本效果分析時，使用一定比例（如40％～60％）的藥品凈獲得成本（即扣除折扣和回扣的成本）可以適當(dāng)替代機(jī)會成本，但對當(dāng)前決策者而言，有限的社會角度或衛(wèi)生體系角度是更為相關(guān)和有用的。

（5）區(qū)分用于解釋或預(yù)測行為的積極的（或“實(shí)證的”）成本效果分析和支持特定目的或處方?jīng)Q策的規(guī)范性成本效果分析。

（6）強(qiáng)調(diào)支付者視角是一個有效的規(guī)范性方法，即就支付者應(yīng)怎樣做提出建議。

（7）鼓勵在ISPOR內(nèi)部就定價和報銷的作用以及對研發(fā)的激勵進(jìn)行更多的討論。

（8）突出靜態(tài)與動態(tài)效率的問題。

（9）強(qiáng)調(diào)專利藥品的價格實(shí)際上是對創(chuàng)新的獎勵和激勵。

（10）開始討論和設(shè)計基于價值的償付系統(tǒng)。

本文無財政支持來源。

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