• 
    

    
    

      99热精品在线国产_美女午夜性视频免费_国产精品国产高清国产av_av欧美777_自拍偷自拍亚洲精品老妇_亚洲熟女精品中文字幕_www日本黄色视频网_国产精品野战在线观看

      ?

      我國學(xué)者在貧血癥的再生醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域取得進(jìn)展

      2014-09-24 01:49:48
      中國醫(yī)學(xué)創(chuàng)新 2014年22期
      關(guān)鍵詞:研究者矯正貧血

      2014年7月,中科院生物物理所劉光慧研究員研究組及其合作者分別在國際權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞-干細(xì)胞》(Cell Stem Cell)和《自然-通訊》(Nature Communication)連續(xù)發(fā)表了兩篇重要研究論文,在確證現(xiàn)有基因組靶向編輯技術(shù)安全可靠性的基礎(chǔ)上,創(chuàng)建了新型高效的人類遺傳突變修復(fù)工具,并將其應(yīng)用于鐮刀形細(xì)胞貧血患者致病基因的靶向修復(fù);同時(shí)利用人多能干細(xì)胞和基因組靶向編輯技術(shù)揭示了范可尼貧血的致病機(jī)理,首次提出多組織干細(xì)胞加速衰老或衰竭是其根本性病因,并基于此發(fā)展出相應(yīng)的干細(xì)胞、基因和藥物治療策略。

      人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)(iPSC)的出現(xiàn),促進(jìn)了人類基因組靶向矯正技術(shù)的快速發(fā)展,包括核酶介導(dǎo)的DNA同源重組技術(shù)(如ZFN、TALEN及CRISPR/CAS9等)和不依賴于核酶的大片段DNA同源重組技術(shù)(以第三代腺病毒載體HDAdV為代表)。經(jīng)遺傳修復(fù)的自體干細(xì)胞具有治療自身疾病的潛力,因此在個(gè)體化醫(yī)學(xué)和再生醫(yī)學(xué)中具有廣闊的應(yīng)用前景。在Cell Stem Cell雜志發(fā)表的論文中,研究者首次綜合運(yùn)用HDAdV、TALEN和CRISPR 3種不同的方法,靶向矯正鐮刀形細(xì)胞貧血患者iPSC中發(fā)生的血紅蛋白基因(HBB)突變,發(fā)現(xiàn)這3種方法具有類似的打靶效率。同時(shí),全基因組深度測序結(jié)果顯示,TALEN和HDAdV在基因矯正過程中最大限度地保持了患者基因組的完整性,提示了這些方法的安全可靠。隨后研究者整合TALEN和HDAdV作為基因組靶向修飾工具的獨(dú)特優(yōu)勢,創(chuàng)建了效率遠(yuǎn)高于傳統(tǒng)技術(shù)的新型人類疾病基因原位修復(fù)載體telHDAdV,為開展基于干細(xì)胞的基因治療奠定了基礎(chǔ),也使得再生醫(yī)學(xué)研究向前邁進(jìn)了一大步。該研究打消了干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域針對(duì)疾病基因靶向修復(fù)安全性的憂慮,同時(shí),新型基因矯正載體的問世也將有助于加速干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化的步伐。Cell Stem Cell雜志同期發(fā)表的了題為“What’s Changed with Genome Editing?”的Preview評(píng)論:“這些發(fā)現(xiàn)無疑會(huì)鼓舞將基因組靶向編輯技術(shù)進(jìn)一步應(yīng)用于疾病研究和臨床治療”。

      另一方面,范可尼貧血屬于先天再生障礙性貧血,是一種嚴(yán)重的常染色體隱性遺傳疾病,尚無有效的藥物治療手段。在Nature Communication雜志發(fā)表的論文中,研究者成功突破技術(shù)瓶頸,首次利用體細(xì)胞重編程獲得患者體細(xì)胞來源的非基因組整合型iPSC,隨后利用HDAdV介導(dǎo)的基因組靶向編輯技術(shù),在患者iPSC中原位矯正了致病基因,并證明了該技術(shù)體系的安全性。尤為重要的是,研究者首次在人組織干細(xì)胞水平闡釋了范可尼貧血的新型病因?qū)W基礎(chǔ),即不僅歸因于造血干細(xì)胞的過早衰竭,還與骨髓造血微環(huán)境間充質(zhì)干細(xì)胞的加速衰老密切相關(guān)。在疾病治療方面,該研究利用干細(xì)胞疾病模型首次篩選得到了可抑制范可尼貧血患者造血干細(xì)胞過早衰竭的小分子化合物,為實(shí)現(xiàn)該病的藥物治療奠定了基礎(chǔ)。

      上述兩項(xiàng)研究工作得到多項(xiàng)國家自然科學(xué)基金項(xiàng)目以及“973”計(jì)劃資助。

      猜你喜歡
      研究者矯正貧血
      蹲久了站起來眼前發(fā)黑就是貧血?
      中醫(yī)怎么防治貧血
      春困需防貧血因
      高等教育中的學(xué)生成為研究者及其啟示
      你對(duì)貧血知多少
      研究者稱,經(jīng)CRISPR技術(shù)編輯過的雙胞胎已出生??茖W(xué)將如何回應(yīng)?
      英語文摘(2019年2期)2019-03-30 01:48:40
      研究者調(diào)查數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)
      中華手工(2018年6期)2018-07-17 10:37:42
      “體態(tài)矯正”到底是什么?
      中國自行車(2018年2期)2018-05-09 07:03:05
      矯正牙齒,不只是為了美
      福建人(2016年6期)2016-10-25 05:44:15
      醫(yī)生注定是研究者
      定安县| 如皋市| 垣曲县| 华蓥市| 广西| 永寿县| 玉门市| 察隅县| 茌平县| 通州市| 婺源县| 河北省| 仪陇县| 徐汇区| 伊宁县| 亚东县| 闽侯县| 北川| 上高县| 平安县| 长岛县| 呈贡县| 瓦房店市| 安化县| 巴里| 枝江市| 台南县| 沙河市| 泉州市| 大渡口区| 清徐县| 明光市| 陆丰市| 安多县| 台东市| 昌图县| 虞城县| 龙川县| 二手房| 天祝| 敖汉旗|