全國(guó)人大代表劉革新呼吁 ——

鑒于當(dāng)前我國(guó)的罕見(jiàn)病治療藥物基本依賴進(jìn)口，治療費(fèi)用無(wú)法報(bào)銷，一般罕見(jiàn)病患者家庭無(wú)力負(fù)擔(dān)等問(wèn)題，全國(guó)人大代表、四川科倫藥業(yè)股份有限公司董事長(zhǎng)劉革新3 月4 日在第7 屆“聲音·責(zé)任”座談會(huì)上呼吁，有關(guān)部門(mén)應(yīng)加快推進(jìn)我國(guó)的罕見(jiàn)病立法。

用于診斷、治療罕見(jiàn)病的藥品稱為“孤兒藥”。按照世界衛(wèi)生組織的標(biāo)準(zhǔn)，我國(guó)和歐美國(guó)家的罕見(jiàn)病均達(dá)6000 至8000 種，但目前我國(guó)國(guó)產(chǎn)藥品中只有130 種治療罕見(jiàn)病的“孤兒藥”，絕大部分罕見(jiàn)病治療藥物需要進(jìn)口，價(jià)格昂貴，并且大都沒(méi)有進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄和基本藥物目錄，患者使用這類藥物報(bào)銷比率很低。

劉革新指出，雖然我國(guó)現(xiàn)行的《藥品注冊(cè)管理辦法》和《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》均明確說(shuō)治療罕見(jiàn)病的新藥可以走特殊的注冊(cè)審批程序，但卻沒(méi)有相應(yīng)的審評(píng)程序細(xì)則，真正想走特殊審批程序并不容易。此外，我國(guó)對(duì)“孤兒藥”的稅收抵免、注冊(cè)審批費(fèi)用減免、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、單獨(dú)定價(jià)、醫(yī)保扶持等方面都還沒(méi)有激勵(lì)政策，從而使醫(yī)藥企業(yè)缺乏對(duì)“孤兒藥”研發(fā)和市場(chǎng)創(chuàng)新的積極性。

為了大力促進(jìn)我國(guó)的“孤兒藥”研發(fā)，改善罕見(jiàn)病患者的藥物治療困難，劉革新提出了三條建議：第一，借鑒發(fā)達(dá)國(guó)家經(jīng)驗(yàn)，建立“孤兒藥”認(rèn)定制度，并將這種認(rèn)定作為“孤兒藥”注冊(cè)審批的前置程序，獲得認(rèn)定者即走特殊審批程序；第二，建議衛(wèi)生、藥監(jiān)、科技、財(cái)政等國(guó)家有關(guān)部門(mén)聯(lián)動(dòng)，設(shè)立專項(xiàng)基金資助原創(chuàng)性“孤兒藥”研發(fā)，鼓勵(lì)對(duì)國(guó)外專利過(guò)期的“孤兒藥”進(jìn)行仿制，加快國(guó)產(chǎn)“孤兒藥”上市速度；第三，建立和完善罕見(jiàn)病醫(yī)療保障制度，加強(qiáng)醫(yī)保扶持力度，提高罕見(jiàn)病治療藥物即“孤兒藥”報(bào)銷比例。