小卡 吳君

相比出生后，胎兒也許更適合干細胞治療，因為排異反應少，受到疾病的傷害也少。于是，瑞典科學家第一次用干細胞來治療胎兒的脆骨癥。還沒出生就患病脆骨癥，又名成骨不全，是一種基因突變造成的罕見病。在我國，脆骨癥患者被稱作瓷娃娃，因為他們輕易就會發(fā)生骨折，脆弱得像瓷人。瓷娃娃制造膠原蛋白的基因有缺陷，骨缺少了這種有韌性的物質(zhì)就會變得十分脆弱。更悲慘的是，瓷娃娃在還是胎兒的時候就有可能在母親的子宮中發(fā)生骨折，人生還沒開始就已經(jīng)充滿磨難。目前，對于脆骨癥沒有特殊治療，只能預防骨折。如果可以在瓷娃娃們出生前就彌補基因缺陷，讓他們發(fā)育出健康的骨，那么他們將有一個完全不同的人生。干細胞治療有可能在源頭上終結瓷娃娃們的痛苦。給胎兒移植干細胞瑞典斯德哥爾摩卡羅林斯卡研究院發(fā)現(xiàn)，可以用干細胞來為脆骨癥胎兒進行治療，這也是第一次運用于胎兒的干細胞治療臨床試驗。研究者先從終止妊娠的胎兒肝臟中提取了間質(zhì)干細胞，這種干細胞中含有健康的膠原蛋白基因。接著，研究人員把這些干細胞注射到了患有脆骨癥的胎兒體內(nèi)。干細胞進入體內(nèi)后會分化出不同的細胞，這些新細胞會與胎兒的骨融為一體，而新細胞制造的膠原蛋白會讓骨生長得更加強健，還能夠修復一些骨折。這樣一來，胎兒在子宮內(nèi)骨受到的傷害都能夠修復。2016年1月份，卡羅林斯卡研究院將進行一次臨床試驗，用干細胞治療15個胎兒和15個嬰兒的脆骨癥。通過對比，研究者希望找出什么時候開始干細胞治療對患兒的利益最大。胎兒可能更適合干細胞治療一般來說，胎兒比嬰兒更容易接受干細胞移植，因為胎兒的免疫系統(tǒng)還沒有發(fā)育完全，所以不會太排斥外來的干細胞。因此，治療胎兒的時候，研究者可以使用比治療嬰兒時更大劑量的干細胞。在之后的研究中，接受了干細胞移植的患兒將每6個月接受一次干細胞注射，直到他們2歲。研究者希望，這些患者能夠在未來收到好的療效。已有兩名患兒曾在胎兒時期接受了這種治療，目前他們已經(jīng)成長到了2歲和13歲，治療的確讓他們更加健康，而且已經(jīng)不需要再接受干細胞注射了。