文|高音子

一位拔得頭籌的基因編輯師

文|高音子

若整個基因組是一本30億字的書，他做的就是搜出錯別字并改正它

如果把整個人類基因組比作一本長達30億字的書，基因編輯師張峰先生要做的就是搜索出這里的錯別字并改正它。長期以來，對DNA的編輯只能通過物理和化學誘變、同源重組等方式，這些方法要么編輯位置隨機，要么需要花費大量人力物力。因此，能夠方便而精確地對DNA和核苷酸序列進行編輯，是科研工作者長期以來的夢想。

2012年，科學家珍妮弗·道娜（Jennifer Doudna）和艾曼紐·夏邦杰（Emmanuelle Charpentier）在《科學》雜志上發(fā)表的一篇論文中指出，CRISPR-Cas9系統(tǒng)（細菌和古細菌在長期演化過程中形成的一種適應性免疫防御，可用來對抗入侵的病毒及外源DNA）可以作為簡單、靈活的基因組編輯工具。此后，CRISPR便成為遺傳疾病治療領域的熱詞。

就在同一年，張峰也開始了對CRISPR-Cas9的研究。在接受《連線》采訪時，對于前人論文的發(fā)表，他態(tài)度平淡?！拔覜]有什么想法，”張峰說，“我們的目標是做好基因組編輯。然而這篇論文卻與此沒有太大的關聯(lián)?！钡滥鹊膱F隊僅僅是對漂浮在試管里的DNA進行切割，而對于張峰來說，如果沒有將人類細胞作為研究對象，那么道娜的研究價值就沒有那么大。

張峰申請了一筆聯(lián)邦撥款用于將CRISPR-Cas9應用于基因組編輯的研究。珍妮弗·道娜論文的發(fā)表促使他加快步伐，因為他知道這篇論文也會促使其他人試著去研究CRISPR在基因組中會起何作用。然而，他想成為那個拔得頭籌的人。

當時已有少數(shù)的研究團隊開始利用CRISPR來靶向基因組的一些精確區(qū)域，但卻沒有人開發(fā)出調整人類基因組的工具。在短期之內，張峰和團隊改進了CRISPR，并獲得了CRISPR-Cas9作為基因組編輯工具的首個專利。

2013年11月25日，作為CRISPRCas9技術先驅的張峰與珍妮弗·道娜合作，他們依靠4300萬美元的風險投資聯(lián)合創(chuàng)辦了名為Editas Medicine的基因編輯公司，致力于將CRISPR 技術從實驗室推向市場。利用基因編輯工具，精準地找出變異基因，進而治愈遺傳疾病。他們樂意讓大量的CRISPR資源能夠在網上免費獲取。張峰說：“像光遺傳學和CRISPR一類的工具，是如此基礎性的工具。如果你讓它們成為專有物，你將會阻礙科學的進步?！?/p>

在知乎上，為了更形象地形容張峰與珍妮弗·道娜在遺傳疾病治療領域所做的不同貢獻，有人便拿CRISPR-Cas9技術比作使得飛機飛行的核心技術，珍妮弗·道娜和艾曼紐·夏邦杰所做的是在實驗領域解決了飛機飛向藍天的難題，而35歲的張峰所完成的，是給飛機增加座椅從而使得它能夠真正成為一種交通工具變革人們的出行。

“如果你讓它們成為專有物，你將會阻礙科學的進步?！睆埛澹?0后，華裔基因編輯師。CRISPR-Cas9的基因組編輯技術正在瘋狂流行。而這項技術背后的領銜研究者之一正是張峰。