許林玉/編譯

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伯納德·穆諾斯訪談錄

許林玉/編譯

●2006年，醫(yī)藥創(chuàng)新顧問伯納德·穆諾斯（BernandMunos）發(fā)表了論文“開源研發(fā)能否振興藥物研究”，并由此引發(fā)了一場熱烈的關(guān)于開放式創(chuàng)新如何向市場推出新型藥物的公開討論。在接受《自然》雜志采訪時(shí)，他介紹了自論文發(fā)表之后發(fā)生的變化。

問：在過去的十年間，研究局面發(fā)生了怎樣的變化？

答：直到十年前，創(chuàng)新仍然由大型制藥公司掌控，因?yàn)橹挥羞@些公司才能負(fù)擔(dān)創(chuàng)新所需的費(fèi)用，它們的研究模式往往為內(nèi)向型，其想法絕大多數(shù)來自公司內(nèi)部。但是獲得批準(zhǔn)的藥物數(shù)量太少，公司意識到它們需要更多、更好且成本更低的創(chuàng)新產(chǎn)品。如今，一些公司調(diào)整了研究模式，以便更有效地利用全球智慧。各種類型的新型參與者和研究模式層出不窮，并將創(chuàng)新擴(kuò)展至該生態(tài)系統(tǒng)的各個(gè)角落。

問：是什么讓這些公司脫穎而出？

答：歸根結(jié)底，這與領(lǐng)導(dǎo)層有關(guān)。以強(qiáng)生制藥公司首席科學(xué)家保羅·施托費(fèi)爾斯（Paul Stoffels）為例，他就非常支持詹森實(shí)驗(yàn)室的想法。詹森實(shí)驗(yàn)室作為強(qiáng)生研究的外聯(lián)組織，會與那些取得科學(xué)突破的研究人員聯(lián)系，并告訴他們可以利用強(qiáng)生公司提供的科學(xué)支持（有可能是經(jīng)費(fèi)資助）。該實(shí)驗(yàn)室會為這些合作伙伴提供創(chuàng)新孵化器，目前已經(jīng)培育了數(shù)十家具有開發(fā)變革性療法之潛力的公司。出自這些項(xiàng)目的候選藥物目前還未滲透進(jìn)強(qiáng)生，但一旦進(jìn)入，該公司的藥物產(chǎn)量可能會增長數(shù)倍。

問：藥物創(chuàng)新還有哪些其他的變化？

答：如今，各個(gè)群體都在開展可行性研究。大學(xué)不愿意再看到自己的想法因?yàn)槌隽舜笮椭扑幑镜倪m用范圍而束之高閣，漸漸失去價(jià)值。它們希望為這些想法提供公平的機(jī)會，所以自己從事起了轉(zhuǎn)化研究工作?；颊叱珜?dǎo)組織決定親自披掛上陣，推出小成本運(yùn)作的可靠藥物研發(fā)項(xiàng)目。出于個(gè)人原因可能對某些疾病感興趣的風(fēng)險(xiǎn)慈善家愿意投入大筆資金，為初創(chuàng)公司提供基金，幫助罹患這些疾病的患者。所有這一切不僅擴(kuò)大了全球創(chuàng)新的渠道，還改變了藥物研發(fā)的經(jīng)濟(jì)狀況。

問：如今藥物研發(fā)過程是否減少了對大型公司經(jīng)濟(jì)實(shí)力的依賴？

答：藥品研發(fā)過程已變得更加開放。如今，你可以是一家只有一名員工的制藥公司，你可以像制藥行業(yè)的同行一樣從相同的數(shù)據(jù)庫和資源中獲取資料，也可以通過眾包平臺以非常合理的價(jià)格獲得所需的投資，這使得制藥成本大大降低。

問：患者收集的數(shù)據(jù)將如何打破原制藥行業(yè)的格局？

答：得益于生物傳感技術(shù)，病人在家也可以得到監(jiān)控，這些技術(shù)對臨床研究的影響是巨大的，能以非?？斓乃俣?、非常低的成本獲得大量高質(zhì)量數(shù)據(jù)，使大型制藥公司過去的大量優(yōu)勢不復(fù)存在。這將改變整個(gè)行業(yè)格局。因?yàn)槿魏慰刂茢?shù)據(jù)收集和使用的人最終都將控制創(chuàng)新。當(dāng)患者意識到他們在這一方面可以發(fā)揮至關(guān)重要的作用后，就會把自己組織起來。對于制藥行業(yè)來說，這是一個(gè)相當(dāng)大的威脅，因?yàn)榛颊吲c制藥公司有不同的價(jià)值觀。他們正將開放性、迅捷性和便利性等價(jià)值觀施加于臨床研究企業(yè)。

問：是否包括可購性方面的價(jià)值觀呢？

答：是的，創(chuàng)新成本仍然是一個(gè)大問題。在美國的所有醫(yī)藥需求中，90%是價(jià)值為700億美元的非專利藥，剩下的10%價(jià)值高達(dá)3 500億美元。通常只有數(shù)以千計(jì)的患者使用它們的新藥物，而數(shù)以百萬計(jì)的患者使用的則是老的重磅藥物。如果你失去了數(shù)以百萬計(jì)的客戶，又如何能夠建立3 500億美元的收入呢？

問：制藥公司完全了解這場危機(jī)嗎？

答：目前大多數(shù)制藥公司無法推出足夠的創(chuàng)新產(chǎn)品，有一半制藥公司正在走下坡路。它們試圖通過提高價(jià)格來緩解現(xiàn)狀，這種做法非常危險(xiǎn)。這些公司還沒有意識到其做法可能會產(chǎn)生的嚴(yán)重后果，患者強(qiáng)烈抵制的風(fēng)險(xiǎn)是真實(shí)存在的。因此，相比自我管理和提升，決策者做出的那些改變，更不適用于制藥行業(yè)。

［資料來源：Nature］［責(zé)任編輯：絲 絲］