由美國加州大學伯克利分校、猶他大學醫(yī)學院等機構研究人員組成的研究小組使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，成功修復了鐮狀細胞病患者造血干細胞中的致病突變基因，向治療該病邁出關鍵一步，同時也為治療β-地中海貧血癥、重癥聯(lián)合免疫缺陷甚至艾滋病等多種疾病指明了新方向。相關研究結果發(fā)表在10月12日的《科學·轉化醫(yī)學》雜志在線版上。劉海英