荊偉龍

2007年，科學(xué)界的兩大權(quán)威期刊《自然》和《科學(xué)》分別將干細(xì)胞研究列為2007年十大重要發(fā)現(xiàn)之一，《時(shí)代》雜志甚至將這些干細(xì)胞相關(guān)實(shí)驗(yàn)結(jié)果列為2007年重大發(fā)現(xiàn)之首。當(dāng)年在這兩大權(quán)威期刊發(fā)表的數(shù)篇文章一致表明，造成人體衰老的關(guān)鍵原因是干細(xì)胞的絕對(duì)值和相對(duì)比例的減少以及其分泌的生長(zhǎng)因子等的下降。其中的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，外源性補(bǔ)給干細(xì)胞，可以延緩甚至逆轉(zhuǎn)退行性病變和衰老的進(jìn)程。中國(guó)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)與腫瘤康復(fù)專業(yè)委員會(huì)委員盧澤平介紹說，外源性注射的干細(xì)胞起到了補(bǔ)充丟失老化干細(xì)胞及相關(guān)功能因子的作用，可以幫助機(jī)體恢復(fù)自我機(jī)能，使人們保持健康、年輕狀態(tài)，在保障生存質(zhì)量的前提下延長(zhǎng)壽命。

干細(xì)胞（stem cell）是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細(xì)胞。這種尚不成熟的、未充分分化的細(xì)胞在一定條件下，可以分化成多種功能細(xì)胞，因此具有再生各種組織器官的潛能，被醫(yī)學(xué)界稱為“萬用細(xì)胞”。除了直接利用特定的干細(xì)胞療法治療某些疾病外，科學(xué)家也希望將干細(xì)胞分離、培養(yǎng)后，在體外條件下將其培育成組織或器官，從而實(shí)現(xiàn)通過組織或器官移植來治療臨床疾病的目的。

多數(shù)干細(xì)胞治療處于臨床研究階段

干細(xì)胞療法屬?gòu)?fù)雜的新興醫(yī)學(xué)領(lǐng)域。盧澤平表示，造血干細(xì)胞治療血液系統(tǒng)疾病是最早應(yīng)用于臨床的，也是目前國(guó)內(nèi)外最為成熟的干細(xì)胞療法。大眾所熟知的骨髓移植實(shí)際上是造血干細(xì)胞移植，這種方法是通過靜脈輸注造血干細(xì)胞、祖細(xì)胞，重建患者的造血與免疫系統(tǒng)。造血干細(xì)胞的來源除骨髓外還可以是臍帶血以及被造血因子動(dòng)員的外周血。截至目前，全球共有6664項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，主要集中于血液系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病、心腦血管疾病以及成骨、軟骨組織的修復(fù)等方面，其中研究最多的干細(xì)胞類型是間充質(zhì)干細(xì)胞。這是一類來源于骨髓、臍帶、胎盤、脂肪等組織的干細(xì)胞，除干細(xì)胞共有的特點(diǎn)外，它還具有免疫調(diào)節(jié)功能，可以動(dòng)員體內(nèi)原有的干細(xì)胞重新發(fā)揮作用，同時(shí)分泌相關(guān)的因子維護(hù)微環(huán)境的平衡。另外，間充質(zhì)干細(xì)胞還具有來源多樣、取材方便、免疫原性低等優(yōu)勢(shì)。美國(guó)、歐盟、加拿大、韓國(guó)、日本等地已批準(zhǔn)上市的干細(xì)胞產(chǎn)品共有16種，其中屬于間充質(zhì)干細(xì)胞的有8種。這些干細(xì)胞產(chǎn)品被用于治療膝關(guān)節(jié)軟骨缺損、I型糖尿病、角膜緣干細(xì)胞缺乏癥、血栓閉塞性動(dòng)脈炎、移植物抗宿主病、阿爾茲海默癥、急性心梗、復(fù)雜性克隆氏病并發(fā)肛瘺、骨修復(fù)、赫爾勒綜合征等。

盡管如此，絕大多數(shù)的干細(xì)胞治療仍處于不同的臨床研究階段且其療效視干細(xì)胞移植后在患者體內(nèi)存活時(shí)間以及疾病的不同而存在差異。盧澤平介紹說，干細(xì)胞在體內(nèi)遷移、分化的過程非常復(fù)雜，不同疾病及其不同的進(jìn)展階段中所需的治療時(shí)間和手段不同，具體到每個(gè)患者，可能有些患者移植一次癥狀就得到明顯改善，有些則要在移植多次或治療3個(gè)月及以后才產(chǎn)生療效。

海外機(jī)構(gòu)應(yīng)有國(guó)家認(rèn)可資質(zhì)

患者應(yīng)根據(jù)自身疾病情況選擇不同種類的干細(xì)胞治療方式，且應(yīng)該重點(diǎn)了解干細(xì)胞治療機(jī)構(gòu)是否具有國(guó)家認(rèn)可的從業(yè)資質(zhì)，特別應(yīng)選擇業(yè)內(nèi)認(rèn)可、規(guī)模較大、成立時(shí)間久、無惡性不良反應(yīng)事件發(fā)生的機(jī)構(gòu)，盧澤平表示。此外，應(yīng)注意所使用干細(xì)胞產(chǎn)品的安全性。例如，選用自體干細(xì)胞移植時(shí)，需要考察生產(chǎn)、制備工藝是否遵照嚴(yán)格的操作標(biāo)準(zhǔn)、衛(wèi)生指標(biāo)是否合格等方面；如果選用異體來源的干細(xì)胞移植，則還需考察異體干細(xì)胞的采集來源是否合規(guī)，是否符合倫理學(xué)，是否通過各類病毒、細(xì)菌內(nèi)毒素等指標(biāo)的檢驗(yàn)。

我國(guó)干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展突飛猛進(jìn)

我國(guó)干細(xì)胞領(lǐng)域不論是在基礎(chǔ)研究還是臨床應(yīng)用方面都處于國(guó)際領(lǐng)先水平。我國(guó)已發(fā)表的干細(xì)胞相關(guān)論文、已申請(qǐng)的相關(guān)專利數(shù)量均僅次于美國(guó)，排名世界第二位；在全球已開展的干細(xì)胞臨床研究中，我國(guó)共開展557項(xiàng)，占比8.36%。盧澤平表示，我國(guó)開展的干細(xì)胞臨床研究中，已有一些顯示出良好的治療前景。比如，我國(guó)以重癥肝衰竭為突破口，利用干細(xì)胞技術(shù)修復(fù)受損的肝臟結(jié)構(gòu)，使局部免疫失調(diào)狀態(tài)得以恢復(fù)，有望攻克肝臟疾病。

現(xiàn)在人們到醫(yī)院去，醫(yī)生給你做外科手術(shù)，沒有說是做干細(xì)胞治療。但是10年或20年以后，幾乎對(duì)所有疾病來說，干細(xì)胞都會(huì)成為一種基本的治療技術(shù)，它可以幫助我們治愈非常多的重大疾病，甚至我們現(xiàn)在解決不了的疾病。盧澤平認(rèn)為，通過與其他治療方法相互補(bǔ)充、促進(jìn)、融合，干細(xì)胞治療可能會(huì)從根本上顛覆我們對(duì)疾病的認(rèn)識(shí)，甚至使某些難治性疾病達(dá)到完全臨床緩解。

2017年11月28日，原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委和食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合公布了第二批干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)。截至目前，中國(guó)已經(jīng)有114家合法、合規(guī)的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)，均是國(guó)內(nèi)知名的三甲醫(yī)院?；颊呖梢躁P(guān)注這些醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其開展的臨床研究項(xiàng)目，有可能通過參與這類項(xiàng)目獲得免費(fèi)的臨床治療，盧澤平介紹說。2018年6月7日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品評(píng)審中心官網(wǎng)信息公開，治療用生物制品“人牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”獲得承辦，受理號(hào)為CXSL1700137，申報(bào)企業(yè)和機(jī)構(gòu)是北京三有利和澤生物科技有限公司與首都醫(yī)科大學(xué)。這是國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布新政以來，國(guó)內(nèi)首個(gè)人牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞制品獲得新藥審評(píng)審批受理。

未來已來，干細(xì)胞技術(shù)將有望從根本上治療8大類167種難治性疾病。盧澤平強(qiáng)調(diào)，希望干細(xì)胞技術(shù)能和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)緊密結(jié)合，其中“精準(zhǔn)”包含兩個(gè)層面，一是實(shí)現(xiàn)個(gè)性化治療，不是“千病一方”，而是要更符合患者個(gè)體病情的需要；二是移植的目標(biāo)和手段要精準(zhǔn)，達(dá)到精準(zhǔn)投放，精準(zhǔn)治療。

延伸閱讀

未來干細(xì)胞療法將對(duì)這些疾病產(chǎn)生較好的療效

神經(jīng)系統(tǒng)疾?。号两鹕　柎暮ＤY、小兒腦癱、癲癇、脊髓損傷、運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病等。

消化系統(tǒng)疾?。焊斡不?、終末期肝病、克隆氏病等。

自身免疫疾?。合到y(tǒng)性紅斑狼瘡、1型糖尿病、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等。

骨科疾?。汗晒穷^壞死、骨關(guān)節(jié)炎、下肢缺血性骨損傷等。

眼科疾?。豪夏晷渣S斑變性、角膜緣損傷、視網(wǎng)膜色素變性等。

婦科疾?。鹤訉m內(nèi)膜損傷、卵巢早衰等。

心血管疾?。杭毙孕募」Ｈ?、心力衰竭、缺血性心臟病等。

其他疾?。浩つw損傷、凹陷性疤痕、去皺、抗衰老等。

盧澤平，蘭州大學(xué)與英國(guó)愛丁堡大學(xué)聯(lián)合培養(yǎng)的外科學(xué)與干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)方向醫(yī)學(xué)博士、理學(xué)博士。多年來一直在國(guó)內(nèi)外頂級(jí)干細(xì)胞實(shí)驗(yàn)室、醫(yī)療機(jī)構(gòu)及產(chǎn)業(yè)公司從事干細(xì)胞項(xiàng)目研發(fā)、科技攻關(guān)臨床實(shí)踐以及技術(shù)支持服務(wù)工作。中源協(xié)和生物細(xì)胞存儲(chǔ)服務(wù)（天津）有限公司副總經(jīng)理，天津干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化企業(yè)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任，中國(guó)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)與腫瘤康復(fù)專業(yè)委員會(huì)委員。