◎ 文/周海淑

大數(shù)據(jù)時代的需求、計算技術(shù)的進(jìn)步推動生物統(tǒng)計學(xué)進(jìn)入了一個前所未有的發(fā)展時期。大規(guī)模基因組測序、蛋白質(zhì)組學(xué)或代謝組學(xué)等研究、醫(yī)療電子健康記錄等都使得生物數(shù)據(jù)飛速增長，而要從這些海量的數(shù)據(jù)中獲取有用的信息，轉(zhuǎn)化為知識，生物統(tǒng)計學(xué)便可以大顯神威。

解密生物統(tǒng)計學(xué)

何為生物統(tǒng)計學(xué)？

生物統(tǒng)計學(xué)是一門結(jié)合統(tǒng)計學(xué)、概率論、數(shù)學(xué)和計算的方法來提高我們對生物醫(yī)學(xué)學(xué)科理解的學(xué)科(Zelen, 2006)，是對生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)進(jìn)行分析、測量、控制和解釋不確定性的一門科，其目的是科學(xué)地設(shè)計試驗(yàn)，并對所得試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，達(dá)到減少試驗(yàn)次數(shù)、縮短試驗(yàn)周期、迅速找到最優(yōu)化的試驗(yàn)方案或數(shù)學(xué)模型的目的。近年來，隨著人們在醫(yī)學(xué)、制藥學(xué)等領(lǐng)域研究的不斷深入，越來越多的科學(xué)問題需要以量化研究依據(jù)作為支撐。生物、醫(yī)學(xué)等學(xué)科由實(shí)驗(yàn)科學(xué)走向?qū)嵱每茖W(xué)時都離不開統(tǒng)計學(xué)。隨著互聯(lián)網(wǎng)時代的到來，大數(shù)據(jù)的盛行，生物統(tǒng)計學(xué)正日益廣泛地應(yīng)用于醫(yī)學(xué)科學(xué)研究中，為醫(yī)學(xué)研究提供了手段和方法，是醫(yī)學(xué)研究不可分割的部分。

2015 年8 月在美國華盛頓州西雅圖市召開了聯(lián)合統(tǒng)計會議(Joint Statistical Meeting, JSM)——JSM 是全球最大統(tǒng)計盛會之一，由美國統(tǒng)計協(xié)會（ASA）舉辦，內(nèi)容涵蓋統(tǒng)計理論及其方法在各領(lǐng)域的應(yīng)用。在為期6 天的會議中共發(fā)表了近千篇關(guān)于生物統(tǒng)計學(xué)研究的報告，涉及老年學(xué)、醫(yī)學(xué)圖像學(xué)、基因組學(xué)、臨床診斷學(xué)、流行病學(xué)等多個分支，由此可見生物統(tǒng)計學(xué)越來越受到研究者以及產(chǎn)業(yè)界的重視。

中國生物統(tǒng)計學(xué)的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)

隨著應(yīng)用領(lǐng)域不斷深化，統(tǒng)計方法的應(yīng)用水平不斷提高，生物統(tǒng)計學(xué)目前已深入到醫(yī)療及公共衛(wèi)生的各個領(lǐng)域并廣泛應(yīng)用在諸多方面:（1）臨床試驗(yàn)方面，從試驗(yàn)開始到結(jié)束，很多工作涉及生物統(tǒng)計，包括試驗(yàn)的設(shè)計、數(shù)據(jù)管理、撰寫統(tǒng)計分析計劃、統(tǒng)計分析與解釋、協(xié)助完成臨床試驗(yàn)報告等；（2）生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)的因果推斷方面，因果推斷是生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域一個重要且富有挑戰(zhàn)性的問題。在評估新的干預(yù)措施與治療效果因果效應(yīng)時，隨機(jī)試驗(yàn)是公認(rèn)的金標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計。但是，在實(shí)際的隨機(jī)試驗(yàn)過程中，常常不能很好地按照計劃實(shí)施試驗(yàn)，存在違背隨機(jī)化的情況（比如截斷死亡、非依從性、缺失數(shù)據(jù)），即存在被破壞的隨機(jī)試驗(yàn)。在被破壞的隨機(jī)試驗(yàn)中，常規(guī)的統(tǒng)計學(xué)方法不再有效，需要采用新的統(tǒng)計方法來處理被破壞的隨機(jī)試驗(yàn)中因果效應(yīng)的估計問題；（3）精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)方面，個體化治療方案選擇是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究中最關(guān)注的熱點(diǎn)問題之一?；颊咝枰鶕?jù)自己的病情選擇最優(yōu)的治療方案，醫(yī)生也需要根據(jù)各治療方案的特點(diǎn)針對最適宜的患者進(jìn)行個體化治療。最優(yōu)個體化治療方案選擇的臨床經(jīng)驗(yàn)的設(shè)計和分析需要生物統(tǒng)計學(xué)；(4)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)分析方面，健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)是新時代重要的基礎(chǔ)性戰(zhàn)略資源之一，其應(yīng)用發(fā)展將推動健康醫(yī)療模式的革命性變化，有利于擴(kuò)大醫(yī)療資源供給、降低醫(yī)療成本、提升醫(yī)療服務(wù)運(yùn)行效率，將對我國經(jīng)濟(jì)、社會、科技和人民生活生產(chǎn)等產(chǎn)生重大而深遠(yuǎn)的影響，具有巨大發(fā)展?jié)摿蜕虡I(yè)價值，健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)的正確分析需要生物統(tǒng)計方法。以上種種，使得生物統(tǒng)計學(xué)日益成為現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究中不可分割的一部分。

在這樣的機(jī)遇面前，國外生物統(tǒng)計學(xué)科發(fā)展迅速，且影響深遠(yuǎn)。國際上的知名醫(yī)學(xué)院、公共衛(wèi)生學(xué)院的生物統(tǒng)計學(xué)均為重點(diǎn)學(xué)科，實(shí)力雄厚。比如美國新聞（US News）排名前10 位的公共衛(wèi)生學(xué)院中，生物統(tǒng)計學(xué)系規(guī)模最大的聘用了60 多名教師。《新英格蘭雜志》亦將生物統(tǒng)計學(xué)的貢獻(xiàn)列為近500 年醫(yī)學(xué)領(lǐng)域排位第四的里程碑式重大事件。運(yùn)用大數(shù)據(jù)加強(qiáng)與醫(yī)療技術(shù)、產(chǎn)品、服務(wù)和群眾健康需求對接，有助于促進(jìn)健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展，釋放健康消費(fèi)潛力。由于健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)主要包括醫(yī)療機(jī)構(gòu)的診療數(shù)據(jù)、醫(yī)療費(fèi)用數(shù)據(jù)、公共衛(wèi)生與疾病監(jiān)測數(shù)據(jù)、自我健康管理數(shù)據(jù)、網(wǎng)絡(luò)數(shù)據(jù)等，因此具有數(shù)據(jù)量大、數(shù)據(jù)類型和結(jié)構(gòu)復(fù)雜等特點(diǎn)，這使得生物統(tǒng)計學(xué)研究也面臨著海量數(shù)據(jù)、非隨機(jī)數(shù)據(jù)及極小樣本數(shù)據(jù)等挑戰(zhàn)。

值得正視的還有，相較于國外，國內(nèi)生物統(tǒng)計學(xué)科作為一門獨(dú)立的學(xué)科而言，其規(guī)模和學(xué)術(shù)地位仍顯不足，這一問題日益突出：我國的生物統(tǒng)計學(xué)在學(xué)科體系中尚沒有明確的位置。生物統(tǒng)計學(xué)在中國一直以來都被稱為“衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)”（health statistics），隸屬于預(yù)防醫(yī)學(xué)下，教學(xué)著重于統(tǒng)計方法學(xué)在公共衛(wèi)生領(lǐng)域的應(yīng)用。目前我國培養(yǎng)出來的衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)人才較偏重于應(yīng)用，缺乏統(tǒng)計方法學(xué)的研究及數(shù)學(xué)背景，在新的統(tǒng)計方法研究上較難趕上國際生物統(tǒng)計學(xué)的水平。此外，國內(nèi)生物統(tǒng)計學(xué)科與醫(yī)學(xué)研究結(jié)合尚不夠緊密。醫(yī)學(xué)研究需要大量生物統(tǒng)計人員的參與，而目前專業(yè)的生物統(tǒng)計學(xué)人才缺乏，因此限制了國內(nèi)醫(yī)學(xué)研究的發(fā)展。綜上，國內(nèi)生物統(tǒng)計學(xué)在學(xué)科成熟度、學(xué)科功能及專業(yè)定位方面還存在不少誤區(qū)，這些成為國內(nèi)生物統(tǒng)計學(xué)發(fā)展道路上迫切需要解決的問題。

前進(jìn)中的北大生物統(tǒng)計人

為促進(jìn)國內(nèi)生物統(tǒng)計學(xué)科的發(fā)展，縮小與國外先進(jìn)國家的差距，在北大醫(yī)學(xué)部醫(yī)學(xué)和公共衛(wèi)生研究的基礎(chǔ)上，結(jié)合數(shù)學(xué)科學(xué)學(xué)院、北京國際數(shù)學(xué)研究中心在數(shù)學(xué)和統(tǒng)計理論方法研究上的優(yōu)勢，由北大校本部和醫(yī)學(xué)部共同建立了一個跨學(xué)部、跨院系、新體制的生物統(tǒng)計系，以助力北大“雙一流”建設(shè)，探索生物統(tǒng)計方法學(xué)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、大數(shù)據(jù)研究等領(lǐng)域的應(yīng)用。2018 年11 月16 日，北京大學(xué)生物統(tǒng)計系成立，首屆系主任由國際知名的生物統(tǒng)計學(xué)家、國家“千人計劃”特聘專家周曉華教授擔(dān)任。新成立的生物統(tǒng)計系隸屬于公共衛(wèi)生學(xué)院，由數(shù)學(xué)科學(xué)學(xué)院和北京國際數(shù)學(xué)研究中心共建，是國內(nèi)第一家在綜合性大學(xué)成立的生物統(tǒng)計系，也是第一個跨數(shù)學(xué)科學(xué)，醫(yī)學(xué)及公共學(xué)科的生物統(tǒng)計系，將對提高我國生物統(tǒng)計專業(yè)人才培養(yǎng)的質(zhì)量、促進(jìn)多學(xué)科交叉和融合等，產(chǎn)生重要的現(xiàn)實(shí)意義和長遠(yuǎn)意義。

在北大成立生物統(tǒng)計系的儀式上，周曉華教授在致辭中介紹，在未來發(fā)展方面，北大生物統(tǒng)計系將立足中國，面向全球，有效整合北京大學(xué)及國內(nèi)外各種優(yōu)勢資源，致力于使生物統(tǒng)計學(xué)科進(jìn)入國際一流學(xué)科的行列，以“改革創(chuàng)新、科學(xué)發(fā)展”為主線，優(yōu)化學(xué)科整體布局，增強(qiáng)學(xué)科內(nèi)源創(chuàng)新能力與可持續(xù)發(fā)展能力，加強(qiáng)創(chuàng)新人才培養(yǎng)、推進(jìn)學(xué)科交叉，實(shí)現(xiàn)整體建設(shè)的全面、協(xié)調(diào)、可持續(xù)快速發(fā)展，努力建設(shè)既能從事統(tǒng)計方法學(xué)研究又能將其應(yīng)用在醫(yī)學(xué)科學(xué)及公共衛(wèi)生學(xué)研究的人才的國家級培養(yǎng)基地，促進(jìn)醫(yī)學(xué)研究發(fā)展和統(tǒng)計學(xué)發(fā)展的研究基地的盡快落成。

北大生物統(tǒng)計系將充分結(jié)合北大數(shù)學(xué)科學(xué)學(xué)院及北京國際數(shù)學(xué)研究中心在數(shù)學(xué)和統(tǒng)計理論方法的優(yōu)勢，以及北大醫(yī)學(xué)部在醫(yī)學(xué)和公共衛(wèi)生研究上的優(yōu)勢，全力促進(jìn)生物統(tǒng)計學(xué)科的發(fā)展。在培養(yǎng)生物統(tǒng)計專業(yè)人才、建立健康研究的協(xié)作中心、生物統(tǒng)計方法學(xué)的研究和探索方面持續(xù)努力，同時加強(qiáng)與臨床醫(yī)學(xué)、數(shù)學(xué)等學(xué)科的聯(lián)合，探索生物統(tǒng)計方法學(xué)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、大數(shù)據(jù)研究等領(lǐng)域更廣泛的應(yīng)用。

21 世紀(jì)是生命科學(xué)的世紀(jì)，而要對生命現(xiàn)象揭示得越深刻越徹底，需要運(yùn)用的統(tǒng)計學(xué)知識就越多。正在突飛猛進(jìn)的生命科學(xué)無疑將在大統(tǒng)計學(xué)理論與方法的推動下更加深刻地揭示出生命現(xiàn)象的本質(zhì)，生物統(tǒng)計學(xué)將成為研究生命科學(xué)不可缺少的重要工具，引導(dǎo)我們更好地探索生命的奧秘，把人類對生命世界的認(rèn)識提高到一個新水平。千帆競發(fā)，百舸爭流，中國生物統(tǒng)計學(xué)的新篇章已經(jīng)開啟，周曉華教授帶領(lǐng)的北大生物統(tǒng)計系研究團(tuán)隊正以切實(shí)的行動實(shí)踐著他們的愿景和發(fā)展理念，不斷締造新的傳奇。對未來，我們充滿希冀。