“救命藥”能否降住阿爾茲海默病

葉臾

10月22日，美國(guó)生物技術(shù)公司百健宣布，已向美國(guó)食品藥品管理局申請(qǐng)?jiān)缙诎柶澓Ｄ。ㄋ追Q老年癡呆癥）治療藥物Aducanumab的上市許可。百健公司稱，實(shí)驗(yàn)證明他們研發(fā)的這種新藥能夠緩解早期患者的臨床衰退癥狀，接受藥物治療的患者“在認(rèn)知功能，如記憶力、定向能力和語(yǔ)言能力等方面，都得到了顯著的改善”。

阿爾茲海默病是一種常見(jiàn)的老年疾病，也是一種給親人帶來(lái)無(wú)盡痛苦的疾病。它會(huì)慢慢奪走患者的記憶，讓他們忘記自己與親人的關(guān)系，失去個(gè)性甚至生命。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國(guó)每年花在治療老年癡呆癥上的錢超過(guò)2770億美元，美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)支出的1/5都用于這種疾病。如果在治療方面沒(méi)有突破，2050年美國(guó)老年癡呆癥患者將達(dá)到1380萬(wàn)人，屆時(shí)的直接治療支出將達(dá)到1.1萬(wàn)億美元。

多年來(lái)，科學(xué)家們一直未找到預(yù)防或根治這種疾病的方法，僅在疾病認(rèn)知方面取得了一些進(jìn)展。例如，研究者發(fā)現(xiàn)阿爾茲海默病患者的腦部大多會(huì)出現(xiàn)一些淀粉樣蛋白結(jié)塊以及腦細(xì)胞纖維的纏結(jié)。這兩者通常都會(huì)在管理大腦記憶的區(qū)域出現(xiàn)，有可能導(dǎo)致神經(jīng)元受損或壞死，給人的記憶帶來(lái)影響。但現(xiàn)在還不能確定這些結(jié)塊、纏結(jié)到底是老年癡呆癥的原因、結(jié)果還是癥狀。

研究顯示，有規(guī)律的活動(dòng)以及對(duì)高血壓、糖尿病、肥胖的控制有助于降低患上老年癡呆癥的概率。研究人員還發(fā)現(xiàn)，人的大腦在患上阿爾茲海默病之前就已經(jīng)發(fā)生了變化，這種變化甚至可以追溯到20年前。因此，對(duì)大腦進(jìn)行定期掃描成了診斷老年癡呆癥的一種方法，但成本較高，醫(yī)生們希望未來(lái)能僅憑尿液、血液或腦脊液的檢查，就可以判斷病人是否患有阿爾茲海默病。

對(duì)疾病認(rèn)識(shí)的局限以及早期診斷手段的受限，都阻礙了相關(guān)藥物的研發(fā)進(jìn)展。從1998年到2017年，共有146種治療藥物停留在臨床實(shí)驗(yàn)階段，未能獲得監(jiān)管部門的正式批準(zhǔn)。直到如今，得到美國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)的阿爾茲海默病治療藥物僅有5種，主要是用來(lái)控制中度到重度病患者癥狀的，無(wú)法根治或者預(yù)防疾病。

這些年來(lái)整個(gè)行業(yè)都在期待革命性創(chuàng)新藥的誕生，因此百健此次推出新藥的消息也備受關(guān)注。和被批準(zhǔn)的那5種藥物不同，百健的新藥針對(duì)的是早期阿爾茲海默病患者。據(jù)介紹，該藥的主要作用就是能夠清除在患者腦部集聚的、影響細(xì)胞運(yùn)作的蛋白質(zhì)結(jié)塊。

其實(shí)，這款新藥的推出也像是坐了一次過(guò)山車。今年3月，百健曾宣布要暫停新藥的臨床實(shí)驗(yàn)，因?yàn)樗幮Р惶钊藵M意。這一聲明不僅讓公司股價(jià)一落千丈，也打擊了很多患者的信心。但之后百健發(fā)現(xiàn)，提高服用劑量能讓病人的情況有明顯好轉(zhuǎn)，因此峰回路轉(zhuǎn)?，F(xiàn)在的關(guān)鍵是看新藥能否得到監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，從目前看可能性很大，但是否能大規(guī)模生產(chǎn)并取得成功，仍需時(shí)日驗(yàn)證。

無(wú)論怎樣，我們都應(yīng)該保持樂(lè)觀。即使前路漫長(zhǎng)，任何一點(diǎn)一滴減輕人類病痛的努力，都值得去關(guān)注和頌揚(yáng)。