黑框警告：三種失眠藥物可導(dǎo)致嚴(yán)重傷害

美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）近日發(fā)布一份安全警告，要求對(duì)部分處方失眠藥物添加新的黑框警告，以更好地確?；颊呒捌溽t(yī)療保健專業(yè)人員在考慮使用這些藥物時(shí)獲得所需的信息。這些失眠藥物包括艾司佐匹克隆（Lunesta）、扎來(lái)普?。⊿onata）、唑吡坦（Ambien、Ambien CR、Edluar、Intermezzo、Zolpimist）。這三種藥物的不良反應(yīng)報(bào)告顯示，部分患者在服用這三類失眠藥物后，出現(xiàn)了夢(mèng)游、睡眠駕駛以及在沒(méi)有完全清醒的情況下從事其他活動(dòng)的問(wèn)題，并可能導(dǎo)致嚴(yán)重的傷害甚至死亡。而這類不良事件通常發(fā)生在以往從未出現(xiàn)異常睡眠行為或首次服用藥物的患者中。除黑框警告外，F(xiàn)DA還要求在上述失眠藥物的說(shuō)明書(shū)中增加“禁止服用失眠藥物后出現(xiàn)復(fù)雜睡眠行為的患者繼續(xù)使用上述藥物”一項(xiàng)。FDA藥物評(píng)估和研究中心主任表示，他們將繼續(xù)監(jiān)測(cè)和評(píng)估與失眠藥物相關(guān)的這些風(fēng)險(xiǎn)，并與公眾溝通，或酌情考慮采取進(jìn)一步行動(dòng)。目前，這三類藥物均在我國(guó)臨床有所使用，國(guó)內(nèi)醫(yī)生和患者同樣應(yīng)該注意。

FDA批準(zhǔn)首個(gè)兒科肌無(wú)力藥物

美國(guó)食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)Ruzurgi（amifampridine）藥片上市，用于治療6-17歲的Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征（LEMS）患者，這也是FDA批準(zhǔn)的第一款針對(duì)兒科LEMS患者的新藥。LEMS是一種罕見(jiàn)的自身免疫性疾病，它影響神經(jīng)和肌肉之間的連接，導(dǎo)致患者出現(xiàn)肌無(wú)力和其他癥狀。而該藥物可以阻斷神經(jīng)突觸前鉀離子通道的活性，從而延長(zhǎng)動(dòng)作電位，提高突觸前鈣離子濃度，讓更多乙酰膽堿釋放出來(lái)，并增強(qiáng)對(duì)肌肉的刺激，最終起到緩解LEMS的癥狀作用。該藥物的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)包括32名成年患者的臨床試驗(yàn)，結(jié)果表明，持續(xù)接受該藥物治療的患者運(yùn)動(dòng)能力減退的程度低于安慰劑組的患者。專家表示，因?yàn)榧o(wú)力和疲憊等癥狀，LEMS患者往往連完成日?；顒?dòng)都很困難。毫無(wú)疑問(wèn)，該藥物的批準(zhǔn)為他們帶去了新的治療選擇。

首款酶替代療法獲歐盟批準(zhǔn)治療苯丙酮尿癥

近日，歐盟已批準(zhǔn)Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16歲以上苯丙酮尿癥（PKU）患者血液中的苯丙氨酸水平。PKU是一種罕見(jiàn)遺傳病，由于患者無(wú)法降解苯丙氨酸，導(dǎo)致這種氨基酸在體內(nèi)聚集，并且對(duì)大腦產(chǎn)生毒性。如果不加以治療，苯丙氨酸對(duì)大腦產(chǎn)生的毒性可能導(dǎo)致嚴(yán)重的神經(jīng)問(wèn)題。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，它通過(guò)降解苯丙氨酸來(lái)將患者血液中的苯丙氨酸水平降低到目標(biāo)范圍。一項(xiàng)III期臨床研究顯示，使用Palynziq的患者的血液苯丙氨酸水平實(shí)現(xiàn)了持續(xù)的降低：在接受治療8周時(shí)，接受20 mg或40 mg劑量的Palynziq治療的患者血液中的苯丙氨酸水平維持在553.0 μmol/L和566.3 μmol/L，而安慰劑對(duì)照組水平為1509.0 μmol/L和1164.0 μmol/L。另外，在36個(gè)月之后，72%的患者達(dá)到歐盟推薦的治療目標(biāo)（苯丙氨酸水平低于600 μmol/L）。

國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布《2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》

國(guó)家醫(yī)保局日前公布《2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》。根據(jù)《工作方案》，藥品目錄調(diào)整涉及西藥、中成藥、中藥飲片三個(gè)方面，具體包括藥品調(diào)入和藥品調(diào)出兩項(xiàng)內(nèi)容。調(diào)整以國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市的藥品信息為基礎(chǔ)，不接受企業(yè)申報(bào)或推薦，不收取評(píng)審費(fèi)和其他各種費(fèi)用。本次目錄調(diào)整是在總結(jié)前期經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上對(duì)談判準(zhǔn)入的方法做了進(jìn)一步完善。對(duì)于那些臨床價(jià)值高但價(jià)格昂貴或?qū)鹩绊戄^大的專利獨(dú)家藥品，將通過(guò)專家評(píng)審和投票遴選之后，由談判專家與企業(yè)談判形成雙方認(rèn)可的全國(guó)統(tǒng)一的支付標(biāo)準(zhǔn)后才可以納入目錄范圍，以確?；鸢踩亩诖_?；鹂沙惺艿那疤嵯拢?shí)現(xiàn)藥品結(jié)構(gòu)更加優(yōu)化，管理更加規(guī)范，進(jìn)一步提高醫(yī)?；鹗褂眯б?，提升醫(yī)保藥品保障水平的目標(biāo)，有效緩解參保人員用藥難用藥貴的問(wèn)題。2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整預(yù)計(jì)在10月前完成全部工作。

兩項(xiàng)“標(biāo)準(zhǔn)”發(fā)布助藥品信息化追溯體系落地

日前，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布公告，公布了《藥品信息化追溯體系建設(shè)導(dǎo)則》（《導(dǎo)則》）和《藥品追溯碼編碼要求》（《要求》）兩項(xiàng)信息化標(biāo)準(zhǔn)。對(duì)于藥品信息化追溯體系參與方構(gòu)成及基本要求、藥品追溯碼基本要求&構(gòu)成要求等提出了具體規(guī)范和標(biāo)準(zhǔn)。其中，《導(dǎo)則》規(guī)定了藥品信息化追溯體系建設(shè)基本要求和藥品信息化追溯體系各參與方基本要求，并明確了藥品信息化追溯體系應(yīng)包含藥品追溯系統(tǒng)、藥品追溯協(xié)同服務(wù)平臺(tái)和藥品追溯監(jiān)管系統(tǒng)。而《要求》指出，藥品追溯碼的唯一性應(yīng)指向單個(gè)藥品銷售包裝單元;藥品標(biāo)識(shí)碼的唯一性應(yīng)指向特定于某種與藥品上市許可持有人、生產(chǎn)企業(yè)、藥品通用名、劑型、制劑規(guī)格、包裝規(guī)格和（或）包裝級(jí)別對(duì)應(yīng)的藥品。此次兩項(xiàng)藥品信息化追溯體系建設(shè)標(biāo)準(zhǔn)的發(fā)布實(shí)施，將有助于加快藥品信息化追溯體系的建設(shè)，將有利于藥品追溯信息互通共享，實(shí)現(xiàn)藥品來(lái)源可查、去向可追，在發(fā)生質(zhì)量安全問(wèn)題時(shí)，確保假藥和問(wèn)題疫苗等可召回、責(zé)任可追究。

糖尿病治療藥物聚乙二醇洛塞那肽注射液獲批上市

近期，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)1類創(chuàng)新藥聚乙二醇洛塞那肽注射液上市，用于成人改善2型糖尿病患者的血糖控制。目前，全球糖尿病患者已經(jīng)達(dá)到4.25億，而我國(guó)更是全世界糖尿病患者最多的國(guó)家，全世界超過(guò)1/4的糖尿病患者來(lái)自中國(guó)，達(dá)到1.14億。因此，聚乙二醇洛塞那肽注射液的上市，將為2型糖尿病患者提供新的治療手段。聚乙二醇洛塞那肽是長(zhǎng)效GLP-1受體激動(dòng)劑，胰高血糖素樣肽-1（Glucagon-like peptide-1，GLP-1）受體激動(dòng)劑屬于腸促胰素類藥物，可激動(dòng)GLP-1受體，經(jīng)食物刺激后由腸道細(xì)胞分泌入血，從而促進(jìn)葡萄糖依賴的胰島素分泌。該藥物可配合飲食控制和運(yùn)動(dòng)，單藥或與二甲雙胍聯(lián)合，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。