首個(gè)軟骨發(fā)育不全療法有望問世

最近，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理vosoritide的新藥申請(qǐng)。Vosoritide是一種每日注射一次的在研C型利鈉肽（CNP）類似物，用于治療軟骨發(fā)育不全兒童患者。軟骨發(fā)育不全是導(dǎo)致身材矮小最常見的原因。這是美國(guó)FDA首次受理軟骨發(fā)育不全療法的上市申請(qǐng)。軟骨發(fā)育不全是侏儒癥的常見類型，主要表現(xiàn)為四肢、脊柱和頭骨底部的骨骼生長(zhǎng)緩慢，患兒每年只能生長(zhǎng)約4厘米，而通常這個(gè)數(shù)字應(yīng)該是6～7厘米。全世界有25萬(wàn)人被這種疾病困擾，但目前尚無治療這一疾病的獲批療法，只能通過手術(shù)解決一些癥狀。軟骨發(fā)育不全是由于編碼成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（FGFR3）的基因出現(xiàn)突變、FGFR3蛋白過度活躍而造成的。FGFR3是骨骼發(fā)育的負(fù)向調(diào)節(jié)分子，可影響軟骨細(xì)胞的增殖活化和分化。在研藥物vosoritide能夠阻斷FGFR3的活性，就好像松開抑制兒童生長(zhǎng)的“剎車”，讓患兒的生長(zhǎng)速率恢復(fù)正常。The Lancet/《柳葉刀》