首個治療特定基因缺陷引起的肥胖癥新藥獲FDA批準(zhǔn)

近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了Imcivree（setmelanotide）上市，用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受體（LEPR）基因缺陷導(dǎo)致肥胖的成人和兒童（6歲以上）患者的慢性體重管理。這是FDA批準(zhǔn)的首款用于治療這些罕見遺傳肥胖病的療法。Imcivree的獲批是基于兩項在POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖患者中進行的3期臨床試驗結(jié)果。由于POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷而肥胖的患者，從年輕時就開始面臨極端的、無法滿足的饑餓感，導(dǎo)致早期發(fā)作的嚴(yán)重肥胖癥。

FDA批準(zhǔn)首款PSMA靶向PET成像藥物，用于前列腺癌患者診療

計算機斷層掃描（CT）、磁共振成像（MRI）掃描和骨掃描是前列腺癌患者成像的常用方法，但這些方法在檢測前列腺癌病變方面存在局限性。最近，美國FDA宣布，批準(zhǔn)由加州大學(xué)洛杉磯分校和舊金山分校聯(lián)合開發(fā)的鎵68 PSMA-11（Ga 68 PSMA-11）上市。這是首款獲批用于在前列腺癌男性患者中針對前列腺特異性膜抗原（PSMA）陽性病灶進行正電子發(fā)射斷層掃描（PET）成像的藥物。Ga 68 PSMA-11適用于疑似前列腺癌轉(zhuǎn)移，并且通過手術(shù)或放射治療可能治愈的患者。它還適用于基于血清前列腺特異性抗原（PSA）水平升高而懷疑前列腺癌復(fù)發(fā)的患者。這是一種放射性診斷試劑，以靜脈注射的形式給藥。

首款可全部在家中完成的新冠核酸檢測獲FDA緊急使用授權(quán)

近日，美國FDA宣布，授予Lucira Health公司開發(fā)的一體化COVID-19檢測試劑盒緊急使用授權(quán)（EUA）。這是首款全部過程可在家中進行的COVID-19診斷檢測，從收集樣本到獲得結(jié)果只需大約30分鐘。Lucira COVID-19一體化檢測試劑盒包括收集樣本的小瓶和由電池驅(qū)動的檢測單元。只需要用拭子在鼻腔中取樣，然后將拭子放到收集樣本的小瓶中攪一攪，將小瓶放入檢測單元中，30分鐘內(nèi)，檢測單元會通過綠燈來顯示樣本為陽性還是陰性。Lucira Health公司進行的研究顯示，與FDA認(rèn)定的基準(zhǔn)COVID-19核酸檢測相比，Lucira COVID-19一體化檢測試劑盒發(fā)現(xiàn)陽性樣本的準(zhǔn)確率達到94%，確認(rèn)陰性樣本的準(zhǔn)確率達到98%。

首個早衰癥療法獲批

近日，美國FDA宣布批準(zhǔn)Zokinvy（lonafarnib），用于減少哈金森-吉爾福德早衰綜合征（HGPS）患者的死亡風(fēng)險，以及治療患有特定早老樣核纖層蛋白病的1～2歲患者。FDA指出，這是其批準(zhǔn)的首個早衰癥療法。該藥物并未獲批治療其他早衰癥或核纖層蛋白病。Lonafarnib是一種口服法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑，參與蛋白異戊二烯化修飾過程。通過抑制對早衰蛋白的異戊二烯化，它可以降低早衰蛋白在細(xì)胞核中的積累。早衰癥是一種極為罕見和致命的疾病，可導(dǎo)致兒童過早衰老。若未經(jīng)治療，早衰癥兒童將死于心臟病，平均死亡年齡14.5歲。在lonafarnib之前，全世界尚未有針對早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病的治療方法。這次的批準(zhǔn)讓Zokinvy成為了首個治療這些災(zāi)難性疾病的藥物。