美國(guó)FDA批準(zhǔn)首種治療特發(fā)性過(guò)度睡眠癥藥物Xywav

美國(guó)FDA于2021年8月12日批準(zhǔn)Jazz制藥公司（Jazz Pharmaceuticals plc.）的Xywav口服液用于成人治療特發(fā)性過(guò)度睡眠癥（Idiopathic hypersomnia，IH）。Xywav為一種復(fù)方藥物，其有效成分為4種羥丁酸鹽，包括羥丁酸鈣、羥丁酸鎂、羥丁酸鉀和羥丁酸鈉（calcium，magnesium，potassium，and sodium oxybates）。

特發(fā)性過(guò)度睡眠癥患者通常即使夜間睡得很好，白天仍然過(guò)度嗜睡。在此之前，F(xiàn)DA從未批準(zhǔn)過(guò)針對(duì)特發(fā)性過(guò)度睡眠癥的特效藥物，因此Xywav是FDA批準(zhǔn)的第一種用于治療特發(fā)性過(guò)度睡眠癥的藥物。

Xywav并非新藥，F(xiàn)DA此前已經(jīng)批準(zhǔn)其用于7歲及以上年齡的發(fā)作性睡?。╪arcolepsy）患者治療猝倒發(fā)作（cataplexy）。因此治療特發(fā)性過(guò)度睡眠癥只是FDA批準(zhǔn)Xywav增加新的適應(yīng)證。特發(fā)性過(guò)度睡眠癥屬罕見(jiàn)病，F(xiàn)DA因此授予Xywav孤兒藥地位。

在臨床試驗(yàn)中，Xywav最常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括惡心（發(fā)生率21.4%）、頭痛（16.2%）、眩暈（11.7%）、焦慮（10.4%）和嘔吐（10.4%）。另外Xywav的說(shuō)明書含有加黑框的警告文字，警示Xywav有中樞神經(jīng)系統(tǒng)抑制作用，也存在被濫用和誤用的風(fēng)險(xiǎn)。Xywav的有效成分羥丁酸類屬于γ-羥基丁酸鹽（gamma-hydroxybutyrate，GBH），屬于1類管制藥品，濫用或者誤用可引起嚴(yán)重的后果。因此Xywav的處方和分發(fā)都必須受到嚴(yán)格控制，以確保用藥安全。

FDA在審批Xywav時(shí)采用了快速審批通道（Fast Track）和優(yōu)先審評(píng)（Priority Review）程序。