施晶晶

過(guò)去5年，在深圳務(wù)工的貨車(chē)司機(jī)錢(qián)冰橋一直把患有罕見(jiàn)病的兒子帶在車(chē)上，一邊工作一邊照顧。孩子6歲了，但他四肢無(wú)力，腰椎難以直立，不能像同齡的普通孩子一樣奔跑跳躍、上幼兒園。

錢(qián)冰橋一度以為，無(wú)藥可醫(yī)、終于盼來(lái)了藥卻用不起的狀態(tài)，將伴隨孩子一生，但1月1日，國(guó)家新版醫(yī)保藥品目錄正式實(shí)施，用來(lái)治療兒子的特效藥“諾西那生鈉”名列其中，開(kāi)始以醫(yī)保價(jià)格惠及SMA（脊髓性肌萎縮癥）患者群體。

為他和孩子打通最后一公里的助攻手，是國(guó)家醫(yī)保局的談判代表，尤其是福建醫(yī)保局的張勁妮。

“我們希望企業(yè)在第一輪報(bào)價(jià)就要拿出最大的誠(chéng)意?！?/p>

“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄?！?/p>

“我們希望企業(yè)再努努力?！?/p>

“我們談判組對(duì)底價(jià)的可以調(diào)整的空間是0?！?/p>

“你們?cè)偕塘恳幌?，好嗎？?/p>

談判桌上，張勁妮剛?cè)岵?jì)，最終引導(dǎo)企業(yè)以3.3萬(wàn)元一針的價(jià)格，確認(rèn)進(jìn)入2021年醫(yī)保藥品目錄—而它上市時(shí)的標(biāo)價(jià)近70萬(wàn)元。

1月1日當(dāng)天，全國(guó)11省市近20名患者注射了“諾西那生鈉”，而納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范圍，患者單針自費(fèi)金額也將低于3.3萬(wàn)元。藥企渤健生物在公告中預(yù)計(jì)：在本月底，諾西那生鈉注射液將實(shí)現(xiàn)醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)落地，將大大改善SMA患者群體治療與支付現(xiàn)狀。

用得上藥，對(duì)錢(qián)冰橋意味著，孩子離康復(fù)近了一大步，“現(xiàn)在一切的辛酸值了”。他計(jì)劃著下一步就帶孩子去打針治療。

如今新政落地，距離那場(chǎng)被稱為“靈魂砍價(jià)”的醫(yī)保談判，只過(guò)去了1個(gè)多月時(shí)間；“諾西那生鈉”作為創(chuàng)新藥在國(guó)內(nèi)的審批周期不到半年，從它在中國(guó)獲批到入保用了34個(gè)月，已是近年來(lái)藥品審批、入保速度加快的一個(gè)實(shí)例。

美兒SMA關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行主任、有17年患者服務(wù)經(jīng)驗(yàn)的邢煥萍告訴南風(fēng)窗記者：“真的是比較快的，這么貴的一個(gè)藥在中國(guó)上市只有兩年（多）的時(shí)間就進(jìn)了國(guó)家醫(yī)保了，這是一個(gè)讓很多孩子的一生發(fā)生質(zhì)的改變的里程碑事件。”

2017年，錢(qián)冰橋發(fā)現(xiàn)，2歲的孩子突然不能像同齡孩子一樣正常行走，去了醫(yī)院被確診2型SMA—脊髓性肌萎縮癥。

這是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉病，據(jù)國(guó)際肌肉萎縮癥協(xié)會(huì)（MDA）介紹，它由染色體基因的遺傳缺陷（突變）引起，患者發(fā)病年齡、癥狀和進(jìn)展速度差異很大，分為 1 至 4 型，發(fā)病年齡越早，對(duì)運(yùn)動(dòng)功能的影響越大，在出生時(shí)或嬰兒期表現(xiàn)出癥狀的兒童通常具有最低的功能水平（1 型），是導(dǎo)致嬰兒死亡最常見(jiàn)的遺傳原因。

SMA主要癥狀是骨骼肌無(wú)力，如果用于呼吸和吞咽的肌肉受到影響，則會(huì)出現(xiàn)特殊并發(fā)癥，如果背部肌肉變?nèi)酰蜁?huì)出現(xiàn)脊柱彎曲。據(jù)解放軍總醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)學(xué)部主任醫(yī)師吳士文教授介紹，成人患者會(huì)出現(xiàn)無(wú)法移動(dòng)物體、起床或爬樓梯存在困難、關(guān)節(jié)攣縮、脊柱側(cè)凸、髖關(guān)節(jié)脫位、疲勞等。

根據(jù)2021年全國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議上披露的數(shù)據(jù)，目前，中國(guó)每年新發(fā)SMA患者數(shù)為850人，總患者人數(shù)約為25000人。

錢(qián)冰橋記得，當(dāng)初醫(yī)生告訴他，暫時(shí)沒(méi)有特效藥可以治療，只能在家里讓孩子做些簡(jiǎn)單的康復(fù)運(yùn)動(dòng)，鍛煉肌肉力量。之后，他加入了醫(yī)院SMA醫(yī)患交流群，現(xiàn)在群里有了161位成員，罕見(jiàn)病以極高的密度集中到了群里。

但當(dāng)時(shí)的錢(qián)冰橋不知道的是，在大洋對(duì)岸，特效藥剛剛問(wèn)世。2016年12月，“諾西那生鈉”注射液通過(guò)了美國(guó)食藥監(jiān)局審批。SMA雖一度是絕癥，但它的致病基因明確，早年間就被美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生院 （NIH） 預(yù)測(cè)為最有希望突破的神經(jīng)肌肉類疾病。

但對(duì)中國(guó)患者和家屬，“有藥了”的轉(zhuǎn)機(jī)，出現(xiàn)在2019年2月26日，這一天，“諾西那生鈉”注射液通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局審批，成為國(guó)內(nèi)第一款獲批的SMA特效藥。

SMA關(guān)愛(ài)中心創(chuàng)始人、1993年確診SMA的馬斌回憶了那一天：當(dāng)“諾西那生鈉”注射液在國(guó)內(nèi)獲批的消息出現(xiàn)在患者交流群里，歡呼慶祝的表情包在群里滾動(dòng)刷屏，“大家等這一天已經(jīng)太久太久了”。

2019年10月，救命藥“諾西那生鈉”官宣上市，但70萬(wàn)元一針的高昂標(biāo)價(jià)讓“有藥可醫(yī)”變得不真切。

事實(shí)上，不只是中國(guó)，英國(guó)也嫌貴?！凹词褂刑嶙h的保密折扣，諾西那生鈉的成本也太高，對(duì) NHS（英格蘭的公費(fèi)醫(yī)保系統(tǒng)） 資源的使用效益太低?！庇?guó)國(guó)家健康與護(hù)理卓越研究所如此表態(tài)。

盡管制藥業(yè)認(rèn)為，高價(jià)對(duì)于抵消研發(fā)成本是必要的，但批評(píng)者質(zhì)疑是否還有其他力量在起作用，定價(jià)是否合理。

2020年，廣東河源一位母親歐陽(yáng)春蘭，向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局申請(qǐng)公開(kāi)國(guó)內(nèi)“諾西那生鈉”的定價(jià)依據(jù)。2021年2月，有病患家屬向深圳醫(yī)保局發(fā)去群體求助書(shū)，請(qǐng)求破解罕見(jiàn)病患者治療和用藥困局。

圍繞“諾西那生鈉價(jià)格可負(fù)擔(dān)”的群體呼吁，聲量逐漸增大。

2021年11月那場(chǎng)醫(yī)保談判，“諾西那生鈉”從近70萬(wàn)元一針降至3.3萬(wàn)元，絕對(duì)數(shù)字上看，95%的降價(jià)比例不可思議，但美兒SMA關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行主任邢煥萍告訴南風(fēng)窗記者，這并不是“諾西那生鈉”價(jià)格的全部真實(shí)情況，實(shí)際降價(jià)幅度并沒(méi)有那么大。

“藥品在中國(guó)上市的同時(shí)就啟動(dòng)了慈善贈(zèng)藥的項(xiàng)目，在慈善贈(zèng)藥的幫助下患者實(shí)際的支出是大大降低。近年來(lái)高值藥品上市都伴有慈善贈(zèng)藥項(xiàng)目，腫瘤、血液病、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域都會(huì)有類似項(xiàng)目?！毙蠠ㄆ冀榻B說(shuō)。

根據(jù)當(dāng)年的項(xiàng)目公告：負(fù)荷劑量治療階段（4針）的患者，最多可為其援助3瓶注射液。后續(xù)維持劑量治療階段，可為其援助1瓶諾西那生鈉注射液，并可循環(huán)申請(qǐng)。

“藥品上市的第一年在慈善贈(zèng)藥的幫助下，患者實(shí)際需要自費(fèi)140萬(wàn)。2021年1月1日開(kāi)始，藥品降為55萬(wàn)一年。也就是55萬(wàn)元買(mǎi)6針，平均下來(lái)其實(shí)一針不到10萬(wàn)塊錢(qián)?！毙蠠ㄆ几嬖V南風(fēng)窗記者，“在這樣的情況下，參與醫(yī)保談判，其實(shí)是從一針不到10萬(wàn)降到3萬(wàn)，降幅合情合理。”

結(jié)合醫(yī)保政策大背景和談判趨勢(shì)，更能理解針對(duì)“諾西那生鈉”的降價(jià)邏輯。

2019年的醫(yī)保談判中，3種丙肝新藥，價(jià)格降幅平均在85%以上。根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局的數(shù)據(jù)，2021年通過(guò)談判首進(jìn)醫(yī)保藥品平均降價(jià)61.71%，降幅創(chuàng)歷史新高。

結(jié)合“諾西那生鈉”的醫(yī)保談判，在張勁妮的提醒下，當(dāng)時(shí)藥企給的系列報(bào)價(jià)是：5.368萬(wàn)、4.8萬(wàn)、4.58萬(wàn)、4.28萬(wàn)、3.78萬(wàn)、3.402萬(wàn)，最終以3.3萬(wàn)價(jià)格確認(rèn)成交，協(xié)議有效期2年。

醫(yī)保談判之所以能實(shí)現(xiàn)如此巨大的折扣，至少有兩方面原因：一是藥企有動(dòng)力以降低利潤(rùn)率換取銷(xiāo)量猛增，搶市場(chǎng)；二是國(guó)家醫(yī)保局對(duì)底價(jià)的評(píng)審、測(cè)算和鼓勵(lì)競(jìng)爭(zhēng)性談判。

對(duì)第一點(diǎn)，除了中國(guó)患者基數(shù)的市場(chǎng)誘惑力外，“諾西那生鈉”并非不可替代。錢(qián)冰橋告訴南風(fēng)窗記者，還有一款口服藥和一款基因治療用藥物可作為替代品。

其中， “利司撲蘭”（Evrysdi）尤其對(duì)“諾西那生鈉”構(gòu)成挑戰(zhàn)，且已于2021年6月16日在中國(guó)獲批，但“利司撲蘭”最終沒(méi)有進(jìn)入中國(guó)2021年的醫(yī)保藥品目錄。

針對(duì)第二點(diǎn)，復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授胡善聯(lián)撰文指出：新藥國(guó)際參考價(jià)格（IRP）是國(guó)內(nèi)醫(yī)保目錄藥品價(jià)格談判的重要參考指標(biāo)，由于我國(guó)人口眾多、藥品市場(chǎng)規(guī)模巨大，因此希望選擇不同參考國(guó)家中的最低價(jià)。這被認(rèn)為與談判底價(jià)有關(guān)，尤其要看發(fā)布的價(jià)格是真實(shí)價(jià)格、談判價(jià)格還是隱性價(jià)格，選擇真正可比的產(chǎn)品。

醫(yī)藥領(lǐng)域頂尖國(guó)際律師事務(wù)所Greenberg Traurig指出，最終只有報(bào)價(jià)在醫(yī)保局底價(jià) 15% 以內(nèi)的藥企有機(jī)會(huì)談判最終價(jià)格，這也促成了藥企壓低價(jià)格。此外，加快新藥審批、制藥公司可以自行申請(qǐng)參與談判（2020年之前由專家組確定談判名單）等也在促成競(jìng)爭(zhēng)性談判，國(guó)家醫(yī)保局由此獲得了更強(qiáng)的議價(jià)能力。

“靈魂砍價(jià)”的意義，在2019年一份《藥價(jià)生死戰(zhàn)》的權(quán)威咨詢報(bào)告中就有揭示：僅僅因?yàn)榧膊『币?jiàn)或復(fù)雜而要求支付高昂的創(chuàng)新費(fèi)用的日子已成為了過(guò)去時(shí)，藥物定價(jià)開(kāi)始受到支付方的嚴(yán)格審查，支付方能夠?qū)λ幤肥┘咏祪r(jià)壓力。

談及輿論關(guān)注的“諾西那生鈉70萬(wàn)一針、終身用藥”的細(xì)節(jié)時(shí)，有多年健康領(lǐng)域社工經(jīng)驗(yàn)的邢煥萍認(rèn)為這類表述是片面的，“目前全球在研的SMA藥品有30多種，進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)的也已經(jīng)有十幾種了，其實(shí)落地很快，包括國(guó)產(chǎn)的藥品也很快就上來(lái)了，不會(huì)是一個(gè)藥吃一輩子，它會(huì)迭代、仿制藥也會(huì)跟上來(lái)”。

眼下，病友家庭最關(guān)心的話題更實(shí)際：地方政策怎么落地執(zhí)行？自家孩子什么時(shí)候能用上藥？報(bào)銷(xiāo)和自付比例是多少？

錢(qián)冰橋家的情況復(fù)雜些，他在深圳務(wù)工多年，但孩子的醫(yī)保買(mǎi)在了湖南，他想知道自己異地就醫(yī)如何備案、異地醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)比例是多少、城鄉(xiāng)比例有無(wú)不同。

之前錢(qián)冰橋和很多病友家長(zhǎng)投保了政府推薦的重疾險(xiǎn)，但群里有家長(zhǎng)反映，有工作人員打來(lái)電話說(shuō)因?yàn)樗幖{入了醫(yī)保，重疾險(xiǎn)現(xiàn)在能不能報(bào)銷(xiāo)還在等待期，“如果還在合同期內(nèi)不給我們報(bào)，是不是欺騙了我們？”錢(qián)冰橋心有疑惑。

打通政策落地的最后一公里，有待進(jìn)一步信息公開(kāi)和咨詢。1月8日，錢(qián)冰橋給南風(fēng)窗記者發(fā)來(lái)消息：醫(yī)院很給力，搭建了新的用藥群，醫(yī)患綠色通道已開(kāi)通。

用藥之余，SMA患者對(duì)康復(fù)的需求更加迫切。

邢煥萍告訴南風(fēng)窗，運(yùn)動(dòng)康復(fù)和藥物治療是同步的，早年間，患者和家長(zhǎng)覺(jué)得既然沒(méi)有希望，就處于無(wú)治療狀態(tài)，確診以后就回家耗著了。現(xiàn)在藥有了，更要結(jié)合康復(fù)和居家管理，對(duì)SMA的治療進(jìn)一步規(guī)范。

社會(huì)融入，則是伴隨SMA患者和其他罕見(jiàn)病群體的現(xiàn)實(shí)困境。

對(duì)成人患者來(lái)說(shuō)，是就業(yè)、社交、情感婚育，對(duì)錢(qián)冰橋來(lái)說(shuō)，嚴(yán)峻的是孩子的上學(xué)問(wèn)題。

盡管政策規(guī)定，義務(wù)教育階段學(xué)校不可以拒收智力正常的學(xué)齡兒童，但錢(qián)冰橋的孩子在異地就讀仍有麻煩，除錯(cuò)過(guò)了2022年入學(xué)的申請(qǐng)期外，2023年入學(xué)又已經(jīng)超齡，在深圳入公辦校比較麻煩。

另一大障礙在于：孩子需要大人陪讀，幫助翻書(shū)、如廁、上下樓，這些細(xì)節(jié)，眼下只能由個(gè)體家庭獨(dú)自克服。

這么些年，錢(qián)冰橋夫婦在深圳一邊務(wù)工一邊帶孩子，還沒(méi)辦法為孩子放棄工作，否則會(huì)失去一部分經(jīng)濟(jì)來(lái)源。他還在心里預(yù)備了一筆支出，因?yàn)镾MA患兒年歲漸長(zhǎng)，會(huì)出現(xiàn)脊椎側(cè)彎，內(nèi)臟器官會(huì)受到擠壓，未來(lái)需要做大型脊椎融合手術(shù)，這也是一筆很高的費(fèi)用。

藥，只是支撐罕見(jiàn)病患者的一環(huán)，更多問(wèn)題需要同步、逐步解決，沒(méi)有一蹴而就。

錢(qián)冰橋現(xiàn)在還是把孩子帶在身邊，自己在家教孩子認(rèn)字、講故事，但他說(shuō)：“過(guò)完年我們還是要想想辦法，必須搞個(gè)家長(zhǎng)陪護(hù)，要讓小孩去讀書(shū)?！?/p>