美國FDA于2021年11月19日批準(zhǔn)拜瑪林制藥公司（BioMarin）的新藥Voxzogo（vosoritide，伏索利肽，CAS登記號1480724?61?5）注射劑用于5歲及以上年齡兒童治療矮小癥，適用于軟骨發(fā)育不全但伴隨有開放性骨骺板（生長板）的兒童。軟骨發(fā)育不全是兒童矮小癥最常見的一種，但如果軟骨發(fā)育不全的兒童同時(shí)伴隨有開放性骨垢板，則說明患者經(jīng)過適當(dāng)干預(yù)仍然有機(jī)會(huì)長高。

矮小癥是一種遺傳性疾病，患者身材嚴(yán)重矮小且生長不成比例。矮小癥患者成年后身高平均只有4 英尺左右。矮小癥患者體內(nèi)發(fā)生基因突變，導(dǎo)致一個(gè)名為成纖維細(xì)胞生長因子受體3（fibroblast growth factor receptor 3，F(xiàn)GFR3）的生長調(diào)節(jié)基因過度活躍，從而抑制骨骼正常生長發(fā)育。Voxzogo（vosoritide）的作用機(jī)制是附著于鈉尿肽B受體（natriuretic peptide receptor?B），從而抑制FGFR3的活性，刺激骨骼生長。

Voxzogo（vosoritide）常見的副作用包括注射部位反應(yīng)、嘔吐、血壓降低。