提升罕見病藥品可及性的機制設計與模式選擇

鄭秉文 李辰

[摘 要：在罕見病群體所面臨的諸多困境中，用藥支付困境始終是最難以解決且無法回避的難題。本文通過系統(tǒng)梳理國內罕見病用藥保障政策及實踐，認為當前中國多層次多主體的罕見病用藥保障機制雛形已開始顯現(xiàn)。然而，在職工醫(yī)療保險制度的財務壓力和待遇清單制度的雙重約束下，多項地方罕見病超待遇保障項目面臨清理，罕見病用藥保障受到沖擊，急需在國家層面重組資源和重建替代性機制。基于此，筆者提出設立“中華罕見病種子基金”（以下簡稱“種子基金”）的構想，詳細闡釋其籌資原理，指出種子基金初始資本的本質是“制度套利”的紅利，可被視為中國醫(yī)療保障制度第一層次的延伸，是多方共付的杠桿和平臺。根據(jù)當前職工醫(yī)療保險基金運行和罕見病藥品保障現(xiàn)狀，測算出種子基金規(guī)模。結果表明，種子基金不僅能覆蓋當前登記患者的全部年用藥費用67億元，而且仍有結余。筆者認為，種子基金提供的罕見病用藥保障能力可完全滿足罕見病患者的未來需要，且隨著資金規(guī)模的擴大，種子基金的社會功能可逐漸擴展，成為踐行共同富裕道路上的標桿性機制。

關鍵詞：中華罕見病種子基金；罕見??；醫(yī)保支付方式；用藥保障機制；醫(yī)療保險基金

中圖分類號：F840.613 文獻標識碼：A 文章編號：1000?176X（2023）04?0100?15 ]

一、罕見病基本概況及中國罕見病患者面臨的困境

黨的二十大報告指出，“我們要實現(xiàn)好、維護好、發(fā)展好最廣大人民根本利益，緊緊抓住人民最關心最直接最現(xiàn)實的利益問題，堅持盡力而為、量力而行，深入群眾、深入基層，采取更多惠民生、暖民心舉措，著力解決好人民群眾急難愁盼問題，健全基本公共服務體系，提高公共服務水平，增強均衡性和可及性，扎實推進共同富?！薄＃?］中國對罕見病的研究起步較晚，用藥保障機制尚未成功建立，罕見病群體面臨的用藥困境給患者、家庭乃至社會帶來了沉重的經濟負擔。實現(xiàn)全民健康是黨和國家的莊嚴承諾，也是保障人民健康權益的基本責任。這就意味著，要尊重每一個弱勢群體的生命健康，不放棄每一位患者追求健康的權利。因此，探求罕見病群體用藥保障之道、化解中國罕見病用藥保障困境，是實現(xiàn)全民健康不容忽視的一環(huán)，對推動國家健康保障體系完善成熟，進而實現(xiàn)全體人民共同富裕具有重要意義。

（一）罕見病基本概況

罕見病（Rare Disease），又稱“孤兒病”（Orphan Disease），是指患病率極低的一類疾病，通常以患病率或患病人數(shù)定義。據(jù)全球最大的罕見病數(shù)據(jù)庫Orphanet顯示，當前，全球已發(fā)現(xiàn)的罕見病高達6 000—7 000種，1其中80%以上是由遺傳或先天性畸形引起的［2］。而遺憾的是，僅有不足10%的罕見病擁有有效治療方案，2近三分之一的罕見病患兒在五歲之前就因未得到有效治療而死亡［3］。

對罕見病的定義，目前國際上尚未達成共識。世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病率在0.65‰—1‰之間的疾?。?］。各國對罕見病的界定標準雖有不同，但總體差異不大：美國在1983年頒布的《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA）中將罕見病定義為美國患病總人數(shù)少于20萬人（患病率低于0.5‰）的疾病，或患病總人數(shù)超過20萬人，但尚不存在能使藥物研發(fā)部門獲得合理利潤的治療方案；歐洲議會和歐盟委員會在1999年末頒布的《孤兒藥條例》（The Orphan Regulation）將罕見病定義為患病率低于0.5‰的疾病；或患病率高于0.5‰，但會導致人體衰弱甚至危及生命的嚴重慢性疾?。?］；日本將該國患病總數(shù)不超過5萬人或患病率低于0.4‰作為罕見病的界定標準；中國臺灣罕見病界定標準為患病率低于0.1‰、由遺傳引起的疑難疾?。?］。而迄今為止，中國仍未明確罕見病種類的界定標準。2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會等五部委聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病目錄》，共收錄了121種罕見病，這是中國政府首次以疾病目錄形式界定罕見病種類范圍?！兜谝慌币姴∧夸洝芬渤蔀槿蘸髧液偷胤秸贫ㄏ嚓P政策的重要參考依據(jù)。由于中國官方尚未針對罕見病開展系統(tǒng)的流行病學調查，因而罕見病診療信息管理體系的建立也相對滯后。但由于人口基數(shù)大，可以預見中國受罕見病影響的患者并不是一個小數(shù)目。據(jù)《中國罕見病定義研究報告2021》統(tǒng)計，我國現(xiàn)存罕見病約1 400種，患者數(shù)量將近2 000萬人［7］。

（二）罕見病患者面臨的困境

中國罕見病患者群體屬于社會弱勢群體，社會關注度較低，加之罕見病臨床病例稀少、經驗不足，現(xiàn)階段各方面保障機制相對薄弱。因此，罕見病往往被稱為“醫(yī)學的孤兒”。無論是診療、用藥，還是日常護理，罕見病患者都面臨重重障礙。

1.罕見病診療資源稀缺且分布不均，誤診率、漏診率居高不下

一方面，罕見病臨床病狀復雜且病例稀少，病情的精準診斷往往需要具備多學科交叉背景的臨床專家才能勝任，而中國具備這種診斷能力的醫(yī)療人才十分稀缺，這就導致高誤診、高漏診情況的發(fā)生；另一方面，中國罕見病診療資源分布不均，優(yōu)質診療資源多集中在發(fā)達地區(qū)，偏遠地區(qū)的醫(yī)療體系對罕見病認知程度很低，具備罕見病診療能力的臨床醫(yī)生緊缺，罕見病患者的診療難度更大。據(jù)中國罕見病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國罕見病綜合社會調研》數(shù)據(jù)顯示，中國罕見病患者從首次看病到最終確診的平均年限為0.90年，如果不包括當年確診的患者，則平均確診年限將達到4.26年；同時，42%的患者至少被誤診過一次；北京和上海的患者在本地實現(xiàn)確診的比重可達93%以上，而絕大多數(shù)西藏和內蒙古的患者則要去本自治區(qū)以外的醫(yī)院才能獲得確診［8］。

2.國內上市的罕見病用藥種類少且貴，罕見病患者深陷支付困境

即使翻越了“確診”這座大山，罕見病患者也仍然面臨用藥困難。很多海外孤兒藥因國內市場需求有限，并未在中國同步批準上市。在《第一批罕見病目錄》所涉及的121種罕見病中，目前仍有9種罕見病面臨“境外有藥、境內無藥”的局面?；颊唠m能看見一絲希望，卻始終無法得到有效治療。即使部分罕見病在國內有相關治療藥物上市，但這些藥物并非《罕見病診療指南（2019年版）》中推薦的一線治療藥物。受國內無特效治療藥物的現(xiàn)實所迫，患者不得已選擇二三線治療方式，這勢必會使治療效果大打折扣。盡管國家已將大部分上市的罕見病藥品納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》（以下簡稱“醫(yī)保目錄”），但仍有涉及12種罕見病的13種罕見病藥品沒有納入醫(yī)保目錄之中，且這些藥品多為高值藥。在罕見病用藥保障機制尚不完善的現(xiàn)實下，每年動輒上百萬的醫(yī)藥費讓大量患者望而卻步。

3.國內特醫(yī)食品供應不足，市場準入壁壘阻礙生產行業(yè)發(fā)展

《第一批罕見病目錄》中收錄了多種諸如苯丙酮尿癥和甲基丙二酸血癥等先天性代謝疾病，這些疾病目前暫無有效治療藥物，主要通過服用特醫(yī)食品為這類患者補充身體所需的特定營養(yǎng)素，以便快速改善體制，增強免疫力。而當前國內市場能買到的特醫(yī)食品種類極其有限，罕見病患者的特醫(yī)食品需求無法得到有效滿足。究其原因，是由于中國對特醫(yī)食品注冊標準的監(jiān)管十分嚴格，廠商生產的特醫(yī)食品必須進行注冊并通過審批才能進入市場。然而，特醫(yī)食品的申報注冊費用高昂，動輒上百萬；審批程序也相對復雜，部分特定全營養(yǎng)產品還需按照藥品注冊要求開展臨床試驗。如此高的市場準入壁壘，限制了國內特醫(yī)食品生產行業(yè)的發(fā)展，致使國內特醫(yī)食品供給嚴重短缺。以特醫(yī)食品為生的患者只能通過代購等方式購買產品，不僅價格高昂且供應渠道不穩(wěn)定，一旦遭遇特殊情況導致供貨中斷，將有危及生命的可能。

就絕大多數(shù)罕見病患者而言，持續(xù)的藥物治療是最有效的干預方式，這也使得用藥支付困境成為罕見病患者所面臨的諸多困境中最無法回避的難題。目前，中國尚未建立完善的罕見病用藥保障機制，沉重的經濟負擔很可能成為壓垮罕見病患者和家庭的最后一根稻草。因此，維護罕見病患者的平等醫(yī)療權、探索建立完善的罕見病用藥保障機制是醫(yī)療保障制度改革和推進共同富裕進程中不可忽視的重要工作內容。

二、國內罕見病用藥保障的實踐與探索

2016年10月，中共中央、國務院印發(fā)的《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》，提出要“完善罕見病用藥保障政策”。2020年2月，中共中央、國務院頒布的《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》要求探索罕見病用藥保障機制。過去幾年，從中央到地方，中國在探索罕見病用藥保障機制的道路上始終堅持“多方共付”原則，形成了以政府主導，基本醫(yī)療保險、大病保險、醫(yī)療救助綜合保障，社會各方力量協(xié)同發(fā)展的多層次罕見病用藥保障格局，切實提高了罕見病用藥的可及性，共同與罕見病挑戰(zhàn)作斗爭。

（一）國家引領：積極推動罕見病用藥研發(fā)審批上市并納入醫(yī)保

1.加速罕見病用藥審批上市和研發(fā)，打破“境內無藥”局面

為盡快打破罕見病“境外有藥，境內無藥”的局面，國家逐漸構筑罕見病頂層設計，出臺多項鼓勵研發(fā)、優(yōu)先審批等利好政策。2018年11月至今，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（CDE）先后發(fā)布了三批臨床急需境外新藥名單，名單內的藥品可進入國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先審批綠色通道。過去四年多，共有25種罕見病用藥獲批上市，且獲批數(shù)量逐年攀升。同時，為加快罕見病用藥審批速度，國家不斷探索制度創(chuàng)新。對于部分國內未上市的罕見病用藥，可在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)使用，這也為CDE藥物審評審批上市提供了可靠的真實世界數(shù)據(jù)參考。此外，國家也出臺了多項激勵政策鼓勵仿制藥品研發(fā)。截至目前，國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合科學技術部等多部門先后發(fā)布了兩批鼓勵仿制藥品目錄，納入目錄的藥品可在臨床試驗、一致性評價和優(yōu)先審評審批等方面獲得支持。這兩批鼓勵仿制藥品目錄共計49種藥物，其中包含6種罕見病用藥［9］。這些利好政策足以見得國家對罕見病用藥保障的重視，也使中國罕見病用藥緊張在一定程度上有所緩解。

2.國家醫(yī)保談判向罕見病用藥傾斜，化解“有藥難及”矛盾

基本醫(yī)療保險作為中國多層次醫(yī)療保險體系的基礎性制度，其目標在于最大限度地滿足人民群眾的基本醫(yī)療需求?！氨；尽钡闹贫榷ㄎ粵Q定了基本醫(yī)療保險無法囊括所有罕見病群體的用藥需求。盡管如此，國家醫(yī)療保障局仍秉承盡力而為、量力而行的理念，在兼顧罕見病患者需求和醫(yī)療保險基金承受能力的同時，盡可能地擴大互惠性。隨著國家醫(yī)保目錄的動態(tài)調整，罕見病用藥納入醫(yī)保支付范圍的數(shù)量也在逐年增加。截至2022年國家醫(yī)保談判，基于《第一批罕見病目錄》，目前在中國明確注冊的罕見病適應癥藥品有103種，涉及47種罕見病，其中，73種藥物已納入國家醫(yī)保目錄，覆蓋31種罕見病，1超過國內上市罕見病藥物總數(shù)的70%，并包括高值藥。同時，國家醫(yī)保談判還盡可能壓低藥物價格，提高了部分罕見病患者用藥的可及性。

（二）地方探索：多方協(xié)同探尋罕見病用藥多層次保障創(chuàng)新模式

在國家層面引領下，地方醫(yī)療保障局聯(lián)合多部門出臺激勵政策，如表1所示。這些激勵政策致力于探索以政府為主導，商業(yè)保險和藥品生產企業(yè)等多方資源廣泛參與的罕見病用藥多層次保障創(chuàng)新模式，助力罕見病患者走出“用藥難”“支付難”困境，切實減輕患者負擔。

目前，地方保障模式較為成熟的省/市主要包括：廣東省佛山市、四川省成都市、浙江省和江蘇省。

1.佛山市：醫(yī)療救助和商業(yè)保險不限病種全目錄補充保障

佛山市通過醫(yī)療救助和商業(yè)保險對罕見病患者提供無病種差別的多層次保障。2020年，佛山市人民政府印發(fā)了《佛山市醫(yī)療救助辦法》（佛府辦〔2020〕7號），無差別地將《第一批罕見病目錄》中涉及病種均納入醫(yī)療救助保障范圍，明確罕見病醫(yī)療救助對象在符合條件的罕見病醫(yī)療機構診治罕見病的指定藥品費用、治療性食品費用，經基本醫(yī)療保險、大病保險和各類補充醫(yī)療保險核報，剩余個人需要支付的指定藥品費用、治療性食品費用由個人先行支付后，由戶籍所在區(qū)醫(yī)保部門予以救助。隨后以罕見病醫(yī)療救助藥品、治療性食品和醫(yī)療機構目錄的形式明確了罕見病藥物救助范圍。這是國內首個罕見病醫(yī)保藥物目錄，共收錄了目前在國內批準上市的133種罕見病藥物，保障范圍達到61種罕見病。同時，佛山市于2020年1月推出了商業(yè)補充醫(yī)療保險——“平安佛醫(yī)?！?，其最大的特點在于保障藥品不受醫(yī)保目錄限制，只要是121種罕見病適應癥的合理用藥，均可得到相應賠付。對醫(yī)保目錄范圍內的藥品，在經其他保險費用補償后醫(yī)療費用累計在8萬—50萬元之間部分可報銷90%，在50萬—100萬元部分的報銷比例高達100%。

2.成都市：大病保險與藥品生產企業(yè)共同籌資保障患者持續(xù)規(guī)范用藥

成都市依托大病保險建立起與藥品生產企業(yè)“負擔可控、責任共擔”的罕見病用藥保障機制。2021年，成都市醫(yī)療保障局、財政局和衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合印發(fā)了《關于建立罕見病用藥保障機制的指導意見》（成醫(yī)保發(fā)〔2021〕1號），對符合條件的患者用藥實行一個治療年度內累加計算、分段報銷。罕見病保障資金由大病醫(yī)療互助補充保險資金和藥品生產企業(yè)（或供應商）共同負擔。具體方案是：每年先按照上一年度大病醫(yī)療互助補充保險籌資總額的2%籌集罕見病保障資金，單獨設立科目核算，結余清零。若當年度出現(xiàn)超支，則超支部分由大病醫(yī)療互助補充保險資金和藥品生產企業(yè)（或供應商）共同分擔。同時，文件嚴格要求藥品生產企業(yè)不能在有國內贈藥方案的藥品納入罕見病用藥保障之后，降低原贈藥力度。這是藥品生產企業(yè)參與政府層面罕見病用藥保障的成功制度創(chuàng)新。

3.浙江?。阂氤皖~個人繳費率先建立省級罕見病用藥專項基金

浙江省通過引入超低額個人繳費建立起全國首個省級罕見病用藥保障專項基金。2019年，浙江省醫(yī)療保障局等四部門聯(lián)合印發(fā)的《關于建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》（浙醫(yī)保聯(lián)發(fā)〔2019〕25號）中提出，根據(jù)基本醫(yī)療保險參保人數(shù)，按每年每人兩元的標準一次性從大病醫(yī)療保險基金中上解資金，形成浙江省罕見病用藥保障基金。參保人在一個結算年度內發(fā)生的藥品費用實行累計計算、分段報銷，個人自付10萬元封頂。其中，0—30萬元，報銷比例為80%；30萬—70萬元，報銷比例為90%；70萬元以上費用，全額予以報銷。這一報銷比例在全國范圍內屬領先水平。浙江省還結合本省經濟社會發(fā)展水平和罕見病用藥保障基金結余等情況，開展大病保險特藥談判，先后將多種罕見病用藥納入大病保險基金支付范圍。除了罕見病專項基金和大病保險基金外，仍有支付困難的患者還可享受醫(yī)療救助和慈善幫扶。浙江省通過充分踐行多層次保障制度，使罕見病患者因病致貧風險降到最低。

4.江蘇?。骸盎菝癖！背蔀楹币姴∮盟幐邔哟伪Ｕ系闹匾a充機制

受“浙江模式”啟發(fā)，江蘇省建立了依托罕見病高值藥保障專項基金、醫(yī)療救助和慈善幫扶等多層次罕見病用藥保障模式。除此之外，江蘇省部分地市政府通過政府購買服務或政府背書社會服務將普惠性商業(yè)補充醫(yī)療保險引入罕見病用藥保障機制中，探索更低成本、更高效率的實踐方案。例如，無錫的“醫(yī)惠錫城2022”對包括黏多糖貯積癥（I、II型）、血友病等10種罕見病在內的7種罕見病用藥給予報銷；徐州的“惠徐?！?2023年度更是新增了35種罕見病的49種醫(yī)保目錄外用藥保障，成為原有罕見病用藥保障機制的重要補充。與普通商業(yè)保險相比，“惠民保”的優(yōu)勢在于投保門檻低、價格便宜、保額高，且最重要的是可以使用職工醫(yī)療保險個人賬戶為全家參保繳費，這在很大程度上激發(fā)了群眾的參保積極性。同時，“惠民保”由各地政府參與定制，可有效提高群眾接受度，為提供罕見病用藥高層次保障創(chuàng)造了可能。

（三）社會參與：多元力量共助罕見病患者用藥最后一公里

在政府引導下，病友組織、慈善公益組織和網(wǎng)絡互助等社會力量也廣泛參與到罕見病用藥保障工作之中。

中國早在2000年就開始自發(fā)成立罕見病患者組織，通過共享罕見病藥品信息和醫(yī)療知識，加強與政府、醫(yī)院和藥物研發(fā)機構的交流與合作，努力爭取罕見病用藥保障利好政策。例如，瓷娃娃罕見病關愛中心自2008年成立以來，共籌集善款總額超過2 000萬元，提供醫(yī)療康復救助1 300余人次，服務覆蓋3 000 多個罕見病、殘障家庭。1

慈善公益組織也是罕見病用藥保障中不可忽視的一環(huán)。近年來，業(yè)界多家基金會開展罕見病公益項目，如中華慈善總會、中國初級衛(wèi)生保健基金會和中國出生缺陷干預救助基金會都開展了罕見病專項援助計劃；再如，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會專注于罕見病群體的迫切問題，通過與對患者有利的主體如地方政府、醫(yī)院、藥品生產企業(yè)、互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療平臺和商業(yè)保險公司等搭建溝通協(xié)作平臺，凝聚多方力量打通罕見病患者用藥的最后一公里。

此外，藥品生產企業(yè)也著重強調社會責任，通過與政府共擔風險、開展讓利和慈善援助項目盡可能承擔部分藥品費用，為罕見病用藥保障奉獻力量。例如，武田制藥旗下兩款罕見病創(chuàng)新藥在國內上市一年內就成功納入醫(yī)保目錄；賽諾菲自1999年起先后與世界健康基金會和中華慈善總會合作，為戈謝病和法布雷病患者提供無償藥品援助或制定專項贈藥方案，為提高醫(yī)保目錄內外藥品的可及性作出重大貢獻。

（四）小結

經過近些年的努力，以上所有工作均取得進展，多層次多主體的罕見病用藥保障機制雛形已顯現(xiàn)，受到罕見病患者的普遍歡迎和好評，初步解決了患者的用藥難用藥貴等問題。綜合來看，中國在建立罕見病用藥保障機制中始終遵循多方共付原則，基本實現(xiàn)了制度、主體、籌資、支付四個維度的多元化探索。首先，制度多元化。各地方罕見病用藥保障制度主要以基本醫(yī)療保險、大病保險和醫(yī)療救助為主，囊括了中國醫(yī)療保障制度第一層次的基礎性、普惠性和兜底性保障，同時，輔之以商業(yè)保險和民間慈善公益組織等第三四層次的補充性保障。其次，主體多元化。罕見病用藥保障涉及多方主體，包括政府部門、醫(yī)藥企業(yè)、商業(yè)保險公司、民間慈善機構和個人（病友組織）等。再次，籌資多元化。罕見病用藥保障資金來源于國家醫(yī)保基金、政府專項基金、社會救助資金和企業(yè)及個人捐贈。最后，支付多元化。不同參與主體通過創(chuàng)新制度模式共同探索完善罕見病用藥支付體系。可見，多元化的發(fā)展定位已成為罕見病保障領域的共識，而政府如何引導、動員社會資源以挖掘其投身于罕見病用藥保障事業(yè)的潛力，才是問題的關鍵所在。

三、種子基金的資金來源與制度設計

總體來看，現(xiàn)階段中國罕見病用藥保障機制發(fā)揮主導作用的依然是基本醫(yī)療保障制度，并且業(yè)界對基本醫(yī)療保障制度發(fā)揮更大作用寄予較高的期盼，社會力量共同參與的多方共付局面還處于初級階段。但是，“?；尽钡幕踞t(yī)療保障制度定位注定無法回應罕見病群體的全部訴求，并且基本醫(yī)療保障制度也面臨人口老齡化的巨大壓力。

（一）職工醫(yī)療保險制度的財務壓力和待遇清單制度的雙重約束

中國職工醫(yī)療保險采取的是“權益積累型”模式［10］，即在職繳費、終生享有和退休人數(shù)越多，醫(yī)療保險基金承受的支付壓力越大。例如，2021年在醫(yī)療保險基金發(fā)生的1.29萬億元醫(yī)療機構費用中，退休人員醫(yī)療費用占比高達57.7%，而退休職工人數(shù)占比僅為26.3%［11］。這個數(shù)據(jù)意味著，隨著中國人口少子老齡化趨勢的不斷加快，醫(yī)療保險基金的可持續(xù)性面臨的挑戰(zhàn)日益嚴峻。據(jù)官方披露的預測數(shù)據(jù)［12］，企業(yè)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金累計結余將于2024年出現(xiàn)赤字，這無疑對中國現(xiàn)收現(xiàn)付制的基本醫(yī)療保障制度提出挑戰(zhàn)。

習近平總書記指出：“社會保障體系建設要堅持國家頂層設計，做到全國一盤棋。要增強制度的剛性約束，加強對制度運行的管理監(jiān)督。各地區(qū)務必樹立大局意識，嚴肅落實制度改革要求，不得違規(guī)出臺地方‘小政策”［13］。為確?；踞t(yī)療保障制度可持續(xù)性和公平性，做到全國一盤棋，2021年1月，國家醫(yī)療保障局會同財政部發(fā)布了《關于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》（醫(yī)保發(fā)〔2021〕5號），指出基本醫(yī)療保障制度包括基本醫(yī)療保險、補充醫(yī)療保險（居民和職工大病保險等）和醫(yī)療救助，各地在基本制度框架之外不得新設制度，地方現(xiàn)有的其他形式制度安排要逐步清理過渡到基本制度框架中，特殊人群保障政策由國家統(tǒng)一制定，各地嚴格按照國家基本醫(yī)療保險藥品目錄執(zhí)行，不得自行變通增加目錄內藥品和出臺特殊待遇政策。待遇清單制度的建立規(guī)范了基本醫(yī)療保障制度與其他層次保障制度的功能邊界，實則厘清了政府與市場的責任邊界，地方層面自行設立的罕見病用藥保障機制面臨清理。

在要求清理地方超待遇保障項目的同時，為確保罕見病用藥保障力度不減，罕見病患者人心不亂，政策平穩(wěn)過渡與社會和諧穩(wěn)定，應另辟蹊徑，既堅守醫(yī)保待遇清單制度底線，又不額外加重各級財政負擔，充分挖掘社會資源潛力，在國家層面重組資源和重建替代性機制并盡快納入罕見病用藥保障制度之中。否則，部分罕見病患者用藥保障很可能出現(xiàn)“斷裂”，不利于實現(xiàn)共同富裕和社會穩(wěn)定。例如，在第16個國際罕見病日到來前夕，2023年2月27日，一封由38位戈謝病患者按手印的《關于戈謝病患者持續(xù)用藥的公開求助信》在網(wǎng)上流傳，信中講述了幾個省份的患者由于《關于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》的實施導致部分地方出臺的戈謝病用藥保障政策將面臨中斷，他們今后高價藥可能無處報銷［14］。

作為一個替代性的長治久安的制度安排，本文提出關于設立種子基金用于中國罕見病用藥保障的設想。設立種子基金的作用在于代表政府踐行罕見病用藥保障多方共付模式，并成為引導和動員社會資源的平臺與機制。這不僅是政策過渡期保障醫(yī)療保險基金可持續(xù)性的有效辦法，也是實現(xiàn)中國共產黨對“共同富裕路上一個也不能掉隊”的莊嚴承諾。

（二）設立種子基金的資金來源及其制度基礎

設立種子基金的機理是利用城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金投資體制改革存在的“窗口期”，在統(tǒng)籌基金實行市場化投資之前，種子基金每年從中“借支”一部分（賬戶基金不動用）委托全國社會保障基金理事會進行投資，將“本金”和利息“退回”給各省之后，留下投資收益作為種子基金的“初始資本”，建立種子基金并運營，每年拿出投資收益的一部分用于罕見病用藥保障。

在過去的十幾年里，中國城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險（含生育保險，全文同）統(tǒng)籌基金當期繳費收入留有20%的結余注入累計基金并存入財政專戶。例如，2021年職工醫(yī)療保險基金收入1.90萬億元，其中，統(tǒng)籌基金收入1.19萬億元，支出0.93萬億元，當期結余0.26萬億元，累計結余1.77萬億元，如圖1所示［11］。而目前職工醫(yī)療保險基金保值增值的辦法沿用的是1998年印發(fā)的《國務院關于建立城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險制度的決定》（國發(fā)〔1998〕44號）（下簡稱“44號文”），其關于基金投資保值的規(guī)定是，“基本醫(yī)療保險基金的銀行計息辦法：當年籌集的部分，按活期存款利率計息；上年結轉的基金本息，按3個月期整存整取銀行存款利率計息；存入社會保障財政專戶的沉淀資金，比照3年期零存整取儲蓄存款利率計息，并不低于該檔次利率水平”。中國人民銀行對活期存款利率、3個月期整存整取和3年期零存整取儲蓄存款利率規(guī)定有明確的基準利率，它們分別是0.35%、1.10%和1.30%。1這一存款利率明顯低于近年來CPI的平均水平2.46%，醫(yī)療保險基金將面臨貶值［15］。

2021年6月，國家醫(yī)療保障局在向全社會公布的《醫(yī)療保障法（征求意見稿）》中提出，“醫(yī)療保障基金在保證安全的前提下，按照國務院規(guī)定投資運營實現(xiàn)保值增值”。同時，筆者于2022年3月向全國政協(xié)提交了《關于加快醫(yī)?；鸨Ｖ翟鲋怠返奶岚?，建議醫(yī)?；鸨M快委托給全國社會保障基金理事會進行市場化投資。國家醫(yī)療保障局在2022年7月的提案答復函中明確，將積極探索在確?；鸢踩推椒€(wěn)運行的前提下，實現(xiàn)基本醫(yī)療保險基金保值增值。這意味著，職工醫(yī)療保險基金投資體制改革或將成為未來發(fā)展的趨勢，在統(tǒng)籌基金尚未實行市場化投資之前，種子基金由各地統(tǒng)籌基金借出存在政策的可行性，這也是成功設立種子基金的前提和基礎。

（三）設立種子基金的原理闡釋

設立種子基金的原理可分四步闡釋，如圖2所示。

第一步，國家醫(yī)療保障局建立“罕見病種子基金社團法人機構”（以下簡稱“種子基金法人機構”）。種子基金注冊資本金可先行向財政部“借支”10億元，財政部予以墊付。待5年期滿后（假定改革“窗口期”為5年）連本帶息歸還給財政部。

第二步，種子基金法人機構通過與各省份簽訂5年期合同，約定每年從城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金中“借支”當年收支的結余部分，各統(tǒng)籌單位對當期收支余額全部即時“借支”給種子基金法人機構，后者即時委托給全國社會保障基金理事會實行為期5年的市場化投資。

第三步，5年期滿后，依照合同規(guī)定歸還“借支”的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金本金、本應獲得的銀行存款利息和種子基金法人機構（財政部）墊付的注冊資本金，剩余投資收益形成種子基金初始資本金。

第四步，種子基金初始資本金依然委托給全國社會保障基金理事會進行投資，每年產生的孳生利息中，剔除3%用于行政成本，留取20%用于再投資（充實種子基金資本金），剩余77%用于罕見病用藥保障。

（四）種子基金的資金性質與制度功能

1.種子基金初始資本源自“制度套利”的紅利

種子基金初始資本金的性質是“制度套利”的結果?！爸贫忍桌笔侵负弦?guī)運用兩種不同制度運行機制之間的短暫差異性所獲紅利的行為。在籌集種子基金的過程中，任何一方都沒有受到損失。其一，醫(yī)療保險基金本金沒有受到一分錢的損失，其應得利息收入沒受到任何損失。通過簽訂合同，種子基金的籌資與運營受《中華人民共和國合同法》約束，基本醫(yī)療保障制度參保人的合法權益沒受到任何損害。其二，財政沒有一分錢的轉移支付，墊付的注冊資本金也連本帶息歸還。其三，種子基金作為法人實體實行完全市場化的運作模式，所有人工等運行管理費用列入種子基金的行政成本之中。因此，種子基金完全是“制度套利”的紅利與市場化投資運營的結果。同時，種子基金“借支”的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金只涉及當年結余。種子基金法人機構與各省簽訂合同后，各統(tǒng)籌單位將當期繳費資金流收支以外的全部結余上解到省級，由省級單位統(tǒng)一匯入種子基金。因而種子基金的籌集不受基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌層次的限制。

2.種子基金藥品目錄的機制調整與制度補充

種子基金定位是做好基本醫(yī)療保險基金的重要補充，因而種子基金應在藥品納入目錄方面為基本醫(yī)療保險預留一定的保障空間。就患病人數(shù)相對較多的罕見病藥品而言，在醫(yī)保談判方與企業(yè)定價方的相互博弈下，藥品生產企業(yè)可以接受通過薄利多銷的方式進入基本醫(yī)保目錄，實現(xiàn)雙贏。這是市場機制自動調節(jié)的結果。而就患病人數(shù)很少的罕見病藥品而言，醫(yī)保談判方與企業(yè)定價方之間的矛盾是無法調和的，這就是種子基金保障的重點。也就是說，種子基金應優(yōu)先保障因患者人數(shù)過少而無法通過市場機制自動調節(jié)的藥品?；诖耍N子基金藥品目錄的納入標準應遵循以下原則：其一，疾病的罕見性，即是否為超級罕見病。其二，藥品的有效性，即是否為能夠有效提高患者生命質量的特效藥。其三，藥品的唯一性，即當前醫(yī)保目錄中是否無其他替代性治療方案。同時，種子基金法人機構應嚴格按照以上原則考核罕見病藥品指標，定期對種子基金藥品目錄進行動態(tài)調整。

3.種子基金的建立有助于目錄外罕見病藥品的研發(fā)與供給

從供給側看，罕見病藥物研發(fā)周期很長，價格很貴；從需求側看，超級罕見病的患者數(shù)量十分“罕見”，大部分登記罕見病患者數(shù)量僅為幾百人，只有兩種病的患者超過一千人，在沒有醫(yī)療保障制度覆蓋的情況下，由于患者支付能力與藥物價格間的巨大差距，每一個單病種藥物都難以形成有效需求。有效需求難以顯性化的結果必將導致供給側在藥物研發(fā)、量產、上市、進口等各個環(huán)節(jié)都難以“喚醒”，“有需無供”的窘境將剝奪罕見病患者的治療權利，這種社會壓力最終要傳導到醫(yī)療保障制度，醫(yī)療保險基金將面臨巨大的支付壓力。種子基金的建立在滿足需求側的同時可對供給側形成穩(wěn)定的預期，有助于目錄外罕見病藥物價格機制的形成，對罕見病用藥保障機制的源頭即藥物供給的各個環(huán)節(jié)在客觀上形成“有需有供”的一種“保障”，徹底解決醫(yī)療保險基金螺旋式擴大罕見病目錄導致的財務可持續(xù)性難題。

（五）種子基金的制度定位與功能定位

1.種子基金是中國醫(yī)療保障制度第一層次的“延伸”

從主辦者角度看，種子基金是由政府主辦、其下轄法人機構管理運營的公益性組織。從資金來源上看，種子基金的初始資本來源于城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金。因此，種子基金的功能可視為基本醫(yī)療保障制度的延伸，是中國特色多層次醫(yī)療保障制度的組成部分，是在大病保障制度之后又一個特重大疾病保障制度，是為城鎮(zhèn)職工和城鄉(xiāng)居民兩個醫(yī)療保障制度參保人罕見病患者提供用藥保障的市場化機制。種子基金設立以后，作為一個獨立的法人實體，資本金委托全國社會保障基金理事會實行完全市場化運作，投資收益用于運營成本和罕見病用藥保障機制。

2.種子基金是多方共付的杠桿和平臺

罕見病用藥保障機制最終要實現(xiàn)的是“多方共付”，即制度多元化、主體多元化、籌集多元化和支付多元化。種子基金應是國家醫(yī)療保障局下轄的法人機構，是動員社會資源建立罕見病用藥保障機制的重要機制設計。這種機制設計將產生對藥品生產企業(yè)捐助和慈善公益聚集的激勵效果。目前，藥品生產企業(yè)對罕見病的捐助是碎片化、非組織化的，完全處于“自發(fā)”狀態(tài)。種子基金的建立將使這些社會資源得到全社會范圍的動員與聚集，不斷壯大種子基金規(guī)模，深挖藥品生產企業(yè)和相關慈善公益機構對罕見病用藥保障的積極性。種子基金作為一個平臺，不僅便于對治療罕見病進行廣泛而持續(xù)的社會宣傳，同時，種子基金也將會成為全國最大的慈善公益社團組織，成為“大愛”“共同富裕路上一個也不能掉隊”的標桿性社會動員機制。

四、種子基金的規(guī)模測算與未來構想

（一）種子基金參數(shù)設定及計算公式

假定以2021年為基期，城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金投資體制改革的“窗口期”為5年，則種子基金初始資本金籌集時限為2021—2026年。2021年城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金當期結余為2 543億元。其余相關參數(shù)設定如下：首先，醫(yī)療保險基金存款利率。參照央行規(guī)定的金融機構人民幣存款基準利率。其次，全國社?；鹜顿Y收益率。全國社會保障基金理事會公布的《社?；鹉甓葓蟾妫?021年度）》顯示，社?；鹱猿闪⒁詠淼哪昃顿Y收益率為8.30%?？紤]到醫(yī)療保險基金流動性需求較大，實際投資收益率必然低于養(yǎng)老基金，因此，設定醫(yī)療保險基金交由全國社會保障基金理事會的年化投資收益率為6%。再次，財政部墊付注冊資本金存款利率。按照央行規(guī)定的一年期整存整取銀行存款基準利率1.5%計算。最后，全口徑社會平均工資增長率。根據(jù)《中國統(tǒng)計年鑒》相關數(shù)據(jù)計算，2020年全口徑城鎮(zhèn)單位就業(yè)人員平均工資增長率為7.6%，而新型冠狀病毒感染疫情前，2015—2019年城鎮(zhèn)非私營和私營單位就業(yè)人員工資年均增長率分別為8.5%和7.9%，均高于2020年水平?？紤]到2020年受新型冠狀病毒感染疫情沖擊嚴重，未來社會平均工資增長率將略有回升，因此，設定全口徑社會平均工資增長率為8%。

具體計算過程如下：

“借支”的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金“本金”為：

[S=S0t=04（1+w）t] （1）

其中，[S]為“借支”的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金“本金”，[S0]為第1年城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金當期結余；w為全口徑社會平均工資增長率。

將“本金”交由全國社會保障基金理事會投資5年后的本息為：

[R=S01+r[1+r+1+w+…+1+w4]] （2）

其中，[R]為城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金交由全國社會保障基金理事會投資5年后的本息；r為全國社?；鹜顿Y收益率；其余符號意義同式（1）。

將“本金”存入銀行5年后的本息為：

[I=S01+i1[t=041+wt+1+i244t=031+wt+1+i33t=021+wt]] （3）

其中，[I]為城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金存入銀行5年后的本息；[i1]為央行活期存款利率；[i2]為3個月期整存整取存款利率；[i3]為3年期零存整取儲蓄存款利率；其余符號意義同式（1）。

財政部墊付的種子基金注冊資本金5年后應歸還本息為：

[C=C01+i45] （4）

其中，[C]為財政部墊付的種子基金注冊資本金5年后應還本息；[C0]為種子基金注冊資本金；[i4]為財政部墊付注冊資本金存款利率。

種子基金初始資本金為：

[H0=R-I-C] （5）

種子基金初始資本金交由全國社會保障基金理事會投資每年孳生利息為：

[Hi=H01+r] （6）

其中，[Hi]為種子基金初始資本金每年孳生利息；其余符號意義同式（1）。

（二）納入種子基金藥品的治療費用測算

基于《第一批罕見病目錄》，結合對應適應癥藥品保障現(xiàn)狀，當前符合種子基金納入原則的藥品包括兩類：一是國內已上市但尚未納入醫(yī)保目錄的罕見病用藥約13種，登記患者人數(shù)不到6 000人，每年藥費支出約65.65億元（如表2所示）。二是臨床急需但國內尚無替代治療方案的罕見病用藥，即使未來在國內上市，也會因患者人數(shù)少而極大概率不能納入醫(yī)保目錄，估計這部分用藥支付費用每年全國不到1億元。上述兩類費用加總后，每年支付金額約67億元。

1.國內已上市但尚未納入醫(yī)保的罕見病用藥

表2顯示，基于《第一批罕見病目錄》，截至2022年，中國現(xiàn)已上市但未納入醫(yī)保的罕見病用藥有13種，覆蓋12種罕見病。這部分藥品不僅缺少替代治療方案，且通常價格較高，屬于罕見病中的“高值藥”，這也是這部分藥品難入醫(yī)保的主要原因。對于超級罕見病的界定標準，國際上普遍將患病率設定為百萬分之一至二十不等［16］，這里暫將超罕病的患病率標準設定為百萬分之一。根據(jù)目前的實際統(tǒng)計和中國人口總量推算，患病人數(shù)在1 400人以下的罕見病可定義為超罕病，每年藥費支出約65.65億元。

2.臨床急需但國內尚無替代治療方案的罕見病用藥

為加快臨床急需的境外上市新藥進入中國，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生與健康委員會共同組織專家遴選出三批臨床急需境外新藥。其中，針對《第一批罕見病目錄》相關病種適應癥的藥品有35種，已在國內上市的超過三分之二，但目前仍有11種藥品未在國內上市。未來一段時期，這些藥品可能會陸續(xù)進入中國市場。據(jù)悉，在這11種臨床急需境外新藥中，只有治療黏多糖貯積癥Ⅶ型的藥品Vestronidase Alfa-Vjbk在國內未有任何替代治療藥品，即黏多糖貯積癥Ⅶ型患者只能選擇服用該藥品進行治療。根據(jù)國內患者組織“北京正宇黏多糖關愛中心”登記的數(shù)量僅有6人。因此，未來一段時期，包括該藥在內的少量罕見病藥品上市后納入醫(yī)保的可能性不大。根據(jù)美國目前上市價格，Vestronidase Alfa-Vjbk的單價為2mg/525.45美元，1在足量用藥情況下，每位患者的年治療費用約82萬美元，如果再加上其他一些可能“漏掉”或尚未統(tǒng)計的病種或藥品，估計這部分用藥支付費用全國不到1億元。

（三）種子基金規(guī)模測算結果

根據(jù)種子基金參數(shù)設定和計算公式可得，2021年城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險統(tǒng)籌基金當期結余2 543億元，連續(xù)“借支”5年，考慮到社會平均工資增長因素，實際累計“借支”總額將達1.492萬億元。在全國社會保障基金理事會6%復利作用下，5年后投資收益總計約為2 751億元，總資金池達1.767萬億元。在“歸還”1.492萬億元“本金”和約393億元利息（嚴格按照44號文的規(guī)定），以及種子基金法人機構注冊資本金“本金”10億元和利息0.773億元之后，種子基金可獲得大約2 347億元的初始資金。種子基金初始資金依然委托全國社會保障基金理事會進行投資，每年孳生收益141億元。這141億元收益在剔除3%的行政成本和20%的“再投資”資本金之后，每年用于罕見病保障用藥和救治的資金約108億元。這意味著，種子基金不僅可覆蓋目前患者病友組織與藥品生產企業(yè)提供的全部近6 000人的用藥費用支出67億元，而且還有結余41億元。

（四）未來種子基金的發(fā)展與構想

首先，種子基金提供的罕見病用藥保障能力可完全滿足未來的需要。種子基金在滿足全部近6 000人67億元的用藥保障之后，還留有結余41億元，而當前中國現(xiàn)存罕見病種類約1 400種，本文測算的罕見病支出規(guī)模是基于《第一批罕見病目錄》中121種罕見病涉及藥品的治療費用，未來將進一步遴選出第二批、第三批罕見病目錄，這意味著，種子基金不僅可滿足當前罕見病用藥保障需求，還有潛力和空間保障未來罕見病用藥需求。其次，未來種子基金規(guī)模將不斷擴大。種子基金規(guī)模不斷擴大的內生機制有兩個：一是每年連續(xù)將投資收益的20%投入到種子基金資本金中，這部分資本金的投資收益率遠遠大于CPI的增長率；二是種子基金向社會公開募集，可將部分藥品生產企業(yè)和慈善公益組織對罕見病的捐助集中在種子基金之中。本文為便于測算，將制度窗口期假定為5年。若未來窗口期是10年，種子基金的初始資本規(guī)模將再擴大一倍。最后，種子基金的用藥保障機制和社會功能可逐漸擴展。一方面，種子基金在政府主導、多方共付的多層次罕見病用藥保障機制將成為一個樞紐；另一方面，隨著資本金和投資收益的不斷增加，可將其用藥保障機制適時延伸到特重大疾病的救治領域，甚至屆時可改名為“中華罕見病和特重大疾病種子基金”。在提供罕見病和特重大疾病救助功能的同時，種子基金事實上也發(fā)揮了大力傳播和踐行“誠信、友善”的公民基本道德規(guī)范的社會功能，成為傳遞大愛無疆的一個播種機。

五、罕見病用藥保障的政策體系與政策建議

除建立種子基金外，今后一段時期應進一步完善罕見病用藥保障的政策體系，為此本文提出以下政策建議：

（一）將罕見病用藥保障上升到國家戰(zhàn)略層面

從經濟學意義上講，罕見病用藥保障屬于準公共物品，建設完善的罕見病用藥保障體系必然需要政府承擔主體責任。因此，應盡快從國家層面建立罕見病和相關孤兒藥頂層設計，切實維護罕見病患者的應有權益。首先，應盡快解決罕見病定義缺失的問題。若以罕見病目錄的形式確定病種，則應制定明確的納入和更新原則，持續(xù)動態(tài)更新罕見病目錄。其次，應把罕見病用藥保障上升為健康中國之國家戰(zhàn)略的一部分，明確總體規(guī)劃及階段性目標任務。從國際經驗看，許多發(fā)達國家都已建立起罕見病國家框架。歐盟在《關于罕見病領域行動方案的議會建議》中，要求成員國在2013年前建立罕見病國家框架；1日本在《今后的疑難雜癥對策》中，明確了未來罕見病事業(yè)的重點發(fā)展方向；2澳大利亞也于2020年制定了《罕見病國家戰(zhàn)略行動計劃》。3

（二）建立國家罕見病數(shù)據(jù)信息協(xié)作平臺

掌握豐富的罕見病信息資源是制定罕見病相關政策、開展罕見病學術研究的前提。由于中國對罕見病關注較晚，官方數(shù)據(jù)信息系統(tǒng)尚未建立起來，患者、醫(yī)生、藥品生產企業(yè)、學者等多方主體對中國罕見病實際情況了解甚少，筆者在搜集整理罕見病患者數(shù)量信息時對此深有感觸。這不僅不利于提高醫(yī)務工作者的診療能力和全社會對罕見病的認知，也容易使藥品生產企業(yè)因信息不對稱導致藥物研發(fā)生產受到影響，甚至不利于罕見病藥物正常價格機制的形成。為此，各方主體需通力協(xié)作，在明確罕見病定義的基礎上，開展全國調查，盡快建立國家罕見病信息系統(tǒng)，并同步建立地區(qū)級和跨地區(qū)信息共享平臺，以提高罕見病診療的可及性。同時，應建立罕見病藥品信息系統(tǒng)，包括有效治療藥物短缺信息、審批信息和報銷保障信息等，以提高罕見病藥物的可及性。

（三）構建立足于國情的罕見病法律體系

完備的法律法規(guī)體系是有效開展罕見病保障工作的制度基礎。目前中國尚未出臺罕見病針對性法律，對罕見病的基礎理論和配套探索仍處于起步階段，因此，國家在明確罕見病工作頂層設計的基礎上，應盡快出臺罕見病專門法律，在藥物研發(fā)生產審批、醫(yī)療保障和患者權益等多方面規(guī)制罕見病保障工作。應充分反思中國在罕見病救治與保障領域的薄弱環(huán)節(jié)，處理好平等醫(yī)療權與醫(yī)療資源有限的關系，明確在罕見病預防、診療和救助不同保障階段的優(yōu)先級，構建具有中國特色的罕見病法律體系。在立法過程中，應通過多種方式征求社會各界意見，保證各利益相關方的充分參與并合理表達意見，以確保罕見病法律更好地均衡各方利益。

（四）探索罕見病多元保障創(chuàng)新付費模式

罕見病保障涉及民生，是關乎人民福祉的社會問題。因此，除國家引導外，應鼓勵患者組織、商業(yè)保險公司和慈善公益組織等多方協(xié)同發(fā)力，積極探索罕見病多元保障創(chuàng)新付費模式，打好罕見病用藥保障“組合拳”。對于療效尚不確切的罕見病藥物，可借鑒中醫(yī)價值付費理念，通過醫(yī)保部門與藥品生產企業(yè)合作建立基于療效價值的付費方式，共擔支付風險；對于尚未進入國家醫(yī)保覆蓋范圍的罕見病藥品，可探索開展公益性小額信貸，結合家庭收支情況，向低收入罕見病患者家庭提供小額醫(yī)療貸款，形成基于罕見病種的特惠性醫(yī)療保障模式。同時，地方政府應廣泛借鑒地方政策性商業(yè)保險成功實踐，并采取強制性措施嚴禁商業(yè)保險公司將罕見病寫入免責條款。

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‘Chinese Rare Disease Seed Fund

ZHENG Bing?wen1，2，LI Chen1

（1. School of Government，University of Chinese Academy of Social Sciences，Beijing 102488，China；

2. School of Public Management，Liaoning University，Shenyang 110036，China）

Summary：Among the many dilemmas faced by patients with rare diseases， the drug payment dilemma is always the most difficult and unavoidable. By reviewing domestic policies and practices on drug guarantee for rare diseases， this paper concludes that a multi?level mechanism involving multiple subjects is beginning to emerge in China. However， under the medical insurance system for employees and with the constraints of the treatment list， the medical system of safeguarding basic diseases will not be able to respond to the needs of groups with rare diseases. Many local?level super?treatment protection programs for rare diseases are on the brink of collapse. An innovation approach， or alternative mechanism， must be developed to ensure that the drug guarantee for rare diseases is not reduced， and social harmony and stability maintained. Efforts should be made to stick to the institutional bottom line of the medical guarantee treatment， bring no additional financial burdens at all levels， and fully exploit the potential of social resources and reorganize them nationwide.

This paper proposes‘the conception of a seed fundand elaborates on the funding rationale， nature of funds， and institutional functions. How does the seed fund work then？ Taking advantage of the window period for the reform of the investment system of the basic medical insurance fund for urban employees， a portion of the fund is‘borrowedand entrusted to the National Council for Social Security Fund for investment each year before the market investment. After ‘returningthe‘principaland interest to the provincial?level regions， the investment income is regarded as the initial capital of the seed fund， and a portion of the investment income is used annually for drug guarantee for rare diseases. The seed fund， essentially the result of the institutional arbitrage dividend and market investment operation， can be considered as a first?tier extension of Chinas medical insurance system in terms of positioning， and as a lever and platform for multi?payments for rare diseases in terms of function. Based on the current operation of the medical insurance fund for employees and the status of rare disease drug coverage， the scale of the seed fund and the cost of rare disease drugs eligible for inclusion in the seed fund are measured. Results show that after a five?year funding during the reform window， the seed fund can obtain about CNY 234.7 billion of initial capital， yielding CNY 14.1 billion of annual income; a balance remains after covering the full CNY 6.7 billion cost of drugs for patients currently enrolled in rare disease registries.

Seed fund is an effective approach to ensure the sustainability of the medical insurance fund during the policy transition period and represents the CPCs solemn promise to‘common prosperity for all.

Key words：Chinese rare disease seed fund; rare diseases; medical payment method; drug guarantee mechanism; medical insurance fund

（責任編輯：劉 艷）

［DOI］10.19654/j.cnki.cjwtyj.2023.04.008

［引用格式］鄭秉文，李辰．提升罕見病藥品可及性的機制設計與模式選擇——對設立“中華罕見病種子基金”的探討［J］．財經問題研究，2023（4）：100-114.

① 本文的主要內容源自作者在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會2022年6月5日召開的“公益慈善力量參與罕見病多層次保障閉門研討會”和11月26—27日召開的“2022年第四屆罕見病合作交流會”上的發(fā)言。在本文形成的過程中，作者數(shù)次與北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會的王奕鷗、馬滔和郭晉川等專家同行進行線上討論，獲益良多，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會提供了大量數(shù)據(jù)、資料和素材，作者表示衷心感謝。當然，文責自負，作者對文章使用的數(shù)據(jù)、產生的影響和問題負全責。

收稿日期：2023?03?01

作者簡介：鄭秉文（1955-），男，遼寧鞍山人，教授，博士，博士生導師，主要從事社會保障政策研究。E?mail：zhengbw126@126.com

李 辰（通訊作者）（1995-），女，遼寧遼陽人，博士研究生，主要從事社會保障政策研究。E?mail：lichen7@ucass.edu.cn

1 資料來源：Orphanet 數(shù)據(jù)庫官網(wǎng)，https：//www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutRareDiseases.php？lng=EN。

2 資料來源：NORD. Rare diseases facts［EB/OL］．https：//rarediseases.org/wpcontent/uploads/2020/11/nord-rareinsights-rd-facts-2019.pdf。

1 資料來源：上述數(shù)據(jù)由沙利文和北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會計算得出并提供。

1 資料來源：瓷娃娃罕見病關愛中心官網(wǎng)，http：//chinadolls.org.cn/type/110。

1 資料來源：中國人民銀行官網(wǎng)，http：//www.pbc.gov.cn/zhengcehuobisi/125207/125213/125440/125838/125885/125896/2968995/index.html。

1 資料來源：美國藥物信息數(shù)據(jù)庫官網(wǎng)，https：//www.drugs.com/price-guide/mepsevii。

1 資料來源：歐盟理事會和歐洲理事會官網(wǎng)，https：//www.consilium.europa.eu/uedocs/cms_data/docs/pressdata/en/lsa/108383.pdf。

2 資料來源：東京都政府官網(wǎng)，https：//www.metro.tokyo.lg.jp/tosei/hodohappyo/press/2017/03/31/documents/18_01.pdf。

3 資料來源：澳大利亞衛(wèi)生和老年護理部官網(wǎng)，https：//www.health.gov.au/sites/default/files/documents/2020/03/national-strategic-action-plan-for-rare-diseases.pdf。