難治復(fù)發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病有了新療法

風(fēng)濕免疫性疾病發(fā)病率高、致殘率高、治療費(fèi)用高，是繼心腦血管疾病和癌癥后威脅人類(lèi)健康的第三大“殺手”。海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長(zhǎng)征醫(yī)院）教授徐滬濟(jì)團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上首次成功使用異體通用型嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T）治療難治復(fù)發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病，為該疾病患者提供了新的治療選擇，展示出異體通用型CAR-T的巨大潛力。相關(guān)成果日前發(fā)表于國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》。

如何提高風(fēng)濕免疫性疾病的治愈率、最大限度降低患病率和致殘率、提升患者生活質(zhì)量是全球共同面臨的醫(yī)學(xué)難題。近年來(lái)，生物制劑和靶向小分子藥物等在風(fēng)濕免疫性疾病的治療中取得巨大進(jìn)展。但對(duì)許多患者而言，這些方法難以產(chǎn)生效果，或患者在初期改善后出現(xiàn)病情復(fù)發(fā)的情況。

徐滬濟(jì)介紹，CAR-T作為一種創(chuàng)新治療手段，已經(jīng)在B淋巴細(xì)胞（以下簡(jiǎn)稱(chēng)B細(xì)胞）瘤等惡性腫瘤的治療中顯示出突破性療效。在一些風(fēng)濕免疫性疾病發(fā)病過(guò)程中，B細(xì)胞的異常發(fā)育和功能失調(diào)是致病的關(guān)鍵因素之一。因此，團(tuán)隊(duì)使用健康供者來(lái)源的T細(xì)胞，經(jīng)過(guò)基因工程改造，制備出針對(duì)B細(xì)胞CD19的異體通用型靶向CAR-T細(xì)胞藥物，實(shí)現(xiàn)了CAR-T細(xì)胞藥物的批量生產(chǎn)。

團(tuán)隊(duì)成功使用該細(xì)胞藥物治療3名嚴(yán)重難治復(fù)發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病患者。結(jié)果表明，靶向CD19的異體通用型CAR-T細(xì)胞藥物在上述患者體內(nèi)能夠有效擴(kuò)增和完全清除B細(xì)胞，3個(gè)月后實(shí)現(xiàn)B細(xì)胞重塑。此外，臨床觀察和實(shí)驗(yàn)室檢查證實(shí)，靶向CD19的異體通用型CAR-T細(xì)胞藥物安全性良好。

中國(guó)科學(xué)院院士高福表示，這項(xiàng)異體通用型CAR-T細(xì)胞藥物的臨床研究結(jié)果令人振奮。結(jié)果顯示出該療法的潛力，值得在未來(lái)的臨床試驗(yàn)中進(jìn)一步大規(guī)模驗(yàn)證和推廣。