如果世間真有奇跡，那么，這個(gè)奇跡的名字叫父親。

2024年6月，小顥洋在父母的陪伴下開心地過了5歲生日。對(duì)別的家庭來說，孩子的5歲生日沒什么稀奇；對(duì)徐偉來說，這個(gè)生日卻讓他激動(dòng)萬分，因?yàn)樾☆椦笤会t(yī)生斷言活不過3歲……

晴天霹靂，兒子患上罕見病

2019年6月，家住云南昆明的徐偉迎來一件喜事—兒子徐顥洋出生了。在此之前，徐偉的事業(yè)已經(jīng)步入正軌，還有一個(gè)3歲的女兒瑩瑩。兒子的到來讓他成了事業(yè)有成、兒女雙全的人生贏家。

剛出生的小顥洋皮膚雪白，頭發(fā)微卷，長(zhǎng)長(zhǎng)的睫毛下，一雙眼睛黑白分明，透著一股機(jī)靈勁兒。

3歲的瑩瑩對(duì)這個(gè)“新來的”小家伙充滿好奇，她會(huì)趁弟弟睡著了，偷偷用手去摸弟弟的小臉蛋兒，摸著摸著，自己也躺在他旁邊睡著了。看著并排躺在床上的小姐弟，徐偉感覺自己好幸福。

可上天好像不喜歡太過于圓滿的事情，顥洋6個(gè)月大還不會(huì)抬頭，也不會(huì)翻身，甚至變得不再愛笑，眼睛經(jīng)?？斩吹乜粗胺?，任憑徐偉和妻子怎么逗他，他都沒有任何反應(yīng)。

夫妻倆感覺不對(duì)勁，帶著孩子去當(dāng)?shù)氐尼t(yī)院。醫(yī)生給孩子做了檢查后，告訴他們孩子發(fā)育有些遲緩，讓他們帶孩子回家補(bǔ)充營(yíng)養(yǎng)。就這樣，他們又帶著顥洋回了家，給他吃了醫(yī)生開的藥，還給他換了高價(jià)進(jìn)口奶粉補(bǔ)充營(yíng)養(yǎng)。

可很長(zhǎng)一段時(shí)間過去了，小顥洋依舊不見好轉(zhuǎn)，頭始終軟軟地垂著抬不起來，翻不了身，性格也不再活潑，甚至出現(xiàn)了排尿困難的癥狀。

慌亂之下，徐偉和妻子又帶著小顥洋去了省城的大醫(yī)院進(jìn)行檢查，得到的結(jié)果是孩子患上了Menkes綜合征。

醫(yī)生告訴徐偉，這是一種罕見的先天性銅代謝異常疾病，基因突變導(dǎo)致銅轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白失常，大腦、心臟、肝臟等器官因?yàn)殂~的缺乏將逐漸退化，引起肌體發(fā)育和功能障礙。這種病的發(fā)病率是1/10萬，目前沒有任何特效藥可治愈，致死率極高，99%的患兒都活不到3歲。

噩耗擊碎了這個(gè)家庭的所有幸福，醫(yī)生說的每個(gè)詞更是狠狠刺痛著夫妻倆的心。一想到兒子只能等死，徐偉和妻子痛不欲生，經(jīng)常抱在一起哭?？煽奁荒芙鉀Q任何問題，徐偉夫妻又帶著孩子去了北京的一家醫(yī)院。在那里，小顥洋接受了雞尾酒療法補(bǔ)充微量元素，每天輸液。

由于缺銅，小顥洋的血管脆，一個(gè)地方扎透了，只能換個(gè)地方扎，因此打針治療的這些日子里，小顥洋沒少哭，妻子心疼得掉眼淚，徐偉默默地抱緊兒子，安慰妻子。

住院治療一個(gè)多月，小顥洋的體重不升反降，最后瘦成了皮包骨。無奈之下，夫妻倆又給兒子辦理了出院手續(xù)，帶著他回了家。

家里人得知小顥洋的病無藥可醫(yī)，都勸徐偉夫妻放棄或者再生一個(gè)健康的孩子，免得人財(cái)兩空?？尚靷?jiān)決不同意，小顥洋才幾個(gè)月大，徐偉多想讓兒子感受、體驗(yàn)一下生活的美好，更想看著兒子長(zhǎng)大成人。

為治好兒子，徐偉查閱了大量資料，加入Menkes綜合征的病友群。他了解到目前Menkes綜合征的治療藥物組氨酸銅在中國(guó)大陸沒有上市。因?yàn)榻M氨酸銅是一種對(duì)溫度敏感的藥品，必須在特定的溫度條件下保存和運(yùn)輸，才能保證藥物的穩(wěn)定性和有效性。

徐偉到處打聽哪里有這種藥。求藥多日后，一位好心的患者家屬給了徐偉20ml。他按劑量給兒子輸入0.5ml的組氨酸銅后，驚奇地發(fā)現(xiàn)小顥洋的精神明顯好多了。醫(yī)院的檢測(cè)結(jié)果顯示：兒子體內(nèi)的血液銅藍(lán)蛋白指標(biāo)逐漸上升！這讓徐偉看到了新的希望。但20ml的組氨酸銅，小顥洋只用了一個(gè)多月就沒了，很快又面臨著無藥可用的境地。

一腔孤勇，敢與死神搶兒子

徐偉奔走各地，詢問是否有藥廠愿意生產(chǎn)組氨酸銅。好不容易找到一家愿意接單的制藥廠，可制藥的第一階段需要3～6個(gè)月，全部完成需要2～3年。對(duì)于一個(gè)要跟死神搶時(shí)間的孩子來說，這樣的生產(chǎn)周期也太過漫長(zhǎng)，他等不起。

在尋找藥廠的過程中，徐偉了解到，嚴(yán)格來說，組氨酸銅并不算藥物，而是一種化合物。既然是化合物，實(shí)驗(yàn)室或許就能制取。他開始自學(xué)化學(xué)，上網(wǎng)查資料、查論文，用了一個(gè)月左右的時(shí)間，終于把論文讀懂了，并幸運(yùn)地找到了配制組氨酸銅的配方。

隨后，徐偉找到上海的一間共享實(shí)驗(yàn)室，租賃一天的費(fèi)用是1.4萬元。他將材料帶到實(shí)驗(yàn)室，配制出了第一批組氨酸銅溶液，并細(xì)心地記錄了全部實(shí)驗(yàn)過程。

徐偉帶著配制出的化合物回了家，卻不敢將它用在兒子身上。他買了兩只剛出生的兔子，給它們注射了這種化合物，結(jié)果都死掉了，徐偉沮喪萬分。

但他不死心，又買了幾只成年兔子，分別做了記號(hào)，給兔子注射了不同劑量的化合物，仔細(xì)觀察幾天，發(fā)現(xiàn)兔子依舊活蹦亂跳的，確定第一批兔子死亡原因應(yīng)是銅劑量超標(biāo)導(dǎo)致的銅中毒。

為安全起見，徐偉又給自己注射了一劑溶液，耐心等了好幾天，直到確定自己身體沒有任何異常，他才敢將它用在兒子身上。

兩周后，徐偉帶小顥洋去醫(yī)院檢查，結(jié)果顯示：孩子的銅藍(lán)蛋白指標(biāo)已恢復(fù)正常，且肝、膽、腎功能也正常。徐偉內(nèi)心狂喜：兒子終于有救了！

直至此刻，徐偉這才敢停下來，逗逗兒子，親親女兒，給和他一樣為孩子奔波勞累的妻子一個(gè)大大的擁抱。兒子看到難得回家的爸爸，開心地咧著嘴笑。女兒撒嬌抱怨他偏愛弟弟，轉(zhuǎn)頭又抱抱躺在床上的弟弟，自言自語：“可是我不怪爸爸，因?yàn)榈艿苌×?，我們都要更愛他，他才能快點(diǎn)兒好起來。”女兒的話讓徐偉既愧疚又欣慰，愧疚自己未能給孩子更多陪伴，又欣慰女兒的懂事。

由于組氨酸銅只有30天的保質(zhì)期，徐偉每?jī)蓚€(gè)月就要跑一次上海，來回路費(fèi)、材料費(fèi)加上租實(shí)驗(yàn)室的費(fèi)用，1年下來需要十幾萬元。為了節(jié)省開支，他從網(wǎng)上購置了一些儀器設(shè)備，在家里建成了一間實(shí)驗(yàn)室，用了一個(gè)半月的時(shí)間，配制出組氨酸銅，之后又配制出了伊利司莫銅。在兩種化合物的配合注射下，小顥洋的病情有了明顯改善：腦電圖恢復(fù)正常，人也活潑了很多，特別愛笑，樂意跟姐姐一起玩兒。

徐偉之所以這么執(zhí)著，是由于他9歲那年，因一場(chǎng)嚴(yán)重的車禍，右腿萎縮到皮包骨。當(dāng)時(shí)，父母帶著徐偉跑遍各大醫(yī)院，醫(yī)生都認(rèn)定他的腿已經(jīng)沒有治愈的可能。父母卻不肯放棄，每天輪流背著他上下學(xué)，回家后逼著他運(yùn)動(dòng)。父親每晚堅(jiān)持將他的腿扳正、拉直、抬、撇、扭，搞得他“嗷嗷”慘叫，硬生生讓他的那條廢腿生出了血肉。

可以說，徐偉的父母用愛創(chuàng)造了奇跡，讓徐偉成為一個(gè)健全的人。今時(shí)今日，同樣為人父母，徐偉也想用愛為兒子創(chuàng)造一個(gè)奇跡。

為了不錯(cuò)過孩子的成長(zhǎng)，白天忙碌了一天的徐偉，晚上盡量趕在孩子睡著之前回家。他一手抱著女兒，一手抱著兒子。女兒嘰嘰喳喳地跟他講幼兒園里發(fā)生的趣事，兒子在他懷里安安靜靜地聽，一雙大眼睛滴溜溜地轉(zhuǎn)，還不時(shí)露出笑容，妻子在廚房里忙活發(fā)出叮叮咚咚的聲響……這便是徐偉忙碌的一天里最為放松的時(shí)刻，也是他平凡生活里的小幸福。

永不放棄，為孩子爭(zhēng)取生機(jī)

2021年，徐偉的事跡突然在網(wǎng)上傳開了。網(wǎng)友們既心疼小顥洋，也被這份沉甸甸的父愛所感動(dòng)，紛紛向他伸出援助之手，同時(shí)有很多人對(duì)徐偉自制藥物會(huì)不會(huì)涉及違法產(chǎn)生了疑問。為此，徐偉專門咨詢了有關(guān)部門。云南藥監(jiān)部門回復(fù)他，他在實(shí)驗(yàn)室研制出來的只能算化學(xué)試劑，只要他沒有用來牟利、危害社會(huì)，就不會(huì)受到懲處。

Menkes綜合征是一種基因缺陷病，組氨酸銅和伊利司莫銅只能延緩孩子的死亡，并不能根治疾病。

2021年10月，廣州云舟生物科技公司藍(lán)田教授和生物醫(yī)藥的高堂鑫博士在了解小顥洋的情況后，主動(dòng)提出為小顥洋提供基因治療。此時(shí)，小顥洋距離醫(yī)學(xué)認(rèn)定的3歲壽命極限不到一年。醫(yī)生告訴徐偉，由于小顥洋是第一位基因藥的受試者，在治療過程中，每一步都可能有潛在的風(fēng)險(xiǎn)。他的基因可能會(huì)被修復(fù)，也可能會(huì)變得更糟。

為了給兒子治病，徐偉夫妻為在哪個(gè)城市生活產(chǎn)生分歧大吵一架。當(dāng)他抱著兒子奔波在治病的途中時(shí)，腦海里只有一個(gè)念頭：“如果連我都放棄這個(gè)孩子，那就真的沒有人要他了！”那一瞬間，他緊緊抱著懷里的孩子，心疼到落淚。好在妻子最后氣消了，還是陪他一起堅(jiān)守這個(gè)風(fēng)雨飄搖的家。

2022年夏天，小顥洋接受了第一劑“基因藥”的治療。隨著基因藥被推入小顥洋體內(nèi)，億萬個(gè)名叫AAV的病毒載體，承載著小顥洋所需的基因片段進(jìn)入他的身體，修復(fù)他發(fā)生突變的基因。徐偉明顯感覺到，在接受基因治療后，小顥洋的頭可以隨著他拿玩具的手轉(zhuǎn)動(dòng)了，手也可以伸高一些，這讓徐偉看到了新的希望。

“一開始，我只是想保住兒子的命。如今，我更希望兒子能像正常人一樣生活?！毙靷フf。

這幾年，徐偉一直奔走于治療兒子的道路上：參加成人高考，報(bào)考研究生，順利進(jìn)入實(shí)驗(yàn)室，致力于罕見病的研究。他一直覺得，只要自己不放棄，兒子有朝一日終會(huì)像別的孩子一樣，可以哭，可以笑，可以鬧，可以肆意奔跑。

在等待小顥洋被救治的無數(shù)個(gè)日子里，徐偉的父親像當(dāng)年照顧兒子一樣，每天幫孫子拉伸腿部和胳膊的肌肉，鍛煉腳趾和手指的靈活度，輔助他做完整套全身運(yùn)動(dòng)。在這位老人樸素的認(rèn)知里，人只有運(yùn)動(dòng)，肌肉才不會(huì)萎縮。否則就算有一天，藥物能把小顥洋的基因改變了，他的身體也好不了。

隨著時(shí)間的推移，曾經(jīng)被愁緒籠罩的家開始有了歡聲笑語。雖然小顥洋還不會(huì)說話，雖然他一天中大多數(shù)時(shí)間都要被家人抱在懷里，但被親人的愛和關(guān)心環(huán)繞著的他，每天臉上都帶著燦爛的笑容。

現(xiàn)在，小顥洋已經(jīng)5歲了，他樂觀、愛笑，喜歡和家人撒嬌，偶爾也會(huì)發(fā)脾氣。他打破了Menkes綜合征孩子活不過3歲的魔咒，有了更多時(shí)間等待被救治。

徐偉也一直在努力延長(zhǎng)孩子的生命，等待希望，創(chuàng)造奇跡。截至2024年10月，依靠生物科技的檢測(cè)技術(shù)，已篩選出對(duì)小顥洋的基因突變有用的基因編輯工具，并在體外做了驗(yàn)證。只待做完安全性驗(yàn)證，就可以應(yīng)用到臨床上了。徐偉堅(jiān)信，只要能夠堅(jiān)持下去，定能在這場(chǎng)艱難的戰(zhàn)斗中戰(zhàn)勝病魔。

律師點(diǎn)評(píng)：

不管化學(xué)試劑還是私人制藥均存在法律風(fēng)險(xiǎn)

文 | 王秀全（北京濟(jì)和律師事務(wù)所合伙人）

這是一篇非常感人的故事，但需要提醒大家的是，不管是化學(xué)試劑還是私人制藥行為均存在潛在的法律風(fēng)險(xiǎn)。

《中華人民共和國(guó)藥品管理法》第十七條規(guī)定：“從事藥品研制活動(dòng)，應(yīng)當(dāng)遵守藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范、藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范，保證藥品研制全過程持續(xù)符合法定要求。”首先，自制藥品沒有按照管理規(guī)范去申報(bào)，獲得藥品批文。其次，如果這種藥品用到別人家孩子身上出現(xiàn)問題，就會(huì)涉及侵權(quán)賠償，承擔(dān)民事責(zé)任。即使制藥者沒有從中牟利，或者與孩子父母事先簽署了不需要賠償?shù)膮f(xié)議，也存在法律風(fēng)險(xiǎn)。再次，如果制藥者把配方分享給別人，不能排除別人用來牟利的可能性，可能會(huì)涉及刑事責(zé)任。最后，自制藥品用于家庭成員，也存在潛在的法律問題，如果藥品導(dǎo)致嚴(yán)重健康問題或死亡，可能會(huì)涉及承擔(dān)刑事責(zé)任。兒童用藥需要開展一批兒童臨床試驗(yàn)，這樣才能保證藥品的安全性。目前，組氨酸銅的作用試驗(yàn)出來了，但副作用沒有試驗(yàn)出來。初期有效，但存在長(zhǎng)期的副作用風(fēng)險(xiǎn)，過幾年可能才會(huì)爆發(fā)。

總之，我們敬佩這位爸爸的精神，但不提倡私人制藥的行為，哪怕是有相應(yīng)藥效的化學(xué)原材料、半成品，我們也要慎之又慎。一切行為均應(yīng)在法律允許的范圍之內(nèi)進(jìn)行。