和黃醫(yī)藥：以呋喹替尼為先鋒，打造中國原創(chuàng)新藥出海新樣本

在全球醫(yī)藥創(chuàng)新的浪潮中，中國藥企正逐步從跟隨者向引領(lǐng)者轉(zhuǎn)變。和記黃埔醫(yī)藥（上海）有限公司（以下簡稱和黃醫(yī)藥）作為其中的佼佼者，其創(chuàng)新藥出海戰(zhàn)略尤為引人注目，特別是呋喹替尼成功登陸美國、歐洲和日本三大主要海外市場，不僅標(biāo)志著和黃醫(yī)藥在原創(chuàng)新藥領(lǐng)域的重大突破，更為中國藥企的國際化之路提供了寶貴經(jīng)驗。

從國內(nèi)到國際，全球創(chuàng)新藥市場的璀璨新星

呋喹替尼，作為和黃醫(yī)藥自主研發(fā)的原創(chuàng)新藥，其研發(fā)歷程可謂漫長而艱辛。從2006年立項到2018年在中國獲批上市，呋喹替尼經(jīng)歷了長達(dá)10余年的研發(fā)周期。這背后，是和黃醫(yī)藥科研團隊無數(shù)次的實驗、數(shù)據(jù)分析和臨床驗證。

在中國市場，2019年，呋喹替尼上市第2年就迅速進入醫(yī)保目錄，為患者帶來重要治療選擇的同時，讓創(chuàng)新藥變得更加觸手可及。自上市以來，呋喹替尼至今已惠及超過10萬名患者。然而，與國內(nèi)市場相比，廣闊的海外市場對于創(chuàng)新藥來說具有更大的空間和潛力。如何推動呋喹替尼走向國際市場，惠及全球更多國家和地區(qū)的患者，幫助中國創(chuàng)新藥走向世界舞臺，成為和黃醫(yī)藥實現(xiàn)更大產(chǎn)業(yè)和社會價值的必然選擇。

2023年1月，和黃醫(yī)藥與武田制藥達(dá)成獨家許可協(xié)議，武田制藥獲得呋喹替尼除中國以外的開發(fā)、商業(yè)化和生產(chǎn)授權(quán)。同年11月8日，呋喹替尼獲美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，成為美國市場超過10年來的首個（也是唯一）獲批用于治療不限突變類型的結(jié)直腸癌創(chuàng)新靶向藥物。

在美國，呋喹替尼從完成上市申請?zhí)峤坏将@批，僅用半年時間，并在獲批后48小時內(nèi)就開出首張?zhí)幏?，之后?周內(nèi)被列入世界權(quán)威治療指南——美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）相關(guān)指南。

呋喹替尼在美國的快速獲批與商業(yè)化進程，充分展示了全球市場和患者對創(chuàng)新治療藥物的熱切盼望，以及呋喹替尼在結(jié)直腸癌治療領(lǐng)域的獨特優(yōu)勢。美國作為全球創(chuàng)新藥市場的核心，其龐大的市場容量和完善的市場機制也為呋喹替尼提供了廣闊的發(fā)展空間。2024年上半年，呋喹替尼在美國市場取得了驕人成績，銷售額達(dá)到1.3億美元（約合人民幣9億元），進一步證明了呋喹替尼在美國市場的臨床價值。

在成功叩開美國市場的大門后，呋喹替尼的全球化戰(zhàn)略持續(xù)加速。2024年6月的歐盟獲批又將呋喹替尼的覆蓋版圖進一步擴展到了歐洲大陸。截至2024年9月底，呋喹替尼已實現(xiàn)了在美國、歐盟、日本三大標(biāo)桿市場獲批的“全滿貫”，以及在英國、加拿大、瑞士的獲批。此外，呋喹替尼在全球更多地區(qū)的上市申請正在如期推進中，面對廣闊的國際市場前景，其全球化布局已初見成效。

“從公司體系構(gòu)建的初期，我們就確立了清晰的國際化戰(zhàn)略，這一決策并非產(chǎn)品成熟后的臨時起意，亦非因市場容量變化而作出的調(diào)整。而在探索國際化戰(zhàn)略的過程中，我們也并未盲目跟風(fēng)或預(yù)先設(shè)計所有細(xì)節(jié)，而是基于明確的國際化愿景，合理配置資源，構(gòu)建符合國際標(biāo)準(zhǔn)的研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化體系，推動創(chuàng)新產(chǎn)品的全球化進程。” 和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官蘇慰國博士表示，國際化不僅是產(chǎn)品出海，更是整個管理體系和團隊能力的全面提升。

隨著美國對新藥審批標(biāo)準(zhǔn)趨嚴(yán)，特別強調(diào)了對國際多中心臨床研究的要求，促使和黃醫(yī)藥更加注重構(gòu)建全球研發(fā)網(wǎng)絡(luò)。呋喹替尼于2018年在中國獲批后，和黃醫(yī)藥便馬不停蹄布局全球多中心臨床研究，于2021年取得積極的數(shù)據(jù)成果并在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊發(fā)表，為呋喹替尼的出?！颁伮贰?。與此同時，面對廣闊的海外市場，每個國家都有獨特的監(jiān)管、準(zhǔn)入和支付環(huán)境，為了讓創(chuàng)新藥盡快觸及更多患者，和黃醫(yī)藥決定尋求與大型跨國藥企合作，依托他們在全球化市場成熟的布局和商業(yè)化團隊，加速推進創(chuàng)新藥在海外的落地。

“選擇武田制藥的原因在于其在消化治療領(lǐng)域的豐富商業(yè)化經(jīng)驗和全球布局，能夠有效支持呋喹替尼在全球范圍內(nèi)的快速上市，并與保險公司、PBM（藥品福利管理機構(gòu)）等快速達(dá)成合作關(guān)系，而武田也急需在消化治療領(lǐng)域獲得重磅產(chǎn)品以帶來持續(xù)性的商業(yè)增長，對呋喹替尼的未來發(fā)展充滿信心。雙方合作不僅進一步鞏固了我們的現(xiàn)金流，也釋放了更多資金和資源為公司正在研發(fā)的其他產(chǎn)品提供了更大的發(fā)展空間?！碧K慰國說道。

值得一提的是，和黃醫(yī)藥是藥品上市許可持有人（MAH）制度的首批試點單位， 呋喹替尼是MAH制度試點產(chǎn)品，因此和黃醫(yī)藥一直按照國際最高標(biāo)準(zhǔn)構(gòu)建質(zhì)量管理體系，使得其在FDA現(xiàn)場核查中，實現(xiàn)了“零缺陷”的卓越表現(xiàn)。此外，和黃醫(yī)藥為確保產(chǎn)品在全球范圍內(nèi)穩(wěn)定供應(yīng)而建立的瑞士生產(chǎn)基地同樣采用中國團隊和質(zhì)量管理體系進行管理，這也是呋喹替尼在歐洲能夠快速獲批的原因之一，再次證明了和黃醫(yī)藥質(zhì)量管理體系的國際化水平。

在全球范圍內(nèi)，10億美元年銷售額通常被視為衡量一個產(chǎn)品是否為重磅產(chǎn)品的標(biāo)準(zhǔn)。在中國，單產(chǎn)品年銷售額達(dá)到人民幣10億元已屬難得。因此，只有實現(xiàn)全球化銷售，才能充分展現(xiàn)產(chǎn)品的商業(yè)化價值。隨著呋喹替尼在國際市場上的不斷拓展，其未來增長也被寄予厚望?！盎诮衲晟习肽赀秽婺岬匿N售業(yè)績，并考慮到下半年在歐洲市場的進一步拓展，公司對其全年銷售額實現(xiàn)新的突破抱有較高期望。按此趨勢發(fā)展，呋喹替尼有望成為10億美元級別的重磅產(chǎn)品。” 和黃醫(yī)藥執(zhí)行副總裁崔昳昤信心十足地表示。

為實現(xiàn)這一目標(biāo)，和黃醫(yī)藥正積極拓展呋喹替尼的適應(yīng)證范圍，并探索與其他藥物聯(lián)合用藥的可能性，這不僅有助于提升產(chǎn)品的市場競爭力，還能在更多治療領(lǐng)域展現(xiàn)其獨特的療效和價值。同時，和黃醫(yī)藥也注重與合作伙伴的緊密協(xié)作，共同推動產(chǎn)品在全球市場的商業(yè)化進程。

挑戰(zhàn)與機遇并存，中國創(chuàng)新藥出海正當(dāng)時

近年來，中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域取得了顯著進展，越來越多的新藥獲批上市，這些創(chuàng)新成果不僅在國內(nèi)市場產(chǎn)生了積極影響，也為全球醫(yī)藥行業(yè)帶來了新的活力。隨著中國創(chuàng)新藥數(shù)量的不斷增加，越來越多的企業(yè)開始尋求“出?！敝?，以進一步拓展市場空間和提升品牌影響力。

在崔昳昤看來，中國創(chuàng)新藥出海的道路并非一道單選題，而是充滿無限可能性的多選題?！耙园贊裰轂槔?，通過自建全球研發(fā)、生產(chǎn)和銷售體系，實現(xiàn)創(chuàng)新藥的完全自主出海，這種模式的難度最大，但能夠最大化企業(yè)的長期利益和市場競爭力。也有一些企業(yè)出于生存需要或短期利益考慮，可能選擇直接將產(chǎn)品和技術(shù)轉(zhuǎn)讓給國際企業(yè)，這也是一種有效的出海方式?！贝迺i昤強調(diào)，每種出海模式都有其獨特的優(yōu)勢和適用場景。關(guān)鍵在于企業(yè)要根據(jù)自身實際情況，選擇最適合自己的路徑。

崔昳昤指出，盡管中國創(chuàng)新藥出海的前景廣闊，但企業(yè)在實際操作過程中仍面臨諸多挑戰(zhàn)。首先，全球多中心臨床試驗是創(chuàng)新藥出海的重要門檻之一，需要投入大量的人力、物力和財力。其次，不同國家和地區(qū)的監(jiān)管政策、市場環(huán)境和文化背景差異較大，企業(yè)需要充分了解并適應(yīng)這些差異。此外，資金短缺、人才匱乏等問題也是制約企業(yè)出海的重要因素。

當(dāng)然，中國創(chuàng)新藥出海也面臨著歷史性機遇。崔昳昤提到，隨著全球人口老齡化趨勢加劇和醫(yī)療水平提高，對創(chuàng)新藥的需求不斷增長，為企業(yè)提供了廣闊的市場空間。同時，中國政府正加大對創(chuàng)新藥的支持力度，通過政策引導(dǎo)和市場準(zhǔn)入等措施，鼓勵企業(yè)開展創(chuàng)新藥研發(fā)和國際化布局。此外，隨著全球經(jīng)濟一體化的加深，國際合作成為企業(yè)拓展國際市場的重要途徑。企業(yè)可以通過與國際知名企業(yè)合作，共享資源、降低風(fēng)險、提高成功率。

面對全球市場的機遇與挑戰(zhàn)，和黃醫(yī)藥展現(xiàn)出了堅定的信心和決心。蘇慰國表示，和黃醫(yī)藥將堅定不移地推進全面國際化戰(zhàn)略，旨在將旗下更多具有差異化的創(chuàng)新藥物納入全球市場拓展藍(lán)圖，而非局限于單一產(chǎn)品，并秉持開放合作的態(tài)度，與全球伙伴攜手共進，探索更多的合作模式，實現(xiàn)資源共享和優(yōu)勢互補。

“在海外市場拓展的優(yōu)先級設(shè)定上，我們聚焦于歐美地區(qū)，這些地區(qū)以其嚴(yán)格的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)與龐大的市場規(guī)模成為我們初期拓展的首選，也將極大提升產(chǎn)品的國際競爭力與品牌影響力。同時，我們也將根據(jù)各產(chǎn)品的獨特優(yōu)勢與全球不同區(qū)域市場的具體需求，靈活調(diào)整策略，精準(zhǔn)布局，力求實現(xiàn)全球市場的全面覆蓋與深耕?！碧K慰國說道。

面對激烈的國際競爭，中國創(chuàng)新藥出海的道路雖布滿荊棘，卻也蘊含著無限的前景與機遇。作為中國創(chuàng)新藥出海的先行者之一，和黃醫(yī)藥憑借其深厚的積累，以及在國際化戰(zhàn)略上的獨到見解和豐富經(jīng)驗，正逐步拓寬其全球影響力，推動產(chǎn)品全球上市及產(chǎn)品管線持續(xù)進展，以期為全球患者帶來更多福祉。我們有理由相信，在不久的將來，將有更多的中國創(chuàng)新藥走向世界舞臺，為全球患者帶來更多福音。中國創(chuàng)新藥出海的故事，將成為全球醫(yī)療健康領(lǐng)域一道亮麗的風(fēng)景線。