《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Sci Transl Med）2013年11月13日發(fā)表了一項研究，該研究通過將心臟衰竭患者體內(nèi)缺失的新型基因SUMO-1直接輸送至心臟的新型基因療法證明其具有可逆轉(zhuǎn)心臟衰竭的功效。

心臟衰竭是指心臟過于虛弱，無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發(fā)心臟衰竭。SUMO－1基因能夠幫助調(diào)節(jié)心肌細(xì)胞的鈣穩(wěn)態(tài)平衡，一旦缺失會影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。研究人員首先通過在豬體內(nèi)阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送SUMO－1基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，豬的腫大心臟逐漸恢復(fù)到正常大小。研究人員據(jù)此推測，SUMO－1基因療法可能會對心衰患者有益。此前，這個研究團(tuán)隊還發(fā)現(xiàn)許多心臟衰竭患者體內(nèi)還缺失另一個叫做SERCA2的基因，不過這種基因受SUMO－1基因調(diào)節(jié)。用豬進(jìn)行的實驗表明，SUMO－1基因療法或上述兩種基因結(jié)合的療法，其改善心臟功能的效果比單獨運(yùn)用SERCA2基因療法要好。研究人員表示，他們希望能在未來幾年開展SUMO－1基因療法的第一期人體臨床試驗。此外，SUMO－1基因也可能是對付肺動脈高壓及血管疾病的有效治療標(biāo)靶。