羅氏Perjeta成為FDA批準(zhǔn)的首個(gè)新輔助療法

羅氏（Roche）10月1日宣布，F(xiàn)DA已授予乳腺癌藥物帕妥珠單抗（Perjeta）加速批準(zhǔn)，用于高風(fēng)險(xiǎn)HER2陽性早期乳腺癌患者的新輔助治療（術(shù)前治療）。

該項(xiàng)批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)II期研究的數(shù)據(jù)，研究結(jié)果表明，接受Perjeta+赫賽汀+多西紫杉醇化療方案的患者組，有近40%的患者到手術(shù)時(shí)間時(shí)，檢測不到腫瘤組織（即病理學(xué)完全反應(yīng)，pCR）。

該項(xiàng)批準(zhǔn)使得Perjeta成為FDA批準(zhǔn)的首個(gè)乳腺癌新輔助治療方案，同時(shí)也是首個(gè)基于pCR數(shù)據(jù)獲批的新輔助療法。在一些乳腺癌病例中，這一新輔助治療方案，有望幫助女性患者保留其乳房，而不是手術(shù)切除。

腫瘤的有效治療手段一直以手術(shù)切除為主，除外科手術(shù)之外的治療均稱為輔助治療。新輔助治療是指在手術(shù)治療前予以的治療措施，主要包括化療和放療，其目的是減小腫瘤的體積，使其能夠更容易手術(shù)移除。

今年7月，F(xiàn)DA已授予Perjeta補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA）優(yōu)先審查資格，將一種Perjeta治療方案用于HER2陽性早期乳腺癌患者的術(shù)前（新輔助治療）治療。FDA原定于2013年10月31日作出審查決定。

去年，F(xiàn)DA發(fā)布了術(shù)前乳腺癌藥物研究的指南，其目的是加快審批有前途的療法。Perjeta是首個(gè)接受FDA審查的術(shù)前（新輔助治療）治療藥物，Perjeta新輔助治療方案的獲批，可能鼓勵(lì)更多的制藥公司研究抗癌藥物用于癌癥的術(shù)前早期治療。

今年9月，F(xiàn)DA網(wǎng)站發(fā)布文件稱，與赫賽汀+標(biāo)準(zhǔn)化療相比，以Perjeta+赫賽汀+標(biāo)準(zhǔn)化療組合療法作為初始治療的乳腺癌患者，在手術(shù)時(shí)更可能實(shí)現(xiàn)無癌?；谶@些數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA科學(xué)家建議加快Perjeta的審批。

Perjeta是一種個(gè)性化藥物，靶向于HER2陽性癌細(xì)胞表面的HER2受體，該藥于2012年6月首次獲FDA批準(zhǔn)，聯(lián)合赫賽汀及化療用于HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的治療。與赫賽汀+標(biāo)準(zhǔn)化療相比，Perjeta聯(lián)合赫賽汀及多西紫杉醇化療被認(rèn)為能夠?qū)ER2信號傳導(dǎo)通路提供更全面的封鎖。