2012年11月FDA批準(zhǔn)新藥概況

2012年11月，F(xiàn)DA批出2個(gè)新分子實(shí)體藥品（表1），分別為治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎藥品Xelianz、治療轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌藥品Cometriq。

表1 2012年11月FDA批準(zhǔn)新藥

Xeljanz是一種Janus激酶抑制劑，經(jīng)核準(zhǔn)的Xeljanz劑量為每日2次，每次5 mg。目前用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的藥品主要都是生物類藥：有雅培的修美樂（阿達(dá)木單抗)、輝瑞的恩利(依那西普)、強(qiáng)生的類克(英夫利昔單抗)，而它們都是注射劑，因此口服的Xeljanz對(duì)患者來說更方便。

Cometriq是一種廣譜激酶抑制劑，可阻止異常激酶蛋白在髓質(zhì)癌細(xì)胞中的生長(zhǎng)和產(chǎn)生。推薦劑量為每日1次，每次140 mg。卡波替尼是第二個(gè)被批準(zhǔn)用于甲狀腺髓樣癌治療的藥物，Caprelsa（vandetanib，中文名凡德他尼）是FDA于2011年4月第一個(gè)批準(zhǔn)治療該病的藥物，凡德他尼推薦每天劑量是300 mg（口服），最常見的毒副作用是腹瀉、皮疹、惡心、高血壓、厭食、無癥狀的QT間期延長(zhǎng)和蛋白尿。隨著劑量增加，可能出現(xiàn)低磷酸鹽血癥、毛囊炎、轉(zhuǎn)氨酶升高、非特異性腸梗阻、血小板減小、充血性心力衰竭、深靜脈血栓、肺栓塞等。與凡德他尼相比，卡波替尼每天的劑量更小，毒副反應(yīng)更低，尤其是在延長(zhǎng)無進(jìn)展生存期的表現(xiàn)更好，是FDA批準(zhǔn)該藥的主要原因，由此也可見FDA對(duì)罕見疾病藥物開發(fā)的重視。