翻譯/《中國食品藥品監(jiān)督管理》雜志編輯部 審校/鄭記

2018年，美國正式出臺《嘗試權(quán)法案》，明確患者有權(quán)利使用未經(jīng)FDA批準的藥物用于治療終末期疾病。本期，編輯部將其全文翻譯，期望能為相關(guān)部門提供有益的參考，當然這部法案的出臺過程不失為探討監(jiān)管部門與患者互動的典型案例。

美利堅合眾國第一百一十五屆國會

第二次會議

2018年1月3日星期三于華盛頓舉行。

該法案

依照國家法律規(guī)定，授權(quán)診斷為終末期疾病的患者使用未經(jīng)批準的醫(yī)療產(chǎn)品，或用于其他目的。

該法案由美利堅合眾國國會參眾兩院表決通過并生效。

第一部分 簡短標題

這一法案可以被引稱為“2017特克特·溫德勒、弗蘭克·蒙吉洛、喬丹·麥克林和馬修·貝利納嘗試權(quán)法案”。

第二部分 終末期疾病患者對未經(jīng)批準試驗藥物的使用

（a）一般條款（總則）—對《聯(lián)邦食品藥品和化妝品法案》第五章進行修正，在第561A節(jié)（美國聯(lián)邦法規(guī)集第21章第360bbb-0）之后插入：

“SEC.561B. 試驗藥物使用于符合條件的患者。

“（a）定義—適用于本節(jié)—

（1）術(shù)語“符合條件的患者”指一名患者—

“（A）被診斷患有危及生命的疾病或情況（如《美國聯(lián)邦法規(guī)集》第21章312.81節(jié)（或后續(xù)條例所界定的））；

“（B）已經(jīng)用盡已獲批準的治療方法且無法參與到相關(guān)適合的試驗藥臨床試驗中，并被一名符合以下條件的醫(yī)生證明：

（i）在醫(yī)師執(zhí)業(yè)組織或委員會中享有良好聲譽；和

（ii）不會因出具這種證明得到直接補償；和

“（C）已經(jīng)向治療醫(yī)師提供關(guān)于待嘗試驗藥物的書面知情同意，或在適用情況下，由患者的合法授權(quán)代表提出上述同意；

“（2）（以下序列參照此排序）“符合條件的試試驗藥”（等同于561條中使用的術(shù)語）指該試驗藥物

“（A）已完成第一階段臨床試驗；

“（B）尚未根據(jù)本法第505條或《公共衛(wèi)生服務法案》（Public Health Service Act）第351條獲得批準或許可使用，但符合以下要求的；

“（C）（i）根據(jù)本法第505（b）條或《公共衛(wèi)生服務法案》第351（a）條提出的申請；或

“（ii）正在開展臨床試驗的試驗藥物—

“（Ⅰ）根據(jù)本法第505條或《公共衛(wèi)生服務法案》第351條，意圖形成用于批準或許可主張的該試驗藥有效性的初級證據(jù)；且

“（Ⅱ）根據(jù)本法第505（i）條或《公共衛(wèi)生服務法案》第351（a）（3）條（視情況而定）主動申請的新試驗藥物；和

“（D）根據(jù)第505（i）條的規(guī)定，制造商未停止或暫時生產(chǎn)或臨床機構(gòu)儲存的活性成分或產(chǎn)品；和

“（3）“Ⅰ期試驗階段”系指《美國聯(lián)邦法規(guī)集》（或任何后續(xù)法規(guī)）第21章第312.21節(jié)所述的藥物臨床試驗第一階段

“（b）豁免符合本節(jié)規(guī)定，將適合的試驗藥物提供給適合的患者的相關(guān)做法得以免除本法502（f），503（b）（4），505（a）和505（i）條款內(nèi)容，以及《公共衛(wèi)生服務法案》351（a）條內(nèi)容，以及聯(lián)邦法規(guī)（或后續(xù)相關(guān)條文）第21章50，56和312節(jié)規(guī)定的責任（義務），提供上述合適試驗藥的研發(fā)者，或任何負責生產(chǎn)、銷售、處方、調(diào)劑、介紹或傳遞產(chǎn)品介紹信息進入州際貿(mào)易的個人，或依據(jù)本節(jié)規(guī)定向適合病人申請適合試驗藥物提供支持的做法，均符合《美國聯(lián)邦法規(guī)集》 第 21章312.6、312.7 和 312.8（d）（1）節(jié)（或后續(xù)條款）中已闡明的適用于試驗藥物的規(guī)定。

“（c）臨床結(jié)果的應用

“（1）一般（通用）—盡管本法其他法條、《公共衛(wèi)生服務法案》或其他聯(lián)邦法律條款規(guī)定，F(xiàn)DA局長（the Secretary）不可用臨床試驗結(jié)果而延遲或負面影響依照本節(jié)要求使用的合適試驗藥的審評，具體依據(jù)本法505條，以及《公共衛(wèi)生服務法案》第351條之規(guī)定，除非

“（A）局長根據(jù)第（2）段內(nèi)容做出決定，使用本臨床試驗結(jié)果對決定適合試驗藥物的安全性至關(guān)重要；或

“（B）研發(fā)者要求使用這些臨床試驗結(jié)果

“（2）限制—如果局長根據(jù)第（1）（A）款做出決定，局長應向研發(fā)者發(fā)送書面通知，包括做出該決定的公共衛(wèi)生理由，該通知應作為行政記錄的一部分，同時該決定不應委托職務低于負責研究藥物上市前審查機構(gòu)中心主任級別的人員。

“（d）報告

“（1）一般原則—合格試驗藥物的生產(chǎn)者或研發(fā)者應向局長根據(jù)本法條要求，報送藥物年度使用總結(jié)。年度總結(jié)應包括提供藥劑的數(shù)量、治療患者人數(shù)、藥物的用途以及任何已知的嚴重不良事件。局長應通過規(guī)則明確提交年度總結(jié)的截止期限，同時修訂第21章312.33節(jié)，聯(lián)邦法案（或任何后續(xù)法規(guī)）相關(guān)內(nèi)容，以銜接對類似研究藥物提供年度報告的規(guī)定。

“（2）信息發(fā)布—局長須在FDA官網(wǎng)發(fā)布試驗藥物的年度使用報告，包括試驗藥物的使用數(shù)量，合適試驗藥物臨床試驗結(jié)果，依據(jù)本部分規(guī)定的使用包括

“（A）根據(jù)第（c）款第（1）（A）條使用；

“（B）根據(jù)第（c）款第（1）（B）條使用；和

“（C）并非在本法第505條或《公共衛(wèi)生服務法案》第351條要求下的使用。

（b）免責

（1）所謂的作為或不作為—依據(jù)《聯(lián)邦食品藥品和化妝品法案》第561B節(jié)及相關(guān)章節(jié)中規(guī)定，指控將合適試驗藥物提供給合適患者過程中，存在作為或不作為時，訴訟中的任何責任不得針對

（A）研發(fā)者或制造企業(yè)；或

（B）處方人、調(diào)劑人、或其他個人實體（研發(fā)者或制造企業(yè)除外），除非相關(guān)行為構(gòu)成任何適用州法律下的輕率或故意不當行為、重大過失或故意侵權(quán)。

（2）不提供藥物的決定—根據(jù)《聯(lián)邦食品藥品和化妝品法案》第561B節(jié)規(guī)定，研發(fā)者、生產(chǎn)者、處方者、調(diào)劑者或其他個體的決定，訴訟理由中的任何責任不得針對不向合適患者提供符合條件的試驗藥物。

（3）限制—除第（1）條和第（2）條規(guī)定外，本條任何內(nèi)容均不得解釋為修改或以其他方式影響任何人根據(jù)任何州或聯(lián)邦產(chǎn)品責任、侵權(quán)、消費者保護或質(zhì)量保證法律提起私人訴訟的權(quán)利。

第三部分 參議院評述

這是參議院對《聯(lián)邦食品藥品和化妝品法案》第561B節(jié)的評述，作為對第2部分的補充。

（1）未產(chǎn)生新的權(quán)利或修改已有權(quán)利，或以其他方式產(chǎn)生對任何一方或個人的正向權(quán)利；

（2）未制定任何新的任務、指示或附加規(guī)定；

（3）僅在有限情況下擴大患者的自由權(quán)利和患者代理的權(quán)利范圍；

（4）符合并將作為替代途徑與FDA現(xiàn)有的擴大獲取治療方式政策相一致；

（5）不會，也不能創(chuàng)設一種其他地方也不存在的治愈或有效治療的方法；

（6）認識到符合條件的終末期患者群體往往包括死亡率最高的患者，而根據(jù)第561A節(jié)所述的標準和程序采用試驗性治療涉及對風險的知情假設；和

（7）制定國家標準和規(guī)則，為終末期疾病患者提供試驗藥物。

眾議院議長發(fā)言人

美國副總統(tǒng)及參議院議長

背景資料

2013年電影《達拉斯買家俱樂部》講述了美國艾滋病患者（群體）與當時藥品相關(guān)法規(guī)博弈的故事。電影的上映使“患者是否有權(quán)使用未獲監(jiān)管當局批準藥物”這一話題浮出水面，公眾熱議，F(xiàn)DA也被置于風口浪尖。

隨后不久，2014年5月美國科羅拉多州法院裁定，患者有使用未獲批準藥物的權(quán)利（即嘗試權(quán)）；此后多個州也出現(xiàn)了類似案例，截至2018年8月，已有41個州認可該項權(quán)利。

2017年1月，威斯康星州共和黨人羅恩·約翰遜提出動議稱，患者應享有嘗試用藥的權(quán)利。但美國眾議院最初以259票反對、140票贊成否決了該項提議。在重啟對FDA再授權(quán)法案投票的威脅下，在多方的協(xié)調(diào)下，在美國總統(tǒng)特朗普的呼吁站臺下，該法案最終獲得眾議院認可，于2018年5月獲得參議院通過，5月30日由美國總統(tǒng)特朗普正式簽署。

該法案引發(fā)巨大爭議：在已有同情給藥政策背景下法案是否必要？患者是否有能力做決策？如何控制增加該項權(quán)利后給企業(yè)帶來的風險？此外，由于嘗試權(quán)法案允許企業(yè)向患者有償提供未獲得監(jiān)管部門批準的藥物，患者權(quán)利如何得到保障、監(jiān)管部門的權(quán)威是否會被削弱也成為了關(guān)注焦點。

開放且熱烈的討論在一定程度上推動了最終法案的成形。從法案內(nèi)容看，各相關(guān)方的利益都在妥協(xié)后得到保障：企業(yè)無需承擔額外風險且可以盈利，患者在醫(yī)生的指導下用藥也一定程度上確保了健康的權(quán)利。正如參議院評述，該法案“未建立新的權(quán)利或修改現(xiàn)有權(quán)利，或以其他方式確立對任何一方或個人的正向權(quán)利”。

盡管目前尚難得知該法案會對終末期患者群體帶來何種影響，但向普通公眾講述患者獲救的故事，已使其成為美國國情咨文中的靚麗一筆。