張明敏

國(guó)際罕見病日來臨之際，藥品領(lǐng)域又一次迎來利好。國(guó)家決定從3月1日起，對(duì)首批21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國(guó)內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計(jì)征增值稅。

罕見病藥價(jià)高昂患者倍增壓力

藥品創(chuàng)新能力低是導(dǎo)致我國(guó)重病患者無藥可用或“被迫選擇高價(jià)進(jìn)口藥”的關(guān)鍵性原因之一。我國(guó)大量所謂“新藥”，其實(shí)多是改頭換面式的假創(chuàng)新，缺乏實(shí)質(zhì)性創(chuàng)新。

壓低成本以留足返利和回扣空間是我國(guó)藥品企業(yè)不愿意進(jìn)行實(shí)質(zhì)性創(chuàng)新投入的考慮之一，而這背后的原因則是我國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)由行政壟斷背景下的以藥養(yǎng)醫(yī)，以及由之引發(fā)的醫(yī)院、醫(yī)生對(duì)高價(jià)藥的偏好。

據(jù)了解，在我國(guó)醫(yī)院的收入來源中，藥品收入占30%-40%，最高的時(shí)候占60%;而在藥品的價(jià)格構(gòu)成中，生產(chǎn)與流通成本（含利稅）僅占30%-35%。我國(guó)在2015年6月前對(duì)藥品實(shí)行“價(jià)格管制”，對(duì)進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品進(jìn)行“最高限價(jià)”，此后進(jìn)入市場(chǎng)定價(jià)階段。

政策紅利釋放影響

2018年5月1日起，制造業(yè)行業(yè)的增值稅稅率從17%降至16%，這其中就包括藥品制造。

罕見病種類多，而一些相關(guān)藥品價(jià)格又很高，稅收減免既能使企業(yè)享受到減稅紅利，同時(shí)也能夠降低患者治療成本，有助于患者改善病況。特別是在罕見病藥品領(lǐng)域有競(jìng)爭(zhēng)的企業(yè)，在享受到普遍性的減稅紅利后，也會(huì)產(chǎn)生調(diào)低藥品售價(jià)的意愿。

政策同時(shí)釋放了一種信號(hào)，讓重視中國(guó)市場(chǎng)的外企藥商通過稅收激勵(lì)優(yōu)惠將罕見病藥品盡快在中國(guó)上市，讓患者受益。業(yè)內(nèi)人士表示，降稅、免臨床、綠色通道、藥品上市優(yōu)惠政策，不一定所有的家庭都能理解，但最終家庭能否用的上藥，是否有更多的罕見病有效藥物進(jìn)入到中國(guó)，讓更多中國(guó)藥企有能力研發(fā)罕見病用藥，這些必須由政策來解決。

多重呼吁推動(dòng)政策進(jìn)步

2018年6月，包括白化病、先天性肌無力綜合征、血友病、帕金森病等疾病在內(nèi)的121種罕見病納入《第一批罕見病目錄》。

國(guó)家衛(wèi)健委表示，各部門將按照分批制訂、動(dòng)態(tài)更新的工作方式，依據(jù)工作程序，逐步完善中國(guó)罕見病目錄，為各部門開展相關(guān)工作提供依據(jù)，進(jìn)一步維護(hù)人民群眾健康權(quán)益。

2018年6月20日，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議決議，確定加快已在境外上市新藥審批、落實(shí)抗癌藥降價(jià)措施、強(qiáng)化短缺藥供應(yīng)保障。會(huì)議指出，對(duì)治療罕見病的藥品簡(jiǎn)化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報(bào)上市，監(jiān)管部門在3個(gè)月內(nèi)審結(jié)。

這表明，在境外已上市而國(guó)內(nèi)未上市的罕見病用藥，可直接提供境外研究資料在國(guó)內(nèi)申報(bào)上市，而無需再在國(guó)內(nèi)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，而且3個(gè)月之內(nèi)就須有審批結(jié)果。

2月13日，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)表示，未來，將隨著相關(guān)診斷和治療手段的提高，對(duì)罕見病目錄進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整。