新基因療法可用于治療顳葉癲癇

德國柏林夏里特大學(xué)醫(yī)院和奧地利因斯布魯克醫(yī)科大學(xué)合作，開發(fā)了一種新方法來治療顳葉癲癇，這種靶向基因療法針對癲癇病灶進行給藥，抑制癲癇發(fā)作癥狀。

在整個歐洲，約有500萬人患有癲癇病，其特征是神經(jīng)細胞反復(fù)同步放電，導(dǎo)致正常腦功能中斷，并表現(xiàn)為癲癇發(fā)作。最常見的形式是顳葉癲癇（TLE），這種癲癇發(fā)作起源于顳葉。該病的長期后果可能是記憶功能、學(xué)習(xí)能力和情緒控制失調(diào)。此外，工作、出行和體育活動也受影響。

藥物在顳葉癲癇患者中通常無效，并且經(jīng)常伴有嚴重的副作用。對于這類患者，手術(shù)切除顳葉病變區(qū)域通常是唯一的替代治療選擇。但是這樣的手術(shù)會導(dǎo)致認知功能喪失，并且不能保證癲癇不再發(fā)作。

柏林夏里特大學(xué)醫(yī)院病毒學(xué)研究所所長海爾布隆教授與因斯布魯克醫(yī)科大學(xué)藥理研究所克里斯多夫-施瓦茨教授合作，開發(fā)了一種基于靶向基因的新療法，可選擇性地將特定基因引入負責(zé)癲癇發(fā)作的大腦區(qū)域神經(jīng)細胞，該基因可作為強啡肽存儲和定向給藥的途徑。

強啡肽是一種內(nèi)源性物質(zhì)，可以防止過度的神經(jīng)元喚醒。一旦神經(jīng)元吸收并存儲了特定基因，它們就會永久性地產(chǎn)生藥物儲備?！霸诎d癇發(fā)作開始時，將強啡肽通過靶向基因定向給藥，會使高頻信息刺激神經(jīng)元活動的強度減弱，癲癇發(fā)作得到抑制?！笔┩叽慕淌诮忉屨f，“由于該藥物僅在需要時才從細胞中釋放出來，因此我們稱之為‘按需藥物基因療法?！?/p>

該研究小組現(xiàn)已在動物模型中證明，基因治療可抑制癲癇發(fā)作數(shù)月，癲癇發(fā)作對學(xué)習(xí)和記憶的負面影響也消失了。這種基因療法的副作用還沒有觀察到，按需釋放藥物沒有檢測到任何習(xí)慣性影響。此外，研究小組還對癲癇患者的組織樣品進行了治療原理測試，證明強啡肽能夠顯著降低組織中同步神經(jīng)元活動的強度和頻率。

海爾布隆教授說：“研究結(jié)果使我們充滿信心，這種新的治療方法也可以在人類中獲得成功。”他們現(xiàn)在希望將這種新的基因療法盡快用于臨床。

3D打EP造出帶有血管的“活皮膚”

據(jù)外媒報道，美國倫斯勒理工學(xué)院研究人員最新研制一種3D打印技術(shù)，可以制造出帶有血管的“活皮膚”，它是朝向創(chuàng)造更接近人體自然皮膚移植物的重要一步。

研究者潘卡伊·卡蘭德說：“目前任何臨床治療更像是一個‘華而不實的創(chuàng)可貼，它可以加速傷口愈合，但最終會脫落，無法與宿主細胞結(jié)合在一起?！?/p>

當前皮膚移植手術(shù)中缺少正常運行的血管系統(tǒng)，卡蘭德從事這項挑戰(zhàn)技術(shù)已有多年時間。研究小組發(fā)現(xiàn)，一旦將3D打印皮膚移植到實驗老鼠身體上，3D打印皮膚上的血管就開始與老鼠自己的血管連接起來。

卡蘭德說：“這是非常重要的，意味著實際上有血液和營養(yǎng)物質(zhì)轉(zhuǎn)移至移植體，并維持移植體生存。為了使3D打印皮膚技術(shù)達到臨床應(yīng)用水平，研究人員需要使用類似CRISPR技術(shù)編輯供體細胞，從而使患者身體能夠接受移植皮膚，雖然當前我們還未實現(xiàn)，但我們離目標更近一步?！?/p>