趙 巖

(大連理工大學(xué)人文與社會(huì)科學(xué)學(xué)部,遼寧 大連 116024,zhaoyan77@126.com)

技術(shù)創(chuàng)新是社會(huì)發(fā)展和進(jìn)步的不竭動(dòng)力，在醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展中，同樣需要大量的嘗試和創(chuàng)新才能不斷改良臨床技術(shù)、提高診療水平，從而增進(jìn)患者受益。在醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展和進(jìn)步中，創(chuàng)新性治療具有重要的意義，它是在常規(guī)的標(biāo)準(zhǔn)治療不能充分解決重癥患者問(wèn)題時(shí)的范式轉(zhuǎn)換。然而，任何技術(shù)的發(fā)展都具有兩面性，創(chuàng)新性治療在為醫(yī)療技術(shù)和患者健康帶來(lái)福利的同時(shí)，也伴隨著極大的不確定性和風(fēng)險(xiǎn)性，創(chuàng)新性治療在臨床應(yīng)用中并沒(méi)有遵循嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)范式和程序，沒(méi)有充足的科學(xué)實(shí)驗(yàn)作為支撐，創(chuàng)新性療法的倫理應(yīng)用備受爭(zhēng)議。

科研自由并非是無(wú)限制的自由，任何科技活動(dòng)都必須有一定的邊界，否則就會(huì)侵犯人類的基本價(jià)值和權(quán)利。因此，有必要為創(chuàng)新性治療確立一個(gè)規(guī)范的倫理框架，在這個(gè)倫理框架中應(yīng)當(dāng)結(jié)合患者的自主性、知情同意原則、權(quán)威醫(yī)生的專業(yè)共識(shí)和職業(yè)職責(zé)、倫理審查機(jī)構(gòu)的作用和創(chuàng)新評(píng)價(jià)等。臨床實(shí)踐中在缺乏公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)療法的情況下，創(chuàng)新性療法是對(duì)效果較差的傳統(tǒng)治療的合理性背離，是在傳統(tǒng)治療基礎(chǔ)上的一種擴(kuò)大治療，抑或在不同于標(biāo)準(zhǔn)的情境下使用的傳統(tǒng)治療。本文從介紹創(chuàng)新性治療的概念和特征出發(fā)，論述了創(chuàng)新性治療存在的必要性以及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，嘗試結(jié)合我國(guó)現(xiàn)狀提出了創(chuàng)新性治療的適用范圍、倫理規(guī)范和監(jiān)管框架，以期實(shí)現(xiàn)患者的最大利益。

1 創(chuàng)新性治療的概念界定

創(chuàng)新性治療(innovative therapy)是指未獲得醫(yī)學(xué)共同體的普遍認(rèn)可，尚處于創(chuàng)造、研發(fā)和試驗(yàn)階段，其治療效果和副作用尚未得到證實(shí)，是一種具有較大的不確定性和風(fēng)險(xiǎn)性的臨床應(yīng)用新療法。創(chuàng)新性治療的主要目的是治愈患者疾病、改善患者健康狀況，實(shí)現(xiàn)患者的最大利益。創(chuàng)新性治療與醫(yī)學(xué)研究具有相同的專業(yè)性質(zhì)，他們都是實(shí)驗(yàn)性質(zhì)的，但二者具有不同的目標(biāo)、實(shí)現(xiàn)途徑和背景，醫(yī)學(xué)研究要遵循嚴(yán)格的科學(xué)范式、倫理規(guī)范和醫(yī)學(xué)理念，要采用系統(tǒng)的研究方法先后經(jīng)過(guò)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、實(shí)驗(yàn)室實(shí)驗(yàn)和臨床實(shí)驗(yàn)等一系列研究試驗(yàn)假說(shuō)，在充分驗(yàn)證后歸納出普遍性結(jié)論，方可進(jìn)入臨床應(yīng)用中，通過(guò)一系列標(biāo)準(zhǔn)試驗(yàn)而獲得的普遍化知識(shí)促進(jìn)了醫(yī)學(xué)知識(shí)的發(fā)展，增進(jìn)了更廣泛人群的受益，而非特定的個(gè)人利益[1]。而創(chuàng)新性治療無(wú)法嚴(yán)格按照規(guī)范的技術(shù)發(fā)展路徑進(jìn)行，它是在臨床實(shí)踐中發(fā)展起來(lái)的一種具有實(shí)驗(yàn)性質(zhì)的創(chuàng)新療法，創(chuàng)新性治療不受倫理研究委員會(huì)(IRB)的直接管理[2]，它僅僅著眼于特定患者的最大利益，盡管醫(yī)生通過(guò)創(chuàng)新性治療的過(guò)程可能會(huì)獲得知識(shí)的增長(zhǎng)和治療方法的改進(jìn)，但這都不會(huì)動(dòng)搖醫(yī)生實(shí)施創(chuàng)新性治療的初衷。創(chuàng)新性治療一般是在傳統(tǒng)醫(yī)療和常規(guī)醫(yī)療無(wú)效時(shí)或針對(duì)某種罕見(jiàn)的發(fā)病狀況，醫(yī)生結(jié)合豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)和相關(guān)醫(yī)療知識(shí)所使用的全新的療法。

2 創(chuàng)新性治療的特征

第一，創(chuàng)新性治療有特定的研究對(duì)象。創(chuàng)新性治療不等同于醫(yī)學(xué)研究，醫(yī)學(xué)研究的受眾范圍較廣，需要對(duì)大量的被試者進(jìn)行一系列的研究試驗(yàn)方可進(jìn)行臨床應(yīng)用，并且在研究過(guò)程中總有一些試驗(yàn)的目的并非是讓患者受益，而是為了獲取更多科學(xué)知識(shí)或回答某個(gè)研究難題，即科學(xué)研究的目的是為了讓將來(lái)的大量患者受益和獲取更多的技術(shù)和知識(shí)。而創(chuàng)新性治療僅僅著眼于當(dāng)前特定患者的最大利益，患者通常是患有某種嚴(yán)重或罕見(jiàn)疾病，常規(guī)治療和標(biāo)準(zhǔn)治療應(yīng)用于這類患者身上通常效果很差，甚至無(wú)效，這類特定患者苦于在標(biāo)準(zhǔn)治療中無(wú)法獲益或獲益較小，此時(shí)的創(chuàng)新性療法雖然風(fēng)險(xiǎn)無(wú)法預(yù)估，但卻能給患者帶來(lái)一絲希望。

第二，創(chuàng)新性治療的發(fā)起者通常是臨床醫(yī)生，而非基礎(chǔ)科學(xué)工作者。創(chuàng)新性治療尤其體現(xiàn)在外科手術(shù)的治療過(guò)程中，創(chuàng)新性治療常常由那些具有精湛的醫(yī)療技術(shù)、豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)以及高度責(zé)任心的醫(yī)生發(fā)起，正是由于他們認(rèn)識(shí)到傳統(tǒng)醫(yī)療水平的不足，在治愈或減輕患者病痛及實(shí)現(xiàn)患者最大利益的強(qiáng)烈愿望下，促進(jìn)醫(yī)生在臨床實(shí)踐中不斷創(chuàng)新和發(fā)展新的醫(yī)療方法，從而促進(jìn)了醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展和社會(huì)受益。例如兒童醫(yī)生羅伯特·格羅斯(Robert Gross)在沒(méi)有進(jìn)行線性的臨床實(shí)驗(yàn)的情況下第一個(gè)嘗試用手術(shù)療法成功治愈先天性心臟病，他基于豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)和對(duì)心臟生理的分析，發(fā)明了矯正先天性心臟病的創(chuàng)新性治療方案，后人贊譽(yù)他為“心臟手術(shù)之父”[3]。因此，在遵循一定倫理原則和醫(yī)學(xué)規(guī)則的前提下，適當(dāng)鼓勵(lì)創(chuàng)新性治療是醫(yī)學(xué)技術(shù)進(jìn)步的重要因素。在《赫爾辛基宣言》第32段中指出，醫(yī)生在治療患者過(guò)程中，若確定傳統(tǒng)的治療方法對(duì)患者無(wú)效，醫(yī)生在征得患者的知情同意后，有權(quán)利自由使用未經(jīng)證實(shí)的創(chuàng)新性的療法，只要按照醫(yī)生的經(jīng)驗(yàn)判斷，這些療法和措施在很大程度上能夠挽救患者的生命、恢復(fù)患者健康或減輕患者痛苦，那么醫(yī)生就可以采取這種非常規(guī)的療法。“在治療患者時(shí)，醫(yī)生必須自由地使用一種新的治療方法，如果他認(rèn)為這種方法能帶來(lái)挽救生命、恢復(fù)健康或減輕痛苦的希望。如果可能，醫(yī)生應(yīng)根據(jù)患者的心理，在患者得到充分解釋后，得到患者的自由同意。在法律上在患者無(wú)行為能力的情況下，還應(yīng)取得合法監(jiān)護(hù)人的同意；在身體上無(wú)行為能力的情況下，由合法監(jiān)護(hù)人的許可代替患者的許可；醫(yī)生還可以將臨床研究與專業(yè)護(hù)理結(jié)合起來(lái)，其目標(biāo)是獲取新的醫(yī)學(xué)知識(shí)，但前提是臨床研究必須以其對(duì)患者的治療價(jià)值為依據(jù)。[4]”

第三，創(chuàng)新性治療極大地促進(jìn)了醫(yī)學(xué)的進(jìn)步和發(fā)展，尤其是外科手術(shù)的發(fā)展更是在很大程度上依賴于創(chuàng)新性治療。例如，糞菌移植(Fecal Microbiota Transplantation,FMT)正是美國(guó)科羅拉多大學(xué)醫(yī)學(xué)院的外科醫(yī)生Ben Eiseman等對(duì)4名患有嚴(yán)重偽膜性腸炎的患者實(shí)施創(chuàng)新性的糞便移植療法，結(jié)果其中3名患者康復(fù)出院[5]。對(duì)先天性畸形的嬰兒進(jìn)行外科手術(shù)，其解剖結(jié)構(gòu)和畸形情況因患者而異，在這種多變的情況下傳統(tǒng)的標(biāo)準(zhǔn)治療很難完全治愈患者，醫(yī)生也無(wú)法在事先有計(jì)劃的推演手術(shù)及治療的程序，外科手術(shù)中存在著大量的不確定和偶然事件，這就需要醫(yī)生在應(yīng)對(duì)突如其來(lái)的狀況時(shí)能夠冷靜的選擇針對(duì)不同患者的最佳治療方案，這種針對(duì)特定患者的臨時(shí)性治療方案中就包含了大量的創(chuàng)新性療法，臨床醫(yī)生往往在實(shí)際應(yīng)用中發(fā)展了外科手術(shù)的技術(shù)手段，從而極大地促進(jìn)醫(yī)學(xué)的進(jìn)步和發(fā)展。

第四，創(chuàng)新性治療具有高度個(gè)性化特征，并涉及一些動(dòng)態(tài)的背景。創(chuàng)新性治療不遵循基礎(chǔ)研究的線性模型(動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、實(shí)驗(yàn)室研究、人體試驗(yàn)、臨床試驗(yàn)、臨床應(yīng)用)[6]。相反，創(chuàng)新性治療根據(jù)動(dòng)態(tài)的情境，對(duì)不同患者的特定病情和身體狀況進(jìn)行針對(duì)性的反思和深入了解，從而采取一種全新的挑戰(zhàn)現(xiàn)有治療范式的新療法。創(chuàng)新性治療在方法上不遵循任何常規(guī)研究方法，具有較大的隨機(jī)性和臨時(shí)性，它僅僅基于少數(shù)的經(jīng)驗(yàn)和資料，將個(gè)體患者的最大利益視為治療的出發(fā)點(diǎn)，對(duì)患者設(shè)計(jì)個(gè)體化的治療方案。

第五，創(chuàng)新性治療具有極大的風(fēng)險(xiǎn)性和結(jié)果的不可預(yù)知性。創(chuàng)新性治療具有極大的潛在風(fēng)險(xiǎn)，由于創(chuàng)新性治療沒(méi)有遵循嚴(yán)格的實(shí)驗(yàn)程序及大量的被試樣本，因此與經(jīng)過(guò)大量嚴(yán)格實(shí)驗(yàn)的常規(guī)治療相比，其受益大小和風(fēng)險(xiǎn)性難以評(píng)估，治療結(jié)果難以預(yù)期。然而這種潛在風(fēng)險(xiǎn)與醫(yī)學(xué)研究中的有意為受試者設(shè)置風(fēng)險(xiǎn)有著本質(zhì)的不同，創(chuàng)新性治療雖然存在較大的風(fēng)險(xiǎn)，但其根本目的在于治療和改善患者健康狀況，而并非為了獲取知識(shí)或個(gè)人利益。例如，干細(xì)胞治療作為一種創(chuàng)新性療法就充滿了危險(xiǎn)性，直接將人類胚胎干細(xì)胞注入患者身體的治療方法很容易在人體內(nèi)進(jìn)化成腫瘤并永久地融入身體，致癌基因和其他基因片段可能同時(shí)攜帶在體內(nèi)，對(duì)于這些已知的風(fēng)險(xiǎn)，當(dāng)前還不知道該如何規(guī)避，更可怕的是創(chuàng)新性治療中的未知的風(fēng)險(xiǎn)，即我們根本無(wú)法預(yù)知治療究竟會(huì)面臨怎樣的風(fēng)險(xiǎn)。在這種背景下，類似干細(xì)胞治療的創(chuàng)新性療法究竟該如何實(shí)現(xiàn)？創(chuàng)新性治療的風(fēng)險(xiǎn)會(huì)隨著知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)的增長(zhǎng)而發(fā)生變化，最初，對(duì)于一個(gè)范式轉(zhuǎn)變的創(chuàng)新性療法，醫(yī)生的知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)較少，因而治療的風(fēng)險(xiǎn)性較高，治療收益也是無(wú)法確定的；而后隨著醫(yī)生的知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)的積累，治療的風(fēng)險(xiǎn)將會(huì)減少，而收益增加。創(chuàng)新性治療與研究相比，其可能產(chǎn)生不利于患者的受益與風(fēng)險(xiǎn)比[7],這是因?yàn)閯?chuàng)新性治療中缺乏研究中的結(jié)構(gòu)性保障措施。從事科學(xué)研究的醫(yī)生會(huì)接受多個(gè)層次的倫理審查，如資助機(jī)構(gòu)、機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)(IRB)、合作者等，而臨床醫(yī)生在進(jìn)行創(chuàng)新性治療的過(guò)程中則不需要經(jīng)過(guò)層層倫理審查。這也是導(dǎo)致風(fēng)險(xiǎn)和結(jié)果均無(wú)法預(yù)期的重要因素。然而創(chuàng)新性治療若通過(guò)醫(yī)學(xué)技術(shù)專家和倫理專家的鑒定評(píng)估而不斷完善，在確保該種新的治療方法的有效性和安全性的前提下，則可以逐漸轉(zhuǎn)變?yōu)槌Ｒ?guī)治療和標(biāo)準(zhǔn)治療，這個(gè)過(guò)程是增進(jìn)醫(yī)療技術(shù)和推動(dòng)醫(yī)療事業(yè)發(fā)展的主要方法。

3 創(chuàng)新性治療的風(fēng)險(xiǎn)成因與倫理困境

任何高新科技的發(fā)展都伴隨兩面性的特征，科技風(fēng)險(xiǎn)已成為現(xiàn)代社會(huì)最主要的風(fēng)險(xiǎn)形態(tài)，其由科學(xué)技術(shù)的應(yīng)用而產(chǎn)生、通過(guò)科學(xué)語(yǔ)言來(lái)表達(dá)且最終還要靠科學(xué)技術(shù)手段來(lái)應(yīng)對(duì)[8]。隨著生物科技的飛速發(fā)展，高新醫(yī)療技術(shù)為疾病的治療和人體的健康提供了有力保障，為醫(yī)學(xué)的發(fā)展作出了巨大貢獻(xiàn)，但同時(shí)生物醫(yī)療技術(shù)的發(fā)展也伴隨著大量的風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)。創(chuàng)新性治療作為一種試驗(yàn)和嘗試，在應(yīng)用中往往對(duì)患者產(chǎn)生不可預(yù)知的傷害，難以有效保障患者安全。

3.1 創(chuàng)新性治療的風(fēng)險(xiǎn)成因探究

首先，創(chuàng)新性治療的發(fā)起者受到知識(shí)積累和經(jīng)驗(yàn)的限制，極易引發(fā)技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)。技術(shù)使用者對(duì)技術(shù)認(rèn)識(shí)的有限性會(huì)直接導(dǎo)致對(duì)技術(shù)功能的不確定性，進(jìn)而引發(fā)技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)[9]。赫伯特·西蒙認(rèn)為，由于個(gè)體的記憶、思維以及能力的有限性導(dǎo)致個(gè)體的知識(shí)儲(chǔ)備也是有限的，因此，個(gè)體的理性均受制于各種約束條件而成為有限理性，在有限理性的制約下，個(gè)體對(duì)事物的判斷就不得不依靠自己的經(jīng)驗(yàn)和組織環(huán)境[10]。國(guó)內(nèi)也有研究表明，技術(shù)情境中的知識(shí)要素并非以一種系統(tǒng)的、規(guī)范的以及理論的形態(tài)存在，而更多的是經(jīng)驗(yàn)性的、零散的、個(gè)人體驗(yàn)性的存在[11]。因此，醫(yī)生作為醫(yī)療技術(shù)的使用者在臨床技術(shù)的應(yīng)用中，更多的是靠個(gè)人的經(jīng)驗(yàn)積累而并非理論化知識(shí)來(lái)完成對(duì)患者病情的判斷以及治療方法的選擇，這種依靠個(gè)人經(jīng)驗(yàn)而作出的選擇對(duì)解決患者病痛時(shí)而有效、時(shí)而無(wú)效，也即是說(shuō)，臨床醫(yī)生的經(jīng)驗(yàn)判斷有時(shí)會(huì)正確治愈患者，有時(shí)卻會(huì)判斷出現(xiàn)偏差，導(dǎo)致技術(shù)行動(dòng)的失誤，從而引發(fā)技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)。臨床實(shí)踐中的創(chuàng)新性治療正是在較大程度上依賴于醫(yī)生的經(jīng)驗(yàn)判斷，醫(yī)生需要根據(jù)患者的體征以及病情發(fā)展的趨勢(shì)對(duì)患者的病癥做出綜合分析和經(jīng)驗(yàn)判斷，在常規(guī)治療無(wú)法治愈患者或治療效果不理想的情況下，介入創(chuàng)新性療法，由于在創(chuàng)新性療法中臨床醫(yī)生經(jīng)驗(yàn)的大量介入，治療中的失誤和風(fēng)險(xiǎn)在所難免。

其次，醫(yī)生在使用創(chuàng)新性療法時(shí)還可能會(huì)受到利益的驅(qū)使作出選擇，極易引發(fā)治療中的風(fēng)險(xiǎn)事件。從社會(huì)學(xué)的視角來(lái)看，患者與醫(yī)生之間通常處于地位不對(duì)等的狀態(tài)?；颊叩牟∏闀?huì)使其置于依賴和脆弱的處境，由于患者與醫(yī)生信息的不對(duì)稱，患者必須求助于醫(yī)生，在這種關(guān)系下，就給了那些追名逐利的醫(yī)生或醫(yī)療機(jī)構(gòu)以可乘之機(jī)來(lái)盤(pán)剝患者[12]。在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)不斷追求創(chuàng)新的大背景下，技術(shù)創(chuàng)新會(huì)給醫(yī)生帶來(lái)經(jīng)濟(jì)或名譽(yù)上的巨大利益，因此，臨床實(shí)踐中醫(yī)生難免會(huì)受到利益的驅(qū)使，在向患者介紹新的療法時(shí)表現(xiàn)出傾向性和主觀偏好，甚至個(gè)別醫(yī)生有時(shí)會(huì)為了個(gè)人利益的最大化，使用額外的診斷和治療方法，把創(chuàng)新性療法當(dāng)作人體臨床試驗(yàn)，不告知患者新療法的風(fēng)險(xiǎn)性，還有的醫(yī)生直接拿罹患重病的患者進(jìn)行雙盲和對(duì)照組以及安慰劑試驗(yàn)等。使得患者處于忍受疾病惡化的痛苦而不自知的情境，潛在地剝奪了患者選擇和接受治療方法的權(quán)利，嚴(yán)重威脅了患者的生命健康。

再次，創(chuàng)新性治療的方法和過(guò)程缺乏系統(tǒng)的論證，其本身存在著復(fù)雜性、不確定性及超越常規(guī)性。創(chuàng)新性治療往往發(fā)生在醫(yī)生面對(duì)臨床實(shí)際問(wèn)題時(shí)，針對(duì)特定患者的特殊病情而突發(fā)的靈感和想法，或僅僅基于少量的文獻(xiàn)資料而得出的未經(jīng)實(shí)驗(yàn)證實(shí)的創(chuàng)新療法。這種療法需要大規(guī)模的樣本實(shí)驗(yàn)和進(jìn)一步的明確驗(yàn)證，才能制定一個(gè)廣泛適用的操作流程、適用方法以及適用范圍[13]。然而由于創(chuàng)新性治療較多的應(yīng)用于疑難雜癥或突如其來(lái)的兇險(xiǎn)疫情等，其治療過(guò)程和方法尚不明確，只是憑借醫(yī)生有限的臨床經(jīng)驗(yàn)和文獻(xiàn)搜索而制定。因此，創(chuàng)新性療法在缺乏醫(yī)學(xué)上嚴(yán)格的系統(tǒng)論證的前提下直接應(yīng)用于患者，其治療效果和副作用大小均存在較大的不確定性，而我們?nèi)匀灰诓淮_定危險(xiǎn)概率的情況下進(jìn)行嘗試治療，容易給患者帶來(lái)較大的不可預(yù)知的風(fēng)險(xiǎn)[14]。

最后，接受創(chuàng)新性治療的患者往往對(duì)新的療法有過(guò)高的預(yù)期，尤其是病情嚴(yán)重或疑難雜癥的患者，他們對(duì)于自身的病情已經(jīng)別無(wú)治療方案可選擇，因此這類患者極易被“憐憫性使用”新的療法或藥物進(jìn)行嘗試性治療。這里的“憐憫性使用”是指患者的病情在常規(guī)療法中已經(jīng)找不到更好的診療手段，在這種情境下醫(yī)生采取新的治療方法或藥物作用于患者，這種新的治療方法或藥物是尚處于未經(jīng)證實(shí)療效和副作用的試驗(yàn)性階段[15]。接受治療的患者往往對(duì)于醫(yī)療知識(shí)的了解和把握是有限的，他們傾向于認(rèn)為新的療法和藥物的效果往往要好于標(biāo)準(zhǔn)治療的效果，致使患者在治療方法的選擇上難以作出客觀的判斷，因此他們一般會(huì)同意接受創(chuàng)新性治療方案。雖然不排除有新的療法和藥物可能會(huì)優(yōu)于常規(guī)治療效果的可能性，但由于創(chuàng)新性療法尚處于探索性的試驗(yàn)階段，還無(wú)法確知療法的有效性和適應(yīng)性，創(chuàng)新性治療只是醫(yī)生根據(jù)有限的經(jīng)驗(yàn)和知識(shí)積累做出的一種推測(cè)性方案，即便排除了醫(yī)生和患者的主觀因素的干擾，其普遍適用性仍有待進(jìn)一步的驗(yàn)證，治療后果完全未知。因此，難以有效量化治療的風(fēng)險(xiǎn)和受益比，更難以做到有效的知情同意，這樣的創(chuàng)新性治療方案直接應(yīng)用于患者，具有極大的風(fēng)險(xiǎn)性。

3.2 創(chuàng)新性治療的安全風(fēng)險(xiǎn)與倫理困境

首先，創(chuàng)新性治療可能為患者帶來(lái)不可逆的傷害?；颊邊⑴c創(chuàng)新性治療往往是在別無(wú)選擇或絕望的情況下尋找最后生存和健康的希望，這種情況下的患者多數(shù)處于現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療已經(jīng)無(wú)效，接受新的治療的方法或許有一絲生的希望，因此，患者容易認(rèn)同并愿意嘗試新的治療方案，但同時(shí)接受創(chuàng)新性治療的患者也面臨著巨大的風(fēng)險(xiǎn)因素，其治療過(guò)程和治療結(jié)果都是完全未知和無(wú)法預(yù)測(cè)的，即便是業(yè)務(wù)精湛的醫(yī)生也很有可能在創(chuàng)新性治療過(guò)程中遇到不可控和突發(fā)事件，從而對(duì)患者健康造成不可逆的傷害甚至剝奪患者生命。

其次，創(chuàng)新性治療可能導(dǎo)致醫(yī)患關(guān)系緊張，并引發(fā)一系列社會(huì)問(wèn)題。創(chuàng)新性治療的根本目的是一切以患者的利益為中心，然而臨床實(shí)踐中不排除有的醫(yī)生或醫(yī)療機(jī)構(gòu)為了謀取私利，在患者不完全知情的情況下實(shí)施創(chuàng)新性治療。有些醫(yī)生為了追求個(gè)人學(xué)術(shù)地位、創(chuàng)新醫(yī)學(xué)知識(shí)、豐富臨床經(jīng)驗(yàn)、滿足科學(xué)探索欲望、提升職稱地位或贏得業(yè)內(nèi)聲譽(yù)，甚至是為了從關(guān)聯(lián)的醫(yī)藥企業(yè)或醫(yī)療器械公司獲取一定經(jīng)濟(jì)報(bào)酬等個(gè)人利益而積極主動(dòng)的誘導(dǎo)患者接受創(chuàng)新性治療。醫(yī)生可能在患者及其家屬不完全知情的情況下將患者作為試驗(yàn)品以謀取私利，這種利益動(dòng)機(jī)的驅(qū)動(dòng)使醫(yī)生容易在沒(méi)有充分的知情同意的前提下進(jìn)行具有試驗(yàn)性質(zhì)的創(chuàng)新性治療，將患者暴露在危險(xiǎn)之中，一旦治療結(jié)果不如預(yù)期，容易引發(fā)醫(yī)患糾紛，甚至是社會(huì)沖突。

4 創(chuàng)新性治療的安全保障和倫理規(guī)范

醫(yī)生在常規(guī)治療無(wú)效時(shí)對(duì)患者采取創(chuàng)新性療法的根本目的是治愈患者疾病、改善患者的健康狀況并提高其生活質(zhì)量，創(chuàng)新性治療的倫理監(jiān)管是必要的，但是在哪里監(jiān)管以及監(jiān)管的力度有多大？醫(yī)學(xué)研究中鼓勵(lì)創(chuàng)新，只有不斷地創(chuàng)新才能推動(dòng)醫(yī)學(xué)的進(jìn)步和發(fā)展，然而，我們又不能讓創(chuàng)新性治療變成一堆毫無(wú)道德目的的混亂技術(shù)。找到二者間恰如其分的平衡是困難的，但卻是至關(guān)重要的，一方面我們不能完全沒(méi)有策略和技術(shù)的進(jìn)行創(chuàng)新性治療；另一方面我們也不能因?yàn)轱L(fēng)險(xiǎn)而把創(chuàng)新思想扼殺在搖籃里。醫(yī)學(xué)工作者只有牢固把握道德規(guī)范才能切實(shí)有力的保證患者的利益。醫(yī)生實(shí)施創(chuàng)新性療法的動(dòng)機(jī)必須是純粹的，不可為了一己私利而貿(mào)然使用新的療法進(jìn)行人體試驗(yàn)。然而醫(yī)生在對(duì)患者進(jìn)行創(chuàng)新性治療時(shí)，確實(shí)可以從中獲得一定的臨床經(jīng)驗(yàn)，不斷的改進(jìn)技術(shù)和治療過(guò)程，從而創(chuàng)造更多、更有效的新的治療方法，為后續(xù)的患者創(chuàng)造更好的治療條件，從而促進(jìn)醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步。但由于創(chuàng)新性療法并未遵循現(xiàn)代醫(yī)學(xué)技術(shù)的論證過(guò)程而飽受爭(zhēng)議，究竟如何在醫(yī)生研發(fā)臨床新技術(shù)和患者安全之間找到平衡點(diǎn)，是創(chuàng)新性治療的重要的倫理挑戰(zhàn)。

4.1 創(chuàng)新性治療必須堅(jiān)持有效且充分的知情同意原則

在醫(yī)療環(huán)境中，患者和醫(yī)生存在著醫(yī)療知識(shí)的不對(duì)稱性，因此，患者一般處于依賴地位，在醫(yī)生面前呈現(xiàn)一定的脆弱性，而醫(yī)生則處于絕對(duì)的權(quán)威地位[16]。醫(yī)生與患者不對(duì)等關(guān)系的存在就更需要醫(yī)生詳細(xì)且坦誠(chéng)的告知患者創(chuàng)新性療法探索性的本質(zhì)和利弊，包括其不可量化和預(yù)估的風(fēng)險(xiǎn)與受益比、新的治療方案的依據(jù)和替代過(guò)程、對(duì)疾病本身及其預(yù)后的了解程度、創(chuàng)新治療方案的可預(yù)見(jiàn)的風(fēng)險(xiǎn)和潛在的風(fēng)險(xiǎn)，以及方案可能產(chǎn)生的預(yù)期結(jié)果。創(chuàng)新性療法的利弊應(yīng)以患者容易理解的語(yǔ)言告知，并應(yīng)充分回答患者問(wèn)題，首先關(guān)注總體目標(biāo)(即徹底治愈或緩解病情、長(zhǎng)期或短期治療、單獨(dú)治療或與其他治療建立聯(lián)系)，其次關(guān)注技術(shù)選項(xiàng)(即機(jī)械支持或器官移植等)，最后關(guān)注預(yù)期結(jié)果(即風(fēng)險(xiǎn)和受益)。同時(shí)，為了盡可能地確保知情同意的有效性，就要防止患者對(duì)創(chuàng)新性治療的預(yù)期效果產(chǎn)生樂(lè)觀偏差(optimism bias)[17]，為防止患者由于過(guò)高地評(píng)估治療效果而同意使用創(chuàng)新性治療，醫(yī)生應(yīng)在溝通環(huán)節(jié)中明確說(shuō)明創(chuàng)新性治療的不確定性和風(fēng)險(xiǎn)性，在確?；颊咭殉浞至私庵委煹娘L(fēng)險(xiǎn)及受益的基礎(chǔ)上，才可確認(rèn)患者作出的是有效的知情同意。

4.2 創(chuàng)新性治療要充分尊重患者的自主性

對(duì)于任何治療方法或藥物使用，患者本人擁有接受或拒絕治療的權(quán)利。醫(yī)生應(yīng)當(dāng)幫助患者作出最符合患者病情和利益的創(chuàng)新性治療決定，但是否接受創(chuàng)新性治療應(yīng)當(dāng)由患者及其家屬作出最終決定，醫(yī)生和醫(yī)療機(jī)構(gòu)切不可為了個(gè)人利益而強(qiáng)迫患者接受新的藥物和療法，應(yīng)充分尊重患者的選擇自由。

4.3 創(chuàng)新性治療的發(fā)起者應(yīng)為具有一定臨床經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)資質(zhì)的醫(yī)生，實(shí)施治療的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)具備符合技術(shù)應(yīng)用條件的配套設(shè)備和管理制度

在創(chuàng)新性治療中，由于療法缺乏臨床證據(jù)，專家意見(jiàn)可以被認(rèn)為是一個(gè)可接受的替代方案，這種專家意見(jiàn)可以由各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、專業(yè)組織等加以協(xié)調(diào)。具有不同臨床經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)資質(zhì)的醫(yī)生的治療結(jié)果會(huì)出現(xiàn)一定的偏差，因此，倫理上要求只有經(jīng)驗(yàn)豐富且熟練掌握治療技術(shù)的醫(yī)生才可以在臨床上應(yīng)用。另外，實(shí)施創(chuàng)新性治療的醫(yī)療機(jī)構(gòu)要具備一定的配套設(shè)施和管理制度，以保證在創(chuàng)新性治療過(guò)程中一旦出現(xiàn)意外或風(fēng)險(xiǎn)情況，醫(yī)療機(jī)構(gòu)有能力提供及時(shí)的救治措施，最大限度減小風(fēng)險(xiǎn)帶來(lái)的傷害，以保證患者的安全。

4.4 創(chuàng)新性治療如果遭遇風(fēng)險(xiǎn)結(jié)果，醫(yī)生及醫(yī)療機(jī)構(gòu)需要承擔(dān)相應(yīng)的責(zé)任，并對(duì)受到傷害的患者進(jìn)行補(bǔ)償

在任何的技術(shù)決策中，效益主體和風(fēng)險(xiǎn)主體是不可分離的，如果決策者不直接承擔(dān)技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)，在決策中就可能會(huì)更多地考慮技術(shù)效益，而更少地估計(jì)技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)[9]。參與創(chuàng)新性治療的患者往往是在絕望中尋找希望，忍受著身體病痛和精神壓力的雙重痛苦，接受創(chuàng)新性治療可能是他們唯一可以繼續(xù)生存或恢復(fù)健康的希望。如果在治療中再次受到傷害，這種創(chuàng)傷和打擊再次加深并難以修補(bǔ)，這種風(fēng)險(xiǎn)狀況不是患者和醫(yī)生希望看到的，即使患者積極參加創(chuàng)新性治療，醫(yī)生也應(yīng)當(dāng)為創(chuàng)新性治療中受到傷害的患者負(fù)有責(zé)任，同時(shí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)也需要對(duì)患者進(jìn)行經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償。

4.5 在實(shí)施創(chuàng)新性治療前應(yīng)由有經(jīng)驗(yàn)的臨床醫(yī)生制定可行的治療方案，并具備扎實(shí)的科學(xué)基礎(chǔ)

創(chuàng)新性治療雖然具有嘗試性和創(chuàng)造性的特點(diǎn)，但這種嘗試和創(chuàng)造不是憑空而來(lái)，它必須以堅(jiān)實(shí)的科學(xué)基礎(chǔ)為依據(jù)，要詳細(xì)說(shuō)明新的治療方法獲得成功的概率以及實(shí)施的科學(xué)依據(jù)和辯護(hù)理由，并說(shuō)明新的治療方法獲得的有關(guān)藥物安全和有效的初步證據(jù)。醫(yī)生在實(shí)施創(chuàng)新性治療的過(guò)程中應(yīng)做好一切可能預(yù)防工作，盡量將風(fēng)險(xiǎn)降至最低。如治療前多傾聽(tīng)相關(guān)專家的意見(jiàn)和建議、充分尊重患者的自主性、治療中提供適當(dāng)?shù)脑O(shè)備和防患措施、實(shí)時(shí)對(duì)風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行監(jiān)控以及充分準(zhǔn)備風(fēng)險(xiǎn)的補(bǔ)救措施等。

4.6 創(chuàng)新性治療只能應(yīng)用于特定的患者

創(chuàng)新性治療不可在大面積的人群中試驗(yàn)和使用，但是如果創(chuàng)新性的治療方法被醫(yī)學(xué)試驗(yàn)證實(shí)療效可靠，即可轉(zhuǎn)入大面積的臨床試驗(yàn)。同時(shí)，患者也只能參與與自己疾病相關(guān)的創(chuàng)新性治療。由于人類疾病的發(fā)展往往超出現(xiàn)有常規(guī)醫(yī)療手段的治療范圍，在一些特殊或緊急的疾病面前，只有對(duì)特定的患者實(shí)施創(chuàng)新性治療才有可能獲得治愈疾病或挽救生命的機(jī)會(huì)[18]。但創(chuàng)新性治療僅僅針對(duì)特定疾病的患者，與疾病不相關(guān)的患者不可嘗試接受治療，依照醫(yī)學(xué)倫理的觀點(diǎn)，一些嚴(yán)重或特殊的疾病不允許預(yù)設(shè)安慰劑組[19]。

4.7 對(duì)患者病情和全新的療法進(jìn)行事后評(píng)估

使用創(chuàng)新性治療后，不但對(duì)患者進(jìn)行定期隨訪，且對(duì)創(chuàng)新性治療的結(jié)果要進(jìn)行全面的評(píng)估。臨床醫(yī)生要詳細(xì)記錄每次治療的實(shí)施過(guò)程和結(jié)果，在創(chuàng)新療法中要對(duì)安全和質(zhì)量體系進(jìn)行持續(xù)監(jiān)督，并及時(shí)進(jìn)行總結(jié)和評(píng)估，這樣做有利于最大限度地降低下一位使用此種療法患者的風(fēng)險(xiǎn)，還為此種新療法正式進(jìn)入臨床應(yīng)用提供必要的支持。創(chuàng)新性治療的評(píng)價(jià)是創(chuàng)新性治療倫理框架的重要組成部分。

4.8 完善創(chuàng)新性治療的監(jiān)管框架

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)對(duì)創(chuàng)新性治療進(jìn)行監(jiān)管和審批，在盡可能保證患者健康利益的前提下進(jìn)行醫(yī)療技術(shù)的創(chuàng)新，提高創(chuàng)新性治療的安全性和有效性。實(shí)施創(chuàng)新性療法的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)對(duì)療法的質(zhì)量和風(fēng)險(xiǎn)管理負(fù)責(zé)，針對(duì)創(chuàng)新性治療要制定一套標(biāo)準(zhǔn)化的監(jiān)管流程。醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以參考IRB的監(jiān)管框架，從多角度評(píng)估創(chuàng)新性治療的可行性，如有豐富臨床經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)學(xué)專家、患者及家屬代表、倫理學(xué)家及法學(xué)家等。例如，兒科醫(yī)生在面對(duì)患有爆發(fā)性心肌炎、處于生命垂危的患兒時(shí)，在常規(guī)治療無(wú)法最大限度地支持患兒病情的情況下，醫(yī)生希望嘗試使用新的治療方法(比如使用高劑量的類固醇)，隨后通過(guò)主任醫(yī)師或?qū)I(yè)服務(wù)對(duì)其進(jìn)行快速的科學(xué)和倫理評(píng)估，形成最利于患者的專家意見(jiàn)，在家屬充分知情同意的前提下方可實(shí)施創(chuàng)新性治療。[20]此外，制度的作用是確保適當(dāng)?shù)馁Y源分配及分配的公正性。因此，醫(yī)療機(jī)構(gòu)需要要求創(chuàng)新性治療的實(shí)施者公開(kāi)其潛在的利益沖突，即醫(yī)生或醫(yī)療機(jī)構(gòu)是否從創(chuàng)新性治療中獲得了經(jīng)濟(jì)收益，監(jiān)管機(jī)構(gòu)應(yīng)盡量避免醫(yī)生為獲取個(gè)人利益而削弱對(duì)患者最大利益的考量。對(duì)于那些為了謀取私利的醫(yī)生和醫(yī)療機(jī)構(gòu)直接任意使用創(chuàng)新性治療的情況，相關(guān)部門(mén)應(yīng)該嚴(yán)格追究其責(zé)任，并進(jìn)行嚴(yán)厲處罰，醫(yī)生和醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)時(shí)刻處于行政機(jī)構(gòu)的監(jiān)管之下，要讓那些有違法、違規(guī)行為的醫(yī)生付出更高的代價(jià)，才可有效減少醫(yī)療亂象。與此同時(shí)，呼吁決策者和政策制定者本著行善原則為創(chuàng)新性治療給予正確的導(dǎo)向，為創(chuàng)新性治療的健康發(fā)展提供有力的保障。

5 結(jié)語(yǔ)

在醫(yī)學(xué)發(fā)展史上，創(chuàng)新性治療的發(fā)起者常常是那些掌握豐富的科學(xué)知識(shí)、臨床經(jīng)驗(yàn)、獻(xiàn)身精神以及良好的專業(yè)素質(zhì)于一身的醫(yī)生，正是由于他們對(duì)于緩解和治愈患者病痛的迫切愿望，以及對(duì)當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)療法的不滿才促使其不斷的嘗試和創(chuàng)新，并進(jìn)而促進(jìn)了醫(yī)療方法的進(jìn)步和發(fā)展，增進(jìn)了患者福利和社會(huì)受益。創(chuàng)新性治療雖然伴隨著不可預(yù)知的風(fēng)險(xiǎn)，但卻是醫(yī)學(xué)進(jìn)步和發(fā)展的重要過(guò)程，因此，應(yīng)當(dāng)鼓勵(lì)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域負(fù)責(zé)任的創(chuàng)新，在遵守必要的倫理規(guī)則前提下，適度的推進(jìn)創(chuàng)新的進(jìn)程。