熊志翔

不少人都聽說過臨床試驗(yàn)，有些患者甚至收到過參加臨床試驗(yàn)的邀請，但對于臨床試驗(yàn)到底是怎么回事，大多數(shù)人都說不清楚，甚至有人以為臨床試驗(yàn)就是去當(dāng)“小白鼠”。其實(shí)，對于患者來說，參加臨床試驗(yàn)往往意味著有機(jī)會提前數(shù)年接受最新的治療方法，很多患者也因此獲益。

那么，什么是臨床試驗(yàn)?zāi)兀?/p>

未上市的新治療手段雖然在動物身上已經(jīng)進(jìn)行試驗(yàn)（即臨床前研究）確認(rèn)了其有效性和安全性，但鑒于人和動物的差異，還需在人體做進(jìn)一步的試驗(yàn)（即臨床試驗(yàn)），以確認(rèn)其安全性和有效性，從而找到預(yù)防、診斷和治療疾病的最佳方案。臨床試驗(yàn)是所有新藥上市銷售前必須經(jīng)過的正規(guī)科學(xué)流程，是在《中華人民共和國藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》等國家法律法規(guī)的要求下開展的，只有當(dāng)證實(shí)新藥對患者確實(shí)安全有效后，才能夠獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。以下對新藥臨床試驗(yàn)的各種疑問進(jìn)行解答，希望能幫助大家更好的理解什么是臨床試驗(yàn)。

一、新藥臨床試驗(yàn)就是當(dāng)“小白鼠”？

這是所有患者最大的疑問。對此，可以很負(fù)責(zé)地回答，參加臨床試驗(yàn)絕不是當(dāng)“小白鼠”！首先，所有的新藥在進(jìn)入臨床試驗(yàn)前，早已經(jīng)過動物實(shí)驗(yàn)。其次，一個(gè)臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)，首要考慮的就是必須符合倫理要求。也就是說，開展某一試驗(yàn)必須以不損害患者的利益為前提，否則這個(gè)試驗(yàn)就不能被倫理委員會通過而開展。再次，臨床試驗(yàn)中所采取的治療方案通常是當(dāng)前最先進(jìn)的治療方法，能做臨床試驗(yàn)的醫(yī)院、科室一般都綜合實(shí)力較強(qiáng)，實(shí)施臨床試驗(yàn)的過程也有國家各級藥品監(jiān)督管理部門的嚴(yán)格監(jiān)管。最后，整個(gè)臨床試驗(yàn)期間，患者會獲得比普通患者更多的關(guān)注，不光有主治醫(yī)師的醫(yī)療服務(wù)，還會得到更多專業(yè)人員（如藥師、研究協(xié)調(diào)員）的關(guān)懷與全程服務(wù)。

綜上所述，受試者絕對不是什么“小白鼠”，在正規(guī)的試驗(yàn)機(jī)構(gòu)，采取正確的方式參與臨床試驗(yàn)，不僅可能治療患者疾病、延長生命，同時(shí)也是為醫(yī)療健康事業(yè)發(fā)展做貢獻(xiàn)。

二、為啥有的試驗(yàn)寫的Ⅰ期，有的又是Ⅱ、Ⅲ期呢？

新藥臨床試驗(yàn)按研究階段分為Ⅰ～Ⅳ期，期別越往后，代表新藥所處的臨床研發(fā)階段越成熟、離上市越近，甚至Ⅳ期試驗(yàn)已屬于上市后的研究了。

以抗腫瘤的藥物為例，Ⅰ期臨床試驗(yàn)主要納入對常規(guī)治療不再有效的晚期癌癥患者，觀察新藥在人體中的代謝情況和能夠耐受的最大劑量等；Ⅱ期臨床試驗(yàn)一般在可能出現(xiàn)療效的患者中試用，初步評價(jià)藥物對這群預(yù)期有效患者的治療作用與安全性，并且為后期臨床試驗(yàn)確定最佳用藥方案，此階段的研究設(shè)計(jì)可以根據(jù)具體的研究目的采用多種形式，包括隨機(jī)盲法對照臨床試驗(yàn)；Ⅲ期臨床試驗(yàn)則會放寬患者入選標(biāo)準(zhǔn)，目的是進(jìn)一步驗(yàn)證新藥的療效、不良反應(yīng)和適應(yīng)癥，最終為注冊申請成為上市藥品提供充分的依據(jù)；Ⅳ期臨床試驗(yàn)則是考察新藥上市后在更廣泛的患者中應(yīng)用的療效和不良反應(yīng)等。

三、任何人都可以參加臨床試驗(yàn)嗎？

并非所有同類疾病的患者都可以參加新藥臨床試驗(yàn)。根據(jù)臨床試驗(yàn)的分期，受試者必須符合相應(yīng)條件，如癥狀、疾病分型分期、身體條件等，然后經(jīng)過醫(yī)生全面的檢查和評估，全部符合才能有機(jī)會參加。曾經(jīng)有患者接到參加臨床試驗(yàn)的邀請后猶豫不決，后來病情發(fā)生變化，想再參加臨床試驗(yàn)時(shí)已經(jīng)不符合試驗(yàn)的要求，從而喪失了治療的機(jī)會，這是十分可惜的。

四、什么是試驗(yàn)組、對照組？參加哪個(gè)好點(diǎn)？

如果臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)為隨機(jī)對照研究，參與的患者可能會被分為兩個(gè)組，一個(gè)是試驗(yàn)組，接受新藥的治療；另外一個(gè)是對照組，接受現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療。這個(gè)分組是隨機(jī)的，有些還采用了雙盲設(shè)計(jì)，即醫(yī)生和患者都不知道被分到了哪一組。這樣是為了保證每個(gè)受試者都有同等的機(jī)會接受新藥或者標(biāo)準(zhǔn)治療，同時(shí)在評價(jià)療效時(shí)沒有偏倚。

但請患者放心，不管分在哪個(gè)組，設(shè)計(jì)方案都是經(jīng)過專家們根據(jù)已有證據(jù)充分論證的，還有由醫(yī)學(xué)專業(yè)人員、法律專家及非醫(yī)務(wù)人員組成的獨(dú)立倫理委員會進(jìn)行把關(guān)，在新藥試驗(yàn)階段不存在哪個(gè)更好的說法。

此外，有些臨床試驗(yàn)還為受試者提供了不同程度的診斷治療費(fèi)用減免或發(fā)放補(bǔ)貼，例如藥物免費(fèi)、檢查免費(fèi)、隨訪的交通補(bǔ)貼、營養(yǎng)補(bǔ)貼，以及試驗(yàn)結(jié)束后的藥物贈送等。