本研究是一項正在進行中的1/2期、單組、開放標簽的籃子試驗，招募了年滿18歲(或≥12歲，在監(jiān)管機構允許的情況下)的攜帶RET變異的既往治療后出現(xiàn)進展或沒有令人滿意的治療選擇的癌癥患者，予以(塞爾帕替尼)口服，在1期劑量遞增部分，患者接受Selpercatinib 20 mg/天或20～240 mg×2次/天治療；2期的推薦劑量是 160 mg×2次/天。主要終點是客觀緩解率。

2017年12月4日—2021年8月4日期間共招募45例RET融合陽性癌癥患者。45例患者中有43例(96%)接受了Selpercatinib的起始劑量，推薦劑量是160 mg×2次/天。另外2例患者，1例通過患者內劑量遞增接受了160 mg×2次/天的劑量；另1例患者起始劑量是120 mg×2次/天，從未增加。

在41例療效可評價的患者中，客觀緩解率為43.9%。中位無進展生存期是13.2個月，中位總生存期是18.0個月。最常見的3～4級需緊急治療的不良反應有高血壓(22%)、丙氨酸氨基轉移酶升高(16%)和天冬氨酸氨基轉移酶升高(13%)。45例患者中有18例(40%)在治療中出現(xiàn)了的嚴重不良事件。無治療相關死亡病例。

綜上所述，Selpercatinib在RET融合陽性腫瘤患者中顯示出了具有臨床意義的活性，其安全性與在其他適應癥中觀察到的一致。(摘自：Lancet Oncol)