李樂樂 何曉彤 陳湘妤 李怡璇

（中國人民大學(xué)勞動人事學(xué)院 北京 100872）

1 引言

罕見病由于發(fā)病率極低、與常見病相比，患病人數(shù)極少[1,2]，用藥研發(fā)與生產(chǎn)成本高昂，藥物價(jià)格與可及性成為世界范圍內(nèi)罕見病用藥保障的重要難題[3]。本文對我國各試點(diǎn)地區(qū)罕見病用藥保障模式發(fā)展現(xiàn)狀進(jìn)行分析，探究我國罕見病用藥保障模式存在的問題，并從籌資、支付、組織、規(guī)制和行為五個(gè)方面提出我國罕見病用藥保障體系的優(yōu)化路徑，以期為相關(guān)決策提供參考。

2 我國罕見病用藥保障模式現(xiàn)狀

“十三五”以來，我國在罕見病與罕用藥保障領(lǐng)域積極探索并取得顯著成效。2016年，原國家衛(wèi)計(jì)委成立罕見病診療與保障專家委員會；2018年，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布中國《第一批罕見病目錄》，共收錄121種罕見病。2020年2月，《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》明確提出探索罕見病用藥保障機(jī)制。2020年和2021年《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》均增加了7種罕見病用藥，已納入醫(yī)保藥品目錄的罕見病用藥數(shù)量增加至62種（甲類15種、乙類47種）。但是，截至目前，我國還沒有建立全國統(tǒng)一的罕見病用藥保障模式[4]，隨著罕見病社會關(guān)注度的提高，部分地區(qū)根據(jù)當(dāng)?shù)厍闆r開始了罕見病保障體系建設(shè)的探索，主要分為以下五類（見表1）。

表1 我國各試點(diǎn)地區(qū)罕見病保障模式

2.1 浙江省的專項(xiàng)基金模式

浙江省實(shí)行省級統(tǒng)籌的罕見病保障，全省統(tǒng)一范圍、統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)、統(tǒng)一診治規(guī)范、統(tǒng)一用藥管理。在浙江省醫(yī)療保險(xiǎn)基金財(cái)政專戶下設(shè)置子賬戶作為罕見病用藥保障基金，分賬管理、獨(dú)立核算。基金的籌資模式采取按一定額度直接從參保人賬戶劃轉(zhuǎn)的模式，對于符合政策規(guī)定的基本醫(yī)保參保人員，實(shí)行罕見病用藥基本醫(yī)療保障、醫(yī)療救助以及慈善幫扶三個(gè)層次的保障。罕見病用藥報(bào)銷后剩余部分，對符合救助條件的患者予以醫(yī)療救助。同時(shí)，浙江省發(fā)揮社會力量的作用，鼓勵(lì)慈善機(jī)構(gòu)募集資金與政府撥款形成合力，共同幫扶罕見病患者及其家庭[5]。

2.2 青島市的財(cái)政出資模式

青島市采取財(cái)政出資對醫(yī)療保險(xiǎn)基金進(jìn)行補(bǔ)充的方式救助罕見病患者[6]?；I資路徑主要有三方面：一是原大病醫(yī)療救助資金由市級和區(qū)級財(cái)政按1:1比例分擔(dān)；二是自2017年起從職工醫(yī)保和居民醫(yī)保費(fèi)中劃轉(zhuǎn)每人每年20元作為救助資金池；三是將職工醫(yī)保個(gè)人賬戶中利息保值增值部分以及基本醫(yī)療保險(xiǎn)歷年累計(jì)結(jié)余、慈善基金和民政救助納入罕見病救助基金[7]。青島市對符合要求的參保人在罕見病治療過程中產(chǎn)生的用藥、耗材費(fèi)用予以報(bào)銷，報(bào)銷待遇采用按比例報(bào)銷與限定封頂線相結(jié)合的模式，著力降低患者自付比例。2021年，青島市將戈謝病、龐貝氏病和法布雷病三個(gè)罕見病種的特藥納入省級大病醫(yī)保談判藥品，對這三類藥品報(bào)銷起付標(biāo)準(zhǔn)為2萬元。2萬元以上、40萬元以下部分報(bào)銷80%，40萬元以上部分報(bào)銷85%，每人每年90萬元封頂[8]。目前青島市已出臺的《青島市補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)特殊藥品和特殊醫(yī)用耗材及精準(zhǔn)診療項(xiàng)目目錄》中，共收錄了28種罕見病用藥。

2.3 佛山市的醫(yī)療救助模式

佛山市實(shí)行市級統(tǒng)籌的罕見病保障模式，統(tǒng)一救助對象、標(biāo)準(zhǔn)，統(tǒng)一籌集資金。罕見病救助資金籌集采用“行政撥款主導(dǎo)、社會慈善合力”的形式，以政府撥款、社會公益資金、社會捐贈共同構(gòu)成罕見病救助資金池的來源[9]。對于符合要求的患者，佛山市給予每年30萬元的最高救助限額。同時(shí)，規(guī)定救助對象需在佛山市指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)診治，支出費(fèi)用專門用作指定藥品及治療性食品費(fèi)用。佛山市2021年出臺的《佛山市罕見病醫(yī)療救助藥品、治療性食品及醫(yī)療機(jī)構(gòu)目錄（2021 版）》中，已覆蓋罕見病種120個(gè)。

2.4 深圳市的重大疾病醫(yī)療保險(xiǎn)模式

深圳市的罕見病保障主要依托政府主導(dǎo)、商保承辦的重大疾病醫(yī)療保險(xiǎn)。對于符合要求的參保患者，由承包方支付相應(yīng)報(bào)銷額。其中，住院補(bǔ)充保障不限病種，門診特藥保障已覆蓋13種特藥，患有SMA脊肌萎縮癥、龐貝氏病、法布雷病和黏多糖貯積癥4個(gè)病種之一的參保人，在保障期間享有最高5萬元的罕見病特藥津貼。

2.5 上海市的醫(yī)保零星增補(bǔ)模式

上海市主要通過基本醫(yī)療保險(xiǎn)來保障罕見病，對參?；颊呤褂眉{入基本醫(yī)療保險(xiǎn)的罕見病用藥提供報(bào)銷。同時(shí)，市紅十字會少兒住院互助基金為患有特定罕見病的少兒患者提供資金支持[10]。對于困難患者家庭由上海市民幫困互助基金開展綜合幫扶[11]。

3 我國罕見病用藥保障模式存在的問題

本文從制度和市場兩個(gè)層面，通過構(gòu)建診斷樹模型分析我國罕見病用藥保障模式存在的問題。

3.1 制度體系層面

目前，罕見病用藥保障在制度體系層面尚存在不足。一是罕見病用藥保障有關(guān)制度法規(guī)仍相對薄弱，罕見病用藥保障體系在建設(shè)過程中往往無規(guī)可循。二是國家層面罕見病保障體系尚未構(gòu)建，缺少全國統(tǒng)一的罕見病用藥保障體系和全國性的罕見病信息庫。三是對罕見病患者及其家屬的社會支持體系建設(shè)不足，缺少具體政策支持。

此外，各地罕見病用藥保障模式的資金來源仍然以政府出資為主，籌資路徑比較單一，對商業(yè)保險(xiǎn)、社會慈善力量等潛在罕見病用藥保障資金來源社會動員不足。各地對于靈活籌資和多元籌資體系的建立受限于固有模式，缺乏籌資體系改革主動性。各地區(qū)經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平差異較大，而罕見病用藥保障受制于地方經(jīng)濟(jì)發(fā)展?fàn)顩r，難以適用統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。

3.2 市場層面

下面從供給與需求兩方面分析罕見病用藥市場，其中供給方主要是指罕見病用藥的藥品研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)，需求方是指罕見病患者。

3.2.1 供給方。目前，供給方在罕見病用藥保障層面存在不足，主要表現(xiàn)在以下方面。第一，基于“理性人”假設(shè)，由于罕見病用藥受眾狹窄，而新藥研發(fā)資金和技術(shù)要求較高，預(yù)期利潤低的現(xiàn)實(shí)導(dǎo)致廠商缺乏研發(fā)投入動力[12]，造成新藥研發(fā)數(shù)量較少，我國罕見病用藥專利數(shù)與國外差異較大。第二，藥企對于罕見病用藥主要通過高額定價(jià)獲取利潤，政府為保障患者的基本醫(yī)療需求，對罕見病用藥價(jià)格嚴(yán)格限制，從而可能挫傷廠商研發(fā)生產(chǎn)積極性[13]。同時(shí)，由于利潤空間狹窄，對于國外過專利期的罕見病用藥國內(nèi)目前鮮有廠商進(jìn)行仿制，造成仿制藥生產(chǎn)數(shù)量不足，國外進(jìn)口依賴程度高[14]。

3.2.2 需求方。整體上，罕見病患者群體小于其他疾病大類，罕見病市場總體需求不足，導(dǎo)致小眾市場藥品費(fèi)用高昂。具體到罕見病患者個(gè)體，藥物依賴度普遍較高，部分罕見病病種一旦停藥可能危及性命。因此，在需求端存在整體需求不足、個(gè)體需求剛性的矛盾，罕見病用藥需求與其可及性、上市率不匹配。

4 我國罕見病用藥保障模式的優(yōu)化路徑

五個(gè)控制柄理論在現(xiàn)代公共管理和公共政策分析中具有廣泛的應(yīng)用。本文分別從籌資、支付、組織、規(guī)制和行為五個(gè)控制柄提出完善罕見病用藥保障模式的優(yōu)化路徑。

4.1 籌資：以政府為主導(dǎo)，構(gòu)建罕見病保障多元籌資模式

應(yīng)發(fā)揮政府在罕見病保障體系中的主導(dǎo)作用，構(gòu)建罕見病用藥保障的多元籌資模式，一些地方已開始這方面的探索。深圳市采用政府主導(dǎo)、商業(yè)保險(xiǎn)承辦的模式，將罕見病患者納入商業(yè)保險(xiǎn)保障范圍，由承辦公司為罕見病治療與用藥提供保險(xiǎn)報(bào)銷，并且對特定罕見病種特藥提供津貼。隨著經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展，我國各地社會慈善基金也得到一定發(fā)展，如上海市的罕見病保障模式中設(shè)置上海市民幫困互助基金開展社區(qū)市民綜合幫扶，對經(jīng)政府救助后仍有困難或不符合政府救助條件但確有困難的患者家庭提供資金支持。但在全國層面，我國罕見病保障對社會慈善力量的重視仍然不足，應(yīng)將社會慈善力量引入罕見病保障資金池，提供多元的籌資路徑。

4.2 支付：提高罕見病用藥保障水平，對罕見病藥品合理定價(jià)

藥費(fèi)支出往往是患者及其家庭在罕見病診療過程中的主要負(fù)擔(dān)，以血友病為例，有研究指出，美國、德國、意大利該病種藥費(fèi)支出分別占總支出的83.8%、99.9%和98.8%[15,16]。一些價(jià)格高昂的藥物、低發(fā)病率罕見病特藥，僅依靠家庭的力量很難支撐，容易因病致貧。由于我國人口基數(shù)大，罕見病患者基數(shù)也相對其他國家更大，要通過醫(yī)保政策確保其基本醫(yī)療保障水平。另外，可參考其他國家經(jīng)驗(yàn)，在各級財(cái)政下設(shè)置罕見病專項(xiàng)基金，各地根據(jù)當(dāng)?shù)厍闆r為罕見病用藥報(bào)銷提供二次保障，進(jìn)一步提高罕見病用藥保障水平。同時(shí)，對于罕見病藥品要進(jìn)行合理定價(jià)，健全多樣化的靈活支付方式，激發(fā)藥企進(jìn)行罕見病用藥研發(fā)和投入，保障罕見病患者的用藥需求。

4.3 組織：打造全國統(tǒng)一的罕見病信息平臺

政府可考慮打造全國統(tǒng)一的罕見病信息平臺，統(tǒng)一罕見病定義、病例信息錄入等。在全國信息平臺的基礎(chǔ)上，將全國各地有條件治療罕見病的醫(yī)院納入平臺，形成信息互聯(lián)互通，患者可以依照具體情況雙向轉(zhuǎn)院，從而提高罕見病治療的可及性。同時(shí)，各地應(yīng)建立完善罕見病信息庫，打造各級罕見病治療用藥協(xié)作網(wǎng)，采用多種方式推廣罕見病登記制度和篩查工作。

4.4 規(guī)制：制定罕見病用藥法律法規(guī)，加強(qiáng)政策激勵(lì)

國際上，罕見病保障體系建設(shè)往往是法律先行，政策和制度再補(bǔ)充完善。因此，我國應(yīng)加快罕見病用藥專門法的出臺，并推出配套政策措施，建立完善我國罕見病保障制度體系。同時(shí)，應(yīng)加強(qiáng)對藥企的政策激勵(lì)，如施行稅收優(yōu)惠政策等，提高企業(yè)研發(fā)積極性，進(jìn)而提高罕見病患者用藥可及性和保障水平。

4.5 行為：加強(qiáng)對罕見病的管理、干預(yù)和引導(dǎo)，建立全方位社會支持體系

應(yīng)加強(qiáng)罕見病保障的社會宣傳力度，加強(qiáng)管理、干預(yù)和引導(dǎo)，開展罕見病篩查與疾病咨詢工作，建立全面的社會支持體系。首先，可由政府遴選符合條件的罕見病篩查診療機(jī)構(gòu)，向社會公布，推進(jìn)罕見病的篩查工作全面普及。其次，構(gòu)建社會支持體系，對罕見病患者及其家庭的生活、心理等方面提供幫扶。政府應(yīng)鼓勵(lì)罕見病制藥企業(yè)積極承擔(dān)社會責(zé)任，有條件的藥企更多地投入罕見病研發(fā)以及仿制，為患者及其家庭提供二次援助等。