美國FDA批準奧利普酶α（Olipudase alfa/Xenpozyme）用于治療罕見病酸性鞘磷脂酶缺乏癥

美國FDA于2022年8月31日批準健贊公司（Genzyme Corporation，賽諾菲/Sanofi旗下子公司）的Xenpozyme（Olipudase alfa/奧利普酶α，CAS登記號927883-84-9）靜脈注射劑用于成人及兒童治療罕見病酸性鞘磷脂酶缺乏癥（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）。

這是FDA批準的首個用于治療ASMD的藥物，主要適用于治療ASMD患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)以外的癥狀。

ASMD又稱尼曼-皮克?。∟iemann-Pick disease，NPD），是一種罕見的遺傳性疾病，其病因是由于患者體內(nèi)酸性鞘磷脂酶缺乏導(dǎo)致鞘磷脂無法被分解，引起鞘磷脂在肝、脾、肺及大腦等器官中貯積。患者常見腹部腫大（肝臟、脾臟腫大）、肝功能異常、血常規(guī)指標異常。病情嚴重的患者會出現(xiàn)復(fù)雜的神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，兒童患者存活期很少超過2～3歲；有些患者可以活到成年，但一般也會因為呼吸衰竭而早亡。

Xenpozyme（Olipudase alfa/奧利普酶α）是一種酶替代治療藥物，可以彌補患者體內(nèi)酸性鞘磷脂酶的缺乏或不足，從而減少鞘磷脂在肝、脾、肺等器官的貯積。

Xenpozyme最常見的毒副作用有頭痛、咳嗽、發(fā)燒、關(guān)節(jié)疼痛、腹瀉、低血壓等。藥品說明書含有加黑框的警告文字，提醒該藥可能引起嚴重的過敏反應(yīng)。本品也可能引起肝功能及血常規(guī)異常，因此用藥患者應(yīng)定期進行血液檢查。孕婦禁用。在臨床試驗中，75%的兒童患者和50%的成人患者會出現(xiàn)頭痛、惡心和嘔吐癥狀。

FDA在審批Xenpozyme時采用了快速審批通道（fast track designation）及優(yōu)先評審審批程序（priority review designation），并授予其孤兒藥地位及突破性療法認證（breakthrough therapy）。