指南9：預算影響分析（Budget Impact Analysis）

解釋：

外推性指“能否將一種環(huán)境或群體中的結果應用于或外推至另外一種環(huán)境或群體（Willke 2003）”。外推性也稱可轉換性(Transferability)、可移植性（Transportability）、外部效度、相關性（Relevance）或適用性（Applicability）。關于結果外推性的主要問題是在成本效果產生的有顯著差異的不同環(huán)境或地點，例如，在中國國內不同區(qū)域間，或同一區(qū)域內不同群體間都有類似的外推性問題（例如男性與女性之間，年輕人與老年人之間）。討論外推性時，通常涉及兩個層面：（1）從原始研究的環(huán)境或研究群體所獲得的治療效果，能應用到另一實際臨床環(huán)境或群體的程度；（2）將評估結果從某一國家或某一醫(yī)療體系，應用到其他國家或其他醫(yī)療體系的轉移效度（Validity of Transferring）。

將經濟評估從一個醫(yī)療系統(tǒng)外推到另一個醫(yī)療系統(tǒng)是由多方面的因素決定的，這與一個國家或地區(qū)的經濟水平、資源狀況、人文主義、疾病流行病學等相關，所以外推性是經濟評估的一個難點（Sculpher，2004）。但不管采用什么方法，每項評估的主要參數在研究結果轉化前都需要經當地證實。

（1）效果。主要問題是臨床試驗條件下獲得的療效數據能否反映在更廣泛“真實世界”條件下能夠達到的效果。效果不同于療效，效果是一個藥品在真實世界執(zhí)業(yè)環(huán)境下使用所表現的結果，即由一群不同科別的醫(yī)師，針對某一病情或特質差異很大病患群，視病患的需要而給藥。大多數研究認為臨床適用性/可比性是研究外推性的首要標準。如果不能證明臨床療效/效果的可比性，轉化其他需要的臨床和成本數據也毫無意義。

（2）經濟學數據。我國不同地區(qū)及不同國家之間的成本數據有所差異，反映了資源使用類型和相對單位成本水平的差異。例如，不同國家手術患者的住院天數有差異；又如，健康狀態(tài)偏好的差異通常取決于不同國家文化的差異。建議采用建模技術調整其他國家或環(huán)境下觀察到的數據，將其應用于當地環(huán)境，然后在模型中采用當地單位成本。

（3）跨國試驗研究。核心問題在于究竟是匯總所有國家的數據，還是使用最適合于決策者所處情況的區(qū)域或國家的數據。如果研究使用了跨國試驗的成本數據，那么應當以所使用資源數量和單位價格的形式報告國家間的差異，應當通過敏感性分析檢驗參數的適當范圍。目前學術界正在建立針對處理跨國試驗經濟學數據問題的方法，包括采用多級建模，以試驗為依據的貝葉斯模型，多參數回歸分析和凈效益回歸分析。

9.1 基本作用（Role）

預算影響分析旨在測算納入新的一個醫(yī)藥產品將對醫(yī)保支出的綜合影響（CCOHTA，2006）。一般而言，狹義的藥物經濟學分析主要評估不同干預措施間的經濟效率差異（EconomicEfficiency），也即孰優(yōu)孰劣的問題；廣義的藥物經濟學分析可以進行進一步的預算影響分析，估計如果增加新干預措施后，醫(yī)保開支的可負擔性（Affordability）（Mauskopf，2007）。

解釋：

本指南不強制要求進行預算影響分析，但提供預算影響分析結果將便于醫(yī)保付費方做出決策。預算影響分析應作為藥物經濟學分析的一個補充，而不是取代藥物經濟學分析。

藥物經濟學分析與預算影響分析的區(qū)別。兩者都是進行完整經濟學評價的一部分。藥物經濟學分析通過測量干預措施的成本和產出來判斷具有經濟效率的干預措施；而預算影響分析通過測量醫(yī)保基金對新干預措施的可負擔性來判斷新干預措施是否應納入醫(yī)保報銷目錄。此外，藥物經濟學分析和預算影響分析在研究角度、目標人群、研究類型、研究時限、成本測量等方面等也均有不同。

若藥物經濟學分析得到新干預措施更具經濟效率，預算影響分析認為醫(yī)保資金對新干預措施可負擔，醫(yī)保付費方應該將新干預措施納入醫(yī)保報銷目錄；若藥物經濟學分析得到新干預措施不具經濟效率，預算影響分析認為醫(yī)保資金對新干預措施不可負擔，醫(yī)保付費方不應該將新干預措施納入醫(yī)保報銷目錄；若藥物經濟學分析和預算影響分析得到的結果相反，醫(yī)保付費方是否應該將新干預措施納入醫(yī)保報銷目錄學術界目前還沒有定論（Neumann，2007）。

9.2 操作細則（Operation Regulations）

9.2.1 確定市場容量， 也即新藥所治療領域的患者數量。市場容量可根據疾病患病率（prevalence）與發(fā)病率（incidence）的變化，以及自然因素（如出生率與死亡率）和遷移因素（如移民與遷徙等）等進行預測。

9.2.2 明確兩種市場情形：對照情形為新藥未列入報銷目錄的市場狀態(tài)，新藥情形為新藥列入報銷目錄的市場狀態(tài)。兩種情形均應考慮到預期的市場變化，包括其他新干預方式的上市、同類藥品的撤市以及替代治療方式等。

9.2.3市場份額（market share），也即研究的藥品所占患者市場的份額。市場份額可參照該疾病領域已發(fā)表的權威文獻進行估算，也可以依據醫(yī)?；虻谌綌祿爝M行預測。

9.2.4 用藥成本：藥品價格可以通過多種渠道獲取，如定價機構、醫(yī)院、藥店以及廠商等。計算用藥成本應依據治療路徑，單一用藥或多種藥物聯合的治療成本應根據兩種情形下報銷比例的不同而進行調整。

9.2.5 時間范圍：預算影響分析的預測時間一般在3-5年之間（Marshall，2008）。

9.2.6 敏感性分析：為評價假設條件導致的不確定性，應在分析中進行單因素或多因素敏感性分析，以評價通過改變模型中一個或多個參數對模型結果產生的影響。以下參數應考慮作為敏感性分析的檢驗對象：①兩種情形下的藥品市場份額；②兩種情形下的市場份額；③新藥從競爭藥品中搶占的市場份額；④剛列入報銷目錄的藥品價格。

圖1 預算影響分析的操作流程

解釋：

對預算影響分析的分析框架與輸入數據進行描述，推薦以Microsoft EXCEL作為分析工具。應確保數據與假設的透明度與可靠性，數據來源于觀察資料（如歷史數據）或者預期結果（新干預方式上市后的市場目標）。

考慮到中國醫(yī)保統(tǒng)籌單位以省市級為主，各地的醫(yī)保補償政策比較復雜，有時難以明確一個確定的補償比例，預算影響分析也可以省市為單位，收集省市范圍內的市場容量、市場預測與在地區(qū)的藥品銷售價格，分析新的治療方式對該省市范圍的基金的影響。