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      FDA批準一種新的“孤兒藥”Eleyso治療戈謝病

      2012-08-15 00:54:42
      藥學研究 2012年6期
      關鍵詞:葡糖腦苷貧血癥

      2012年5月1日,輝瑞與Protalix公司宣布,美國FDA批準Eleyso(taliglucerase alfa)用于I型戈謝病患者的酶替代治療。戈謝病是一種罕見的遺傳病,患者因葡糖腦苷酯酶缺陷導致脂質在脾、肝等器官貯積,臨床表現(xiàn)為肝脾損傷、貧血癥、血小板減少等。Elelyso是一種植物細胞表達的葡糖腦苷酯酶,為FDA批準的首個以植物細胞為基礎的酶替代療法。Eleyso的安全性和有效性是通過兩項臨床試驗進行評估的,分別納入31名未接受過酶替代療法以及25名接受伊米苷酶治療的戈謝病患者。結果表明,Eleyso作為初始療法可有效減小脾體積,改善血小板及紅細胞計數;作為替代療法可保持與伊米苷酶相同療效。

      不良反應包括:頭痛、背痛、手足痛、關節(jié)痛、上呼吸道感染以及鼻咽炎等流感癥狀。

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