美國FDA批準(zhǔn)Ponatinib用于治療慢性粒細(xì)胞白血病

美國FDA于2012年12月14日批準(zhǔn)美國ARIAD PHARMACEUTICALS的Ponatinib（商品名：Iclusig）片劑上市，用于治療對(duì)酪氨酸激酶抑制藥耐藥或不能耐受的慢性期、加速期或急變期慢性粒細(xì)胞白血?。–ML）及費(fèi)城染色體陽性的急性淋巴細(xì)胞白血病（Ph+ALL）。

本藥是一種激酶抑制藥。在體外，本藥可抑制ABL和T315I突變體ABL酪氨酸激酶活性，同時(shí)還可抑制其他激酶的活性，包括血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）、血小板源生長因子受體（PDGFR）、成纖維生長因子受體（FGFR）、EPH受體、SRC族激酶、KIT、RET、TIE2和FLT3。在體外，本藥可抑制表達(dá)BCR-ABL基因或突變的BCR-ABL基因的細(xì)胞的生存能力。在小鼠中進(jìn)行的實(shí)驗(yàn)顯示，與對(duì)照組相比，本藥可減小表達(dá)BCR-ABL基因或T315I突變BCR-ABL基因的腫瘤的體積。

需要特別注意的是，本藥有動(dòng)脈血栓和肝毒性風(fēng)險(xiǎn)。已在接受本藥治療的患者中觀察到心血管、腦血管及周圍血管血栓形成，包括致死性心肌梗死和腦卒中。在臨床試驗(yàn)中，接受本藥治療患者中有8%出現(xiàn)了嚴(yán)重的動(dòng)脈血栓形成。若患者出現(xiàn)動(dòng)脈血栓事件，應(yīng)暫停用藥，并考慮停止接受本藥治療。已在接受本藥治療的患者中觀察到肝功能衰竭和死亡。在本藥治療前和治療期間應(yīng)監(jiān)測(cè)患者肝功能，若患者出現(xiàn)肝毒性，應(yīng)暫停用藥，之后減少用藥劑量或停止本藥治療。

（來源：http://www.fda.gov）