南方醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生與熱帶醫(yī)學(xué)學(xué)院生物統(tǒng)計(jì)學(xué)系(510515) 陳方堯 段重陽(yáng) 張惠風(fēng) 陳平雁

樣本量估計(jì)及其在nQuery和SAS軟件上的實(shí)現(xiàn)*
——率的比較(三)

南方醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生與熱帶醫(yī)學(xué)學(xué)院生物統(tǒng)計(jì)學(xué)系(510515) 陳方堯 段重陽(yáng) 張惠風(fēng) 陳平雁△

*:教育部重點(diǎn)課題(DIA070113)

△通訊作者:陳平雁

2．1 兩樣本/多樣本率的比較

2．1．1 差異性檢驗(yàn)

2．1．1．1 兩樣本率比較的 Pearson χ2檢驗(yàn)(估計(jì)樣本量或檢驗(yàn)效能)

方法:Machin 和 Campbell(1987)〔7〕、Fleiss 等(1980)〔8〕提出樣本量估計(jì)是建立在大樣本正態(tài)逼近基礎(chǔ)上的，其公式為，

更一般地，對(duì)于非平衡設(shè)計(jì)，若兩組樣本量的比例為n2:n1=γ，即n2= γn1，有

〔例2-9〕某一持續(xù)四周的III期臨床試驗(yàn)，欲驗(yàn)證一種H2阻滯劑新藥治療急性風(fēng)疹的臨床效果，采用平行安慰劑對(duì)照、平衡設(shè)計(jì)。根據(jù)以往研究報(bào)道，接受安慰劑治療的患者四周后治愈率為45%，預(yù)期本新藥的四周后治愈率為65%，如果檢驗(yàn)效能設(shè)置為95%，試估計(jì)每組所需樣本量。

nQuery Advisor 7.0實(shí)現(xiàn):設(shè)定檢驗(yàn)水準(zhǔn)α=0.05;采用雙側(cè)檢驗(yàn)，即s=2;檢驗(yàn)效能取1－β=95%，π1=0.45，π2=0.65。

在nQuery Advisor 7.0主菜單選擇:

Goal:Make Conclusion Using:⊙Proportions

Number of Groups:⊙Two

Analysis Method:⊙Test

方法框中選擇:Chi-square test to compare two proportions Compute power or sample size。

在彈出的樣本量估計(jì)窗口將各參數(shù)值鍵入，如圖2-19所示，結(jié)果為n=158。

SAS9.2軟件實(shí)現(xiàn):

%macro PTT0(a，s，p1，p2，power);

圖2-19 nQuery Advisor 7.0關(guān)于例2-9樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置與計(jì)算結(jié)果

SAS運(yùn)行結(jié)果:

圖2-20 SAS9.2關(guān)于例2-9樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置與計(jì)算結(jié)果

2.1.1.2 兩樣本率比較的Pearson χ2檢驗(yàn)(估計(jì)其中一個(gè)總體率)

方法:根據(jù)式(2-20)，在設(shè)定兩組中其中一組的總體率、檢驗(yàn)效能以及樣本量的條件下，可反推出另一組總體率的預(yù)期值。例如，在例2-9中，若已知安慰劑組的治愈率為45%，并設(shè)定檢驗(yàn)效能為95%，每組的樣本量為90，那么只有在試驗(yàn)組的總體治愈率達(dá)到71.1%以上的假設(shè)前提下，才能保證該試驗(yàn)的檢驗(yàn)效能在95%以上。

nQuery Advisor 7.0的顯示結(jié)果見(jiàn)圖2-21，SAS過(guò)程從略。

圖2-21 nQuery Advisor 7.0關(guān)于例2-9估計(jì)其中一個(gè)總體率的參數(shù)設(shè)置與計(jì)算結(jié)果

2.1.1.3 兩樣本率比較的Yates校正χ2檢驗(yàn)

方法:Fleiss(1980)〔8〕提出應(yīng)用校正因子來(lái)近似Fisher確切概率法，在式(2-22)所得樣本量的基礎(chǔ)上進(jìn)行校正，其計(jì)算公式為:

式中，n是由式(2-22)所得樣本量，π1和π2分別是兩總體率，顯然根據(jù)式(2-24)得到的樣本量比式(2-22)大，根據(jù)其反推出的檢驗(yàn)效能則相應(yīng)較低。

〔例2-10〕以例2-9為例，應(yīng)用基于Yates校正的方法估計(jì)樣本量。

nQuery Advisor 7.0實(shí)現(xiàn):設(shè)定檢驗(yàn)水準(zhǔn) α=0.05;雙側(cè)檢驗(yàn)，即s=2;檢驗(yàn)效能取1-β=95%，π1=0.45，π2=0.65。

在nQuery Advisor 7.0主菜單選擇:

方法框中選擇:Chi-square test(continuity corrected)Compute power or sample size。

在彈出的樣本量估計(jì)窗口將各參數(shù)值鍵入，如圖2-22所示，結(jié)果為n=168，較之例2-9用非校正方法求得的樣本量158例顯然要大一些。

圖2-22 nQuery Advisor 7.0關(guān)于例2-10樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置與計(jì)算結(jié)果

SAS9.2軟件實(shí)現(xiàn):

SAS運(yùn)行結(jié)果:

圖2-23 SAS9.2關(guān)于例2-10樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置與計(jì)算結(jié)果

2.1.1.4 兩樣本率比較的Yates校正χ2檢驗(yàn)(估計(jì)其中一個(gè)總體率)

方法:根據(jù)式(2-20)，在設(shè)定兩組中一組的總體率、檢驗(yàn)效能以及樣本量的條件下，可反推出另一組總體率的預(yù)期值。例如，在例2-10中，若已知安慰劑組的治愈率為45%，并設(shè)定檢驗(yàn)效能為95%，每組的樣本量為90，那么只有在試驗(yàn)組的總體治愈率達(dá)到72.1%以上的假設(shè)前提下，才能保證該試驗(yàn)的檢驗(yàn)效能在95%以上。

nQuery Advisor 7.0的顯示結(jié)果見(jiàn)圖2-24。SAS過(guò)程從略。

圖2-24 nQuery Advisor 7.0關(guān)于例2-10樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置與計(jì)算結(jié)果

2.1.1.5 Fisher確切概率檢驗(yàn)

方法:Fleiss(1981)〔9〕、Chernick 和 Liu(2002)〔2〕等提出樣本量估計(jì)公式為:給定所有陽(yáng)性例數(shù)m的條件效能β(θ/j)與m的概率p(j)乘積和。

式中L=max(0，m-n2)，U=min(n2，m)，n、m、k、n1、n2的含義見(jiàn)表2-3;在給定m的條件下:k的條件分布是比值比θ=p1q2/p2q1的函數(shù)，qi=1-pi，有

能函數(shù)為β(θ|m)

表2－3 確切概率檢驗(yàn)的資料形式

〔例2-11〕以例2-9為例，應(yīng)用基于Fisher確切概率的方法估計(jì)樣本量。

在nQuery Advisor 7.0主菜單選擇:

方法框中選擇:Fisher's exact test。

在彈出的樣本量估計(jì)窗口將各參數(shù)值鍵入，如圖2-25所示，結(jié)果為n=166。

圖2-25 nQuery Advisor 7.0關(guān)于例2-11樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置與計(jì)算結(jié)果

SAS9.2軟件實(shí)現(xiàn):

SAS運(yùn)行結(jié)果:

圖2-26 SAS9.2關(guān)于例2-11樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置與計(jì)算結(jié)果