王雅雯　茅寧瑩　褚淑貞

摘 要 罕用藥由于具有經(jīng)濟(jì)性差、研發(fā)過程困難大、流通過程中對(duì)制藥企業(yè)要求較高的特點(diǎn)，制藥企業(yè)生產(chǎn)、研發(fā)這一類藥品較少。為了解決這一困境，美國(guó)、歐盟、日本等國(guó)家和地區(qū)頒布實(shí)施了相應(yīng)的罕用藥創(chuàng)新激勵(lì)制度。本文主要梳理了這3個(gè)國(guó)家和地區(qū)的罕用藥制度，為我國(guó)罕用藥制度的建立提供了參考和建議。

關(guān)鍵詞 罕用藥 創(chuàng)新激勵(lì) 啟示

中圖分類號(hào)：R951 文獻(xiàn)標(biāo)識(shí)碼：C 文章編號(hào)：1006-1533（2014）07-0054-04

The inspiration of the foreign innovation incentive

system for orphan drug and its implication for China

WANG Yawen*， MAO Ningying**， CHU Shuzhen

（School of International Pharmaceutical Business， China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT Orphan drug is rarely produced by pharmaceutical companies due to its poor economy and great difficulties in R&D and distribution process. In order to solve this predicament， some developed countries and areas， such as the United States， European Union and Japan， have implemented corresponding innovation incentive systems for the orphan drug. The systems related to orphan drug in these three countries and areas were presented in this paper so as to provide references and suggestions for the establishment of orphan drug system in China.

KEYWORDS orphan drug； innovation incentives； inspiration

罕用藥是以罕見病為目標(biāo)，用于治療、預(yù)防、診斷這類疾病且商業(yè)投資回報(bào)率低的藥物[1]。目前，由于研發(fā)中存在的困難和缺乏相應(yīng)的激勵(lì)措施，我國(guó)還沒有制藥企業(yè)自主研發(fā)的罕用藥。許多發(fā)達(dá)國(guó)家制定了法律法規(guī)和政策，從政策上激勵(lì)制藥企業(yè)積極研發(fā)罕用藥，同時(shí)，在經(jīng)濟(jì)上給予一定的補(bǔ)償，降低罕用藥研發(fā)成本。本文主要分析了罕用藥研發(fā)過程中存在的困境，梳理國(guó)外激勵(lì)制藥企業(yè)積極研發(fā)罕用藥的政策，為我國(guó)相應(yīng)政策的建立提供借鑒和建議。

1 國(guó)家干預(yù)罕用藥的必要性分析

1.1 罕用藥生產(chǎn)與供給過程中的困境

罕見病患病人數(shù)少、臨床用量小、商業(yè)價(jià)值低，且醫(yī)生缺乏標(biāo)準(zhǔn)的診療知識(shí)和信息，無法提供有效的藥品供應(yīng)[2]。由于罕見病患者總量少、分布區(qū)域廣，新藥研發(fā)中臨床試驗(yàn)受試人數(shù)達(dá)不到要求，影響臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的正常獲得。受此限制，已經(jīng)問世的有效治療藥物中大部分藥品價(jià)格昂貴，罕用藥的可及性和可獲得性成為罕見病患者目前面臨的最大困難。

1.1.1 罕用藥經(jīng)濟(jì)性較差

目前新藥研發(fā)的投入不斷增大，每個(gè)新藥平均投入15～19億美元。對(duì)于一個(gè)完全創(chuàng)新的藥物，需要理論證實(shí)和大量臨床研究，從研發(fā)到上市一般需要10年以上的時(shí)間[3]。又有研究表明，美國(guó)制藥公司在新藥研發(fā)中能承受研發(fā)失敗的損失成本（不包括機(jī)會(huì)成本）約為7 600萬美元到1.15億美元[4]，而罕見病患者人數(shù)較少，市場(chǎng)容量小，銷售額也就會(huì)隨之下降。

對(duì)于罕見病新藥的研發(fā)，能吸引研發(fā)者投資興趣的最低市場(chǎng)投資回報(bào)額至少為1億美元，因此，能夠吸引企業(yè)投資興趣的罕用藥少之又少。

1.1.2 罕用藥研發(fā)過程困難重重

一個(gè)新藥從實(shí)驗(yàn)室進(jìn)入市場(chǎng)平均花費(fèi)的時(shí)間大約為10年，平均5 000多種候選化合物中得到一個(gè)新的化學(xué)實(shí)體[5]。首先，罕用藥與普通新藥相似，在研發(fā)過程中具有高風(fēng)險(xiǎn)性、高投入性的特點(diǎn)，并且罕見病患者數(shù)量少，不易進(jìn)行臨床試驗(yàn)。其次，罕用藥研發(fā)的高投入和獲利的不穩(wěn)定性限制了中小型醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)。第三，罕見病中約80%為遺傳性疾病，90%為嚴(yán)重性疾病[6]，遺傳性疾病的治療有很大的難度，提高了藥品研發(fā)的難度。

1.2 政府干預(yù)罕用藥創(chuàng)新活動(dòng)的必要性

在我國(guó)的社會(huì)主義市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)中，藥品遵循其基本規(guī)律。罕用藥作為商品而言市場(chǎng)太小，對(duì)制藥企業(yè)來說沒有了市場(chǎng)價(jià)值。但藥品作為一種公共服務(wù)的特殊商品，對(duì)患者是不可或缺的[7]，是我國(guó)在基本實(shí)現(xiàn)了藥物可及性之后的升級(jí)要求。因此，要在市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)條件下實(shí)現(xiàn)罕見病患者用藥的可及性和可獲得性，政府的干預(yù)是必不可少的。發(fā)達(dá)國(guó)家為了促進(jìn)罕用藥創(chuàng)新也制定了相應(yīng)的激勵(lì)政策。目前，我國(guó)罕用藥主要靠從國(guó)外引進(jìn)，但從長(zhǎng)遠(yuǎn)來看，這并不能解決問題，我國(guó)可以向發(fā)達(dá)國(guó)家借鑒經(jīng)驗(yàn)，完善立法，促進(jìn)我國(guó)罕用藥政策發(fā)展。

2 國(guó)外罕用藥創(chuàng)新激勵(lì)政策

發(fā)達(dá)國(guó)家較我國(guó)更早地開始全面考慮全民健康與保障，開始罕用藥制度體系建設(shè)。美國(guó)于1983年頒布了世界上第一個(gè)罕用藥法案，成功地帶動(dòng)和促進(jìn)了其他國(guó)家和地區(qū)的相關(guān)立法和實(shí)施，日本、歐盟分別于1993年和2000年先后出臺(tái)了相關(guān)罕用藥法律。endprint

2.1 美國(guó)的罕用藥激勵(lì)政策

由于罕用藥具有用藥人數(shù)少、商業(yè)投資回報(bào)率低等特性，因此少有企業(yè)愿意投資、開發(fā)上市。在美國(guó)，人們形象地將這類藥品稱為“孤兒藥”[6]。美國(guó)的《孤兒藥法案》對(duì)罕用藥的開發(fā)起到了極大的促進(jìn)作用，其主要提出了5個(gè)主要激勵(lì)措施：

1） 對(duì)罕用藥以特殊的稅費(fèi)政策對(duì)待，臨床試驗(yàn)費(fèi)用的50%可以用以抵減稅額，罕用藥的新藥申請(qǐng)費(fèi)用也可免除。

2） 美國(guó)在認(rèn)定為罕用藥之后，國(guó)會(huì)撥給美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）每種藥物大約2 000萬美元的專款以保證用于罕用藥的研究，這是保證罕用藥研究和審批的重要措施。

3） 在美國(guó)，罕用藥經(jīng)批準(zhǔn)上市后可獲得7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，該獨(dú)占權(quán)不受專利的影響。在此期間，F(xiàn)DA不會(huì)再批準(zhǔn)用于與該藥相同的疾病或病變的藥物上市，除非：① 該藥的擁有者許可；② 該藥供應(yīng)不足；③ 新的申報(bào)藥物比該藥更安全、有效或具有臨床優(yōu)越性。該獨(dú)占權(quán)被認(rèn)為是最強(qiáng)有力的激勵(lì)手段[8]。

4） 藥品研發(fā)企業(yè)可以向FDA尋求有關(guān)罕用藥研究、實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)問題的特別協(xié)助。

5） FDA為罕用藥提供審批快速通道，縮短了等待時(shí)間[9]。審評(píng)時(shí)間的縮短加速了罕用藥的上市，對(duì)企業(yè)快速收回研發(fā)成本產(chǎn)生有利影響。例如，Cephalon公司的Treanda（苯達(dá)莫司汀鹽酸鹽，用于慢性淋巴細(xì)胞白血病的藥物）于2007年9月提出申請(qǐng)，2007年12月得到優(yōu)先權(quán)，2008年3月就被批準(zhǔn)，僅僅用了半年時(shí)間[10]。

2.2 日本促進(jìn)罕用藥研究的政策與措施

日本厚生勞動(dòng)省在1985年頒布通知對(duì)罕用藥開發(fā)給與扶持，1993年4月對(duì)藥事法進(jìn)行了修訂，增加了有關(guān)罕用藥管理的內(nèi)容，并于1993年10月1日正式實(shí)施。日本的罕用藥管理制度主要參照了美國(guó)模式[11]。

1） 資金資助。日本的基金資助覆蓋罕用藥研究的全過程，資助資金用于支付試驗(yàn)和研究的直接成本，資助總額不超過研究總費(fèi)用的1/2，資助期限為3年，基金由厚生勞動(dòng)省提供。罕用藥上市后，當(dāng)總銷售額超過1億日元時(shí)，每年強(qiáng)制性收取1%的銷售稅用于償還基金直到全部還清為止。

2） 減稅。在日本，減稅數(shù)額為扣除資助基金后罕用藥全部開發(fā)費(fèi)用的6%，不超過公司稅的10%。罕用藥的此減稅額可加到罕用藥的通用減稅額上，最高減稅額可達(dá)公司稅的14%。

3） 國(guó)家健康保險(xiǎn)（NHI）藥物價(jià)格優(yōu)惠。NHI藥物價(jià)格是由政府制定用于決定醫(yī)療保險(xiǎn)支付給醫(yī)療機(jī)構(gòu)或患者的費(fèi)用。對(duì)于罕用藥， 該價(jià)格在計(jì)算的價(jià)格基礎(chǔ)上可再加10%。

4） 國(guó)家給予指導(dǎo)和幫助。與美國(guó)相似，日本藥品安全和研究組織免費(fèi)為罕用藥提供有關(guān)研究、開發(fā)上市的咨詢和指導(dǎo)，以避免重復(fù)和浪費(fèi)、降低研發(fā)成本、縮短研發(fā)時(shí)間。

5） 延長(zhǎng)藥品再審時(shí)間。為保證藥物的有效性和安全性，《日本藥事法》規(guī)定：根據(jù)種類的不同，新藥自批準(zhǔn)上市之日起4～6年后須接受再審查。罕用藥的再審查時(shí)間延長(zhǎng)至10年、醫(yī)療器材延長(zhǎng)至7年。在此期間，第二家制藥企業(yè)必須重復(fù)所有的新藥申請(qǐng)研究項(xiàng)目才能申請(qǐng)?jiān)撍?，不能將第一家生產(chǎn)企業(yè)的資料作為參考。這相當(dāng)于第一個(gè)罕用藥在此期間擁有市場(chǎng)壟斷權(quán)，對(duì)第一家公司顯然是有力的保護(hù)[12]。

2.3 歐盟促進(jìn)罕用藥研究的政策與措施

2000年4月，歐洲藥品管理局（EMEA）實(shí)施歐盟罕用藥法規(guī)，歐洲議會(huì)通過了相關(guān)議案，為歐洲各國(guó)罕用藥法規(guī)的制定提供了關(guān)鍵性法律框架。該法規(guī)用于激勵(lì)治療罕見病藥品的研究、開發(fā)和上市的一種獎(jiǎng)勵(lì)措施。2000年4月，EMEA設(shè)立了罕用藥委員會(huì)（COMP），用于評(píng)價(jià)有關(guān)罕用藥認(rèn)定的申請(qǐng)。從2000年至2010年底，共有848項(xiàng)罕用藥獲得認(rèn)證，48%的罕用藥為腫瘤治療藥物[12]。歐盟鼓勵(lì)開發(fā)罕用藥的主要措施包括：

1） 減免申請(qǐng)費(fèi)用。歐盟藥品局決定自2009年2月1日起，對(duì)中小型企業(yè)罕用藥申請(qǐng)費(fèi)用減免。又于2011年2月15日，對(duì)費(fèi)用減免政策進(jìn)行了再次修訂，修訂后的費(fèi)用減免政策增加了對(duì)小型企業(yè)的支持力度，具體包括：①協(xié)定幫助、初始和后續(xù)要求的費(fèi)用，中小型企業(yè)申辦者全免，非中小型企業(yè)申辦者減免75%；②免除所有申辦者批準(zhǔn)前檢查費(fèi)用；③首次上市批準(zhǔn)申請(qǐng)費(fèi)用，中小型企業(yè)申辦者全免，非中小型企業(yè)申辦者減免10%；④在上市批準(zhǔn)授予后的第一年，上市后再注冊(cè)申請(qǐng)和年費(fèi)，中小型企業(yè)申辦者全免[13]。

2） 協(xié)定幫助。企業(yè)可以在提交上市批準(zhǔn)申請(qǐng)前的藥物初始開發(fā)階段或者上市后在注冊(cè)階段向歐洲藥品局申請(qǐng)?zhí)峁﹨f(xié)定幫助和科學(xué)意見?？茖W(xué)意見給予企業(yè)在藥品開發(fā)中恰當(dāng)?shù)臋z驗(yàn)和研究建議，保障藥品的安全性、有效性和高質(zhì)量。

3） 集中式審評(píng)程序。歐盟中罕用藥直接納入集中式審批程序，且一旦獲批即享有10年的市場(chǎng)獨(dú)占期。在這10年期間，歐洲藥品局在發(fā)現(xiàn)更優(yōu)越的藥物之前不會(huì)再批準(zhǔn)針對(duì)同一罕見病適應(yīng)證的相同或相似藥品。

2.4 小結(jié)

從表1可以看出，美國(guó)、歐盟、日本3個(gè)區(qū)域的罕用藥創(chuàng)新激勵(lì)制度從市場(chǎng)獨(dú)占期、審批快速通道、資金資助、價(jià)格優(yōu)惠政策和提供免費(fèi)咨詢服務(wù)來激勵(lì)罕用藥的創(chuàng)新。其中，市場(chǎng)獨(dú)占期是對(duì)制藥企業(yè)影響力最大的制度。

3 完善我國(guó)罕用藥品管理制度的對(duì)策與建議

對(duì)于我國(guó)這樣的人口大國(guó)來說，盡快確立和完善罕用藥管理政策和制度以促進(jìn)我國(guó)制藥企業(yè)罕用藥研發(fā)上市是十分必要的。我國(guó)應(yīng)盡快出臺(tái)罕用藥管理政策，建立統(tǒng)一的管理信息系統(tǒng)，提高管理效率。

3.1 采取多種方式加大罕用藥物創(chuàng)新活動(dòng)的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)貼和激勵(lì)

1999年，原國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒布了《新藥審批辦法》提出對(duì)疑難危重疾病有治療作用的新藥，應(yīng)加快審評(píng)進(jìn)度，及時(shí)審理。2007年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局頒布的《藥品注冊(cè)管理辦法》規(guī)定對(duì)治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢(shì)的新藥和治療尚無有效治療手段的疾病的新藥，申請(qǐng)可以實(shí)行特殊審批，特殊審批的具體辦法另行制定。2009年1月9日正式頒布實(shí)施的《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》將罕用藥納入特殊審批藥品的范疇[6]。我國(guó)目前還沒有自主研發(fā)的罕用藥，對(duì)罕用藥生產(chǎn)企業(yè)的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)貼和激勵(lì)政策也沒有出臺(tái)。endprint

罕用藥的研發(fā)需要很大的精力和財(cái)力，但并不一定能夠獲利。為了保障企業(yè)研發(fā)罕用藥的積極性，我國(guó)可以借鑒美國(guó)、歐盟、日本的經(jīng)驗(yàn)，對(duì)研發(fā)企業(yè)從稅金、研發(fā)資助等方面進(jìn)行一定程度的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)貼。

3.2 加大對(duì)罕用藥的國(guó)家負(fù)擔(dān)比例，減輕患者負(fù)擔(dān)

我國(guó)現(xiàn)在使用的罕用藥大都是進(jìn)口藥品，由于制藥企業(yè)的高定價(jià)和關(guān)稅，罕用藥價(jià)格高，加重了患者的家庭負(fù)擔(dān)。建議國(guó)家將更多的罕用藥收錄到國(guó)家醫(yī)保目錄中，降低患者自付醫(yī)療費(fèi)用，提高患者生存質(zhì)量。同時(shí)，從價(jià)格上由國(guó)家進(jìn)行一定的補(bǔ)貼，減輕患者負(fù)擔(dān)，保障企業(yè)利潤(rùn)，增加企業(yè)研發(fā)的動(dòng)力。

3.3 為罕用藥研發(fā)與生產(chǎn)提供相應(yīng)的信息指導(dǎo)與審批便利

我國(guó)可以借鑒美國(guó)政府部門設(shè)立和資助疾病病理學(xué)研究的做法，由政府資助罕見病研究和罕用藥開發(fā)。由國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局向藥品研發(fā)企業(yè)提供罕用藥研發(fā)技術(shù)和新藥申請(qǐng)等方面的信息或?qū)＜医ㄗh，幫助申請(qǐng)人在節(jié)約研發(fā)成本、提高研發(fā)成功率[14]。

3.4 賦予罕用藥一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)利

根據(jù)美國(guó)對(duì)罕用藥的政策，罕用藥擁有7年的市場(chǎng)獨(dú)占保護(hù)權(quán)利，歐盟、日本和我國(guó)臺(tái)灣地區(qū)政策給予10年的市場(chǎng)獨(dú)占期。我國(guó)沒有對(duì)罕用藥的市場(chǎng)獨(dú)占期上進(jìn)行區(qū)別對(duì)待，可以在普通新藥的基礎(chǔ)上延長(zhǎng)罕用藥的市場(chǎng)獨(dú)占期，增加罕用藥上市后的經(jīng)濟(jì)效益、減少競(jìng)爭(zhēng)壓力，提高制藥企業(yè)罕用藥創(chuàng)新研發(fā)的積極性。

4 結(jié)語

罕用藥研發(fā)高成本、利潤(rùn)不確定性以及在研發(fā)中的困境阻礙了制藥企業(yè)對(duì)罕用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，而美國(guó)、歐盟、日本等國(guó)有關(guān)激勵(lì)罕用藥創(chuàng)新的政策的頒布實(shí)施對(duì)制藥企業(yè)罕用藥研發(fā)起到了很大的促進(jìn)作用。我國(guó)目前還沒有統(tǒng)一的罕用藥定義、目錄和完整的罕用藥政策，缺乏相應(yīng)的激勵(lì)措施，罕用藥研發(fā)和生產(chǎn)水平都比較落后，應(yīng)盡快出臺(tái)相應(yīng)的政策、法規(guī)，促進(jìn)我國(guó)罕用藥的研發(fā)，改善罕見病患者生存質(zhì)量，促進(jìn)社會(huì)和諧發(fā)展。

參考文獻(xiàn)

[1] 龔時(shí)薇.促進(jìn)我國(guó)罕見病患者藥品可及性的管理策略研究[D].武漢： 華中科技大學(xué)， 2008： 14-17.

[2] 張玲.我國(guó)罕見病的倫理學(xué)和政策研究[D]. 北京： 北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院， 2011： 7-11.

[3] Munos B. Lessons from 60 years of pharmaceutical innovation[J]. Nat Rev Drug Discov， 2009， 8（12）： 959-968.

[4] 龔時(shí)薇， 張亮， 金肆， 等. 罕見病藥品的市場(chǎng)屬性與管理特點(diǎn)[J]. 中國(guó)醫(yī)院藥學(xué)雜志， 2009， 29（14）： 1221-1224.

[5] 新藥研發(fā)流程概說[EB/OL]. （2013-03-01） [2013-04-01]. http：//www.uggd.com/article/gl/gzlcgl/25926.html.

[6] 劉慧敏. 關(guān)于建立我國(guó)孤兒藥政策的研究[D]. 哈爾濱： 黑龍江中醫(yī)藥大學(xué)， 2012： 9-27.

[7] 張建國(guó). 我國(guó)罕用藥供應(yīng)的管理[J]. 藥物流行病學(xué)雜志， 2008， 17（5）： 342-343.

[8] 孫延軍， 王靜波， 郭劍飛. 美國(guó)孤兒藥法案及其對(duì)新藥研發(fā)的影響[J]. 中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)， 2010（1）： 27-34.

[9] 關(guān)于罕見病用藥的政策比較[EB/OL]. （2011-11-11） [2013-04-01]. http：//wenku.baidu.com/view/9385c30d581b6bd97f19ea71.html.

[10] 魏珉， 張瑞麗， 趙志剛. 罕見病當(dāng)前國(guó)際政策及現(xiàn)狀介紹[J]. 藥品評(píng)價(jià)， 2010， 7（22）： 48-51.

[11] 陶勇， 邵元福， 張純， 等. 日本的罕用藥管理制度[J]. 中國(guó)藥學(xué)雜志. 2002， 37（6）： 468-470.

[12] 林禹鴻， 吳曉明. 歐盟罕用藥管理的成就與經(jīng)驗(yàn)及其對(duì)中國(guó)的啟示[J]. 中國(guó)現(xiàn)代應(yīng)用藥學(xué)， 2012， 29（12）： 1154-1158.

[13] 劉玉聰， 董江萍. 歐盟罕見病及孤兒藥管理現(xiàn)狀的研究[J]. 中國(guó)藥學(xué)雜志， 2012， 47（5）： 395-398.

[14] 徐彪， 羅仲偉. 中國(guó)罕用藥產(chǎn)業(yè)政策研究[J]. 中國(guó)工業(yè)經(jīng)濟(jì)， 2009（12）： 26-35.

（收稿日期：2013-09-06）endprint

罕用藥的研發(fā)需要很大的精力和財(cái)力，但并不一定能夠獲利。為了保障企業(yè)研發(fā)罕用藥的積極性，我國(guó)可以借鑒美國(guó)、歐盟、日本的經(jīng)驗(yàn)，對(duì)研發(fā)企業(yè)從稅金、研發(fā)資助等方面進(jìn)行一定程度的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)貼。

3.2 加大對(duì)罕用藥的國(guó)家負(fù)擔(dān)比例，減輕患者負(fù)擔(dān)

我國(guó)現(xiàn)在使用的罕用藥大都是進(jìn)口藥品，由于制藥企業(yè)的高定價(jià)和關(guān)稅，罕用藥價(jià)格高，加重了患者的家庭負(fù)擔(dān)。建議國(guó)家將更多的罕用藥收錄到國(guó)家醫(yī)保目錄中，降低患者自付醫(yī)療費(fèi)用，提高患者生存質(zhì)量。同時(shí)，從價(jià)格上由國(guó)家進(jìn)行一定的補(bǔ)貼，減輕患者負(fù)擔(dān)，保障企業(yè)利潤(rùn)，增加企業(yè)研發(fā)的動(dòng)力。

3.3 為罕用藥研發(fā)與生產(chǎn)提供相應(yīng)的信息指導(dǎo)與審批便利

我國(guó)可以借鑒美國(guó)政府部門設(shè)立和資助疾病病理學(xué)研究的做法，由政府資助罕見病研究和罕用藥開發(fā)。由國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局向藥品研發(fā)企業(yè)提供罕用藥研發(fā)技術(shù)和新藥申請(qǐng)等方面的信息或?qū)＜医ㄗh，幫助申請(qǐng)人在節(jié)約研發(fā)成本、提高研發(fā)成功率[14]。

3.4 賦予罕用藥一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)利

根據(jù)美國(guó)對(duì)罕用藥的政策，罕用藥擁有7年的市場(chǎng)獨(dú)占保護(hù)權(quán)利，歐盟、日本和我國(guó)臺(tái)灣地區(qū)政策給予10年的市場(chǎng)獨(dú)占期。我國(guó)沒有對(duì)罕用藥的市場(chǎng)獨(dú)占期上進(jìn)行區(qū)別對(duì)待，可以在普通新藥的基礎(chǔ)上延長(zhǎng)罕用藥的市場(chǎng)獨(dú)占期，增加罕用藥上市后的經(jīng)濟(jì)效益、減少競(jìng)爭(zhēng)壓力，提高制藥企業(yè)罕用藥創(chuàng)新研發(fā)的積極性。

4 結(jié)語

罕用藥研發(fā)高成本、利潤(rùn)不確定性以及在研發(fā)中的困境阻礙了制藥企業(yè)對(duì)罕用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，而美國(guó)、歐盟、日本等國(guó)有關(guān)激勵(lì)罕用藥創(chuàng)新的政策的頒布實(shí)施對(duì)制藥企業(yè)罕用藥研發(fā)起到了很大的促進(jìn)作用。我國(guó)目前還沒有統(tǒng)一的罕用藥定義、目錄和完整的罕用藥政策，缺乏相應(yīng)的激勵(lì)措施，罕用藥研發(fā)和生產(chǎn)水平都比較落后，應(yīng)盡快出臺(tái)相應(yīng)的政策、法規(guī)，促進(jìn)我國(guó)罕用藥的研發(fā)，改善罕見病患者生存質(zhì)量，促進(jìn)社會(huì)和諧發(fā)展。

參考文獻(xiàn)

[1] 龔時(shí)薇.促進(jìn)我國(guó)罕見病患者藥品可及性的管理策略研究[D].武漢： 華中科技大學(xué)， 2008： 14-17.

[2] 張玲.我國(guó)罕見病的倫理學(xué)和政策研究[D]. 北京： 北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院， 2011： 7-11.

[3] Munos B. Lessons from 60 years of pharmaceutical innovation[J]. Nat Rev Drug Discov， 2009， 8（12）： 959-968.

[4] 龔時(shí)薇， 張亮， 金肆， 等. 罕見病藥品的市場(chǎng)屬性與管理特點(diǎn)[J]. 中國(guó)醫(yī)院藥學(xué)雜志， 2009， 29（14）： 1221-1224.

[5] 新藥研發(fā)流程概說[EB/OL]. （2013-03-01） [2013-04-01]. http：//www.uggd.com/article/gl/gzlcgl/25926.html.

[6] 劉慧敏. 關(guān)于建立我國(guó)孤兒藥政策的研究[D]. 哈爾濱： 黑龍江中醫(yī)藥大學(xué)， 2012： 9-27.

[7] 張建國(guó). 我國(guó)罕用藥供應(yīng)的管理[J]. 藥物流行病學(xué)雜志， 2008， 17（5）： 342-343.

[8] 孫延軍， 王靜波， 郭劍飛. 美國(guó)孤兒藥法案及其對(duì)新藥研發(fā)的影響[J]. 中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)， 2010（1）： 27-34.

[9] 關(guān)于罕見病用藥的政策比較[EB/OL]. （2011-11-11） [2013-04-01]. http：//wenku.baidu.com/view/9385c30d581b6bd97f19ea71.html.

[10] 魏珉， 張瑞麗， 趙志剛. 罕見病當(dāng)前國(guó)際政策及現(xiàn)狀介紹[J]. 藥品評(píng)價(jià)， 2010， 7（22）： 48-51.

[11] 陶勇， 邵元福， 張純， 等. 日本的罕用藥管理制度[J]. 中國(guó)藥學(xué)雜志. 2002， 37（6）： 468-470.

[12] 林禹鴻， 吳曉明. 歐盟罕用藥管理的成就與經(jīng)驗(yàn)及其對(duì)中國(guó)的啟示[J]. 中國(guó)現(xiàn)代應(yīng)用藥學(xué)， 2012， 29（12）： 1154-1158.

[13] 劉玉聰， 董江萍. 歐盟罕見病及孤兒藥管理現(xiàn)狀的研究[J]. 中國(guó)藥學(xué)雜志， 2012， 47（5）： 395-398.

[14] 徐彪， 羅仲偉. 中國(guó)罕用藥產(chǎn)業(yè)政策研究[J]. 中國(guó)工業(yè)經(jīng)濟(jì)， 2009（12）： 26-35.

（收稿日期：2013-09-06）endprint

罕用藥的研發(fā)需要很大的精力和財(cái)力，但并不一定能夠獲利。為了保障企業(yè)研發(fā)罕用藥的積極性，我國(guó)可以借鑒美國(guó)、歐盟、日本的經(jīng)驗(yàn)，對(duì)研發(fā)企業(yè)從稅金、研發(fā)資助等方面進(jìn)行一定程度的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)貼。

3.2 加大對(duì)罕用藥的國(guó)家負(fù)擔(dān)比例，減輕患者負(fù)擔(dān)

我國(guó)現(xiàn)在使用的罕用藥大都是進(jìn)口藥品，由于制藥企業(yè)的高定價(jià)和關(guān)稅，罕用藥價(jià)格高，加重了患者的家庭負(fù)擔(dān)。建議國(guó)家將更多的罕用藥收錄到國(guó)家醫(yī)保目錄中，降低患者自付醫(yī)療費(fèi)用，提高患者生存質(zhì)量。同時(shí)，從價(jià)格上由國(guó)家進(jìn)行一定的補(bǔ)貼，減輕患者負(fù)擔(dān)，保障企業(yè)利潤(rùn)，增加企業(yè)研發(fā)的動(dòng)力。

3.3 為罕用藥研發(fā)與生產(chǎn)提供相應(yīng)的信息指導(dǎo)與審批便利

我國(guó)可以借鑒美國(guó)政府部門設(shè)立和資助疾病病理學(xué)研究的做法，由政府資助罕見病研究和罕用藥開發(fā)。由國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局向藥品研發(fā)企業(yè)提供罕用藥研發(fā)技術(shù)和新藥申請(qǐng)等方面的信息或?qū)＜医ㄗh，幫助申請(qǐng)人在節(jié)約研發(fā)成本、提高研發(fā)成功率[14]。

3.4 賦予罕用藥一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)利

根據(jù)美國(guó)對(duì)罕用藥的政策，罕用藥擁有7年的市場(chǎng)獨(dú)占保護(hù)權(quán)利，歐盟、日本和我國(guó)臺(tái)灣地區(qū)政策給予10年的市場(chǎng)獨(dú)占期。我國(guó)沒有對(duì)罕用藥的市場(chǎng)獨(dú)占期上進(jìn)行區(qū)別對(duì)待，可以在普通新藥的基礎(chǔ)上延長(zhǎng)罕用藥的市場(chǎng)獨(dú)占期，增加罕用藥上市后的經(jīng)濟(jì)效益、減少競(jìng)爭(zhēng)壓力，提高制藥企業(yè)罕用藥創(chuàng)新研發(fā)的積極性。

4 結(jié)語

罕用藥研發(fā)高成本、利潤(rùn)不確定性以及在研發(fā)中的困境阻礙了制藥企業(yè)對(duì)罕用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，而美國(guó)、歐盟、日本等國(guó)有關(guān)激勵(lì)罕用藥創(chuàng)新的政策的頒布實(shí)施對(duì)制藥企業(yè)罕用藥研發(fā)起到了很大的促進(jìn)作用。我國(guó)目前還沒有統(tǒng)一的罕用藥定義、目錄和完整的罕用藥政策，缺乏相應(yīng)的激勵(lì)措施，罕用藥研發(fā)和生產(chǎn)水平都比較落后，應(yīng)盡快出臺(tái)相應(yīng)的政策、法規(guī)，促進(jìn)我國(guó)罕用藥的研發(fā)，改善罕見病患者生存質(zhì)量，促進(jìn)社會(huì)和諧發(fā)展。

參考文獻(xiàn)

[1] 龔時(shí)薇.促進(jìn)我國(guó)罕見病患者藥品可及性的管理策略研究[D].武漢： 華中科技大學(xué)， 2008： 14-17.

[2] 張玲.我國(guó)罕見病的倫理學(xué)和政策研究[D]. 北京： 北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院， 2011： 7-11.

[3] Munos B. Lessons from 60 years of pharmaceutical innovation[J]. Nat Rev Drug Discov， 2009， 8（12）： 959-968.

[4] 龔時(shí)薇， 張亮， 金肆， 等. 罕見病藥品的市場(chǎng)屬性與管理特點(diǎn)[J]. 中國(guó)醫(yī)院藥學(xué)雜志， 2009， 29（14）： 1221-1224.

[5] 新藥研發(fā)流程概說[EB/OL]. （2013-03-01） [2013-04-01]. http：//www.uggd.com/article/gl/gzlcgl/25926.html.

[6] 劉慧敏. 關(guān)于建立我國(guó)孤兒藥政策的研究[D]. 哈爾濱： 黑龍江中醫(yī)藥大學(xué)， 2012： 9-27.

[7] 張建國(guó). 我國(guó)罕用藥供應(yīng)的管理[J]. 藥物流行病學(xué)雜志， 2008， 17（5）： 342-343.

[8] 孫延軍， 王靜波， 郭劍飛. 美國(guó)孤兒藥法案及其對(duì)新藥研發(fā)的影響[J]. 中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)， 2010（1）： 27-34.

[9] 關(guān)于罕見病用藥的政策比較[EB/OL]. （2011-11-11） [2013-04-01]. http：//wenku.baidu.com/view/9385c30d581b6bd97f19ea71.html.

[10] 魏珉， 張瑞麗， 趙志剛. 罕見病當(dāng)前國(guó)際政策及現(xiàn)狀介紹[J]. 藥品評(píng)價(jià)， 2010， 7（22）： 48-51.

[11] 陶勇， 邵元福， 張純， 等. 日本的罕用藥管理制度[J]. 中國(guó)藥學(xué)雜志. 2002， 37（6）： 468-470.

[12] 林禹鴻， 吳曉明. 歐盟罕用藥管理的成就與經(jīng)驗(yàn)及其對(duì)中國(guó)的啟示[J]. 中國(guó)現(xiàn)代應(yīng)用藥學(xué)， 2012， 29（12）： 1154-1158.

[13] 劉玉聰， 董江萍. 歐盟罕見病及孤兒藥管理現(xiàn)狀的研究[J]. 中國(guó)藥學(xué)雜志， 2012， 47（5）： 395-398.

[14] 徐彪， 羅仲偉. 中國(guó)罕用藥產(chǎn)業(yè)政策研究[J]. 中國(guó)工業(yè)經(jīng)濟(jì)， 2009（12）： 26-35.

（收稿日期：2013-09-06）endprint