臨床試驗研究都需要統(tǒng)計學樣本量估算嗎?

李雪迎

·醫(yī)學統(tǒng)計學知識·

臨床試驗研究都需要統(tǒng)計學樣本量估算嗎?

李雪迎

統(tǒng)計學樣本量估算是臨床試驗研究設(shè)計中的重要環(huán)節(jié)。對于整個研究的科學性、倫理學考慮以及研究投入都具有重要影響，因而越來越受到研究者的重視。針對不同的數(shù)據(jù)屬性，可以根據(jù)已知的臨床信息，采用相應(yīng)的估算公式完成樣本量估算或者借助相應(yīng)的統(tǒng)計學軟件完成這一過程。

那么，是不是在所有的研究過程中，都必須這樣做或者說都有足夠的條件完成樣本量估算呢?答案是否定的。統(tǒng)計學的樣本量估算是基于針對相關(guān)變量的前期信息計算完成的。也就是說，統(tǒng)計學的樣本量估算不是憑空產(chǎn)生的，而是以針對分析變量的信息積累為基礎(chǔ)完成的。不難理解，只有初步了解了比較組間的差異大小、變異特征或變量間的關(guān)聯(lián)強弱，才能夠依據(jù)其數(shù)據(jù)特征，估算出證實這種差異或關(guān)聯(lián)關(guān)系所需要的樣本量。反之，當對分析變量一無所知的時候，也就沒有辦法知道，究竟需要完成多大規(guī)模的研究才能獲得有統(tǒng)計學意義的確證分析結(jié)果了。

如何獲得關(guān)于分析變量的信息呢?研究者往往可以通過預(yù)實驗研究，文獻回顧并結(jié)合專業(yè)知識做出判斷和預(yù)設(shè)。對于探索性的預(yù)試驗研究，由于缺少前期研究，研究者對分析變量的特征尚無認識，也就無從計算樣本量了。而來自預(yù)試驗的數(shù)據(jù)結(jié)果則可以成為確證性研究的估算依據(jù)。

故此，確證性研究需要基于前期研究結(jié)果完成嚴謹?shù)臉颖玖抗浪?，確定研究規(guī)模;而預(yù)試驗研究則無需估算樣本量。但同時由于預(yù)試驗往往是針對特定臨床問題的初次嘗試，因此其規(guī)模一定是小樣本的臨床試驗研究，以避免將目標人群過度暴露于試驗風險之中。

2016－12－19)

100034 北京，北京大學第一醫(yī)院醫(yī)學統(tǒng)計室