2017年9月FDA批準新藥概況

2017年9月，F(xiàn)DA批出3個新分子實體藥品，為治療淋巴瘤藥品Aliqopa（copanlisib）、治療婦科感染藥品Solosec（secnidazole）和治療乳腺癌藥品Verzenio（abemaciclib）。

1 Aliqopa（copanlisib）

Aliqopa獲“孤兒藥”指定和“優(yōu)先審評”地位，通過加速審批程序被批準用于既往接受過至少兩次系統(tǒng)療法治療后病情仍復(fù)發(fā)的濾泡性淋巴瘤成年患者的治療。濾泡性淋巴瘤是最常見的非霍奇金淋巴瘤之一，患者常見的癥狀是淋巴結(jié)腫大，同時可能出現(xiàn)疲憊、盜汗和體重下降等癥狀。這種淋巴瘤的一大特點是生長緩慢，而且化療對這種癌癥的療效很好。但是患者的病情在出現(xiàn)緩解后，經(jīng)常會復(fù)發(fā)，因此罹患濾泡性淋巴瘤的病人終生都需要接受定期的檢查和監(jiān)測，稍有不慎，這些疾病就會轉(zhuǎn)變?yōu)閻盒粤馨土?，危及生命。美國衛(wèi)生部國家癌癥研究所估計，2017年美國約有72 240人將被診斷患有某種形式的非霍奇金淋巴瘤，而約有20 440例非霍奇金淋巴瘤患者死于該病。

Aliqopa是一種新穎的靜脈注射型泛Ⅰ類磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制劑，針對惡性B細胞中表達的PI3K-a和PI3K-d異構(gòu)體具有主要的抑制活性。PI3K信號通路參與細胞的生長、存活和新陳代謝，該通路的失調(diào)在非霍奇金淋巴瘤中發(fā)揮了重要作用。Aliqopa的劑型為注射用凍干粉針，靜脈輸注給藥，輸注前用0.9%的生理鹽水復(fù)溶稀釋，推薦劑量為每周輸注1次，每次1支60 mg，歷時1 h輸注，治療3周后停藥1周。

2 Solosec（secnidazole）

Solosec獲“優(yōu)先審評”地位，被批準用于治療成年女性的細菌性陰道炎。這是唯一一款治療細菌性陰道炎的單劑口服療法，也是10多年來治療這一疾病的第一款口服新藥。細菌性陰道炎是一種由陰道加特納菌和一些厭氧菌的混合感染，導(dǎo)致陰道內(nèi)微生態(tài)平衡失調(diào)，常見并發(fā)癥與婦科宮頸炎、盆腔炎同時發(fā)生，也常與滴蟲性陰道炎同時發(fā)生。細菌性陰道炎是美國最常見的婦科感染，每年影響了2 100萬名14歲到49歲的女性。如果沒有得到及時治療，這種感染會增加多種性病傳染的風(fēng)險，并有可能帶來早產(chǎn)與較低的新生兒體重。目前，針對這種疾病的常規(guī)治療手段是一天兩次，維持7 d的藥物口服。然而，能夠嚴格按照流程服藥的患者比例不到50%。此外，有超過50%的女性在接受治療后，疾病會在12個月內(nèi)復(fù)發(fā)，極大地影響了生活質(zhì)量。

Solosec是一種5-硝基咪唑類抗菌藥。硝基咪唑類藥物作為一種非活性前藥進入細菌細胞，在細胞內(nèi)硝基基團被細菌酶還原成硝基自由陰離子，這些自由基陰離子被認為干擾了易感菌株的細菌DNA合成。Solosec的劑型為口服顆粒劑，1次/d，每次服用1包2 g，不用考慮進餐時間。

3 Verzenio（abemaciclib）

Verzenio獲“突破性治療藥物”指定和“優(yōu)先審評”地位，被批準用于治療激素受體陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌，適用于接受氟維司群后疾病進展的成年患者。Verzenio 被批準與氟維司群聯(lián)合用于內(nèi)分泌治療后出現(xiàn)惡化的癌癥。若患者先前在癌癥擴散（轉(zhuǎn)移）后以內(nèi)分泌療法進行治療，那么Verzenio也被批準單獨使用。乳腺癌在美國是最常見的癌癥。美國國家癌癥研究所估計，2017年約有252 710 名女性將被診斷患有乳腺癌，40 610 人將死于這種疾病。約有72% 的乳腺癌患者其腫瘤激素受體呈陽性和 HER2呈陰性。

Verzenio屬CDK4/6抑制劑，能阻斷CDK4/6（細胞周期蛋白依賴性激酶4和6），而這些分子能夠促進癌細胞的生長。Verzenio是繼2015年2月被批準的輝瑞Ibrance（palbociclib）和2017年3月被批準的諾華Kisqali（ribociclib）后的第3個上市的CDK4/6抑制劑。Verzenio的劑型為口服片劑，其與氟維司群聯(lián)合用藥的推薦起始劑量為2次/d，每次150 mg，其單藥治療的推薦起始劑量為每日二次，每次200 mg，有無食物均可，可持續(xù)服用直至病情進展或患者無法接受毒性。

（上海醫(yī)藥戰(zhàn)略發(fā)展研究院特約研究員 張建忠）endprint