香港大學醫(yī)學院研究團隊利用罕見遺傳心臟病患者的皮膚細胞制造出人工誘導多功能性干細胞，并成功用作藥物測試。研究人員認為，這技術可應用于其他遺傳病，為未來使用精準醫(yī)學提供重要契機。

港大醫(yī)學院內(nèi)科學系臨床教授蕭頌華領導的研究團隊，一直致力于研究應用干細胞在臨床醫(yī)療各種人類疾病的方法。在2010年，研究團隊成功制造出人工誘導多功能性干細胞的辦法；其后他們研究利用這些特定病人細胞去了解個別罕見心臟病的可能性。

這次研究針對心臟核纖層蛋白病而進行，這種遺傳病的患者一般在30歲至40歲發(fā)病，但暫時沒有藥物能預防或延遲發(fā)病。研究人員為個別患者制造特定的人工誘導多功能性干細胞，這些細胞與患者有完全相同的基因。研究人員將這些細胞轉化為有心臟核纖層蛋白病病理特征的心肌細胞。

然后，研究人員測試用以治療另一種遺傳病的藥物，觀察藥物對心肌細胞的病理特征的改善效果。結果發(fā)現(xiàn)，這藥物能恢復基因功能和逆轉病理改變。然而，這藥物并非對所有細胞都有相同的療效，研究人員指出，只有某一特定的基因序列的突變對這治療最敏感，這進一步引證精準醫(yī)學的需要，并進一步推動臨床應用。

研究團隊認為，此項技術不但可以應用在遺傳心臟病上，同時可廣泛應用于其它遺傳病。